- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT04150822
Registratie van erfelijke hemorragische telangiëctasie (HHT) onderzoeksresultaten (HHT)
4 maart 2024 bijgewerkt door: Unity Health Toronto
Het doel van deze studie is om HHT beter te begrijpen, de symptomen en complicaties die het veroorzaakt ("uitkomsten") en hoe de ziekte het leven van mensen beïnvloedt.
De onderzoekers streven ernaar om samen informatie te werven en te verzamelen in het register van 1.000 HHT-patiënten van vier HHT Centers of Excellence in Noord-Amerika.
De onderzoekers zullen langetermijninformatie verzamelen over de mensen in het register, zodat de onderzoekers kunnen begrijpen hoe de ziekte in de loop van de tijd verandert en welke factoren die veranderingen kunnen beïnvloeden.
Uiteindelijk zou dit moeten helpen bij het verbeteren van behandelingen voor de ziekte.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Achtergrond en grondgedachte HHT heeft een geschatte prevalentie van 1 op 5000 en treft kinderen en volwassenen in meerdere organen.
De ziekte wordt gekenmerkt door de aanwezigheid van vasculaire malformaties (VM's), waaronder arterioveneuze malformaties (AVM's) van de longen, lever, hersenen, ruggenmerg en kleinere mucosale laesies (telangiëctasie) van neus, mond en maagdarmkanaal.
Deze laesies leiden tot acute en chronische bloedingen, beroertes, hartfalen en overlijden.
Behandelingen zijn momenteel meestal beperkt tot het beheersen van complicaties, terwijl ongeveer 90% van de volwassenen aanhoudende symptomen heeft, ondanks de beste chirurgische en medische therapieën.
Met de recente ontwikkeling van geneesmiddelen met betrekking tot angiogenese, is er hoop op effectieve nieuwe therapieën.
Onderzoekers, experts, de internationale HHT-richtlijnen, vertegenwoordigers van de farmaceutische industrie, de CDC en HHT-patiëntenadvocaten (curehht.org)
ze zijn het er allemaal over eens dat er dringend behoefte is aan natuurhistorische gegevens over deze ziekte, met karakterisering van klinische resultaten, zodat patiënten kunnen profiteren van de explosieve ontwikkeling van geneesmiddelen in het veld.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
287
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Kanssteekproef
Studie Bevolking
Proefpersonen met erfelijke hemorragische teleangiëctasie (HHT), woonachtig in Noord-Amerika
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Deelnemers gediagnosticeerd met HHT volgens de Curaçaose criteria (3+ klinische diagnostische criteria of genetische diagnose).
- In staat om geïnformeerde toestemming te geven in persoon of via een plaatsvervangende beslisser
- >18 jaar
Uitsluitingscriteria:
- Deelnemers die niet in staat zijn om geïnformeerde toestemming te geven, noch persoonlijk, noch met een plaatsvervangende beslisser
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Prospectieve en longitudinale karakterisering van de belangrijkste uitkomsten van HHT in een cohort van HHT-patiënten, van Centers of Excellence in Noord-Amerika.
Tijdsspanne: 10 jaar
|
Uitgebreide baseline klinische, demografische en levensstijlgegevens zullen worden verzameld en ingevoerd in het nieuw ontwikkelde OUR HHT-register dat gereed is voor rekrutering.
|
10 jaar
|
De longitudinale karakterisering van de belangrijkste uitkomsten van HHT in het Noord-Amerikaanse cohort
Tijdsspanne: 10 jaar
|
Jaarlijkse uitkomstgegevens worden verzameld en ingevoerd in het nieuw ontwikkelde OUR HHT-register dat klaar is voor werving.
|
10 jaar
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Karakterisering van de determinanten van HHT door prospectief en longitudinaal de percentages van klinische uitkomst van HHT te meten
Tijdsspanne: 10 jaar
|
De percentages van ernstige complicaties van HHT zullen worden gemeten en hun determinanten worden gekarakteriseerd.
|
10 jaar
|
Epistaxis, die 90% van de volwassenen met HHT treft, zal worden gekarakteriseerd door het meten van de klinische uitkomst.
Tijdsspanne: 10 jaar
|
De kenmerken en determinanten van epistaxis zullen bestudeerd worden.
|
10 jaar
|
De toekomstige ontwikkeling van orgaan-VM's bij HHT-patiënten
Tijdsspanne: 10 jaar
|
Ontwikkeling van nieuwe VM's/groei van VM's en de determinanten ervan zullen worden gemeten.
|
10 jaar
|
De tarieven van veneuze trombo-embolie (VTE) bij HHT-patiënten
Tijdsspanne: 10 jaar
|
De tarieven en determinanten van veneuze trombo-embolie bij HHT-patiënten zullen prospectief worden gemeten.
|
10 jaar
|
Er zal een DNA-repository van HHT-proefpersonen worden gecreëerd als hulpmiddel voor toekomstige genetische, farmacogenetische en gerichte therapiestudies.
Tijdsspanne: 10 jaar
|
Speekselmonsters van alle gerekruteerde proefpersonen worden verzameld om een DNA-repository te creëren
|
10 jaar
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Deelnemer heeft gegevens ingevuld
Tijdsspanne: 10 jaar
|
Gegevensverzameling van deelnemers met betrekking tot symptomen en kennis van HHT
|
10 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Marie E Faughnan, MD, Unity Health Toronto
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 november 2018
Primaire voltooiing (Geschat)
1 december 2028
Studie voltooiing (Geschat)
1 december 2028
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
18 september 2019
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
31 oktober 2019
Eerst geplaatst (Werkelijk)
5 november 2019
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
5 maart 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 maart 2024
Laatst geverifieerd
1 maart 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Hart-en vaatziekten
- Vaatziekten
- Cerebrovasculaire aandoeningen
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Aangeboren afwijkingen
- Hematologische ziekten
- Hemorragische aandoeningen
- Hemostatische aandoeningen
- Cardiovasculaire afwijkingen
- Misvormingen van het zenuwstelsel
- Vasculaire misvormingen
- Intracraniële arteriële aandoeningen
- Vasculaire misvormingen van het centrale zenuwstelsel
- Arterioveneuze misvormingen
- Teleangiëctasie
- Teleangiëctasie, erfelijke hemorragie
- Intracraniële arterioveneuze misvormingen
Andere studie-ID-nummers
- OURHHT
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
ONBESLIST
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .