Исследование безопасности и активности экулизумаба у детей с рецидивирующим нейромиелитом зрительного нерва

Критерии включения:

1. Участники мужского или женского пола в возрасте от 2 до 18 лет с массой тела ≥ 10 кг.
2. Вакцинация против Neisseria meningitidis в течение 3 лет до или во время начала применения экулизумаба. Участники, которые начинают лечение исследуемым препаратом менее чем через 2 недели после получения менингококковой вакцины, должны получать соответствующие профилактические антибиотики в течение 2 недель после вакцинации.
3. Документально подтвержденная вакцинация против инфекций, вызываемых гемофильной палочкой типа b и стрептококком пневмонии, по крайней мере за 2 недели до введения дозы в соответствии с местными и национальными рекомендациями по иммунизации для соответствующей возрастной группы.
4. Положительный результат на антитела к аквапорину-4 и диагноз NMOSD, как это определено Международной группой экспертов по диагностике оптиконейромиелита 2015 года.
5. Историческая частота рецидивов: не менее 2 рецидивов за последние 2 года и не менее 1 рецидива за год до скрининга.
6. Оценка по шкале EDSS ≤ 7.
7. Участники, входящие в исследование, получающие поддерживающую иммуносупрессивную терапию (ИСТ) для предотвращения рецидива в комбинации или монотерапии, должны находиться на стабильном режиме дозирования адекватной продолжительности.
8. Женщины-участницы детородного возраста должны иметь отрицательный результат теста на беременность (сывороточный хорионический гонадотропин человека) при скрининге и следовать указанным в протоколе рекомендациям по контрацепции во избежание беременности во время лечения и в течение 5 месяцев после приема последней дозы экулизумаба.
9. Участники мужского пола с супругой/партнершей детородного возраста или беременной или кормящей грудью супругой или партнером должны согласиться на использование двойного барьерного метода контрацепции (мужской презерватив плюс соответствующий барьерный метод для партнерши) во время лечения и в течение как минимум 5 месяцев после последнего дозы экулизумаба.

Критерий исключения:

1. Родитель или законный опекун является сотрудником Alexion.
2. Беременные, кормящие грудью или намеревающиеся забеременеть в ходе исследования.
3. Известно, что участники являются положительными на вирус иммунодефицита человека или имеют врожденный иммунодефицит.
4. Неразрешенная менингококковая или другая серьезная инфекция.
5. Любая неразрешенная острая или хроническая системная бактериальная или другая инфекция, которая, по мнению исследователя, является клинически значимой и не лечилась соответствующими антибиотиками.
6. Использование ритуксимаба или других биологических препаратов, таких как тоцилизумаб, в течение 6 месяцев до скрининга.
7. Использование митоксантрона в течение 3 месяцев до скрининга.
8. Использование внутривенного иммуноглобулина или плазмафереза ​​в течение 3 недель до скрининга.
9. Использование иммуномодулирующей терапии рассеянного склероза в течение 3 месяцев до скрининга.
10. Ранее получал лечение экулизумабом или другими ингибиторами комплемента.