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Efficacité et innocuité du lanadélumab (SHP643) chez les participants japonais atteints d'angio-œdème héréditaire (AOH)

19 septembre 2022 mis à jour par: Shire

Une étude ouverte multicentrique de phase 3 pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du lanadélumab (SHP643) chez des sujets japonais atteints d'angio-œdème héréditaire

L'objectif de cette étude multicentrique de phase 3, en ouvert, est d'évaluer l'innocuité et l'efficacité du lanadelumab chez des participants japonais atteints d'AOH de type I ou II.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cette étude consistera en une période de traitement de 52 semaines et une période de suivi de 4 semaines. La période de traitement de 52 semaines comprend une période de traitement A de 26 semaines (Jour 0 à Jour 182) et une période de traitement B de 26 semaines (Jour 183 à Jour 364). Les participants qui terminent la période de traitement A passeront immédiatement à la période de traitement B. Une fois la période de traitement B terminée, les participants peuvent passer à une étude à accès élargi TAK-743-5007 (NCT04687137). Les participants qui choisissent de passer à l'étude TAK-743-5007 termineront leurs évaluations de fin d'étude (EOS) le jour 378. Tous les autres participants termineront leurs évaluations EOS le jour 392.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

12

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Japon
    • Aichi-Ken
      • Toyohashi-shi, Aichi-Ken, Japon, 441-8570
        • Toyohashi Municipal Hospital
    • Chiba-Ken
      • Asahi-shi, Chiba-Ken, Japon, 289-2511
        • Asahi General Hospital
    • Gifu-Ken
      • Ogaki-shi, Gifu-Ken, Japon, 503-8502
        • Ogaki Municipal Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japon, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hokkaido
      • Tomakomai-shi, Hokkaido, Japon, 053-8567
        • Tomakomai City Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Kobe-shi, Hyogo-Ken, Japon, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Isehara-shi, Kanagawa-Ken, Japon, 259-1193
        • Tokai University Hospital
      • Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japon, 236-0004
        • Yokohama City University Hospital
    • Kyoto-Fu
      • Kyoto-shi, Kyoto-Fu, Japon, 606-8507
        • Kyoto University Hospital
    • Osaka-Fu
      • Suita-shi, Osaka-Fu, Japon, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Soka-shi, Saitama-Ken, Japon, 340-0041
        • Saiyu Soka Hospital
    • Shimane-Ken
      • Izumo-shi, Shimane-Ken, Japon, 693-8501
        • Shimane University Hospital

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  • Être d'origine japonaise, définie comme étant née au Japon et ayant des parents japonais et des grands-parents maternels et paternels japonais.
  • Le participant est un homme ou une femme et >= 12 ans au moment du consentement éclairé.

  • Diagnostic documenté d'AOH (type I ou II) basé sur tous les éléments suivants :

    1. Antécédents cliniques documentés compatibles avec l'AOH (épisodes de gonflement sous-cutané ou muqueux, non prurigineux sans urticaire associée).
    2. Résultats des tests diagnostiques obtenus lors du dépistage qui confirment le niveau fonctionnel de l'AOH de type I ou II : inhibiteur de C1 (C1-INH)
    3. Au moins un des éléments suivants : l'âge au moment de l'apparition des premiers symptômes d'angio-œdème
  • Taux d'attaque : les participants doivent subir au moins 1 attaque d'AOH confirmée par l'investigateur toutes les 4 semaines pendant la période de rodage pour entrer dans la période de traitement au lanadelumab.
  • Le participant (ou le parent/représentant légal autorisé du participant, le cas échéant) a fourni un consentement éclairé écrit approuvé par le comité d'examen institutionnel/comité d'éthique indépendant (IRB/IEC).
  • Si le participant est un adulte, être informé de la nature de l'étude et fournir un consentement éclairé écrit avant que toute procédure spécifique à l'étude ne soit effectuée ou si le participant est mineur (c'est-à-dire en dessous de l'âge de la majorité), avoir un parent/légalement Le représentant autorisé qui est informé de la nature de l'étude fournit un consentement éclairé écrit (c'est-à-dire une autorisation) pour que le mineur participe à l'étude avant que toute procédure spécifique à l'étude ne soit effectuée. L'assentiment sera obtenu des participants mineurs.
  • Hommes, ou femmes non enceintes, non allaitantes, fertiles et sexuellement actives et qui acceptent de s'abstenir ou acceptent de se conformer aux exigences contraceptives applicables de ce protocole pendant la durée de l'étude, ou femmes en âge de procréer, définies comme chirurgicalement stérile (état post hystérectomie, ovariectomie bilatérale ou ligature bilatérale des trompes) ou ménopausée depuis au moins 12 mois.
  • Accepter de respecter le calendrier d'évaluations et de procédures défini par le protocole.

Critère d'exclusion:

  • Diagnostic concomitant d'une autre forme d'angio-œdème chronique et récurrent, comme l'angio-œdème acquis (AAE), l'AOH avec C1-INH normal (également connu sous le nom d'AOH de type 3), l'angio-œdème idiopathique ou l'angio-œdème récurrent associé à l'urticaire.
  • Participation à une étude antérieure sur le lanadelumab.
  • Dosage avec un médicament expérimental ou exposition à un dispositif expérimental dans les 4 semaines précédant l'entrée au dépistage.
  • Exposition aux inhibiteurs de l'enzyme de conversion de l'angiotensine (ECA) ou à tout médicament contenant des œstrogènes à absorption systématique (tels que les contraceptifs oraux ou l'hormonothérapie substitutive) dans les 4 semaines précédant le dépistage.
  • Exposition aux androgènes (p. ex., danazol, méthyltestostérone, testostérone) dans les 2 semaines précédant l'entrée dans la période de rodage.
  • Utilisation d'un traitement prophylactique à long terme pour l'AOH (C1-INH, androgènes atténués ou antifibrinolytiques) dans les 2 semaines précédant le début de la période de rodage.
  • Utilisation d'une prophylaxie à court terme pour l'AOH 7 jours avant d'entrer dans la période de rodage. La prophylaxie à court terme est définie comme le C1-INH, les androgènes atténués ou les antifibrinolytiques utilisés pour éviter les complications de l'œdème de Quincke lors de procédures médicalement indiquées.
  • L'une des anomalies de la fonction hépatique suivantes : alanine aminotransférase (ALT) > 3 x la limite supérieure de la normale, ou aspartate aminotransférase (AST) > 3 x la limite supérieure de la normale ou bilirubine > 2 x la limite supérieure de la normale (sauf si la bilirubine est le résultat du syndrome de Gilbert ).
  • Grossesse ou allaitement.
  • Le participant a une condition qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, peut compromettre sa sécurité ou sa conformité, empêcher la conduite réussie de l'étude ou interférer avec l'interprétation des résultats (par exemple, antécédents de toxicomanie ou de dépendance, maladies préexistantes importantes ou comorbidité majeure que l'investigateur considère comme susceptible de confondre l'interprétation des résultats de l'étude).
  • Le participant présente une hypersensibilité connue à la propriété intellectuelle ou à ses composants.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Lanadélumab 300 mg q2w ou q4w
Solution de lanadélumab à 300 mg, par voie sous-cutanée (SC), une fois toutes les 2 semaines (q2w) pendant 26 semaines dans la période de traitement A. Celle-ci a été suivie par la période de traitement B (26 semaines supplémentaires, total de 52 semaines incluant la période de traitement A) pendant laquelle les participants sont restés pendant la période de traitement A ou reçu une solution de lanadelumab à 300 mg une fois toutes les 4 semaines (q4w) pendant 26 semaines s'il était bien contrôlé (sans crise) pendant 26 semaines consécutives avec un traitement au lanadelumab. Le changement de fréquence de dose était basé sur la discrétion de l'investigateur et l'approbation du moniteur médical du promoteur.
Médicament: Lanadélumab
Solution de lanadélumab, SC
Autres noms:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants atteignant le statut sans crise pour la période d'évaluation de l'efficacité du jour 0 au jour 182
Délai: Jour 0 à Jour 182
Un participant était considéré comme sans crise pendant une période d'évaluation de l'efficacité s'il n'avait pas eu de crises d'angio-œdème héréditaire (AOH) confirmées par l'investigateur pendant cette période d'évaluation de l'efficacité. Une crise d'AOH a été définie comme les symptômes ou signes compatibles avec une crise dans au moins 1 des localisations suivantes : œdème de Quincke périphérique (gonflement cutané impliquant une extrémité, le visage, le cou, le torse et/ou la région génito-urinaire), œdème de Quincke abdominal douleur, avec ou sans distension abdominale, nausées, vomissements ou diarrhée), œdème de Quincke laryngé (stridor, dyspnée, difficulté à parler, difficulté à avaler, serrement de la gorge ou gonflement de la langue, du palais, de la luette ou du larynx). Le nombre de participants atteignant le statut sans crise pendant la période d'évaluation de l'efficacité du jour 0 au jour 182 a été évalué.
Jour 0 à Jour 182

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre d'attaques d'angio-œdème héréditaire (AOH) confirmées par l'investigateur au cours de chacune des périodes d'évaluation de l'efficacité
Délai: Jour 0 à Jour 182, Jour 0 à Jour 364, Jour 70 à Jour 182, Jour 70 à Jour 364
La période d'évaluation de l'efficacité comprenait quatre périodes : du jour 0 (après l'administration du médicament à l'étude) au jour 182 (la fin de la période de traitement A), du jour 0 (après l'administration du médicament à l'étude) au jour 364 (la fin de la période de traitement B), présumé stable - période d'état du jour 70 au jour 182, période d'état d'équilibre présumée du jour 70 au jour 364. Le nombre de crises d'AOH confirmées par l'investigateur au cours de chacune des périodes d'évaluation de l'efficacité a été évalué.
Jour 0 à Jour 182, Jour 0 à Jour 364, Jour 70 à Jour 182, Jour 70 à Jour 364
Nombre d'attaques d'angio-œdème héréditaire (AOH) confirmées par l'investigateur nécessitant un traitement aigu pendant chacune des périodes d'évaluation de l'efficacité
Délai: Jour 0 à Jour 182, Jour 0 à Jour 364, Jour 70 à Jour 182, Jour 70 à Jour 364
La période d'évaluation de l'efficacité comprenait quatre périodes : du jour 0 (après l'administration du médicament à l'étude) au jour 182 (la fin de la période de traitement A), du jour 0 (après l'administration du médicament à l'étude) au jour 364 (la fin de la période de traitement B), présumé stable - période d'état du jour 70 au jour 182, période d'état d'équilibre présumée du jour 70 au jour 364. Le nombre de crises d'AOH confirmées par l'investigateur nécessitant un traitement aigu au cours de chacune des périodes d'évaluation de l'efficacité a été évalué.
Jour 0 à Jour 182, Jour 0 à Jour 364, Jour 70 à Jour 182, Jour 70 à Jour 364
Nombre d'attaques d'angio-œdème héréditaire (AOH) modérées ou graves confirmées par l'investigateur pendant chacune des périodes d'évaluation de l'efficacité
Délai: Jour 0 à Jour 182, Jour 0 à Jour 364, Jour 70 à Jour 182, Jour 70 à Jour 364
L'attaque grave a été définie comme le grade 3 (une certaine assistance est généralement requise, une intervention/thérapie médicale requise, des hospitalisations possibles), l'attaque modérée a été définie comme le grade 2 (une certaine assistance peut être nécessaire, aucune ou une intervention médicale/thérapie minimale requise). Le nombre de crises d'AOH modérées ou graves confirmées par l'investigateur au cours de chacune des périodes d'évaluation de l'efficacité a été évalué. La période d'évaluation de l'efficacité comprenait quatre périodes : du jour 0 (après l'administration du médicament à l'étude) au jour 182 (la fin de la période de traitement A), du jour 0 (après l'administration du médicament à l'étude) au jour 364 (la fin de la période de traitement B), présumé stable - période d'état du jour 70 au jour 182, période d'état d'équilibre présumée du jour 70 au jour 364.
Jour 0 à Jour 182, Jour 0 à Jour 364, Jour 70 à Jour 182, Jour 70 à Jour 364
Nombre de participants présentant une gravité maximale des attaques d'angio-œdème héréditaire (AOH) pendant chacune des périodes d'évaluation de l'efficacité
Délai: Jour 0 à Jour 182, Jour 0 à Jour 364, Jour 70 à Jour 182, Jour 70 à Jour 364
La période d'évaluation de l'efficacité comprenait quatre périodes : du jour 0 (après l'administration du médicament à l'étude) au jour 182 (la fin de la période de traitement A), du jour 0 (après l'administration du médicament à l'étude) au jour 364 (la fin de la période de traitement B), présumé stable - période d'état du jour 70 au jour 182, période d'état d'équilibre présumée du jour 70 au jour 364. Le nombre de participants présentant une gravité maximale des crises d'AOH au cours de chacune des périodes d'évaluation de l'efficacité a été évalué. La gravité des crises d'AOH a été calculée par participant en fonction des catégories de gravité suivantes : aucune crise, légère, modérée et grave.
Jour 0 à Jour 182, Jour 0 à Jour 364, Jour 70 à Jour 182, Jour 70 à Jour 364
Nombre d'attaques d'angio-œdème héréditaire (AOH) à morbidité élevée confirmées par l'enquêteur au cours de chacune des périodes d'évaluation de l'efficacité
Délai: Jour 0 à Jour 182, Jour 0 à Jour 364, Jour 70 à Jour 182, Jour 70 à Jour 364
Une crise d'AOH à morbidité élevée a été définie comme toute crise présentant au moins 1 des caractéristiques suivantes : sévère, entraînant une hospitalisation (sauf une hospitalisation pour observation
Jour 0 à Jour 182, Jour 0 à Jour 364, Jour 70 à Jour 182, Jour 70 à Jour 364
Délai avant la première crise d'angio-œdème héréditaire (AOH) après le jour 0 pour la période d'évaluation de l'efficacité
Délai: Jour 0 à Jour 182
Le délai jusqu'à la première crise d'AOH (jours) après le jour 0 pour la période d'évaluation de l'efficacité du jour 0 au jour 182 a été calculé à partir de la date et de l'heure de la première dose de lanadelumab pour la période d'évaluation de l'efficacité (du jour 0 au jour 182) jusqu'à la date et l'heure de la première crise d'AOH après la première dose en ouvert pour la période d'évaluation de l'efficacité du jour 0 au jour 182. La méthode de Kaplan-Meier a été utilisée pour l'analyse et l'estimation de Kaplan Meier exprimée en temps (en jours) jusqu'à la première crise d'AOH après le jour 0 pour la période de traitement A (du jour 0 au jour 182) est présentée.
Jour 0 à Jour 182
Délai avant la première crise d'angio-œdème héréditaire (AOH) après le jour 0 pour la période d'évaluation de l'efficacité
Délai: Jour 70 à Jour 182
Le délai jusqu'à la première crise d'AOH (jours) après le jour 0 pour la période d'évaluation de l'efficacité du jour 70 au jour 182 a été calculé à partir de la date et de l'heure de la première dose de lanadelumab pour la période d'évaluation de l'efficacité (du jour 70 au jour 182) jusqu'à la date et l'heure de la première crise d'AOH après la première dose en ouvert pour la période d'évaluation de l'efficacité du jour 70 au jour 182. La méthode de Kaplan-Meier a été utilisée pour l'analyse et l'estimation de Kaplan Meier exprimée en temps (en jours) jusqu'à la première crise d'AOH après le jour 0 pour la période d'état d'équilibre présumée pour la période de traitement A (du jour 70 au jour 182) est présentée.
Jour 70 à Jour 182
Nombre de participants obtenant au moins 50 %, 70 % et 90 % de réduction du nombre normalisé d'attaques (NNA) confirmé par l'investigateur par 4 semaines par rapport à la période de rodage NNA pour chacune des périodes d'évaluation de l'efficacité
Délai: Jour 0 à Jour 182, Jour 0 à Jour 364, Jour 70 à Jour 182, Jour 70 à Jour 364
La période de rodage était de 4 semaines et peut avoir été prolongée jusqu'à 8 semaines pour déterminer le taux d'attaque de base des participants. Le nombre normalisé de crises d'AOH confirmées par l'investigateur (NNA) au cours de chaque période d'évaluation de l'efficacité sera exprimé sous la forme d'un taux mensuel (28 jours) de crises d'AOH. Nombre de participants atteignant au moins 50 %, 70 % et 90 % de réduction du NNA confirmé par l'investigateur toutes les 4 semaines par rapport à la période de rodage du NNA normalisé pour chacune des 4 périodes d'évaluation de l'efficacité (période de traitement A, période de traitement globale, La période d'état d'équilibre présumée pour la période de traitement A et la période d'état d'équilibre présumée globale) ont été évaluées. Pour chaque participant, le pourcentage de réduction a été calculé comme le taux d'attaque de la période de rodage moins le taux d'attaque de la période de traitement divisé par le taux d'attaque de la période de rodage, multiplié par 100. Les catégories de répondants ne s'excluent pas mutuellement, les participants peuvent apparaître dans plus d'une catégorie, selon le cas, en fonction de leur pourcentage de réduction.
Jour 0 à Jour 182, Jour 0 à Jour 364, Jour 70 à Jour 182, Jour 70 à Jour 364
Nombre de participants atteignant le nombre normalisé d'attaques (NNA)
Délai: Jour 0 à Jour 182, Jour 0 à Jour 364, Jour 70 à Jour 182, Jour 70 à Jour 364
Le NNA (confirmé par l'investigateur) au cours de chaque période d'évaluation de l'efficacité a été exprimé sous la forme d'un taux d'attaque d'AOH mensuel (28 jours). Nombre de participants réalisant le NNA
Jour 0 à Jour 182, Jour 0 à Jour 364, Jour 70 à Jour 182, Jour 70 à Jour 364
Nombre de participants atteignant le statut sans crise pour la période d'évaluation de l'efficacité du jour 0 au jour 364, du jour 70 au jour 182 et du jour 70 au jour 364
Délai: Du jour 0 au jour 364, du jour 70 au jour 182 et du jour 70 au jour 364
Un participant était considéré comme sans crise pendant une période d'évaluation de l'efficacité s'il n'avait eu aucune crise d'AOH confirmée par l'investigateur pendant cette période d'évaluation de l'efficacité. Une crise d'AOH a été définie comme les symptômes ou signes compatibles avec une crise dans au moins 1 des localisations suivantes : œdème de Quincke périphérique (gonflement cutané impliquant une extrémité, le visage, le cou, le torse et/ou la région génito-urinaire), œdème de Quincke abdominal douleur, avec ou sans distension abdominale, nausées, vomissements ou diarrhée), œdème de Quincke laryngé (stridor, dyspnée, difficulté à parler, difficulté à avaler, serrement de la gorge ou gonflement de la langue, du palais, de la luette ou du larynx). Le nombre de participants atteignant le statut sans crise pour les 4 périodes d'évaluation de l'efficacité (période de traitement globale, période d'état d'équilibre présumé pour la période de traitement A et période d'état d'équilibre présumée globale) a été évalué.
Du jour 0 au jour 364, du jour 70 au jour 182 et du jour 70 au jour 364
Nombre de participants atteignant le statut sans attaque pour les incréments mensuels
Délai: Aux mois 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 et 13
Un participant était considéré comme sans crise pendant une période d'évaluation de l'efficacité s'il n'avait eu aucune crise d'AOH confirmée par l'investigateur pendant cette période d'évaluation de l'efficacité. Une crise d'AOH a été définie comme les symptômes ou signes compatibles avec une crise dans au moins 1 des localisations suivantes : œdème de Quincke périphérique (gonflement cutané impliquant une extrémité, le visage, le cou, le torse et/ou la région génito-urinaire), œdème de Quincke abdominal douleur, avec ou sans distension abdominale, nausées, vomissements ou diarrhée), œdème de Quincke laryngé (stridor, dyspnée, difficulté à parler, difficulté à avaler, serrement de la gorge ou gonflement de la langue, du palais, de la luette ou du larynx).
Aux mois 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 et 13
Nombre de participants atteignant des intervalles sans crise d'angio-œdème héréditaire (AOH) confirmés par l'investigateur
Délai: Jour 0 à Jour 182
Un participant était considéré comme sans crise pendant une période de temps s'il n'avait eu aucune crise d'AOH confirmée par l'investigateur pendant cette période. Les participants qui ont arrêté au cours d'une période de temps ont été considérés comme des non-répondeurs pour cette période de temps. Le nombre de participants atteignant des intervalles sans crise d'AOH confirmés par l'investigateur du jour 0 au jour 182 a été évalué.
Jour 0 à Jour 182
Pourcentage de jours sans crise pendant chacune des périodes d'évaluation de l'efficacité
Délai: Jour 0 à Jour 182, Jour 0 à Jour 364, Jour 70 à Jour 182, Jour 70 à Jour 364
Un jour sans crise a été défini comme un jour calendaire sans crise d'AOH confirmée par l'investigateur. Les jours sans crise d'AOH ont été calculés en comptant le nombre de jours de la période d'évaluation de l'efficacité sans crise d'AOH et en divisant par le nombre de jours pendant lesquels le participant a contribué à la période d'évaluation de l'efficacité. Le pourcentage de jours sans crise d'AOH confirmés par l'investigateur pendant chacune des périodes d'évaluation de l'efficacité (période de traitement A, période de traitement globale, période d'état d'équilibre présumé pour la période de traitement A et période d'état d'équilibre présumée globale) a été évalué.
Jour 0 à Jour 182, Jour 0 à Jour 364, Jour 70 à Jour 182, Jour 70 à Jour 364
Nombre de participants présentant des événements indésirables liés au traitement (TEAE), y compris les événements indésirables d'intérêt particulier (AESI) et les événements indésirables graves (EIG)
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (EOS) (jusqu'au jour 392)
TEAE = tout événement apparaissant au moment ou après le début du traitement avec un produit expérimental (IP) ou tout événement existant qui s'aggrave en intensité/fréquence lors de l'exposition à l'IP. TEAE grave = toute manifestation clinique indésirable de signes, symptômes, résultats (liés ou non à la PI) à n'importe quelle dose : entraîne la mort, met la vie en danger, nécessite une hospitalisation/prolongation de l'hospitalisation, entraîne une invalidité/incapacité persistante/significative, maladie congénitale anomalie/malformation congénitale, événement médical important. AESI = réactions d'hypersensibilité signalées par l'investigateur, événements de troubles de la coagulation sous forme de saignement/AESI hypercoagulable. Les événements indésirables ont été classés en crises d'AOH et en crises non liées à l'AOH et sont classés en conséquence. Comme spécifié au préalable dans le protocole, les TEAE, les SAE et les AESI ont été collectés par période, c'est-à-dire la période de traitement A, B et la période de suivi de l'innocuité, et les données sont rapportées en conséquence.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (EOS) (jusqu'au jour 392)
Concentrations plasmatiques de lanadélumab
Délai: Prédose les jours 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 et à tout moment les jours 378 ou 392
Prédose les jours 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 et à tout moment les jours 378 ou 392
Changement par rapport au départ dans le score total du questionnaire sur la qualité de vie de l'œdème de Quincke (AE-QoL)
Délai: Jours 0, 28, 56, 98, 126, 154, 182, 266, 364, 378 ou 392
Le questionnaire AE-QoL est un instrument validé auto-administré pour évaluer la qualité de vie liée à la santé (HR) chez les participants souffrant d'angio-œdème récurrent (y compris l'AOH). L'AE-QoL se compose de 17 items de qualité de vie spécifiques à la maladie, pour produire un score total AE-QoL et 4 scores de domaine (fonctionnement, fatigue/humeur, peur/honte et nutrition) et chacun des 17 items avait une échelle de réponse en cinq points allant de 1 (jamais) à 5 (très souvent). Le questionnaire a été noté selon les directives des développeurs pour produire 4 scores de domaine (fonctionnement, fatigue/humeur, peur/honte, nutrition) donnant un score total. Le score total brut (moyenne de tous les scores des items) a été rééchelonné à l'aide de transformations linéaires en scores finaux en pourcentage allant de 0 à 100, sur la base du score maximum possible, où plus le score est élevé, plus l'altération de la qualité de vie est grande.
Jours 0, 28, 56, 98, 126, 154, 182, 266, 364, 378 ou 392
Activité de la kallicréine plasmatique (pKal)
Délai: Prédose les jours 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 et à tout moment les jours 378 ou 392
L'activité pKal a été mesurée par le niveau de kininogène de haut poids moléculaire clivé par un biomarqueur (cHMWK) pour évaluer la pharmacodynamique (PD) du lanadelumab.
Prédose les jours 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 et à tout moment les jours 378 ou 392
Nombre de participants avec des anticorps anti-médicament (ADA) positifs dans le plasma
Délai: Prédose aux jours 0 (ou de référence), 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 et à tout moment au jour 378 ou 392
La ligne de base a été définie comme la dernière valeur non manquante avant la première dose du médicament à l'étude (basée sur la date ou la date/l'heure).
Prédose aux jours 0 (ou de référence), 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 et à tout moment au jour 378 ou 392
Nombre de participants présentant des EIAT liés aux tests de laboratoire clinique
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (EOS) (jusqu'au jour 392)
Un TEAE a été défini comme tout événement apparaissant ou se manifestant au moment ou après le début du traitement avec un IP ou un médicament ou tout événement existant qui s'aggrave en intensité ou en fréquence après l'exposition à l'IP ou au médicament. Comme spécifié au préalable dans le protocole, les événements indésirables apparus pendant le traitement ont été collectés par période, c'est-à-dire la période de traitement A, B et la période de suivi de l'innocuité. Les données sont rapportées selon l'attaque HAE et l'attaque non-HAE par période. Le nombre de participants présentant des EIAT liés aux tests de laboratoire clinique (hématologie, chimie clinique, coagulation et analyse d'urine) a été évalué.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (EOS) (jusqu'au jour 392)
Nombre de participants présentant des EIAT liés aux signes vitaux
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (EOS) (jusqu'au jour 392)
Un TEAE a été défini comme tout événement apparaissant ou se manifestant au moment ou après le début du traitement avec un IP ou un médicament ou tout événement existant qui s'aggrave en intensité ou en fréquence après l'exposition à l'IP ou au médicament. Comme spécifié au préalable dans le protocole, les événements indésirables apparus pendant le traitement ont été collectés par période, c'est-à-dire la période de traitement A, B et la période de suivi de l'innocuité. Les données sont rapportées selon l'attaque HAE et l'attaque non-HAE par période. Le nombre de participants présentant des EIAT liés aux signes vitaux (pression artérielle (TA), fréquence cardiaque (FC), température corporelle et fréquence respiratoire) a été évalué.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (EOS) (jusqu'au jour 392)
Nombre de participants avec TEAE liés à l'électrocardiogramme (ECG)
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (EOS) (jusqu'au jour 392)
Un TEAE a été défini comme tout événement apparaissant ou se manifestant au moment ou après le début du traitement avec un IP ou un médicament ou tout événement existant qui s'aggrave en intensité ou en fréquence après l'exposition à l'IP ou au médicament. Comme spécifié au préalable dans le protocole, les événements indésirables apparus pendant le traitement ont été collectés par période, c'est-à-dire la période de traitement A, B et la période de suivi de l'innocuité. Les données sont rapportées selon l'attaque HAE et l'attaque non-HAE par période. Le nombre de participants présentant des EIAT liés à 12 dérivations ECG a été évalué.
De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la fin de l'étude (EOS) (jusqu'au jour 392)

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

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Shire

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

12 décembre 2019

Achèvement primaire (Réel)

26 août 2021

Achèvement de l'étude (Réel)

26 août 2021

Dates d'inscription aux études

Première soumission

25 novembre 2019

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

25 novembre 2019

Première publication (Réel)

27 novembre 2019

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

30 septembre 2022

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

19 septembre 2022

Dernière vérification

1 septembre 2022

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • SHP643-302
  • 195014 (Identificateur de registre: JapicCTI)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

Non

Description du régime IPD

Les données anonymisées des participants individuels de cette étude particulière ne seront pas partagées car il existe une probabilité raisonnable que des patients individuels puissent être réidentifiés (en raison du nombre limité de participants à l'étude).

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Oui

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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