Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Hereditary Hemorrhagic Telangiectasia (HHT) Research Outcomes Registry (HHT)

4. marts 2024 opdateret af: Unity Health Toronto
Målet med denne undersøgelse er bedre at forstå HHT, de symptomer og komplikationer det forårsager ("outcomes") og hvordan sygdommen påvirker menneskers liv. Efterforskerne sigter mod at rekruttere og samle information sammen i registret fra 1.000 HHT-patienter fra fire HHT Centres of Excellence i Nordamerika. Efterforskerne vil indsamle langsigtede oplysninger om personerne i registret, hvilket gør det muligt for efterforskerne at forstå, hvordan sygdommen ændrer sig over tid, og hvilke faktorer der kan påvirke disse ændringer. I sidste ende skulle dette være med til at forbedre behandlingerne af sygdommen.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Baggrund og begrundelse HHT har en estimeret prævalens på 1 ud af 5000, der påvirker børn og voksne i flere organer. Sygdommen er karakteriseret ved tilstedeværelsen af ​​vaskulære misdannelser (VM'er), herunder arteriovenøse misdannelser (AVM'er) i lunge, lever, hjerne, rygmarv og mindre slimhindelæsioner (telangiektasi) i næse, mund og mave-tarmkanalen. Disse læsioner fører til akut og kronisk blødning, slagtilfælde, hjertesvigt og død. Behandlinger er i øjeblikket for det meste begrænset til håndtering af komplikationer, mens cirka 90 % af voksne har vedvarende symptomer på trods af bedste kirurgiske og medicinske behandlinger. Med nyere lægemiddeludvikling relateret til angiogenese er der håb om effektive nye behandlinger. Efterforskere, eksperter, de internationale HHT-retningslinjer, Pharma-repræsentanter, CDC og HHT-patientadvokater (curehht.org) alle er enige om, at der er et presserende behov for naturhistoriedata i denne sygdom, med karakterisering af kliniske resultater, for at give patienterne mulighed for at drage fordel af eksplosionen af ​​lægemiddeludvikling på området.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

287

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forsøgspersoner med arvelig hæmoragisk telangiectasia (HHT), der bor i Nordamerika

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Deltagere diagnosticeret med HHT efter Curacao-kriterierne (enten 3+ kliniske diagnostiske kriterier eller genetisk diagnose).
  • I stand til at give informeret samtykke personligt eller via en stedfortrædende beslutningstager
  • >18 år

Ekskluderingskriterier:

  • Deltagere, der ikke er i stand til at give informeret samtykke, hverken personligt eller med en stedfortræder for beslutningstageren

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kohorte
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Prospektiv og longitudinel karakterisering af store resultater af HHT i en kohorte af HHT-patienter, fra Centers of Excellence i Nordamerika.
Tidsramme: 10 år
Omfattende baseline kliniske, demografiske og livsstilsdata vil blive indsamlet og indtastet i det rekrutteringsklare nyudviklede VORES HHT Registry.
10 år
Den langsgående karakterisering af store resultater af HHT i den nordamerikanske kohorte
Tidsramme: 10 år
Årlige resultatdata vil blive indsamlet og indtastet i det rekrutteringsklare nyudviklede VORES HHT Registry.
10 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Karakterisering af determinanterne for HHT ved prospektivt og longitudinelt at måle hastighederne for kliniske resultater af HHT
Tidsramme: 10 år
Hyppigheden af ​​alvorlige komplikationer af HHT vil blive målt og deres determinanter karakteriseret.
10 år
Epistaxis, som påvirker 90% af voksne med HHT, vil blive karakteriseret ved at måle hastigheden af ​​klinisk udfald.
Tidsramme: 10 år
Karakteristika og determinanter af epistaxis vil blive undersøgt.
10 år
Den prospektive udvikling af organ-VM'er hos HHT-patienter
Tidsramme: 10 år
Udvikling af nye VM'er/vækst af VM'er og dets determinanter vil blive målt.
10 år
Hyppigheden af ​​venøs tromboemboli (VTE) hos HHT-patienter
Tidsramme: 10 år
Hyppigheden og determinanterne for venøs tromboemboli hos HHT-patienter vil blive målt prospektivt.
10 år
Et DNA-lager af HHT-personer vil blive oprettet som en ressource for fremtidige genetiske, farmakogenetiske og målrettede terapistudier.
Tidsramme: 10 år
Spytprøver af alle rekrutterede forsøgspersoner vil blive indsamlet for at skabe et DNA-depot
10 år

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Deltager indtastede data
Tidsramme: 10 år
Dataindsamling fra deltager om symptomer og viden om HHT
10 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Unity Health Toronto

Samarbejdspartnere

Dartmouth College
Cure HHT

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Marie E Faughnan, MD, Unity Health Toronto

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2018

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2028

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. september 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. oktober 2019

Først opslået (Faktiske)

5. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

5. marts 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. marts 2024

Sidst verificeret

1. marts 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • OURHHT

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Arvelig hæmoragisk telangiektasi

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Moldova

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner