Studie bezpečnosti a aktivity ekulizumabu u pediatrických účastníků s relapsující neuromyelitidou s poruchou optického spektra

Kritéria pro zařazení:

1. Účastníci - muži nebo ženy ve věku od 2 let do < 18 let s tělesnou hmotností ≥ 10 kilogramů (kg).
2. Očkováno proti Neisseria meningitidis během 3 let před zahájením ekulizumabu nebo v době jeho zahájení. Účastníci, kteří zahájí léčbu studovaným lékem méně než 2 týdny po podání meningokokové vakcíny, musí dostávat vhodná profylaktická antibiotika do 2 týdnů po vakcinaci.
3. Dokumentovaná vakcinace proti infekcím Haemophilus influenzae typu b a Streptococcus pneumoniae nejméně 2 týdny před podáním dávky podle místních a národních imunizačních pokynů pro příslušnou věkovou skupinu.
4. Pozitivní na protilátky proti aquaporinu-4 a diagnóza NMOSD podle kritérií Mezinárodního panelu pro diagnostiku neuromyelitidy z roku 2015.
5. Historická míra relapsů nejméně 2 relapsů za poslední 2 roky as nejméně 1 relapsem v roce před screeningem.
6. EDSS skóre ≤ 7.
7. Účastníci, kteří vstoupí do studie a dostávají podpůrné imunosupresivní terapie (IST) pro prevenci relapsu, buď v kombinaci, nebo v monoterapii, musí mít stabilní dávkovací režim po adekvátní dobu.
8. Účastnice ve fertilním věku musí mít při screeningu negativní těhotenský test (sérový lidský choriový gonadotropin) a dodržovat protokolem specifikované pokyny pro antikoncepci, aby se zabránilo otěhotnění během léčby a po dobu 5 měsíců po poslední dávce eculizumabu.
9. Účastníci mužského pohlaví s manželkou/partnerkou ve fertilním věku nebo těhotnou nebo kojící manželkou nebo partnerkou musí souhlasit s používáním dvojité bariérové ​​antikoncepce (mužský kondom plus vhodná bariérová metoda pro partnerku) během léčby a po dobu nejméně 5 měsíců po poslední dávka ekulizumabu.

Kritéria vyloučení:

1. Rodič nebo zákonný zástupce je zaměstnanec společnosti Alexion.
2. Těhotná, kojící nebo plánující otěhotnět v průběhu studie.
3. Účastníci, o kterých je známo, že jsou pozitivní na virus lidské imunodeficience nebo s vrozenou imunodeficiencí.
4. Nevyléčená meningokoková nebo jiná závažná infekce.
5. Jakákoli nevyřešená akutní nebo chronická systémová bakteriální nebo jiná infekce, která je podle názoru zkoušejícího klinicky významná a nebyla léčena vhodnými antibiotiky.
6. Použití rituximabu nebo jiných biologických látek, jako je tocilizumab, během 6 měsíců před screeningem.
7. Použití mitoxantronu do 3 měsíců před screeningem.
8. Použití intravenózního imunoglobulinu nebo výměny plazmy během 3 týdnů před screeningem.
9. Použití imunomodulačních terapií pro roztroušenou sklerózu během 3 měsíců před screeningem.
10. V minulosti byl léčen eculizumabem nebo jinými inhibitory komplementu.