Реестр результатов исследований наследственной геморрагической телеангиэктазии (HHT) (HHT)
4 марта 2024 г. обновлено: Unity Health Toronto
Цель этого исследования — лучше понять HHT, симптомы и осложнения, которые она вызывает («исходы»), и то, как болезнь влияет на жизнь людей.
Исследователи стремятся набрать и собрать вместе информацию в реестре от 1000 пациентов с HHT из четырех центров передового опыта HHT в Северной Америке.
Исследователи будут собирать долговременную информацию о людях в реестре, что позволит исследователям понять, как болезнь меняется с течением времени и какие факторы могут влиять на эти изменения.
В конечном счете, это должно помочь улучшить лечение болезни.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Предыстория и обоснование HHT имеет оценочную распространенность 1 на 5000, поражая детей и взрослых, во многих органах.
Заболевание характеризуется наличием сосудистых мальформаций (ВМ), в том числе артериовенозных мальформаций (АВМ) легких, печени, головного и спинного мозга и небольших поражений слизистых оболочек (телеангиэктазии) носа, рта и желудочно-кишечного тракта.
Эти поражения приводят к острым и хроническим кровотечениям, инсульту, сердечной недостаточности и смерти.
Лечение в настоящее время в основном ограничивается лечением осложнений, в то время как примерно у 90% взрослых симптомы сохраняются, несмотря на лучшее хирургическое и медикаментозное лечение.
С недавней разработкой лекарств, связанных с ангиогенезом, есть надежда на эффективные новые методы лечения.
Исследователи, эксперты, Международные рекомендации HHT, представители Pharma, CDC и защитники пациентов HHT (curehht.org)
все согласны с тем, что существует острая необходимость в данных о естественном течении этого заболевания с характеристикой клинических исходов, чтобы позволить пациентам извлечь выгоду из стремительного развития лекарств в этой области.
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
287
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Контакты исследования
- Имя: Dewi S Clark, BSc, MHSc
- Номер телефона: 42887 416-360-4000
- Электронная почта: dewi.clark@unityhealth.to
Места учебы
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Канада, M5B1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Вероятностная выборка
Исследуемая популяция
Субъекты с наследственной геморрагической телеангиэктазией (HHT), проживающие в Северной Америке.
Описание
Критерии включения:
- Участники с диагнозом HHT по критериям Кюрасао (либо 3+ клинических диагностических критерия, либо генетический диагноз).
- Способен дать информированное согласие лично или через лицо, принимающее решения
- >18 лет
Критерий исключения:
- Участники не могут дать информированное согласие лично или через лицо, принимающее решения
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Когорта
- Временные перспективы: Перспективный
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Проспективная и продольная характеристика основных исходов HHT в когорте пациентов с HHT из Центров передового опыта в Северной Америке.
Временное ограничение: 10 лет
|
Всеобъемлющие исходные клинические, демографические данные и данные об образе жизни будут собраны и введены в готовый к набору недавно разработанный НАШ реестр HHT.
|
10 лет
|
|
Продольная характеристика основных исходов HHT в когорте Северной Америки
Временное ограничение: 10 лет
|
Ежегодные данные о результатах будут собираться и вноситься в готовый к набору недавно разработанный НАШ реестр HHT.
|
10 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Характеристика детерминант ГГТ путем проспективного и лонгитюдного измерения частоты клинических исходов ГГТ
Временное ограничение: 10 лет
|
Будет измерена частота тяжелых осложнений ГГТ и охарактеризованы их детерминанты.
|
10 лет
|
|
Носовое кровотечение, которое поражает 90% взрослых с HHT, будет характеризоваться измерением частоты клинических исходов.
Временное ограничение: 10 лет
|
Будут изучены характеристики и детерминанты носового кровотечения.
|
10 лет
|
|
Перспективное развитие органных ММ у пациентов с ГГТ
Временное ограничение: 10 лет
|
Развитие новых ВМ/рост ВМ и его определяющие факторы будут измеряться.
|
10 лет
|
|
Частота венозной тромбоэмболии (ВТЭ) у пациентов с ГГТ
Временное ограничение: 10 лет
|
Частота и детерминанты венозной тромбоэмболии у пациентов с ГГТ будут оцениваться проспективно.
|
10 лет
|
|
Репозиторий ДНК субъектов HHT будет создан в качестве ресурса для будущих исследований в области генетики, фармакогенетики и таргетной терапии.
Временное ограничение: 10 лет
|
Образцы слюны всех завербованных субъектов будут собраны для создания репозитория ДНК.
|
10 лет
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Участник ввел данные
Временное ограничение: 10 лет
|
Сбор данных от участников, касающихся симптомов и знаний о HHT
|
10 лет
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Marie E Faughnan, MD, Unity Health Toronto
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 ноября 2018 г.
Первичное завершение (Оцененный)
1 декабря 2028 г.
Завершение исследования (Оцененный)
1 декабря 2028 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
18 сентября 2019 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
31 октября 2019 г.
Первый опубликованный (Действительный)
5 ноября 2019 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
5 марта 2024 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 марта 2024 г.
Последняя проверка
1 марта 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Сердечно-сосудистые заболевания
- Сосудистые заболевания
- Цереброваскулярные расстройства
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Врожденные аномалии
- Гематологические заболевания
- Геморрагические расстройства
- Нарушения гемостаза
- Сердечно-сосудистые нарушения
- Пороки развития нервной системы
- Сосудистые мальформации
- Внутричерепные артериальные заболевания
- Сосудистые мальформации центральной нервной системы
- Артериовенозные мальформации
- Телеангиэктазии
- Телеангиэктазии, наследственные геморрагические
- Внутричерепные артериовенозные мальформации
Другие идентификационные номера исследования
- OURHHT
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .