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Registro dei risultati della ricerca sulla teleangectasia emorragica ereditaria (HHT). (HHT)

20 aprile 2026 aggiornato da: Unity Health Toronto
L'obiettivo di questo studio è comprendere meglio l'HHT, i sintomi e le complicazioni che provoca ("risultati") e in che modo la malattia influisce sulla vita delle persone. Gli investigatori mirano a reclutare e raccogliere informazioni insieme nel registro da 1.000 pazienti HHT provenienti da quattro centri di eccellenza HHT in Nord America. Gli investigatori raccoglieranno informazioni a lungo termine sulle persone nel registro, consentendo agli investigatori di capire come la malattia cambia nel tempo e quali fattori possono influenzare tali cambiamenti. In definitiva, questo dovrebbe aiutare a migliorare i trattamenti per la malattia.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Contesto e fondamento logico L'HHT ha una prevalenza stimata di 1 su 5000, che colpisce bambini e adulti, in più organi. La malattia è caratterizzata dalla presenza di malformazioni vascolari (VM), comprese malformazioni artero-venose (MAV) del polmone, fegato, cervello, midollo spinale e piccole lesioni della mucosa (teleangectasia) del naso, della bocca e del tratto gastrointestinale. Queste lesioni portano a sanguinamento acuto e cronico, ictus, insufficienza cardiaca e morte. I trattamenti sono attualmente per lo più limitati alla gestione delle complicanze, mentre circa il 90% degli adulti ha sintomi in corso, nonostante le migliori terapie chirurgiche e mediche. Con il recente sviluppo di farmaci correlati all'angiogenesi, c'è speranza per nuove terapie efficaci. Investigatori, esperti, linee guida internazionali HHT, rappresentanti farmaceutici, CDC e sostenitori dei pazienti HHT (curehht.org) tutti concordano sul fatto che vi è un urgente bisogno di dati sulla storia naturale di questa malattia, con la caratterizzazione degli esiti clinici, per consentire ai pazienti di beneficiare dell'esplosione dello sviluppo di farmaci sul campo.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

296

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5B1W8
        • St. Michael's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione di probabilità

Popolazione di studio

Soggetti con teleangectasia emorragica ereditaria (HHT), che vivono in Nord America

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • - Partecipanti con diagnosi di HHT in base ai criteri di Curacao (3+ criteri diagnostici clinici o diagnosi genetica).
  • In grado di fornire il consenso informato di persona o tramite un decisore sostituto
  • >18 anni

Criteri di esclusione:

  • - Partecipanti incapaci di fornire il consenso informato di persona o con un decisore sostituto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Coorte
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Caratterizzazione prospettica e longitudinale dei principali esiti di HHT in una coorte di pazienti HHT, dai centri di eccellenza del Nord America.
Lasso di tempo: 10 anni
I dati clinici, demografici e sullo stile di vita di base completi saranno raccolti e inseriti nel registro OUR HHT di recente sviluppo, pronto per il reclutamento.
10 anni
La caratterizzazione longitudinale dei principali risultati di HHT nella coorte nordamericana
Lasso di tempo: 10 anni
I dati sui risultati annuali saranno raccolti e inseriti nel registro OUR HHT di recente sviluppo, pronto per il reclutamento.
10 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Caratterizzare i determinanti dell'HHT misurando in modo prospettico e longitudinale i tassi di esito clinico dell'HHT
Lasso di tempo: 10 anni
Saranno misurati i tassi di complicanze gravi dell'HHT e saranno caratterizzati i loro determinanti.
10 anni
L'epistassi che colpisce il 90% degli adulti con HHT, sarà caratterizzata misurando i tassi di esito clinico.
Lasso di tempo: 10 anni
Verranno studiate le caratteristiche e le determinanti dell'epistassi.
10 anni
Lo sviluppo prospettico di VM d'organo nei pazienti con HHT
Lasso di tempo: 10 anni
Verranno misurati lo sviluppo di nuove VM/la crescita delle VM e le sue determinanti.
10 anni
I tassi di tromboembolia venosa (VTE) nei pazienti HHT
Lasso di tempo: 10 anni
I tassi e i determinanti del tromboembolismo venoso nei pazienti con HHT saranno misurati in modo prospettico.
10 anni
Verrà creato un deposito di DNA di soggetti HHT come risorsa per futuri studi di genetica, farmacogenetica e terapie mirate.
Lasso di tempo: 10 anni
Campioni di saliva di tutti i soggetti reclutati verranno raccolti per creare un deposito di DNA
10 anni

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
I dati inseriti dal partecipante
Lasso di tempo: 10 anni
Raccolta di dati dai partecipanti relativi ai sintomi e alla conoscenza dell'HHT
10 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Unity Health Toronto

Collaboratori

Dartmouth College
Cure HHT

Investigatori

  • Investigatore principale: Marie E Faughnan, MD, Unity Health Toronto

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 novembre 2018

Completamento primario (Effettivo)

23 giugno 2023

Completamento dello studio (Stimato)

30 giugno 2028

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

18 settembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 ottobre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

5 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

22 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

20 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • OURHHT

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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