재발성 신경 척수염 시신경 스펙트럼 장애를 가진 소아 참가자에서 Eculizumab의 안전성 및 활성에 관한 연구
2024년 9월 19일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.
재발성 시신경척수염 스펙트럼 장애가 있는 소아 환자에서 Eculizumab의 안전성과 활성을 평가하기 위한 2/3상 공개 라벨, 단일군 시험
이 연구의 목적은 재발성 시신경 척수염 스펙트럼 장애(NMOSD)가 있는 소아 참가자(2~18세 미만)에서 eculizumab의 안전성과 효능을 평가하는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
5
단계
- 2 단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Seoul, 대한민국
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Datteln, 독일, 45711
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Munster, 독일, 48149
- Research Site
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Goettingen
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Regensburger Straße, Goettingen, 독일
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California
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San Francisco, California, 미국, 94016
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20001
- Clinical Trial Site
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Florida
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Miami, Florida, 미국, 33101
- Clinical Trial Site
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Georgia
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Atlanta, Georgia, 미국, 30301
- Clinical Trial Site
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21287
- Research Site
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Rockville, Maryland, 미국, 20847
- Clinical Trial Site
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- Research Site
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Boston, Massachusetts, 미국, 02101
- Clinical Trial Site
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Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63130
- Research Site
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New Jersey
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Hackensack, New Jersey, 미국, 07601
- Research Site
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New Brunswick, New Jersey, 미국, 08901
- Research Site
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New York
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New York, New York, 미국, 10016
- Research Site
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, 미국, 27514
- Clinical Trial Site
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, 미국, 19019
- Clinical Trial Site
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Texas
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Dallas, Texas, 미국, 75390
- Research Site
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Barcelona, 스페인
- Clinical Trial Site
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Esplugues de Llobregat, 스페인, 8950
- Research Site
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Sevilla, 스페인
- Clinical Trial Site
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Catania, 이탈리아, 95123
- Research Site
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Gallarate, 이탈리아, 21013
- Research Site
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Genoa, 이탈리아
- Clinical Trial Site
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Genova, 이탈리아, 16132
- Research Site
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Rome, 이탈리아
- Clinical Trial Site
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Rome, 이탈리아, 00178
- Research Site
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Yokohama, 일본
- Clinical Trial Site
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Yokohama-shi, 일본, 232-0024
- Research Site
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Alberta
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Calgary, Alberta, 캐나다, T3B 6A8
- Research Site
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Edmonton, Alberta, 캐나다
- Clinical Trial Site
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다, M5G 1X8
- Research Site
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Toronto, Ontario, 캐나다
- Clinical Trial Site
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Quebec
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Montreal, Quebec, 캐나다, H3T1C5
- Research Site
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
2년 (어린이, 성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 체중이 10kg(kg) 이상인 2세~18세 미만의 남성 또는 여성 참가자.
- 에쿨리주맙 시작 전 또는 시작 시점에서 3년 이내에 Neisseria meningitidis에 대한 백신 접종. 수막구균 백신 접종 후 2주 이내에 연구 약물 치료를 시작하는 참가자는 백신 접종 후 2주까지 적절한 예방적 항생제를 투여받아야 합니다.
- 해당 연령 그룹에 대한 지역 및 국가별 예방 접종 지침에 따라 투여 최소 2주 전에 b형 헤모필루스 인플루엔자 및 폐렴 연쇄상 구균 감염에 대한 문서화된 예방 접종.
- 항-아쿠아포린-4 항체 양성 및 2015 시신경신경척수염 진단 기준에 대한 국제 패널에 정의된 NMOSD의 진단.
- 과거 2년 동안 최소 2회 재발하고 스크리닝 이전 연도에 최소 1회 재발한 과거 재발률.
- EDSS 점수 ≤ 7.
- 병용 요법 또는 단일 요법으로 재발 방지를 위한 보조적 면역억제 요법(IST)을 받는 연구에 참여하는 참가자는 적절한 기간 동안 안정적인 투약 요법을 받아야 합니다.
- 가임 여성 참가자는 스크리닝 시 음성 임신 검사(혈청 인간 융모막 성선 자극 호르몬)를 받아야 하며 치료 중 및 에쿨리주맙의 마지막 투여 후 5개월 동안 임신을 피하기 위한 프로토콜 지정 피임 지침을 따라야 합니다.
- 가임 여성 배우자/파트너 또는 임신 중이거나 모유 수유 중인 배우자 또는 파트너가 있는 남성 참여자는 치료 중 및 마지막 치료 후 최소 5개월 동안 이중 장벽 피임법(남성용 콘돔과 여성 파트너를 위한 적절한 장벽 방법)을 사용하는 데 동의해야 합니다. 에쿨리주맙 용량.
제외 기준:
- 부모 또는 법적 보호자는 Alexion 직원입니다.
- 임신, 모유 수유 중이거나 연구 과정 중에 임신을 계획 중인 경우.
- 인간 면역결핍 바이러스 양성이거나 선천성 면역결핍이 있는 것으로 알려진 참가자.
- 해결되지 않은 수막구균 또는 기타 심각한 감염.
- 조사자의 의견에 임상적으로 중요하고 적절한 항생제로 치료되지 않은 모든 미해결 급성 또는 만성 전신 세균성 또는 기타 감염.
- 스크리닝 전 6개월 이내에 리툭시맙 또는 토실리주맙과 같은 기타 생물학적 제제의 사용.
- 스크리닝 전 3개월 이내에 미톡산트론 사용.
- 스크리닝 전 3주 이내에 정맥내 면역글로불린 또는 혈장 교환 사용.
- 스크리닝 전 3개월 이내에 다발성 경화증에 대한 면역조절 요법의 사용.
- 이전에 에쿨리주맙 또는 기타 보체 억제제로 치료를 받은 적이 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위화되지 않음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에쿨리주맙
모든 참가자는 1일차부터 시작하여 총 52/53주 동안 1차 치료 기간 동안 정맥 주사를 통해 오픈 라벨 에쿨리주맙을 투여받게 됩니다. 투약 요법은 참가자의 체중을 기준으로 합니다. 연구 중에 체중이 변하면 참가자의 체중 코호트와 용량도 그에 따라 변할 수 있습니다. 52/53주의 1차 치료 기간을 마친 후 참가자는 104주 동안 연장 치료 기간에서 에쿨리주맙을 계속 받을 수 있습니다. |
유도 단계에서 체중 기반 주간 용량의 에쿨리주맙에 이어 참가자는 1차 치료 기간 및 연장 치료 기간 동안 2주마다 체중 기반 용량의 에쿨리주맙을 받게 됩니다.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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52/53주차 기준 연간 재발률(ARR)과 시험 중 ARR 간의 변화
기간: 기준선, 52/53주차
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ARR은 각 참가자의 재발 횟수를 해당 참가자의 치료 연수로 나누어 계산했습니다.
기준선 ARR은 스크리닝 전 24개월을 기준으로 했습니다.
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기준선, 52/53주차
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첫 번째 재판 재발까지의 시간
기간: 52/53주차까지의 기준선
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첫 번째 재발까지의 시간은 참가자의 첫 번째 에쿨리주맙 투여 시점부터 참가자의 첫 번째 시험 중 재발이 연구자에 의해 보고될 때까지로 정의되었습니다.
시험 중 재발을 경험하지 않은 참가자는 연구 기간이 끝날 때 검열되었습니다.
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52/53주차까지의 기준선
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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52/53주차의 확장 장애 상태 척도(EDSS) 점수 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 52/53주차
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질병 관련 장애는 EDSS로 측정되었습니다.
EDSS는 0(정상 신경학적 검사)부터 10(사망)까지 반점 단위로 범위를 지정하는 서수형 임상 평가 척도입니다.
점수가 감소하면 개선이 나타납니다.
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기준선, 52/53주차
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52/53주차 하우저 보행 지수(HAI) 점수의 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 주 52/53
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HAI는 보행을 평가하고 참가자가 8미터(25피트)를 걷는 데 사용한 시간과 노력을 평가하는 데 사용되었습니다.
척도 범위는 0부터 9까지이며, 0이 가장 좋은 점수(증상 없음, 도움 없이 완전히 걸을 수 있음)이고 9가 가장 나쁜 점수(휠체어로 제한됨, 독립적으로 이동할 수 없음)입니다.
점수가 감소하면 개선이 나타납니다.
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기준선, 주 52/53
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52/53주차 소아 삶의 질 목록(PedsQL) 점수 기준선 대비 변화
기간: 기준선, 주 52/53
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PedsQL에는 23개 항목으로 구성된 PedsQL Generic Core Scales 보고서와 함께 5~18세 참가자를 위한 아동 자가 보고서가 포함되어 있습니다.
PedsQL 일반 핵심 척도 보고서에는 신체 기능, 정서적 기능, 사회적 기능 및 학교 기능의 4가지 척도가 포함되었습니다.
각 항목에는 5점 평가 척도(0=전혀 그렇지 않음부터 4=거의 항상)가 사용되었습니다.
항목은 역으로 채점되며 0(거의 항상) -100(전혀 없음) 척도로 선형적으로 변환됩니다.
모든 요약/총 점수는 점수가 높을수록 더 나은 HRQoL을 나타내는 특정 항목의 평균이었습니다.
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기준선, 주 52/53
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시력(VA) 기준선에서 이동한 참가자 수
기간: 기준선, 52/53주차
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Snellen 차트는 VA를 평가하는 데 사용되었습니다.
Snellen 차트는 정상적인 시력을 가진 참가자가 동일한 문자를 읽을 수 있는 거리와 관련하여 고정된 거리에서 다양한 크기의 문자를 읽는 능력을 수량화합니다.
테스트는 표준 거리(일반적으로 6미터 또는 20피트)에서 수행되었습니다.
Snellen 차트는 일반적으로 시력 비율 거리(6미터 또는 20피트)로 기록되므로 일반 VA의 경우 20/20 또는 6/6으로 기록됩니다.
시력은 1차 치료 기간 말(52/53주)에 악화가 더 심한 눈에 따라 요약되었습니다.
다양한 수준의 시력 비율 거리에 따라 제시된 VA의 기준선에서 이동한 참가자 수에 대한 데이터가 제공됩니다.
기준선은 치료군에 관계없이 모든 참가자에 대한 첫 번째 IP 연구 약물 주입 이전에 이용 가능한 마지막 평가로 정의되었습니다.
시력 데이터는 기준선 및 52/53주차에 사용 가능한 데이터가 있는 범주에 대해서만 보고됩니다.
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기준선, 52/53주차
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대결 시야(VF)의 기준선에서 이동한 참가자 수
기간: 기준선, 주 52/53
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대립 시야는 양쪽 눈에 걸쳐 결손이 있는 사분면의 수에 따라 요약되었습니다.
기준선은 치료군에 관계없이 모든 참가자에 대한 첫 번째 IP 연구 약물 주입 이전에 이용 가능한 마지막 평가로 정의되었습니다.
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기준선, 주 52/53
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컬러 비전의 기준선에서 이동한 참가자 수
기간: 기준선, 주 52/53
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색각은 기준선으로부터의 변화로 평가되었으며 적어도 한쪽 눈의 기준선에서 정상적인 색각을 가진 참가자에 대해 설명되었습니다.
정확하게 식별된 이시하라 플레이트가 13개 이하인 참가자는 비정상적인 색각을 가진 것으로 간주되었으며, 올바르게 식별된 플레이트가 14개 이상인 참가자는 정상적인 색각을 가진 것으로 간주되었습니다.
기준선은 치료군에 관계없이 모든 참가자에 대한 첫 번째 IP 연구 약물 주입 이전에 이용 가능한 마지막 평가로 정의되었습니다.
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기준선, 주 52/53
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52주차의 혈청 에쿨리주맙 농도
기간: 52주차
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52주차
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52주차에 기준선 대비 무혈청 보체 단백질 5(C5) 농도의 변화
기간: 기준선, 52주차
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기준선, 52주차
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
유용한 링크
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2020년 1월 14일
기본 완료 (실제)
2023년 7월 31일
연구 완료 (실제)
2023년 7월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2019년 11월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2019년 11월 5일
처음 게시됨 (실제)
2019년 11월 7일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2024년 9월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 9월 19일
마지막으로 확인됨
2024년 9월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- ECU-NMO-303
- 2019-001829-26 (EudraCT 번호)
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .