Badanie bezpieczeństwa i aktywności ekulizumabu u dzieci i młodzieży z nawracającym zaburzeniem ze spektrum nerwowo-wzrokowego zapalenia rdzenia kręgowego

Kryteria przyjęcia:

1. Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 2 do < 18 lat o masie ciała ≥ 10 kilogramów (kg).
2. Szczepione przeciwko Neisseria meningitidis w ciągu 3 lat przed lub w momencie rozpoczęcia leczenia ekulizumabem. Uczestnicy, którzy rozpoczną leczenie badanym lekiem w mniej niż 2 tygodnie po otrzymaniu szczepionki przeciw meningokokom, muszą otrzymywać odpowiednie profilaktyczne antybiotyki do 2 tygodni po szczepieniu.
3. Udokumentowane szczepienie przeciwko zakażeniom Haemophilus influenzae typu b i streptococcus pneumoniae, co najmniej 2 tygodnie przed podaniem dawki, zgodnie z lokalnymi i krajowymi wytycznymi dotyczącymi szczepień dla odpowiedniej grupy wiekowej.
4. Obecność przeciwciał przeciwko akwaporynie-4 i rozpoznanie NMOSD zgodnie z kryteriami diagnostycznymi Międzynarodowego Panelu ds. Zapalenia Neuromyelitis Optica z 2015 r.
5. Historyczny odsetek nawrotów co najmniej 2 nawrotów w ciągu ostatnich 2 lat i co najmniej 1 nawrót w roku poprzedzającym badanie przesiewowe.
6. Wynik EDSS ≤ 7.
7. Uczestnicy, którzy biorą udział w badaniu i otrzymują wspomagające terapie immunosupresyjne (IST) w celu zapobiegania nawrotom, w skojarzeniu lub w monoterapii, muszą stosować stabilny schemat dawkowania o odpowiednim czasie trwania.
8. Uczestniczki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego (surowica ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej) podczas badania przesiewowego i stosować się do zaleceń dotyczących antykoncepcji określonych w protokole, aby uniknąć zajścia w ciążę podczas leczenia i przez 5 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki ekulizumabu.
9. Uczestnicy płci męskiej, których współmałżonka/partnerka może zajść w ciążę lub współmałżonka lub partnerka w ciąży lub karmiąca piersią, muszą wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji z podwójną barierą (prezerwatywa dla mężczyzny plus odpowiednia metoda barierowa dla partnerki) podczas leczenia i przez co najmniej 5 miesięcy po ostatnim dawkę ekulizumabu.

Kryteria wyłączenia:

1. Rodzic lub opiekun prawny jest pracownikiem Alexion.
2. Ciąża, karmienie piersią lub zamiar zajścia w ciążę w trakcie badania.
3. Uczestnicy, o których wiadomo, że są nosicielami wirusa ludzkiego niedoboru odporności lub z wrodzonym niedoborem odporności.
4. Nierozwiązane zakażenie meningokokowe lub inne poważne zakażenie.
5. Każda nierozwiązana ostra lub przewlekła ogólnoustrojowa infekcja bakteryjna lub inna, która jest istotna klinicznie w opinii badacza i nie była leczona odpowiednimi antybiotykami.
6. Stosowanie rytuksymabu lub innych leków biologicznych, takich jak tocilizumab, w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
7. Stosowanie mitoksantronu w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
8. Stosowanie dożylnych immunoglobulin lub wymiana osocza w ciągu 3 tygodni przed badaniem przesiewowym.
9. Stosowanie terapii immunomodulujących w przypadku stwardnienia rozsianego w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
10. Był wcześniej leczony ekulizumabem lub innymi inhibitorami dopełniacza.