Tanulmány az ekulizumab biztonságosságáról és hatásosságáról kiújuló neuromyelitis optica spektrumzavarban szenvedő gyermekgyógyászati ​​résztvevőknél

Bevételi kritériumok:

1. Férfi vagy női résztvevők 2 év és < 18 év között, testtömegük ≥ 10 kilogramm (kg).
2. Neisseria meningitidis elleni védőoltás az ekulizumab kezelés megkezdése előtt 3 éven belül vagy annak megkezdésekor. Azoknak a résztvevőknek, akik a meningococcus elleni vakcina beadása után kevesebb mint 2 héttel kezdik meg a vizsgálati gyógyszeres kezelést, megfelelő profilaktikus antibiotikumokat kell kapniuk az oltást követő 2 hétig.
3. Dokumentált oltás a b típusú haemophilus influenzae és a Streptococcus pneumoniae fertőzések ellen legalább 2 héttel az adagolás előtt, a megfelelő korcsoportra vonatkozó helyi és országspecifikus immunizálási irányelvek szerint.
4. Anti-aquaporin-4 antitest-pozitív és NMOSD diagnózisa a 2015-ös Nemzetközi Neuromyelitis Optica diagnosztikai testület által meghatározott kritériumok szerint.
5. Történelmi relapszusok aránya: legalább 2 visszaesés az elmúlt 2 évben, és legalább 1 relapszus a szűrést megelőző évben.
6. EDSS pontszám ≤ 7.
7. Azoknak a résztvevőknek, akik a visszaesés megelőzésére szupportív immunszuppresszív terápiát (IST) kapnak, akár kombinációban, akár monoterápiában, megfelelő időtartamú, stabil adagolási rendet kell alkalmazniuk.
8. A fogamzóképes korú női résztvevőknek negatív terhességi teszttel (szérum humán koriongonadotropin) kell rendelkezniük a szűréskor, és követniük kell a protokollban meghatározott fogamzásgátlási útmutatást a terhesség elkerülése érdekében a kezelés alatt és az utolsó ekulizumab adag után 5 hónapig.
9. A fogamzóképes nő házastársával/partnerével, illetve terhes vagy szoptató házastársával vagy élettársával rendelkező férfi résztvevőknek bele kell állniuk a kettős korlátos fogamzásgátlás (férfi óvszer és a női partner számára megfelelő védőmódszer) használatába a kezelés alatt és az utolsó kezelés után legalább 5 hónapig. adag ekulizumab.

Kizárási kritériumok:

1. A szülő vagy törvényes gyám az Alexion alkalmazottja.
2. Terhes, szoptató vagy teherbe esni szándékozó a vizsgálat ideje alatt.
3. Olyan résztvevők, akikről ismert, hogy humán immunhiány-vírus pozitívak vagy veleszületett immunhiányosak.
4. Megoldatlan meningococcus vagy más súlyos fertőzés.
5. Bármilyen megoldatlan akut vagy krónikus szisztémás bakteriális vagy egyéb fertőzés, amely a vizsgáló véleménye szerint klinikailag jelentős, és nem kezelték megfelelő antibiotikumokkal.
6. Rituximab vagy más biológiai anyagok, például tocilizumab alkalmazása a szűrést megelőző 6 hónapon belül.
7. Mitoxantron alkalmazása a szűrést megelőző 3 hónapon belül.
8. Intravénás immunglobulin vagy plazmacsere alkalmazása a szűrést megelőző 3 héten belül.
9. Immunmoduláló terápia alkalmazása sclerosis multiplexben a szűrést megelőző 3 hónapon belül.
10. Korábban ekulizumabbal vagy más komplement inhibitorokkal kezelték.