Eine Studie zur Sicherheit und Aktivität von Eculizumab bei pädiatrischen Teilnehmern mit rezidivierender Neuromyelitis-optica-Spektrum-Störung

Einschlusskriterien:

1. Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von 2 Jahren bis < 18 Jahren mit einem Körpergewicht ≥ 10 Kilogramm (kg).
2. Geimpft gegen Neisseria meningitidis innerhalb von 3 Jahren vor oder zum Zeitpunkt der Einleitung von Eculizumab. Teilnehmer, die die Behandlung mit dem Studienmedikament weniger als 2 Wochen nach Erhalt eines Meningokokken-Impfstoffs beginnen, müssen bis 2 Wochen nach der Impfung geeignete prophylaktische Antibiotika erhalten.
3. Dokumentierte Impfung gegen Infektionen mit Haemophilus influenzae Typ b und Streptococcus pneumoniae mindestens 2 Wochen vor der Verabreichung gemäß den lokalen und landesspezifischen Impfrichtlinien für die entsprechende Altersgruppe.
4. Anti-Aquaporin-4-Antikörper-positiv und Diagnose von NMOSD gemäß den Kriterien des International Panel for Neuromyelitis Optica Diagnosis von 2015.
5. Historische Schubrate von mindestens 2 Schüben in den letzten 2 Jahren und mit mindestens 1 Schub im Jahr vor dem Screening.
6. EDSS-Score ≤ 7.
7. Teilnehmer, die an der Studie teilnehmen und unterstützende immunsuppressive Therapien (ISTs) zur Rückfallprävention erhalten, entweder in Kombination oder als Monotherapie, müssen ein stabiles Dosierungsschema von angemessener Dauer erhalten.
8. Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest (Humanes Choriongonadotropin im Serum) haben und die im Protokoll festgelegten Richtlinien zur Empfängnisverhütung befolgen, um eine Schwangerschaft während der Behandlung und für 5 Monate nach der letzten Eculizumab-Dosis zu vermeiden.
9. Männliche Teilnehmer mit einer Ehefrau/Partnerin im gebärfähigen Alter oder einer schwangeren oder stillenden Ehefrau oder Partnerin müssen zustimmen, während der Behandlung und für mindestens 5 Monate nach der letzten Verhütung eine doppelte Barrieremethode (Kondom für den Mann plus geeignete Barrieremethode für die Partnerin) anzuwenden Dosis Eculizumab.

Ausschlusskriterien:

1. Ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter ist ein Mitarbeiter von Alexion.
2. Schwanger, stillend oder beabsichtigt, während der Studie schwanger zu werden.
3. Teilnehmer, von denen bekannt ist, dass sie positiv auf das humane Immundefizienzvirus sind oder eine angeborene Immunschwäche aufweisen.
4. Ungelöste Meningokokken- oder andere schwere Infektion.
5. Jede ungelöste akute oder chronische systemische bakterielle oder andere Infektion, die nach Meinung des Prüfarztes klinisch signifikant ist und nicht mit geeigneten Antibiotika behandelt wurde.
6. Verwendung von Rituximab oder anderen Biologika wie Tocilizumab innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening.
7. Verwendung von Mitoxantron innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening.
8. Verwendung von intravenösem Immunglobulin oder Plasmaaustausch innerhalb von 3 Wochen vor dem Screening.
9. Anwendung von immunmodulatorischen Therapien für Multiple Sklerose innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening.
10. Hat zuvor eine Behandlung mit Eculizumab oder anderen Komplementinhibitoren erhalten.