En undersøgelse af sikkerheden og aktiviteten af ​​Eculizumab hos pædiatriske deltagere med recidiverende neuromyelitis opticaspektrumforstyrrelse

Inklusionskriterier:

1. Mandlige eller kvindelige deltagere i alderen 2 år til < 18 år med kropsvægt ≥ 10 kg (kg).
2. Vaccineret mod Neisseria meningitidis inden for 3 år før eller på tidspunktet for påbegyndelse af eculizumab. Deltagere, der påbegynder studiemedicinsk behandling mindre end 2 uger efter at have modtaget en meningokokvaccine, skal modtage passende profylaktisk antibiotika indtil 2 uger efter vaccinationen.
3. Dokumenteret vaccination mod haemophilus influenzae type b og streptokok pneumoniae infektioner mindst 2 uger før dosering i henhold til lokale og landespecifikke immuniseringsretningslinjer for den relevante aldersgruppe.
4. Anti-aquaporin-4 antistof-positiv og diagnose af NMOSD som defineret af 2015 International Panel for Neuromyelitis Optica Diagnosis kriterier.
5. Historisk tilbagefaldsrate på mindst 2 tilbagefald inden for de sidste 2 år og med mindst 1 tilbagefald i året før screeningen.
6. EDSS-score ≤ 7.
7. Deltagere, der går ind i studiet og modtager understøttende immunsuppressive terapier (IST'er) til forebyggelse af tilbagefald, enten i kombination eller monoterapi, skal have et stabilt doseringsregime af tilstrækkelig varighed.
8. Kvindelige deltagere i den fødedygtige alder skal have en negativ graviditetstest (serum humant choriongonadotropin) ved screening og følge protokolspecificeret præventionsvejledning for at undgå graviditet under behandling og i 5 måneder efter den sidste dosis eculizumab.
9. Mandlige deltagere med en kvindelig ægtefælle/partner i den fødedygtige alder eller en gravid eller ammende ægtefælle eller partner skal acceptere at bruge dobbeltbarriere prævention (mandligt kondom plus passende barrieremetode for den kvindelige partner), mens de er i behandling og i mindst 5 måneder efter den sidste dosis eculizumab.

Ekskluderingskriterier:

1. Forælder eller værge er en Alexion-medarbejder.
2. Gravid, ammende eller har til hensigt at blive gravid i løbet af undersøgelsen.
3. Deltagere, der vides at være positive med human immundefektvirus eller med medfødt immundefekt.
4. Uløst meningokok eller anden alvorlig infektion.
5. Enhver uafklaret akut eller kronisk systemisk bakteriel eller anden infektion, som er klinisk signifikant efter investigators mening og ikke er blevet behandlet med passende antibiotika.
6. Brug af rituximab eller andre biologiske stoffer såsom tocilizumab inden for 6 måneder før screening.
7. Brug af mitoxantron inden for 3 måneder før screening.
8. Anvendelse af intravenøs immunoglobulin eller plasmaudskiftning inden for 3 uger før screening.
9. Anvendelse af immunmodulerende terapier til multipel sklerose inden for 3 måneder før screening.
10. Har tidligere modtaget behandling med eculizumab eller andre komplementhæmmere.