Eculizumab 在患有复发性视神经脊髓炎谱系障碍儿科参与者中的安全性和活性研究
2024年5月3日 更新者：Alexion Pharmaceuticals, Inc.
一项评估 Eculizumab 在复发性视神经脊髓炎谱系障碍儿科患者中的安全性和活性的 2/3 期开放标签单臂试验
本研究的目的是评估 eculizumab 在患有复发性视神经脊髓炎谱系障碍 (NMOSD) 的儿科参与者（2 至 < 18 岁）中的安全性和有效性。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
5
阶段
- 阶段2
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alberta
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Calgary、Alberta、加拿大、T3B 6A8
- Research Site
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Edmonton、Alberta、加拿大
- Clinical Trial Site
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- Research Site
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Toronto、Ontario、加拿大
- Clinical Trial Site
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Quebec
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Montreal、Quebec、加拿大、H3T1C5
- Research Site
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Seoul、大韩民国
- Clinical Trial Site
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Datteln、德国、45711
- Research Site
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Munster、德国、48149
- Research Site
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Goettingen
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Regensburger Straße、Goettingen、德国
- Clinical Trial Site
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Catania、意大利、95123
- Research Site
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Gallarate、意大利、21013
- Research Site
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Genoa、意大利
- Clinical Trial Site
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Genova、意大利、16132
- Research Site
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Rome、意大利
- Clinical Trial Site
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Rome、意大利、00178
- Research Site
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Yokohama、日本
- Clinical Trial Site
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Yokohama-shi、日本、232-0024
- Research Site
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California
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San Francisco、California、美国、94016
- Clinical Trial Site
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、美国、20001
- Clinical Trial Site
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Florida
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Miami、Florida、美国、33101
- Clinical Trial Site
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Georgia
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Atlanta、Georgia、美国、30301
- Clinical Trial Site
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Maryland
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Baltimore、Maryland、美国、21287
- Research Site
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Rockville、Maryland、美国、20847
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02115
- Research Site
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Boston、Massachusetts、美国、02101
- Clinical Trial Site
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Missouri
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Saint Louis、Missouri、美国、63130
- Research Site
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New Jersey
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Hackensack、New Jersey、美国、07601
- Research Site
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New Brunswick、New Jersey、美国、08901
- Research Site
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New York
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New York、New York、美国、10016
- Research Site
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North Carolina
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Chapel Hill、North Carolina、美国、27514
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19019
- Clinical Trial Site
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Texas
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Dallas、Texas、美国、75390
- Research Site
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Barcelona、西班牙
- Clinical Trial Site
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Esplugues de Llobregat、西班牙、8950
- Research Site
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Sevilla、西班牙
- Clinical Trial Site
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
2年 至 17年 (孩子)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 年龄在 2 岁至 < 18 岁且体重≥ 10 公斤 (kg) 的男性或女性参与者。
- 在开始使用依库珠单抗之前或之时的 3 年内接种过脑膜炎奈瑟球菌疫苗。 在接受脑膜炎球菌疫苗后不到 2 周开始研究药物治疗的参与者必须在接种疫苗后 2 周内接受适当的预防性抗生素。
- 根据适当年龄组的当地和国家特定免疫指南，在给药前至少 2 周记录了针对 b 型流感嗜血杆菌和肺炎链球菌感染的疫苗接种。
- 根据 2015 年视神经脊髓炎国际专家组诊断标准定义的抗水通道蛋白 4 抗体阳性和 NMOSD 诊断。
- 在过去 2 年中至少有 2 次复发的历史复发率，并且在筛选前的一年中至少有 1 次复发。
- EDSS评分≤7。
- 进入研究接受支持性免疫抑制疗法 (IST) 以预防复发的参与者，无论是联合疗法还是单一疗法，都必须采用持续时间足够长的稳定给药方案。
- 有生育能力的女性参与者必须在筛选时妊娠试验（血清人绒毛膜促性腺激素）呈阴性，并遵循方案规定的避孕指导，以在治疗期间和最后一剂依库丽单抗后的 5 个月内避免怀孕。
- 有生育潜力的女性配偶/伴侣或怀孕或哺乳的配偶或伴侣的男性参与者必须同意在治疗期间和最后一次治疗后至少 5 个月内使用双重屏障避孕（男用避孕套加上适合女性伴侣的屏障方法）依库珠单抗的剂量。
排除标准：
- 父母或法定监护人是 Alexion 员工。
- 在研究过程中怀孕、哺乳或打算怀孕。
- 已知为人类免疫缺陷病毒阳性或患有先天性免疫缺陷的参与者。
- 未解决的脑膜炎球菌或其他严重感染。
- 任何未解决的急性或慢性全身性细菌感染或研究者认为具有临床意义且未用适当抗生素治疗的其他感染。
- 筛选前 6 个月内使用过利妥昔单抗或其他生物制品，例如托珠单抗。
- 筛选前 3 个月内使用过米托蒽醌。
- 筛选前 3 周内使用静脉内免疫球蛋白或血浆置换。
- 筛选前 3 个月内使用免疫调节疗法治疗多发性硬化症。
- 以前接受过依库珠单抗或其他补体抑制剂的治疗。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：依库珠单抗
所有参与者都将在主要治疗期间通过静脉输注接受开放标签的 eculizumab，从第 1 天开始，总共持续 52/53 周。 给药方案将基于参与者的体重。 随着研究期间体重的变化，参与者的体重队列和剂量可能会相应变化。 完成 52/53 周的主要治疗期后，参与者可以在延长治疗期继续接受 eculizumab 治疗 104 周。 |
在诱导阶段接受基于体重的依库珠单抗每周剂量后，参与者将在主要治疗期和延长治疗期每 2 周接受一次基于体重的依库珠单抗剂量。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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52/53 周时年化复发率相对于基线的变化
大体时间：基线，第 52/53 周
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基线，第 52/53 周
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第一次复发的时间
大体时间：至第 52/53 周的基线
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至第 52/53 周的基线
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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≥5 岁参与者在 52/53 周时的扩展残疾状况量表 (EDSS) 评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 52/53 周
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基线，第 52/53 周
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52/53 周时 Hauser 动态指数评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 52/53 周
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基线，第 52/53 周
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≥5 岁参与者在 52/53 周时儿科生活质量量表 (PedsQL) 的基线变化
大体时间：基线，第 52/53 周
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基线，第 52/53 周
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52/53 周时 5 岁以下参与者的儿科生活质量清单家长代理（PedsQL 家长代理）相对于基线的变化
大体时间：基线，第 52/53 周
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基线，第 52/53 周
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在 52/53 周时通过 Snellen 或 LEA Symbols 视力表检查测量的视力相对于基线的变化
大体时间：基线，第 52/53 周
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基线，第 52/53 周
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在 52/53 周眼科检查期间测量的相对视野相对于基线的变化
大体时间：基线，第 52/53 周
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基线，第 52/53 周
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在 52/53 周眼科检查期间测得的色觉基线变化
大体时间：基线，第 52/53 周
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基线，第 52/53 周
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随时间变化的血清 Eculizumab 浓度
大体时间：至第 52/53 周的基线
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至第 52/53 周的基线
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血清游离补体蛋白 5 浓度随时间变化
大体时间：至第 52/53 周的基线
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至第 52/53 周的基线
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随时间变化的体外溶血活性
大体时间：至第 52/53 周的基线
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至第 52/53 周的基线
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年1月14日
初级完成 (实际的)
2023年7月31日
研究完成 (实际的)
2023年7月31日
研究注册日期
首次提交
2019年11月5日
首先提交符合 QC 标准的
2019年11月5日
首次发布 (实际的)
2019年11月7日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2024年5月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年5月3日
最后验证
2024年5月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- ECU-NMO-303
- 2019-001829-26 (EudraCT编号)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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依库珠单抗的临床试验
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University Hospital, ToursHospices Civils de Lyon; University Hospital, Strasbourg, France; University Hospital, Angers; University... 和其他合作者主动，不招人