Une étude sur l'innocuité et l'activité de l'éculizumab chez les participants pédiatriques atteints d'un trouble du spectre de la neuromyélite optique récurrente

Critère d'intégration:

1. Participants masculins ou féminins âgés de 2 ans à < 18 ans avec un poids corporel ≥ 10 kilogrammes (kg).
2. Vacciné contre Neisseria meningitidis dans les 3 ans précédant ou au moment de l'initiation de l'eculizumab. Les participants qui initient un traitement médicamenteux à l'étude moins de 2 semaines après avoir reçu un vaccin contre le méningocoque doivent recevoir des antibiotiques prophylactiques appropriés jusqu'à 2 semaines après la vaccination.
3. Vaccination documentée contre les infections à haemophilus influenzae de type b et à streptococcus pneumoniae au moins 2 semaines avant l'administration, conformément aux directives de vaccination locales et spécifiques au pays pour le groupe d'âge approprié.
4. Anti-aquaporine-4 positif et diagnostic de NMOSD tel que défini par les critères de diagnostic du Panel international 2015 pour la neuromyélite optique.
5. Taux de rechute historique d'au moins 2 rechutes au cours des 2 dernières années, et avec au moins 1 rechute dans l'année précédant le dépistage.
6. Score EDSS ≤ 7.
7. Les participants qui entrent dans l'étude recevant des thérapies immunosuppressives de soutien (IST) pour la prévention des rechutes, en association ou en monothérapie, doivent suivre un schéma posologique stable d'une durée adéquate.
8. Les participantes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse négatif (gonadotrophine chorionique humaine sérique) lors de la sélection et suivre les directives de contraception spécifiées dans le protocole pour éviter une grossesse pendant le traitement et pendant 5 mois après la dernière dose d'éculizumab.
9. Les participants masculins avec une épouse/partenaire en âge de procréer ou une épouse ou partenaire enceinte ou allaitante doivent accepter d'utiliser une contraception à double barrière (préservatif masculin plus méthode de barrière appropriée pour la partenaire féminine) pendant le traitement et pendant au moins 5 mois après la dernière dose d'éculizumab.

Critère d'exclusion:

1. Le parent ou le tuteur légal est un employé d'Alexion.
2. Enceinte, allaitante ou ayant l'intention de concevoir au cours de l'étude.
3. Participants connus pour être positifs au virus de l'immunodéficience humaine ou atteints d'une immunodéficience congénitale.
4. Infection méningococcique ou autre infection grave non résolue.
5. Toute infection bactérienne ou autre systémique aiguë ou chronique non résolue qui est cliniquement significative de l'avis de l'investigateur et qui n'a pas été traitée avec des antibiotiques appropriés.
6. Utilisation de rituximab ou d'autres produits biologiques tels que le tocilizumab dans les 6 mois précédant le dépistage.
7. Utilisation de mitoxantrone dans les 3 mois précédant le dépistage.
8. Utilisation d'immunoglobuline intraveineuse ou d'échange de plasma dans les 3 semaines précédant le dépistage.
9. Utilisation de thérapies immunomodulatrices pour la sclérose en plaques dans les 3 mois précédant le dépistage.
10. A déjà reçu un traitement par eculizumab ou d'autres inhibiteurs du complément.