재발성 신경 척수염 시신경 스펙트럼 장애를 가진 소아 참가자에서 Eculizumab의 안전성 및 활성에 관한 연구
2023년 10월 13일 업데이트: Alexion
재발성 시신경척수염 스펙트럼 장애가 있는 소아 환자에서 Eculizumab의 안전성과 활성을 평가하기 위한 2/3상 공개 라벨, 단일군 시험
이 연구의 목적은 재발성 시신경 척수염 스펙트럼 장애(NMOSD)가 있는 소아 참가자(2~18세 미만)에서 eculizumab의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
12
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Seoul, 대한민국
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Goettingen
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Regensburger Straße, Goettingen, 독일
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California
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San Francisco, California, 미국, 94016
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20001
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33101
- Clinical Trial Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30301
- Clinical Trial Site
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Maryland
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Rockville, Maryland, 미국, 20847
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02101
- Clinical Trial Site
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19019
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Barcelona, 스페인
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Sevilla, 스페인
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Genoa, 이탈리아
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Rome, 이탈리아
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Yokohama, 일본
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 체중이 10kg(kg) 이상인 2세~18세 미만의 남성 또는 여성 참가자.
- 에쿨리주맙 시작 전 또는 시작 시점에서 3년 이내에 Neisseria meningitidis에 대한 백신 접종. 수막구균 백신 접종 후 2주 이내에 연구 약물 치료를 시작하는 참가자는 백신 접종 후 2주까지 적절한 예방적 항생제를 투여받아야 합니다.
- 해당 연령 그룹에 대한 지역 및 국가별 예방 접종 지침에 따라 투여 최소 2주 전에 b형 헤모필루스 인플루엔자 및 폐렴 연쇄상 구균 감염에 대한 문서화된 예방 접종.
- 항-아쿠아포린-4 항체 양성 및 2015 시신경신경척수염 진단 기준에 대한 국제 패널에 정의된 NMOSD의 진단.
- 과거 2년 동안 최소 2회 재발하고 스크리닝 이전 연도에 최소 1회 재발한 과거 재발률.
- EDSS 점수 ≤ 7.
- 병용 요법 또는 단일 요법으로 재발 방지를 위한 보조적 면역억제 요법(IST)을 받는 연구에 참여하는 참가자는 적절한 기간 동안 안정적인 투약 요법을 받아야 합니다.
- 가임 여성 참가자는 스크리닝 시 음성 임신 검사(혈청 인간 융모막 성선 자극 호르몬)를 받아야 하며 치료 중 및 에쿨리주맙의 마지막 투여 후 5개월 동안 임신을 피하기 위한 프로토콜 지정 피임 지침을 따라야 합니다.
- 가임 여성 배우자/파트너 또는 임신 중이거나 모유 수유 중인 배우자 또는 파트너가 있는 남성 참여자는 치료 중 및 마지막 치료 후 최소 5개월 동안 이중 장벽 피임법(남성용 콘돔과 여성 파트너를 위한 적절한 장벽 방법)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 에쿨리주맙 용량.
제외 기준:
- 부모 또는 법적 보호자는 Alexion 직원입니다.
- 임신, 모유 수유 중이거나 연구 과정 중에 임신을 계획 중인 경우.
- 인간 면역결핍 바이러스 양성이거나 선천성 면역결핍이 있는 것으로 알려진 참가자.
- 해결되지 않은 수막구균 또는 기타 심각한 감염.
- 조사자의 의견에 임상적으로 중요하고 적절한 항생제로 치료되지 않은 모든 미해결 급성 또는 만성 전신 세균성 또는 기타 감염.
- 스크리닝 전 6개월 이내에 리툭시맙 또는 토실리주맙과 같은 기타 생물학적 제제의 사용.
- 스크리닝 전 3개월 이내에 미톡산트론 사용.
- 스크리닝 전 3주 이내에 정맥내 면역글로불린 또는 혈장 교환 사용.
- 스크리닝 전 3개월 이내에 다발성 경화증에 대한 면역조절 요법의 사용.
- 이전에 에쿨리주맙 또는 기타 보체 억제제로 치료를 받은 적이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에쿨리주맙
모든 참가자는 1일차부터 시작하여 총 52/53주 동안 1차 치료 기간 동안 정맥 주사를 통해 오픈 라벨 에쿨리주맙을 투여받게 됩니다. 투약 요법은 참가자의 체중을 기준으로 합니다. 연구 중에 체중이 변하면 참가자의 체중 코호트와 용량도 그에 따라 변할 수 있습니다. 52/53주의 1차 치료 기간을 마친 후 참가자는 104주 동안 연장 치료 기간에서 에쿨리주맙을 계속 받을 수 있습니다. |
유도 단계에서 체중 기반 주간 용량의 에쿨리주맙에 이어 참가자는 1차 치료 기간 및 연장 치료 기간 동안 2주마다 체중 기반 용량의 에쿨리주맙을 받게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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52/53주에 연간 재발률의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 52/53주
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기준선, 52/53주
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처음 재발하는 시간
기간: 52/53주까지의 기준선
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52/53주까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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5세 이상의 참가자에서 52/53주에 확장 장애 상태 척도(EDSS) 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 52/53주
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기준선, 52/53주
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52/53주에 Hauser Ambulatory Index 점수의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 52/53주
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기준선, 52/53주
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5세 이상의 참가자에서 52/53주에 소아 삶의 질 인벤토리(PedsQL) 기준선에서 변경
기간: 기준선, 52/53주
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기준선, 52/53주
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5세 미만 참가자의 52/53주에 소아 삶의 질 인벤토리 부모 프록시(PedsQL 부모 프록시)의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 52/53주
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기준선, 52/53주
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52/53주에 Snellen 또는 LEA 기호 눈 차트 검사로 측정한 시력의 기준선에서 변경
기간: 기준선, 52/53주
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기준선, 52/53주
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52/53주에 안과 검사 동안 측정된 대치 시야에서 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 52/53주
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기준선, 52/53주
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52/53주에 안과 검사 동안 측정된 색각의 기준선으로부터의 변화
기간: 기준선, 52/53주
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기준선, 52/53주
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시간 경과에 따른 혈청 에쿨리주맙 농도
기간: 52/53주까지 기준선
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52/53주까지 기준선
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시간 경과에 따른 무혈청 보체 단백질 5 농도
기간: 52/53주까지 기준선
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52/53주까지 기준선
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시간 경과에 따른 체외 용혈 활동
기간: 52/53주까지 기준선
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52/53주까지 기준선
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 1월 14일
기본 완료 (실제)
2023년 7월 31일
연구 완료 (추정된)
2025년 7월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 11월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 11월 5일
처음 게시됨 (실제)
2019년 11월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2023년 10월 16일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2023년 10월 13일
마지막으로 확인됨
2023년 10월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ECU-NMO-303
- 2019-001829-26 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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에쿨리주맙에 대한 임상 시험
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University Hospital, ToursHospices Civils de Lyon; University Hospital, Strasbourg, France; University Hospital, Angers 그리고 다른 협력자들모집하지 않고 적극적으로
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