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Hereditäre hämorrhagische Teleangiektasie (HHT) Research Outcomes Registry (HHT)

4. März 2024 aktualisiert von: Unity Health Toronto
Das Ziel dieser Studie ist es, die HHT, die Symptome und Komplikationen, die sie verursacht („Ergebnisse“), und die Auswirkungen der Krankheit auf das Leben der Menschen besser zu verstehen. Die Forscher zielen darauf ab, Informationen von 1.000 HHT-Patienten aus vier HHT-Kompetenzzentren in Nordamerika zu rekrutieren und im Register zu sammeln. Die Ermittler werden langfristige Informationen über die Personen im Register sammeln, die es den Ermittlern ermöglichen zu verstehen, wie sich die Krankheit im Laufe der Zeit verändert und welche Faktoren diese Veränderungen beeinflussen können. Letztendlich sollte dies dazu beitragen, die Behandlung der Krankheit zu verbessern.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Hintergrund und Begründung HHT hat eine geschätzte Prävalenz von 1 zu 5000 und betrifft Kinder und Erwachsene in mehreren Organen. Die Krankheit ist gekennzeichnet durch vaskuläre Fehlbildungen (VMs), einschließlich arteriovenöser Fehlbildungen (AVMs) der Lunge, Leber, des Gehirns, des Rückenmarks und kleinere Schleimhautläsionen (Teleangiektasien) von Nase, Mund und Magen-Darm-Trakt. Diese Läsionen führen zu akuten und chronischen Blutungen, Schlaganfall, Herzversagen und Tod. Die Behandlungen beschränken sich derzeit hauptsächlich auf die Behandlung von Komplikationen, während etwa 90 % der Erwachsenen trotz der besten chirurgischen und medizinischen Therapien anhaltende Symptome haben. Mit der jüngsten Arzneimittelentwicklung im Zusammenhang mit der Angiogenese besteht Hoffnung auf wirksame neue Therapien. Prüfärzte, Experten, die Internationalen HHT-Richtlinien, Pharmavertreter, die CDC und HHT-Patientenvertreter (curehht.org) alle sind sich einig, dass es einen dringenden Bedarf an Daten zum natürlichen Verlauf dieser Krankheit mit Charakterisierung der klinischen Ergebnisse gibt, damit die Patienten von der Explosion der Arzneimittelentwicklung auf diesem Gebiet profitieren können.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

287

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Wahrscheinlichkeitsstichprobe

Studienpopulation

Patienten mit hereditärer hämorrhagischer Teleangiektasie (HHT), die in Nordamerika leben

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Teilnehmer, bei denen HHT nach den Curacao-Kriterien diagnostiziert wurde (entweder 3+ klinische Diagnosekriterien oder genetische Diagnose).
  • Kann persönlich oder über einen Ersatzentscheidungsträger eine informierte Einwilligung erteilen
  • >18 Jahre

Ausschlusskriterien:

  • Die Teilnehmer können weder persönlich noch mit einem Ersatzentscheidungsträger eine Einverständniserklärung abgeben

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Kohorte
  • Zeitperspektiven: Interessent

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prospektive und longitudinale Charakterisierung der wichtigsten Ergebnisse von HHT in einer Kohorte von HHT-Patienten von Exzellenzzentren in Nordamerika.
Zeitfenster: 10 Jahre
Umfassende klinische Basisdaten, demografische Daten und Daten zum Lebensstil werden gesammelt und in das rekrutierungsbereite, neu entwickelte OUR HHT-Register eingegeben.
10 Jahre
Die Längsschnittcharakterisierung der Hauptergebnisse von HHT in der nordamerikanischen Kohorte
Zeitfenster: 10 Jahre
Jährliche Ergebnisdaten werden gesammelt und in das rekrutierungsbereite, neu entwickelte OUR HHT-Register eingegeben.
10 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Charakterisierung der Determinanten von HHT durch prospektive und longitudinale Messung der Raten des klinischen Ergebnisses von HHT
Zeitfenster: 10 Jahre
Die Raten schwerer Komplikationen der HHT werden gemessen und ihre Determinanten charakterisiert.
10 Jahre
Epistaxis, die 90 % der Erwachsenen mit HHT betrifft, wird durch Messung der Raten des klinischen Ergebnisses charakterisiert.
Zeitfenster: 10 Jahre
Die Merkmale und Determinanten der Epistaxis werden untersucht.
10 Jahre
Die prospektive Entwicklung von Organ-VMs bei HHT-Patienten
Zeitfenster: 10 Jahre
Die Entwicklung neuer VMs/das Wachstum von VMs und ihre Determinanten werden gemessen.
10 Jahre
Die Raten venöser Thromboembolien (VTE) bei HHT-Patienten
Zeitfenster: 10 Jahre
Die Raten und Determinanten venöser Thromboembolien bei HHT-Patienten werden prospektiv gemessen.
10 Jahre
Als Ressource für zukünftige genetische, pharmakogenetische und zielgerichtete Therapiestudien wird ein DNA-Speicher von HHT-Probanden erstellt.
Zeitfenster: 10 Jahre
Speichelproben aller rekrutierten Probanden werden gesammelt, um ein DNA-Repository zu erstellen
10 Jahre

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Eingegebene Daten des Teilnehmers
Zeitfenster: 10 Jahre
Datensammlung von Teilnehmern in Bezug auf Symptome und Wissen über HHT
10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Unity Health Toronto

Mitarbeiter

Dartmouth College
Cure HHT

Ermittler

  • Hauptermittler: Marie E Faughnan, MD, Unity Health Toronto

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

1. November 2018

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2028

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

18. September 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

31. Oktober 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

5. November 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

5. März 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. März 2024

Zuletzt verifiziert

1. März 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • OURHHT

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

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UNENTSCHIEDEN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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