Um estudo da segurança e atividade do eculizumabe em participantes pediátricos com transtorno do espectro da neuromielite óptica recidivante

Critério de inclusão:

1. Participantes do sexo masculino ou feminino com idade entre 2 anos e < 18 anos com peso corporal ≥ 10 quilos (kg).
2. Vacinado contra Neisseria meningitidis dentro de 3 anos antes ou no momento do início do eculizumabe. Os participantes que iniciarem o tratamento com o medicamento do estudo menos de 2 semanas após receberem uma vacina meningocócica devem receber antibióticos profiláticos apropriados até 2 semanas após a vacinação.
3. Vacinação documentada contra infecções por Haemophilus influenzae tipo b e Streptococcus pneumoniae pelo menos 2 semanas antes da administração de acordo com as diretrizes de imunização locais e específicas do país para a faixa etária apropriada.
4. Anticorpo anti-aquaporina-4 positivo e diagnóstico de NMOSD conforme definido pelos critérios do Painel Internacional para Diagnóstico de Neuromielite Óptica de 2015.
5. Taxa histórica de recaídas de pelo menos 2 recaídas nos últimos 2 anos e com pelo menos 1 recaída no ano anterior à triagem.
6. Pontuação EDSS ≤ 7.
7. Os participantes que entrarem no estudo recebendo terapias imunossupressoras de suporte (ISTs) para a prevenção de recaídas, seja em combinação ou monoterapia, devem estar em um regime de dosagem estável de duração adequada.
8. As participantes do sexo feminino em idade fértil devem ter um teste de gravidez negativo (gonadotrofina coriônica humana sérica) na triagem e seguir as orientações de contracepção especificadas no protocolo para evitar a gravidez durante o tratamento e por 5 meses após a última dose de eculizumabe.
9. Os participantes do sexo masculino com uma esposa/parceira com potencial para engravidar ou uma esposa ou parceira grávida ou lactante devem concordar em usar contracepção de barreira dupla (preservativo masculino mais método de barreira apropriado para a parceira) durante o tratamento e por pelo menos 5 meses após o último dose de eculizumabe.

Critério de exclusão:

1. O pai ou responsável legal é um funcionário da Alexion.
2. Grávida, amamentando ou com intenção de engravidar durante o curso do estudo.
3. Participantes sabidamente positivos para o vírus da imunodeficiência humana ou com imunodeficiência congênita.
4. Meningocócica não resolvida ou outra infecção grave.
5. Qualquer infecção bacteriana sistêmica aguda ou crônica não resolvida ou outra infecção que seja clinicamente significativa na opinião do investigador e não tenha sido tratada com antibióticos apropriados.
6. Uso de rituximabe ou outros biológicos, como tocilizumabe, dentro de 6 meses antes da triagem.
7. Uso de mitoxantrona dentro de 3 meses antes da triagem.
8. Uso de imunoglobulina intravenosa ou troca de plasma dentro de 3 semanas antes da triagem.
9. Uso de terapias imunomoduladoras para esclerose múltipla dentro de 3 meses antes da triagem.
10. Recebeu anteriormente tratamento com eculizumabe ou outros inibidores do complemento.