- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT04150822
Örökletes hemorrhagiás telangiectasia (HHT) kutatási eredmények nyilvántartása (HHT)
2024. március 4. frissítette: Unity Health Toronto
E tanulmány célja, hogy jobban megértse a HHT-t, az általa okozott tüneteket és szövődményeket ("eredményeket"), valamint azt, hogy a betegség hogyan befolyásolja az emberek életét.
A nyomozók célja, hogy négy észak-amerikai HHT kiválósági központból származó 1000 HHT-beteget toborozzanak és gyűjtsenek össze információkat a Regiszterben.
A nyomozók hosszú távú információkat gyűjtenek a nyilvántartásban szereplő személyekről, lehetővé téve a nyomozók számára, hogy megértsék, hogyan változik a betegség idővel, és milyen tényezők befolyásolhatják ezeket a változásokat.
Végső soron ennek hozzá kell járulnia a betegség kezelésének javításához.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Aktív, nem toborzó
Beavatkozás / kezelés
Részletes leírás
Háttér és indoklás A HHT prevalenciája 5000-ből 1, gyermekeket és felnőtteket érint, több szervben.
A betegséget vaszkuláris malformációk (VM) jelenléte jellemzi, beleértve a tüdő, a máj, az agy, a gerincvelő arteriovenosus malformációit (AVM), valamint az orr, a száj és a gyomor-bél traktus kisebb nyálkahártya-elváltozásait (telangiectasia).
Ezek a sérülések akut és krónikus vérzést, stroke-ot, szívelégtelenséget és halált okoznak.
A kezelések jelenleg többnyire a szövődmények kezelésére korlátozódnak, miközben a felnőttek körülbelül 90%-ának folyamatos tünetei vannak, a legjobb sebészeti és orvosi terápiák ellenére.
A közelmúltban az angiogenezishez kapcsolódó gyógyszerfejlesztéssel van remény a hatékony új terápiákra.
Nyomozók, szakértők, a Nemzetközi HHT-irányelvek, a Pharma képviselői, a CDC és a HHT-betegvédők (curehht.org)
mindannyian egyetértenek abban, hogy sürgősen szükség van természetrajzi adatokra ebben a betegségben, a klinikai kimenetelek jellemzésével, hogy lehetővé tegyék a betegek számára, hogy hasznot húzzanak a területen a gyógyszerfejlesztés robbanásszerű fejlődéséből.
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Tényleges)
287
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B1W8
- St. Michael's Hospital
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
Örökletes hemorrhagiás telangiectasia (HHT) szenvedő alanyok, akik Észak-Amerikában élnek
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Azok a résztvevők, akiknél a Curacao-kritériumok (3+ klinikai diagnosztikai kritérium vagy genetikai diagnózis) alapján HHT-t diagnosztizáltak.
- Képes személyesen vagy helyettesítő döntéshozón keresztül tájékozott hozzájárulást adni
- >18 év
Kizárási kritériumok:
- Azok a résztvevők, akik nem tudnak tájékozott beleegyezést adni sem személyesen, sem helyettesítő döntéshozóval
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Kohorsz
- Időperspektívák: Leendő
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A HHT főbb kimeneteleinek prospektív és longitudinális jellemzése HHT-betegek csoportjában, az észak-amerikai kiválósági központokból.
Időkeret: 10 év
|
Átfogó klinikai, demográfiai és életmódbeli alapadatokat gyűjtünk össze, és rögzítünk a toborzásra kész, újonnan kifejlesztett OUR HHT Nyilvántartásunkban.
|
10 év
|
A HHT főbb kimeneteleinek longitudinális jellemzése az észak-amerikai kohorszban
Időkeret: 10 év
|
Az éves eredményadatokat összegyűjtjük és bevisszük a toborzásra kész, újonnan kifejlesztett HHT-nyilvántartásunkba.
|
10 év
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A HHT meghatározó tényezőinek jellemzése a HHT klinikai kimenetelének prospektív és longitudinális mérésével
Időkeret: 10 év
|
Mérjük a HHT súlyos szövődményeinek arányát, és jellemezzük azok meghatározó tényezőit.
|
10 év
|
Az orrvérzést, amely a HHT-ban szenvedő felnőttek 90%-át érinti, a klinikai kimenetel arányának mérésével kell jellemezni.
Időkeret: 10 év
|
Tanulmányozni fogják az orrvérzés jellemzőit és meghatározó tényezőit.
|
10 év
|
A szervi VM-ek jövőbeli kialakulása HHT betegekben
Időkeret: 10 év
|
Mérni fogják az új virtuális gépek fejlődését/a virtuális gépek növekedését és annak meghatározó tényezőit.
|
10 év
|
A vénás thromboembolia (VTE) aránya HHT-ban szenvedő betegeknél
Időkeret: 10 év
|
A HHT-ban szenvedő betegek vénás thromboemboliájának gyakoriságát és meghatározó tényezőit prospektív módon mérik.
|
10 év
|
A jövőbeni genetikai, farmakogenetikai és célzott terápiás tanulmányok forrásaként létrehozzák a HHT alanyok DNS-tárát.
Időkeret: 10 év
|
Minden felvett alany nyálmintáját gyűjtik a DNS-tár létrehozásához
|
10 év
|
Egyéb eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
---|---|---|
A résztvevő bevitt adatokat
Időkeret: 10 év
|
Adatgyűjtés a résztvevőktől a HHT tüneteivel és ismereteivel kapcsolatban
|
10 év
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Marie E Faughnan, MD, Unity Health Toronto
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2018. november 1.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2028. december 1.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2028. december 1.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2019. szeptember 18.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2019. október 31.
Első közzététel (Tényleges)
2019. november 5.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2024. március 5.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. március 4.
Utolsó ellenőrzés
2024. március 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Szív-és érrendszeri betegségek
- Érrendszeri betegségek
- Cerebrovaszkuláris rendellenességek
- Agyi betegségek
- Központi idegrendszeri betegségek
- Idegrendszeri betegségek
- Veleszületett rendellenességek
- Hematológiai betegségek
- Hemorrhagiás rendellenességek
- Hemostatikus rendellenességek
- Szív- és érrendszeri rendellenességek
- Idegrendszeri rendellenességek
- Vaszkuláris malformációk
- Intrakraniális artériás betegségek
- A központi idegrendszer érrendszeri rendellenességei
- Arteriovenosus malformációk
- Telangiectasis
- Telangiectasia, örökletes hemorrhagiás
- Intrakraniális arteriovenosus malformációk
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- OURHHT
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
ELDÖNTETLEN
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .