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Eine Studie zur Sicherheit und Aktivität von Eculizumab bei pädiatrischen Teilnehmern mit rezidivierender Neuromyelitis-optica-Spektrum-Störung

19. September 2024 aktualisiert von: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Eine offene, einarmige Phase-2/3-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Aktivität von Eculizumab bei pädiatrischen Patienten mit schubförmiger Neuromyelitis-optica-Spektrum-Störung

Das Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von Eculizumab bei pädiatrischen Teilnehmern (im Alter von 2 bis < 18 Jahren) mit schubförmiger Neuromyelitis-optica-Spektrum-Störung (NMOSD).

Studienübersicht

Status

Beendet

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

5

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Datteln, Deutschland, 45711
        • Research Site
      • Munster, Deutschland, 48149
        • Research Site
    • Goettingen
      • Regensburger Straße, Goettingen, Deutschland
        • Clinical Trial Site
  • Italien
      • Catania, Italien, 95123
        • Research Site
      • Gallarate, Italien, 21013
        • Research Site
      • Genoa, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Genova, Italien, 16132
        • Research Site
      • Rome, Italien
        • Clinical Trial Site
      • Rome, Italien, 00178
        • Research Site
  • Japan
      • Yokohama, Japan
        • Clinical Trial Site
      • Yokohama-shi, Japan, 232-0024
        • Research Site
  • Kanada
    • Alberta
      • Calgary, Alberta, Kanada, T3B 6A8
        • Research Site
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Clinical Trial Site
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
        • Research Site
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Clinical Trial Site
    • Quebec
      • Montreal, Quebec, Kanada, H3T1C5
        • Research Site
  • Korea, Republik von
      • Seoul, Korea, Republik von
        • Clinical Trial Site
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Clinical Trial Site
      • Esplugues de Llobregat, Spanien, 8950
        • Research Site
      • Sevilla, Spanien
        • Clinical Trial Site
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94016
        • Clinical Trial Site
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20001
        • Clinical Trial Site
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33101
        • Clinical Trial Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Vereinigte Staaten, 30301
        • Clinical Trial Site
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21287
        • Research Site
      • Rockville, Maryland, Vereinigte Staaten, 20847
        • Clinical Trial Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Research Site
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02101
        • Clinical Trial Site
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63130
        • Research Site
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Vereinigte Staaten, 07601
        • Research Site
      • New Brunswick, New Jersey, Vereinigte Staaten, 08901
        • Research Site
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Research Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27514
        • Clinical Trial Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19019
        • Clinical Trial Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Vereinigte Staaten, 75390
        • Research Site

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

2 Jahre bis 17 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Männliche oder weibliche Teilnehmer im Alter von 2 Jahren bis < 18 Jahren mit einem Körpergewicht ≥ 10 Kilogramm (kg).
  2. Geimpft gegen Neisseria meningitidis innerhalb von 3 Jahren vor oder zum Zeitpunkt der Einleitung von Eculizumab. Teilnehmer, die die Behandlung mit dem Studienmedikament weniger als 2 Wochen nach Erhalt eines Meningokokken-Impfstoffs beginnen, müssen bis 2 Wochen nach der Impfung geeignete prophylaktische Antibiotika erhalten.
  3. Dokumentierte Impfung gegen Infektionen mit Haemophilus influenzae Typ b und Streptococcus pneumoniae mindestens 2 Wochen vor der Verabreichung gemäß den lokalen und landesspezifischen Impfrichtlinien für die entsprechende Altersgruppe.
  4. Anti-Aquaporin-4-Antikörper-positiv und Diagnose von NMOSD gemäß den Kriterien des International Panel for Neuromyelitis Optica Diagnosis von 2015.
  5. Historische Schubrate von mindestens 2 Schüben in den letzten 2 Jahren und mit mindestens 1 Schub im Jahr vor dem Screening.
  6. EDSS-Score ≤ 7.
  7. Teilnehmer, die an der Studie teilnehmen und unterstützende immunsuppressive Therapien (ISTs) zur Rückfallprävention erhalten, entweder in Kombination oder als Monotherapie, müssen ein stabiles Dosierungsschema von angemessener Dauer erhalten.
  8. Weibliche Teilnehmer im gebärfähigen Alter müssen beim Screening einen negativen Schwangerschaftstest (Humanes Choriongonadotropin im Serum) haben und die im Protokoll festgelegten Richtlinien zur Empfängnisverhütung befolgen, um eine Schwangerschaft während der Behandlung und für 5 Monate nach der letzten Eculizumab-Dosis zu vermeiden.
  9. Männliche Teilnehmer mit einer Ehefrau/Partnerin im gebärfähigen Alter oder einer schwangeren oder stillenden Ehefrau oder Partnerin müssen zustimmen, während der Behandlung und für mindestens 5 Monate nach der letzten Verhütung eine doppelte Barrieremethode (Kondom für den Mann plus geeignete Barrieremethode für die Partnerin) anzuwenden Dosis Eculizumab.

Ausschlusskriterien:

  1. Ein Elternteil oder Erziehungsberechtigter ist ein Mitarbeiter von Alexion.
  2. Schwanger, stillend oder beabsichtigt, während der Studie schwanger zu werden.
  3. Teilnehmer, von denen bekannt ist, dass sie positiv auf das humane Immundefizienzvirus sind oder eine angeborene Immunschwäche aufweisen.
  4. Ungelöste Meningokokken- oder andere schwere Infektion.
  5. Jede ungelöste akute oder chronische systemische bakterielle oder andere Infektion, die nach Meinung des Prüfarztes klinisch signifikant ist und nicht mit geeigneten Antibiotika behandelt wurde.
  6. Verwendung von Rituximab oder anderen Biologika wie Tocilizumab innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening.
  7. Verwendung von Mitoxantron innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening.
  8. Verwendung von intravenösem Immunglobulin oder Plasmaaustausch innerhalb von 3 Wochen vor dem Screening.
  9. Anwendung von immunmodulatorischen Therapien für Multiple Sklerose innerhalb von 3 Monaten vor dem Screening.
  10. Hat zuvor eine Behandlung mit Eculizumab oder anderen Komplementinhibitoren erhalten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Eculizumab

Alle Teilnehmer erhalten Open-Label-Eculizumab als intravenöse Infusion während der primären Behandlungsphase, beginnend am Tag 1 und für insgesamt 52/53 Wochen. Das Dosierungsschema basiert auf dem Körpergewicht des Teilnehmers. Wenn sich das Körpergewicht während der Studie ändert, können sich die Gewichtskohorte und die Dosis des Teilnehmers entsprechend ändern.

Nach Abschluss der 52/53-wöchigen Primärbehandlungsphase können die Teilnehmer Eculizumab in der Verlängerungsbehandlungsphase für 104 Wochen weiter erhalten.
Arzneimittel: Eculizumab
Nach einer gewichtsbasierten wöchentlichen Dosis von Eculizumab während einer Induktionsphase erhalten die Teilnehmer während der Erstbehandlungsphase und der Verlängerungsbehandlungsphase alle 2 Wochen gewichtsbasierte Eculizumab-Dosen von Eculizumab.
Andere Namen:
  • Soliris

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung zwischen der jährlichen Rückfallrate (ARR) zu Studienbeginn und der ARR während der Studie in Woche 52/53
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52/53
Der ARR wurde als Anzahl der Rückfälle für jeden Teilnehmer dividiert durch die Anzahl der Behandlungsjahre für diesen Teilnehmer berechnet. Die Baseline-ARR basierte auf 24 Monaten vor dem Screening.
Ausgangswert, Woche 52/53
Zeit für den ersten Rückfall im Prozess
Zeitfenster: Ausgangswert bis Woche 52/53
Die Zeit bis zum ersten Rückfall wurde definiert als der Zeitpunkt, an dem dem Teilnehmer die erste Eculizumab-Dosis verabreicht wurde, bis der erste Rückfall des Teilnehmers während der Studie vom Prüfer gemeldet wurde. Teilnehmer, die während der Studie keinen Rückfall erlitten, wurden am Ende des Studienzeitraums zensiert.
Ausgangswert bis Woche 52/53

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Änderung des EDSS-Scores (Expanded Disability Status Scale) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52/53
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52/53
Die krankheitsbedingte Behinderung wurde mit dem EDSS gemessen. Der EDSS ist eine ordinale klinische Bewertungsskala, die in Halbpunktschritten von 0 (normale neurologische Untersuchung) bis 10 (Tod) reicht. Ein Rückgang der Punktzahl weist auf eine Verbesserung hin.
Ausgangswert, Woche 52/53
Änderung des Hauser-Ambulation-Index (HAI)-Scores gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52/53
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52/53
Der HAI bewertet den Gang und wurde verwendet, um die Zeit und Anstrengung zu ermitteln, die der Teilnehmer für das Gehen von 25 Fuß (8 Meter) aufgewendet hat. Die Skala reichte von 0 bis 9, wobei 0 der beste Wert (asymptomatisch; völlig gehfähig ohne Hilfe) und 9 der schlechteste Wert (auf den Rollstuhl beschränkt; nicht in der Lage, sich selbstständig zu bewegen) ist. Ein Rückgang der Punktzahl weist auf eine Verbesserung hin.
Ausgangswert, Woche 52/53
Änderung des PedsQL-Scores (Pediatric Quality of Life Inventory) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52/53
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52/53
PedsQL enthielt einen Selbstbericht über Kinder für Teilnehmer im Alter von 5 bis 18 Jahren mit einem 23-Punkte-Bericht über generische PedsQL-Kernskalen. Der PedsQL Generic Core Scales-Bericht umfasste vier Skalen: körperliche Funktion, emotionale Funktion, soziale Funktion und schulische Funktion. Für jedes Item wurde eine 5-Punkte-Bewertungsskala verwendet (von 0 = nie bis 4 = fast immer). Die Items werden umgekehrt bewertet und linear auf eine Skala von 0 (fast immer) bis 100 (nie) transformiert. Alle zusammenfassenden/Gesamtwerte waren Mittelwerte für bestimmte Elemente, bei denen ein höherer Wert auf eine bessere HRQoL hinweist.
Ausgangswert, Woche 52/53
Anzahl der Teilnehmer mit einer Abweichung vom Ausgangswert der Sehschärfe (VA)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52/53
Zur Beurteilung der VA wurde das Snellen-Diagramm verwendet. Das Snellen-Diagramm quantifiziert die Fähigkeit, Buchstaben unterschiedlicher Größe aus einer festen Entfernung zu lesen, im Verhältnis zu der Entfernung, aus der ein Teilnehmer mit normalem Sehvermögen dieselben Buchstaben lesen könnte. Der Test wurde in einem Standardabstand durchgeführt, typischerweise 6 Meter oder 20 Fuß. Das Snellen-Diagramm wird typischerweise als Sehschärfeverhältnis-Entfernung (6 Meter oder 20 Fuß) aufgezeichnet, sodass es für normale VA als 20/20 oder 6/6 aufgezeichnet werden würde. Die Sehschärfe wurde nach dem Auge zusammengefasst, das sich am Ende der primären Behandlungsperiode (Woche 52/53) stärker verschlechterte. Es werden Daten für die Anzahl der Teilnehmer mit einer Abweichung vom Ausgangswert in der VA dargestellt, dargestellt für die verschiedenen Entfernungen des Sehschärfeverhältnisses. Der Ausgangswert wurde als die letzte verfügbare Beurteilung vor der ersten Medikamenteninfusion der IP-Studie für alle Teilnehmer unabhängig von der Behandlungsgruppe definiert. Daten zur Sehschärfe werden nur für die Kategorien gemeldet, für die Daten zu Studienbeginn und in Woche 52/53 verfügbar sind.
Ausgangswert, Woche 52/53
Anzahl der Teilnehmer mit einer Abweichung vom Ausgangswert in konfrontativen Gesichtsfeldern (VF)
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52/53
Konfrontationsgesichtsfelder wurden entsprechend der Anzahl der Quadranten mit Defiziten auf beiden Augen zusammengefasst. Der Ausgangswert wurde als die letzte verfügbare Beurteilung vor der ersten Medikamenteninfusion der IP-Studie für alle Teilnehmer unabhängig von der Behandlungsgruppe definiert.
Ausgangswert, Woche 52/53
Anzahl der Teilnehmer mit einer Abweichung vom Ausgangswert im Farbsehen
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52/53
Das Farbsehen wurde als Abweichung vom Ausgangswert bewertet und für Teilnehmer mit normalem Farbsehen zum Ausgangswert auf mindestens einem Auge beschrieben. Bei Teilnehmern mit 13 oder weniger korrekt identifizierten Ishihara-Platten wurde davon ausgegangen, dass sie ein abnormales Farbsehen hatten, bei Teilnehmern mit 14 oder mehr korrekt identifizierten Platten wurde davon ausgegangen, dass sie ein normales Farbsehen hatten. Der Ausgangswert wurde als die letzte verfügbare Beurteilung vor der ersten Medikamenteninfusion der IP-Studie für alle Teilnehmer unabhängig von der Behandlungsgruppe definiert.
Ausgangswert, Woche 52/53
Serum-Eculizumab-Konzentration in Woche 52
Zeitfenster: Woche 52
Woche 52
Änderung der Serumkonzentrationen des freien Komplementproteins 5 (C5) gegenüber dem Ausgangswert in Woche 52
Zeitfenster: Ausgangswert, Woche 52
Ausgangswert, Woche 52

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

14. Januar 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

31. Juli 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

31. Juli 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. November 2019

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. November 2019

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

7. November 2019

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. September 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

19. September 2024

Zuletzt verifiziert

1. September 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • ECU-NMO-303
  • 2019-001829-26 (EudraCT-Nummer)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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