Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa i aktywności ekulizumabu u dzieci i młodzieży z nawracającym zaburzeniem ze spektrum nerwowo-wzrokowego zapalenia rdzenia kręgowego

19 września 2024 zaktualizowane przez: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Otwarte, jednoramienne badanie fazy 2/3 w celu oceny bezpieczeństwa i aktywności ekulizumabu u dzieci i młodzieży z nawracającymi zaburzeniami ze spektrum zapalenia rdzenia kręgowego i nerwu wzrokowego

Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności ekulizumabu u dzieci i młodzieży (w wieku od 2 do < 18 lat) z nawracającymi zaburzeniami ze spektrum nerwu wzrokowego i rdzenia nerwu wzrokowego (NMOSD).

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

5

Faza

  • Faza 2
  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
      • Esplugues de Llobregat, Hiszpania, 8950
        • Research Site
      • Sevilla, Hiszpania
        • Clinical Trial Site
  • Japonia
      • Yokohama, Japonia
        • Clinical Trial Site
      • Yokohama-shi, Japonia, 232-0024
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Clinical Trial Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
        • Research Site
  • Niemcy
      • Datteln, Niemcy, 45711
        • Research Site
      • Munster, Niemcy, 48149
        • Research Site
    • Goettingen
      • Regensburger Straße, Goettingen, Niemcy
        • Clinical Trial Site
  • Republika Korei
      • Seoul, Republika Korei
        • Clinical Trial Site
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94016
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20001
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33101
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stany Zjednoczone, 30301
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21287
        • Research Site
      • Rockville, Maryland, Stany Zjednoczone, 20847
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02101
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63130
        • Research Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Stany Zjednoczone, 07601
        • Research Site
      • New Brunswick, New Jersey, Stany Zjednoczone, 08901
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27514
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19019
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stany Zjednoczone, 75390
        • Research Site
  • Włochy
      • Catania, Włochy, 95123
        • Research Site
      • Gallarate, Włochy, 21013
        • Research Site
      • Genoa, Włochy
        • Clinical Trial Site
      • Genova, Włochy, 16132
        • Research Site
      • Rome, Włochy
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Włochy, 00178
        • Research Site

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

2 lata do 17 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Uczestnicy płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 2 do < 18 lat o masie ciała ≥ 10 kilogramów (kg).
  2. Szczepione przeciwko Neisseria meningitidis w ciągu 3 lat przed lub w momencie rozpoczęcia leczenia ekulizumabem. Uczestnicy, którzy rozpoczną leczenie badanym lekiem w mniej niż 2 tygodnie po otrzymaniu szczepionki przeciw meningokokom, muszą otrzymywać odpowiednie profilaktyczne antybiotyki do 2 tygodni po szczepieniu.
  3. Udokumentowane szczepienie przeciwko zakażeniom Haemophilus influenzae typu b i streptococcus pneumoniae, co najmniej 2 tygodnie przed podaniem dawki, zgodnie z lokalnymi i krajowymi wytycznymi dotyczącymi szczepień dla odpowiedniej grupy wiekowej.
  4. Obecność przeciwciał przeciwko akwaporynie-4 i rozpoznanie NMOSD zgodnie z kryteriami diagnostycznymi Międzynarodowego Panelu ds. Zapalenia Neuromyelitis Optica z 2015 r.
  5. Historyczny odsetek nawrotów co najmniej 2 nawrotów w ciągu ostatnich 2 lat i co najmniej 1 nawrót w roku poprzedzającym badanie przesiewowe.
  6. Wynik EDSS ≤ 7.
  7. Uczestnicy, którzy biorą udział w badaniu i otrzymują wspomagające terapie immunosupresyjne (IST) w celu zapobiegania nawrotom, w skojarzeniu lub w monoterapii, muszą stosować stabilny schemat dawkowania o odpowiednim czasie trwania.
  8. Uczestniczki w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego (surowica ludzkiej gonadotropiny kosmówkowej) podczas badania przesiewowego i stosować się do zaleceń dotyczących antykoncepcji określonych w protokole, aby uniknąć zajścia w ciążę podczas leczenia i przez 5 miesięcy po przyjęciu ostatniej dawki ekulizumabu.
  9. Uczestnicy płci męskiej, których współmałżonka/partnerka może zajść w ciążę lub współmałżonka lub partnerka w ciąży lub karmiąca piersią, muszą wyrazić zgodę na stosowanie antykoncepcji z podwójną barierą (prezerwatywa dla mężczyzny plus odpowiednia metoda barierowa dla partnerki) podczas leczenia i przez co najmniej 5 miesięcy po ostatnim dawkę ekulizumabu.

Kryteria wyłączenia:

  1. Rodzic lub opiekun prawny jest pracownikiem Alexion.
  2. Ciąża, karmienie piersią lub zamiar zajścia w ciążę w trakcie badania.
  3. Uczestnicy, o których wiadomo, że są nosicielami wirusa ludzkiego niedoboru odporności lub z wrodzonym niedoborem odporności.
  4. Nierozwiązane zakażenie meningokokowe lub inne poważne zakażenie.
  5. Każda nierozwiązana ostra lub przewlekła ogólnoustrojowa infekcja bakteryjna lub inna, która jest istotna klinicznie w opinii badacza i nie była leczona odpowiednimi antybiotykami.
  6. Stosowanie rytuksymabu lub innych leków biologicznych, takich jak tocilizumab, w ciągu 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  7. Stosowanie mitoksantronu w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  8. Stosowanie dożylnych immunoglobulin lub wymiana osocza w ciągu 3 tygodni przed badaniem przesiewowym.
  9. Stosowanie terapii immunomodulujących w przypadku stwardnienia rozsianego w ciągu 3 miesięcy przed badaniem przesiewowym.
  10. Był wcześniej leczony ekulizumabem lub innymi inhibitorami dopełniacza.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Ekulizumab

Wszyscy uczestnicy otrzymają ekulizumab metodą otwartej próby we wlewie dożylnym podczas podstawowego okresu leczenia, począwszy od dnia 1. i łącznie przez 52/53 tygodnie. Schemat dawkowania będzie oparty na masie ciała uczestnika. Ponieważ masa ciała zmienia się podczas badania, kohorta wagowa uczestnika i dawka mogą się odpowiednio zmieniać.

Po zakończeniu 52-tygodniowego/53-tygodniowego podstawowego okresu leczenia uczestnicy mogą kontynuować przyjmowanie ekulizumabu w przedłużonym okresie leczenia przez 104 tygodnie.
Lek: Ekulizumab
Po tygodniowej dawce ekulizumabu opartej na masie ciała podczas fazy indukcji, uczestnicy będą otrzymywać dawki ekulizumabu oparte na masie ciała co 2 tygodnie podczas podstawowego okresu leczenia i przedłużonego okresu leczenia.
Inne nazwy:
  • Soliris

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana między wyjściowym rocznym współczynnikiem nawrotów (ARR) a ARR w badaniu w 52./53. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52/53
ARR obliczono jako liczbę nawrotów u każdego uczestnika podzieloną przez liczbę lat leczenia tego uczestnika. Wyjściową wartość ARR przyjęto na 24 miesiące przed badaniem przesiewowym.
Wartość wyjściowa, tydzień 52/53
Czas do pierwszego nawrotu w trakcie badania
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa do 52./53. tygodnia
Czas do pierwszego nawrotu zdefiniowano jako rozpoczynający się w chwili podania uczestnikowi pierwszej dawki ekulizumabu do czasu zgłoszenia przez Badacza pierwszego nawrotu uczestnika w trakcie badania. Uczestnicy, którzy nie doświadczyli nawrotu choroby w trakcie badania, zostali ocenzurowani na koniec okresu badania.
Wartość wyjściowa do 52./53. tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana wyniku w rozszerzonej skali stanu niepełnosprawności (EDSS) w stosunku do wartości wyjściowych w 52./53. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52/53
Niepełnosprawność związaną z chorobą mierzono za pomocą EDSS. EDSS to porządkowa skala oceny klinicznej, która waha się od 0 (prawidłowe badanie neurologiczne) do 10 (śmierć) z dokładnością do pół punktu. Spadek wyniku oznacza poprawę.
Wartość wyjściowa, tydzień 52/53
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych wyniku w skali Hauser Ambulation Index (HAI) w 52./53. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 52/53
HAI ocenia chód i został wykorzystany do oceny czasu i wysiłku włożonego przez uczestnika w przejście 25 stóp (8 metrów). Skala wahała się od 0 do 9, gdzie 0 to najlepszy wynik (bezobjawowy, w pełni poruszający się bez pomocy), a 9 to najgorszy (ograniczony do poruszania się na wózku inwalidzkim, niezdolny do samodzielnego poruszania się). Spadek wyniku oznacza poprawę.
Wartość wyjściowa, tygodnie 52/53
Zmiana w porównaniu z wartością wyjściową w wyniku w Inwentarzu Jakości Życia Dzieci (PedsQL) w 52./53. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 52/53
PedsQL zawierało samoopis dzieci dla uczestników w wieku od 5 do 18 lat wraz z 23-elementowym raportem PedsQL Generic Core Scales. Raport PedsQL Generic Core Scales obejmował 4 skale dotyczące funkcjonowania fizycznego, funkcjonowania emocjonalnego, funkcjonowania społecznego i funkcjonowania szkoły. Do każdej pozycji zastosowano 5-punktową skalę ocen (od 0 = nigdy do 4 = prawie zawsze). Pozycje są poddawane odwrotnej punktacji i liniowo przekształcane do skali 0 (prawie zawsze) -100 (nigdy). Wszystkie wyniki podsumowujące/całkowite były średnimi dla określonych pozycji, gdzie wyższy wynik wskazywał na lepszą HRQoL.
Wartość wyjściowa, tygodnie 52/53
Liczba uczestników z przesunięciem ostrości wzroku (VA) w porównaniu z wartością wyjściową
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52/53
Do oceny VA wykorzystano wykres Snellena. Wykres Snellena określa ilościowo zdolność czytania liter o różnej wielkości z ustalonej odległości w stosunku do odległości, z której osoba normalnie widząca mogłaby przeczytać te same litery. Test przeprowadzono w standardowej odległości, zazwyczaj 6 metrów lub 20 stóp. Wykres Snellena jest zwykle rejestrowany jako odległość współczynnika ostrości (6 metrów lub 20 stóp), więc w przypadku normalnej VA będzie ona rejestrowana jako 20/20 lub 6/6. Ostrość wzroku podsumowano w zależności od oka z większym pogorszeniem pod koniec okresu leczenia podstawowego (tydzień 52/53). Dane przedstawiono dla liczby uczestników z przesunięciem w stosunku do wartości wyjściowych w VA przedstawionych dla różnych poziomów odległości współczynnika ostrości. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią dostępną ocenę przed pierwszym wlewem badanego leku IP dla wszystkich uczestników, niezależnie od grupy leczenia. Dane dotyczące ostrości wzroku są raportowane wyłącznie dla kategorii, dla których dostępne są dane na początku badania i w 52./53. tygodniu.
Wartość wyjściowa, tydzień 52/53
Liczba uczestników z przesunięciem w stosunku do wartości wyjściowych w konfrontacyjnych polach widzenia (VF)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 52/53
Konfrontacyjne pola widzenia podsumowano na podstawie liczby ćwiartek z deficytami w obu oczach. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią dostępną ocenę przed pierwszym wlewem badanego leku IP dla wszystkich uczestników, niezależnie od grupy leczenia.
Wartość wyjściowa, tygodnie 52/53
Liczba uczestników z przesunięciem w stosunku do wartości wyjściowych w zakresie widzenia kolorów
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tygodnie 52/53
Widzenie barw oceniano jako zmianę w stosunku do wartości wyjściowych i opisywano je dla uczestników, którzy na początku badania mieli normalne widzenie barw w co najmniej jednym oku. Uczestników z 13 lub mniej poprawnie zidentyfikowanymi płytkami Ishihary uznawano za mających nieprawidłowe widzenie kolorów, uczestników z 14 lub więcej poprawnie zidentyfikowanymi płytkami uznawano za mających normalne widzenie kolorów. Wartość wyjściową zdefiniowano jako ostatnią dostępną ocenę przed pierwszym wlewem badanego leku IP dla wszystkich uczestników, niezależnie od grupy leczenia.
Wartość wyjściowa, tygodnie 52/53
Stężenie ekulizumabu w surowicy w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 52
Tydzień 52
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowych stężeń wolnego białka dopełniacza 5 (C5) w surowicy w 52. tygodniu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa, tydzień 52
Wartość wyjściowa, tydzień 52

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

14 stycznia 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

31 lipca 2023

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

31 lipca 2023

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 listopada 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

5 listopada 2019

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

7 listopada 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 września 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 września 2024

Ostatnia weryfikacja

1 września 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • ECU-NMO-303
  • 2019-001829-26 (Numer EudraCT)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj