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Registro de Resultados de Pesquisa de Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH) (HHT)

20 de abril de 2026 atualizado por: Unity Health Toronto
O objetivo deste estudo é entender melhor o HHT, os sintomas e complicações que ele causa ("desfechos") e como a doença impacta a vida das pessoas. Os investigadores pretendem recrutar e reunir informações no Registro de 1.000 pacientes HHT de quatro Centros de Excelência HHT na América do Norte. Os Investigadores coletarão informações de longo prazo sobre as pessoas no Registro, permitindo que os investigadores entendam como a doença muda com o tempo e quais fatores podem influenciar essas mudanças. Em última análise, isso deve ajudar a melhorar os tratamentos para a doença.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Antecedentes e Racional HHT tem uma prevalência estimada de 1 em 5000, afetando crianças e adultos, em múltiplos órgãos. A doença é caracterizada pela presença de malformações vasculares (MVs), incluindo malformações arteriovenosas (MAVs) do pulmão, fígado, cérebro, medula espinhal e lesões menores da mucosa (telangiectasia) do nariz, boca e trato gastrointestinal. Essas lesões levam a sangramento agudo e crônico, acidente vascular cerebral, insuficiência cardíaca e morte. Atualmente, os tratamentos limitam-se principalmente ao gerenciamento de complicações, enquanto aproximadamente 90% dos adultos apresentam sintomas contínuos, apesar das melhores terapias cirúrgicas e médicas. Com o recente desenvolvimento de drogas relacionadas à angiogênese, há esperança para novas terapias eficazes. Investigadores, especialistas, Diretrizes Internacionais de HHT, representantes farmacêuticos, CDC e advogados de pacientes HHT (curehht.org) todos concordam que há uma necessidade urgente de dados de história natural nesta doença, com caracterização de resultados clínicos, para permitir que os pacientes se beneficiem da explosão do desenvolvimento de medicamentos no campo.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

296

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Indivíduos com Telangiectasia Hemorrágica Hereditária (THH), residentes na América do Norte

Descrição

Critério de inclusão:

  • Participantes diagnosticados com HHT pelos critérios de Curaçao (3+ critérios de diagnóstico clínico ou diagnóstico genético).
  • Capaz de dar consentimento informado pessoalmente ou por meio de um tomador de decisão substituto
  • >18 anos

Critério de exclusão:

  • Participantes incapazes de dar consentimento informado pessoalmente ou com um tomador de decisão substituto

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Coorte
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Caracterização prospectiva e longitudinal dos principais resultados de HHT em uma coorte de pacientes HHT, de Centros de Excelência na América do Norte.
Prazo: 10 anos
Dados clínicos, demográficos e de estilo de vida abrangentes serão coletados e inseridos no recém-desenvolvido OUR HHT Registry pronto para recrutamento.
10 anos
A caracterização longitudinal dos principais desfechos do HHT na coorte norte-americana
Prazo: 10 anos
Os dados de resultados anuais serão coletados e inseridos no recém-desenvolvido OUR HHT Registry, pronto para recrutamento.
10 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Caracterizando os determinantes da HHT medindo prospectiva e longitudinalmente as taxas de desfecho clínico da HHT
Prazo: 10 anos
As taxas de complicações graves do HHT serão medidas e seus determinantes caracterizados.
10 anos
A epistaxe, que afeta 90% dos adultos com HHT, será caracterizada pela medição das taxas de evolução clínica.
Prazo: 10 anos
Serão estudadas as características e determinantes da epistaxe.
10 anos
O desenvolvimento prospectivo de VMs de órgãos em pacientes HHT
Prazo: 10 anos
O desenvolvimento de novas VMs/crescimento de VMs e seus determinantes serão medidos.
10 anos
As taxas de tromboembolismo venoso (TEV) em pacientes HHT
Prazo: 10 anos
As taxas e determinantes de tromboembolismo venoso em pacientes HHT serão medidos prospectivamente.
10 anos
Um repositório de DNA de indivíduos HHT será criado como um recurso para futuros estudos genéticos, farmacogenéticos e de terapia direcionada.
Prazo: 10 anos
Amostras de saliva de todos os indivíduos recrutados serão coletadas para criar um repositório de DNA
10 anos

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Dados inseridos pelo participante
Prazo: 10 anos
Coleta de dados do participante relacionando sintomas e conhecimento sobre HHT
10 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Unity Health Toronto

Colaboradores

Dartmouth College
Cure HHT

Investigadores

  • Investigador principal: Marie E Faughnan, MD, Unity Health Toronto

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de novembro de 2018

Conclusão Primária (Real)

23 de junho de 2023

Conclusão do estudo (Estimado)

30 de junho de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

18 de setembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

31 de outubro de 2019

Primeira postagem (Real)

5 de novembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

22 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

20 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • OURHHT

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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