Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Registr výsledků výzkumu hereditární hemoragické teleangiektázie (HHT). (HHT)

4. března 2024 aktualizováno: Unity Health Toronto
Cílem této studie je lépe porozumět HHT, symptomům a komplikacím, které způsobuje ("výsledky") a jak onemocnění ovlivňuje životy lidí. Cílem vyšetřovatelů je získat a společně shromáždit informace v registru od 1 000 pacientů s HHT ze čtyř center excelence HHT v Severní Americe. Vyšetřovatelé budou shromažďovat dlouhodobé informace o lidech v registru, což jim umožní pochopit, jak se nemoc v průběhu času mění a jaké faktory mohou tyto změny ovlivnit. V konečném důsledku by to mělo pomoci zlepšit léčbu onemocnění.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Pozadí a odůvodnění HHT má odhadovanou prevalenci 1 z 5 000, postihuje děti a dospělé v mnoha orgánech. Toto onemocnění je charakterizováno přítomností vaskulárních malformací (VM), včetně arteriovenózních malformací (AVM) plic, jater, mozku, míchy a menších slizničních lézí (teleangiektázie) nosu, úst a GI traktu. Tyto léze vedou k akutnímu a chronickému krvácení, mrtvici, srdečnímu selhání a smrti. Léčba je v současné době většinou omezena na zvládnutí komplikací, zatímco přibližně 90 % dospělých má přetrvávající příznaky, navzdory nejlepším chirurgickým a lékařským terapiím. S nedávným vývojem léků souvisejících s angiogenezí existuje naděje na účinné nové terapie. Vyšetřovatelé, odborníci, Mezinárodní směrnice HHT, zástupci farmaceutických společností, CDC a zastánci pacientů s HHT (curehht.org) všichni souhlasí s tím, že je naléhavě potřeba získat data o přirozené historii tohoto onemocnění s charakterizací klinických výsledků, aby pacienti mohli těžit z exploze vývoje léků v této oblasti.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

287

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Ukázka pravděpodobnosti

Studijní populace

Subjekty s hereditární hemoragickou teleangiektázií (HHT), žijící v Severní Americe

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Účastníci s diagnózou HHT podle kritérií Curacao (buď klinická diagnostická kritéria 3+ nebo genetická diagnóza).
  • Schopný dát informovaný souhlas osobně nebo prostřednictvím náhradního rozhodovatele
  • >18 let

Kritéria vyloučení:

  • Účastníci, kteří nemohou dát informovaný souhlas osobně ani s osobou s rozhodovací pravomocí

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Kohorta
  • Časové perspektivy: Budoucí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Prospektivní a longitudinální charakterizace hlavních výsledků HHT u kohorty pacientů s HHT z Center of Excellence v Severní Americe.
Časové okno: 10 let
Budou shromážděny komplexní základní klinické, demografické údaje a údaje o životním stylu a budou vloženy do nově vyvinutého NÁŠHO HHT registru připraveného pro nábor.
10 let
Longitudinální charakterizace hlavních výsledků HHT v severoamerické kohortě
Časové okno: 10 let
Údaje o ročních výsledcích budou shromažďovány a vloženy do nově vyvinutého NÁŠHO registru HHT připraveného pro nábor.
10 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Charakterizace determinant HHT prospektivním a longitudinálním měřením míry klinického výsledku HHT
Časové okno: 10 let
Bude měřen výskyt závažných komplikací HHT a charakterizovány jejich determinanty.
10 let
Epistaxe, která postihuje 90 % dospělých s HHT, bude charakterizována měřením míry klinického výsledku.
Časové okno: 10 let
Budou studovány charakteristiky a determinanty epistaxe.
10 let
Prospektivní vývoj orgánových VM u pacientů s HHT
Časové okno: 10 let
Bude měřen vývoj nových VM/růst VM a jeho determinanty.
10 let
Výskyt žilního tromboembolismu (VTE) u pacientů s HHT
Časové okno: 10 let
Frekvence a determinanty žilního tromboembolismu u pacientů s HHT budou měřeny prospektivně.
10 let
Bude vytvořeno úložiště DNA subjektů HHT jako zdroj pro budoucí genetické, farmakogenetické a cílené terapeutické studie.
Časové okno: 10 let
Vzorky slin všech rekrutovaných subjektů budou odebrány za účelem vytvoření úložiště DNA
10 let

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účastník zadal údaje
Časové okno: 10 let
Sběr dat od účastníka týkající se symptomů a znalostí HHT
10 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Unity Health Toronto

Spolupracovníci

Dartmouth College
Cure HHT

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Marie E Faughnan, MD, Unity Health Toronto

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. listopadu 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. září 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. října 2019

První zveřejněno (Aktuální)

5. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

5. března 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

4. března 2024

Naposledy ověřeno

1. března 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • OURHHT

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Vzorek registru a slin

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Tanzania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit