En studie av Eculizumabs säkerhet och aktivitet hos pediatriska deltagare med återfallande neuromyelit Optica Spectrum Disorder

Inklusionskriterier:

1. Manliga eller kvinnliga deltagare i åldern 2 år till < 18 år med kroppsvikt ≥ 10 kg (kg).
2. Vaccinerad mot Neisseria meningitidis inom 3 år före eller vid tidpunkten för påbörjande av eculizumab. Deltagare som påbörjar studieläkemedelsbehandling mindre än 2 veckor efter att ha fått ett meningokockvaccin måste få lämplig profylaktisk antibiotika fram till 2 veckor efter vaccinationen.
3. Dokumenterad vaccination mot infektioner med haemophilus influenzae typ b och streptokocker pneumoniae minst 2 veckor före dosering enligt lokala och landsspecifika immuniseringsriktlinjer för lämplig åldersgrupp.
4. Anti-aquaporin-4 antikroppspositiv och diagnos av NMOSD enligt definitionen av 2015 års internationella panel för neuromyelit Optica Diagnosis kriterier.
5. Historisk återfallsfrekvens av minst 2 skov under de senaste två åren och med minst ett skov under året före screening.
6. EDSS-poäng ≤ 7.
7. Deltagare som går in i studien och får stödjande immunsuppressiva terapier (IST) för att förhindra återfall, antingen i kombination eller monoterapi, måste ha en stabil doseringsregim av adekvat varaktighet.
8. Kvinnliga deltagare i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest (serum humant koriongonadotropin) vid screening och följa protokollspecificerade preventivmedelsvägledning för att undvika graviditet under behandling och i 5 månader efter den sista dosen av eculizumab.
9. Manliga deltagare med en kvinnlig make/partner i fertil ålder eller en gravid eller ammande make eller partner måste gå med på att använda dubbelbarriärpreventivmedel (manlig kondom plus lämplig barriärmetod för den kvinnliga partnern) under behandling och i minst 5 månader efter den senaste dos av eculizumab.

Exklusions kriterier:

1. Förälder eller vårdnadshavare är anställd hos Alexion.
2. Gravid, ammar eller planerar att bli gravid under studiens gång.
3. Deltagare som är kända för att vara positiva med humant immunbristvirus eller med medfödd immunbrist.
4. Olösta meningokocker eller annan allvarlig infektion.
5. Varje olöst akut eller kronisk systemisk bakteriell eller annan infektion som är kliniskt signifikant enligt utredarens åsikt och som inte har behandlats med lämplig antibiotika.
6. Användning av rituximab eller andra biologiska preparat som tocilizumab inom 6 månader före screening.
7. Användning av mitoxantron inom 3 månader före screening.
8. Användning av intravenöst immunglobulin eller plasmautbyte inom 3 veckor före screening.
9. Användning av immunmodulerande terapier för multipel skleros inom 3 månader före screening.
10. Har tidigare fått behandling med eculizumab eller andra komplementhämmare.