Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Lanadelumabin (SHP643) teho ja turvallisuus japanilaisilla potilailla, joilla on perinnöllinen angioedeema (HAE)

maanantai 19. syyskuuta 2022 päivittänyt: Shire

Vaiheen 3 monikeskus, avoin tutkimus Lanadelumabin (SHP643) tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi japanilaisilla potilailla, joilla on perinnöllinen angioödeema

Tämän vaiheen 3, avoimen, monikeskustutkimuksen tarkoituksena on arvioida lanadelumabin turvallisuutta ja tehoa japanilaisille osallistujille, joilla on tyypin I tai II HAE.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus koostuu 52 viikon hoitojaksosta ja 4 viikon seurantajaksosta. 52 viikon hoitojakso koostuu 26 viikon hoitojaksosta A (päivä 0 - päivä 182) ja 26 viikon hoitojakso B (päivä 183 - päivä 364). Osallistujat, jotka suorittavat hoitojakson A, jatkavat välittömästi hoitojaksoon B. Hoitojakson B päätyttyä osallistujat voivat siirtyä laajennettuun tutkimukseen TAK-743-5007 (NCT04687137). Osallistujat, jotka päättävät siirtyä tutkimukseen TAK-743-5007, suorittavat tutkimuksen päättymisarvioinnin (EOS) päivänä 378. Kaikki muut osallistujat suorittavat EOS-arviointinsa päivänä 392.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

12

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Japani
    • Aichi-Ken
      • Toyohashi-shi, Aichi-Ken, Japani, 441-8570
        • Toyohashi Municipal Hospital
    • Chiba-Ken
      • Asahi-shi, Chiba-Ken, Japani, 289-2511
        • Asahi General Hospital
    • Gifu-Ken
      • Ogaki-shi, Gifu-Ken, Japani, 503-8502
        • Ogaki Municipal Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japani, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hokkaido
      • Tomakomai-shi, Hokkaido, Japani, 053-8567
        • Tomakomai City Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Kobe-shi, Hyogo-Ken, Japani, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Isehara-shi, Kanagawa-Ken, Japani, 259-1193
        • Tokai University Hospital
      • Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japani, 236-0004
        • Yokohama City University Hospital
    • Kyoto-Fu
      • Kyoto-shi, Kyoto-Fu, Japani, 606-8507
        • Kyoto University Hospital
    • Osaka-Fu
      • Suita-shi, Osaka-Fu, Japani, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Soka-shi, Saitama-Ken, Japani, 340-0041
        • Saiyu Soka Hospital
    • Shimane-Ken
      • Izumo-shi, Shimane-Ken, Japani, 693-8501
        • Shimane University Hospital

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

12 vuotta ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Olla japanilaista syntyperää, määritellään syntyneeksi Japanissa ja hänellä on japanilaiset vanhemmat ja japanilaiset isovanhemmat äidin ja isän puolelta.
  • Osallistuja on mies tai nainen ja yli 12-vuotias tietoisen suostumuksen ajankohtana.

  • Dokumentoitu HAE-diagnoosi (tyyppi I tai II), joka perustuu kaikkiin seuraaviin:

    1. Dokumentoitu kliininen historia, joka vastaa HAE:tä (ihonalainen tai limakalvo, ei-kutiseva turvotus ilman mukana olevaa urtikariaa).
    2. Seulonnan aikana saadut diagnostiset testitulokset, jotka vahvistavat HAE-tyypin I tai II: C1-estäjän (C1-INH) toiminnallisen tason
    3. Vähintään yksi seuraavista: ikä raportoitujen ensimmäisten angioedeeman oireiden alkaessa
  • Kohtausaste: Osallistujien on koettava vähintään yksi tutkijan vahvistama HAE-kohtaus neljässä viikossa sisäänajojakson aikana päästäkseen lanadelumabihoitojaksoon.
  • Osallistuja (tai osallistujan vanhempi/laillinen valtuutettu edustaja, jos sovellettavissa) on antanut kirjallisen suostumuksen, jonka on hyväksynyt Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC).
  • Jos osallistuja on aikuinen, hänelle on kerrottava tutkimuksen luonteesta ja annettava kirjallinen tietoinen suostumus ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden suorittamista tai jos osallistuja on alaikäinen (eli alle täysi-ikäinen), hänellä on vanhempi/laillinen valtuutettu edustaja, joka on tietoinen tutkimuksen luonteesta, antaa alaikäiselle kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen (eli luvan) osallistua tutkimukseen ennen tutkimuskohtaisten toimenpiteiden suorittamista. Suostumus saadaan alaikäisiltä osallistujilta.
  • Miehet tai ei-raskaana olevat, ei-imettävät naiset, jotka ovat hedelmällisiä ja seksuaalisesti aktiivisia ja jotka suostuvat olemaan pidättyväisiä tai suostuvat noudattamaan soveltuvia tämän protokollan ehkäisyvaatimuksia tutkimuksen ajan, tai naiset, jotka eivät voi tulla raskaaksi, määriteltynä kirurgisesti steriili (tila kohdunpoiston, molemminpuolisen munanpoiston tai molemminpuolisen munanjohtimen ligaation jälkeisenä) tai postmenopausaalisesti vähintään 12 kuukauden ajan.
  • Sitoudu noudattamaan pöytäkirjassa määritettyä arviointien ja menettelyjen aikataulua.

Poissulkemiskriteerit:

  • Toisen kroonisen, toistuvan angioedeeman samanaikainen diagnoosi, kuten hankittu angioödeema (AAE), HAE normaalilla C1-INH:lla (tunnetaan myös nimellä HAE tyyppi 3), idiopaattinen angioödeema tai toistuva angioödeema, johon liittyy urtikaria.
  • Osallistuminen aikaisempaan lanadelumabitutkimukseen.
  • Tutkimuslääkkeen annostelu tai altistuminen tutkimuslaitteelle 4 viikon sisällä ennen seulontaan saapumista.
  • Altistuminen angiotensiinia konvertoivan entsyymin (ACE) estäjille tai mille tahansa estrogeenia sisältäville lääkkeille, jotka imeytyvät systemaattisesti (kuten suun kautta otettavat ehkäisyvalmisteet tai hormonikorvaushoito) 4 viikon sisällä ennen seulontaa.
  • Altistuminen androgeeneille (esim. danatsoli, metyylitestosteroni, testosteroni) 2 viikon sisällä ennen sisäänajojaksoa.
  • Pitkäaikaisen profylaktisen hoidon käyttö HAE:n (C1-INH, heikennetyt androgeenit tai antifibrinolyytit) hoitoon 2 viikon sisällä ennen aloitusta.
  • Lyhytaikaisen HAE:n ennaltaehkäisyn käyttö 7 päivää ennen sisäänajojakson alkua. Lyhytaikainen profylaksi määritellään C1-INH:ksi, heikennetyiksi androgeeniksi tai antifibrinolyytiksi, joita käytetään estämään angioedeeman komplikaatioita lääketieteellisesti aiheellisista toimenpiteistä.
  • Mikä tahansa seuraavista maksan toiminnan poikkeavuuksista: alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 3x normaalin yläraja tai aspartaattiaminotransferaasi (AST) > 3x normaalin yläraja tai bilirubiini > 2x normaalin yläraja (ellei bilirubiini ole seurausta Gilbertin oireyhtymästä ).
  • Raskaus tai imetys.
  • Osallistujalla on jokin ehto, joka tutkijan tai sponsorin mielestä voi vaarantaa hänen turvallisuutensa tai noudattamisensa, estää tutkimuksen onnistuneen suorittamisen tai häiritä tulosten tulkintaa (esim. päihteiden väärinkäyttö tai riippuvuus, merkittävät sairaudet tai tutkijan mielestä merkittävä komorbiditeetti voi sekoittaa tutkimustulosten tulkintaa).
  • Osallistujalla on tunnettu yliherkkyys IP:lle tai sen komponenteille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Lanadelumabi 300 mg q2w tai q4w
Lanadelumabi 300 mg liuos, ihonalaisesti (SC), kerran 2 viikossa (q2w) 26 viikon ajan hoitojaksolla A. Tätä seurasi hoitojakso B (26 lisäviikkoa, yhteensä 52 viikkoa mukaan lukien hoitojakso A), jonka aikana osallistujat pysyivät hoitojaksolla A tai sai 300 mg lanadelumabiliuosta kerran 4 viikossa (q4w) 26 viikon ajan, jos se oli hyvin hallinnassa (ei hyökkäykset) 26 peräkkäisen viikon ajan lanadelumabihoidolla. Annostiheyden muutos perustui tutkijan harkintaan ja Sponsorin Medical Monitorin hyväksyntään.
Lääke: Lanadelumabi
Lanadelumabiliuos, SC
Muut nimet:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien määrä, jotka saavuttivat hyökkäämättömän tilan tehokkuuden arviointijaksolla päivästä 0 päivään 182
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 182
Osallistuja katsottiin taudiksi tehon arviointijakson aikana, jos osallistujalla ei ollut tutkijan vahvistamia perinnöllisiä angioedeeman (HAE) kohtauksia kyseisen tehon arviointijakson aikana. HAE-kohtaus määriteltiin oireiksi tai merkkeiksi, jotka ovat yhtäpitäviä kohtauksen kanssa vähintään yhdessä seuraavista paikoista: perifeerinen angioödeema (ihon turvotus, joka koskee raajoa, kasvoja, kaulaa, vartaloa ja/tai urogenitaalialuetta), vatsan angioödeema (vatsan alue). kipu, johon voi liittyä vatsan turvotusta, pahoinvointia, oksentelua tai ripulia, kurkunpään angioödeema (stridor, hengenahdistus, puhevaikeudet, nielemisvaikeudet, kurkun kiristys tai kielen, kitalaen, uvulan tai kurkunpään turvotus). Arvioitiin niiden osallistujien lukumäärä, jotka saavuttivat hyökkäyksestä vapaan tilan tehokkuuden arviointijaksolla päivästä 0 päivään 182.
Päivä 0 - päivä 182

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tutkijan vahvistamien perinnöllisten angioedeeman (HAE) kohtausten määrä kunkin tehonarviointijakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 182, päivä 0 - päivä 364, päivä 70 - päivä 182, päivä 70 - päivä 364
Tehon arviointijakso koostui neljästä jaksosta: päivästä 0 (tutkimuslääkkeen annon jälkeen) päivään 182 (hoitojakson A päättyminen), päivästä 0 (tutkimuksen lääkkeen annon jälkeen) päivään 364 (hoitojakson B päättyminen), oletetaan olevan vakaa -tilajakso päivästä 70 päivään 182, oletettu vakaan tilan jakso päivästä 70 päivään 364. Tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten lukumäärä kunkin tehon arviointijakson aikana arvioitiin.
Päivä 0 - päivä 182, päivä 0 - päivä 364, päivä 70 - päivä 182, päivä 70 - päivä 364
Tutkijan vahvistamien perinnöllisten angioedeeman (HAE) kohtausten määrä, jotka vaativat akuuttia hoitoa kunkin tehonarviointijakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 182, päivä 0 - päivä 364, päivä 70 - päivä 182, päivä 70 - päivä 364
Tehon arviointijakso koostui neljästä jaksosta: päivästä 0 (tutkimuslääkkeen annon jälkeen) päivään 182 (hoitojakson A päättyminen), päivästä 0 (tutkimuksen lääkkeen annon jälkeen) päivään 364 (hoitojakson B päättyminen), oletetaan olevan vakaa -tilajakso päivästä 70 päivään 182, oletettu vakaan tilan jakso päivästä 70 päivään 364. Tutkijan vahvistamien akuuttia hoitoa vaativien HAE-kohtausten lukumäärä arvioitiin kunkin tehon arviointijakson aikana.
Päivä 0 - päivä 182, päivä 0 - päivä 364, päivä 70 - päivä 182, päivä 70 - päivä 364
Keskivaikeiden tai vaikeiden tutkijan vahvistamien perinnöllisten angioedeeman (HAE) kohtausten määrä kunkin tehonarviointijakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 182, päivä 0 - päivä 364, päivä 70 - päivä 182, päivä 70 - päivä 364
Vaikea kohtaus määriteltiin asteikoksi 3 (jota yleensä vaaditaan, lääketieteellistä interventiota/hoitoa tarvitaan, sairaalahoito on mahdollista), kohtalainen kohtaus määriteltiin asteikoksi 2 (jossakin tapauksessa apua saatetaan tarvita, lääketieteellistä interventiota/hoitoa ei tarvita tai vaaditaan vain vähän). Tutkijan vahvistamien kohtalaisten tai vaikeiden HAE-kohtausten lukumäärä kunkin tehon arviointijakson aikana arvioitiin. Tehon arviointijakso koostui neljästä jaksosta: päivästä 0 (tutkimuslääkkeen annon jälkeen) päivään 182 (hoitojakson A päättyminen), päivästä 0 (tutkimuksen lääkkeen annon jälkeen) päivään 364 (hoitojakson B päättyminen), oletetaan olevan vakaa -tilajakso päivästä 70 päivään 182, oletettu vakaan tilan jakso päivästä 70 päivään 364.
Päivä 0 - päivä 182, päivä 0 - päivä 364, päivä 70 - päivä 182, päivä 70 - päivä 364
Niiden osallistujien määrä, joilla on perinnöllisen angioedeeman (HAE) enimmäisvakavuusaste kunkin tehonarviointijakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 182, päivä 0 - päivä 364, päivä 70 - päivä 182, päivä 70 - päivä 364
Tehon arviointijakso koostui neljästä jaksosta: päivästä 0 (tutkimuslääkkeen annon jälkeen) päivään 182 (hoitojakson A päättyminen), päivästä 0 (tutkimuksen lääkkeen annon jälkeen) päivään 364 (hoitojakson B päättyminen), oletetaan olevan vakaa -tilajakso päivästä 70 päivään 182, oletettu vakaan tilan jakso päivästä 70 päivään 364. Niiden osallistujien lukumäärä, joiden HAE-kohtauksen vakavuus oli suurin kunkin tehon arviointijakson aikana, arvioitiin. HAE-kohtauksen vakavuus laskettiin osallistujaa kohti vakavuusluokkien perusteella seuraavasti: Ei kohtausta, Lievä, Keskivaikea ja Vaikea.
Päivä 0 - päivä 182, päivä 0 - päivä 364, päivä 70 - päivä 182, päivä 70 - päivä 364
Korkean sairastuvuuden tutkijan vahvistamien perinnöllisten angioedeeman (HAE) kohtausten määrä kunkin tehonarviointijakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 182, päivä 0 - päivä 364, päivä 70 - päivä 182, päivä 70 - päivä 364
Korkean sairastuvuuden HAE-kohtaus määriteltiin mitä tahansa kohtausta, jolla on vähintään yksi seuraavista ominaisuuksista: vakava, johtaa sairaalahoitoon (paitsi sairaalahoito tarkkailua varten
Päivä 0 - päivä 182, päivä 0 - päivä 364, päivä 70 - päivä 182, päivä 70 - päivä 364
Aika ensimmäiseen perinnölliseen angioödeemakohtaukseen (HAE) 0 päivän jälkeen tehonarviointijaksolla
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 182
Aika ensimmäiseen HAE-kohtaukseen (päiviä) päivän 0 jälkeiseen tehonarviointijaksoon päivästä 0 päivään 182 laskettiin ensimmäisen lanadelumabiannoksen päivämäärästä ja kellonajasta tehon arviointijaksolle (päivä 0 - päivä 182) ensimmäisen avoimen annoksen jälkeisen ensimmäisen HAE-kohtauksen päivämäärä ja kellonaika tehonarviointijaksolla päivästä 0 päivään 182. Analyysissä käytettiin Kaplan-Meier-menetelmää, ja Kaplan Meier -arvio ilmaistuna aikana (päivinä) ensimmäiseen HAE-kohtaukseen päivän 0 jälkeen hoitojaksolle A (päivä 0 - päivä 182) esitetään.
Päivä 0 - päivä 182
Aika ensimmäiseen perinnölliseen angioödeemakohtaukseen (HAE) 0 päivän jälkeen tehonarviointijaksolla
Aikaikkuna: Päivä 70 - päivä 182
Päivän 0 jälkeiseen ensimmäiseen HAE-kohtaukseen kulunut aika (päiviä) tehon arviointijaksolle 70. päivä - päivä 182 laskettiin ensimmäisen lanadelumabiannoksen päivämäärästä ja kellonajasta tehon arviointijaksolle (päivä 70 - päivä 182) ensimmäisen avoimen annoksen jälkeisen ensimmäisen HAE-kohtauksen päivämäärä ja kellonaika tehon arviointijaksolla 70. päivä - 182. päivä. Analyysissä käytettiin Kaplan-Meier-menetelmää, ja Kaplan Meier -arvio ilmaistuna aikana (päivinä) ensimmäiseen HAE-kohtaukseen Päivän 0 jälkeen oletetun vakaan tilan jakson aikana hoitojaksolle A (päivä 70 - päivä 182).
Päivä 70 - päivä 182
Osallistujien määrä, jotka saavuttavat vähintään 50 %, 70 % ja 90 % vähennyksen tutkijan vahvistamassa normalisoidussa hyökkäysten määrässä (NNA) neljässä viikossa suhteessa sisäänajojaksoon NNA kullakin tehokkuuden arviointijaksolla
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 182, päivä 0 - päivä 364, päivä 70 - päivä 182, päivä 70 - päivä 364
Sisääntulojakso oli 4 viikkoa, ja sitä on saatettu pidentää 8 viikkoon osallistujien lähtötilanteen hyökkäystiheyden määrittämiseksi. Tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten (NNA) normalisoitu lukumäärä kunkin tehonarviointijakson aikana ilmaistaan ​​kuukausittaisena (28 päivän) HAE-kohtauksena. Niiden osallistujien määrä, jotka saavuttivat vähintään 50 %, 70 % ja 90 % alenemisen tutkijan vahvistamassa NNA:ssa 4 viikon aikana verrattuna normalisoituun NNA:han jokaisella neljästä tehon arviointijaksosta (hoitojakso A, kokonaishoitojakso, Oletettu vakaan tilan jakso hoitojaksolle A ja yleinen oletettu vakaan tilan jakso) arvioitiin. Jokaisen osallistujan osalta vähennysprosentti laskettiin sisäänajojakson hyökkäystiheydellä vähennettynä hoitojakson hyökkäystiheydellä jaettuna sisäänajojakson hyökkäystiheydellä, kerrottuna 100:lla. Vastaajakategoriat eivät olleet toisiaan poissulkevia, osallistujat voivat esiintyä useammassa kuin yhdessä kategoriassa soveltuvin osin prosenttiosuuden perusteella.
Päivä 0 - päivä 182, päivä 0 - päivä 364, päivä 70 - päivä 182, päivä 70 - päivä 364
Normalisoidun hyökkäysmäärän (NNA) saavuttaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 182, päivä 0 - päivä 364, päivä 70 - päivä 182, päivä 70 - päivä 364
NNA (tutkijan vahvistama) kunkin tehon arviointijakson aikana ilmaistiin kuukausittaisena (28 päivän) HAE-kohtauksena. NNA:n saavuttaneiden osallistujien määrä
Päivä 0 - päivä 182, päivä 0 - päivä 364, päivä 70 - päivä 182, päivä 70 - päivä 364
Osallistujien lukumäärä, jotka saavuttivat hyökkäämättömän tilan tehokkuuden arviointijaksolla 0 - 364, 70 - 182 ja 70 - 364
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 364, päivä 70 - päivä 182 ja päivä 70 - päivä 364
Osallistujaa pidettiin hyökkäyksestä vapaana tehonarviointijakson aikana, jos osallistujalla ei ollut tutkijan vahvistamia HAE-kohtauksia kyseisen tehonarviointijakson aikana. HAE-kohtaus määriteltiin oireiksi tai merkkeiksi, jotka ovat yhtäpitäviä kohtauksen kanssa vähintään yhdessä seuraavista paikoista: perifeerinen angioödeema (ihon turvotus, joka koskee raajoa, kasvoja, kaulaa, vartaloa ja/tai urogenitaalialuetta), vatsan angioödeema (vatsan alue). kipu, johon voi liittyä vatsan turvotusta, pahoinvointia, oksentelua tai ripulia, kurkunpään angioödeema (stridor, hengenahdistus, puhevaikeudet, nielemisvaikeudet, kurkun kiristys tai kielen, kitalaen, uvulan tai kurkunpään turvotus). Niiden osallistujien lukumäärä, jotka saavuttivat hyökkäyksestä vapaan tilan neljällä tehon arviointijaksolla (kokonaishoitojakso, oletettu vakaan tilan jakso hoitojaksolla A ja yleinen oletettu vakaan tilan jakso) arvioitiin.
Päivä 0 - päivä 364, päivä 70 - päivä 182 ja päivä 70 - päivä 364
Osallistujien määrä, jotka saavuttavat hyökkäämättömän tilan kuukausittain
Aikaikkuna: Kuukausina 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 ja 13
Osallistujaa pidettiin hyökkäyksestä vapaana tehonarviointijakson aikana, jos osallistujalla ei ollut tutkijan vahvistamia HAE-kohtauksia kyseisen tehonarviointijakson aikana. HAE-kohtaus määriteltiin oireiksi tai merkkeiksi, jotka ovat yhtäpitäviä kohtauksen kanssa vähintään yhdessä seuraavista paikoista: perifeerinen angioödeema (ihon turvotus, joka koskee raajoa, kasvoja, kaulaa, vartaloa ja/tai urogenitaalialuetta), vatsan angioödeema (vatsan alue). kipu, johon voi liittyä vatsan turvotusta, pahoinvointia, oksentelua tai ripulia, kurkunpään angioödeema (stridor, hengenahdistus, puhevaikeudet, nielemisvaikeudet, kurkun kiristys tai kielen, kitalaen, uvulan tai kurkunpään turvotus).
Kuukausina 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 ja 13
Niiden osallistujien määrä, jotka saavuttivat tutkijan vahvistaman perinnöllisen angioedeeman (HAE) hyökkäyksettömän aikavälin
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 182
Osallistujaa pidettiin hyökkäyksestä vapaana tietyn ajanjakson aikana, jos osallistujalla ei ollut tutkijan vahvistamia HAE-hyökkäyksiä kyseisenä ajanjaksona. Osallistujat, jotka keskeyttivät tietyn ajanjakson aikana, katsottiin vastaamatta jättäneiksi kyseisen ajanjakson aikana. Arvioitiin niiden osallistujien lukumäärä, jotka saavuttivat tutkijan vahvistaman HAE-kohtauksen vapaan ajanjakson päivästä 0 päivään 182.
Päivä 0 - päivä 182
Hyökkäysvapaiden päivien prosenttiosuus kunkin tehokkuuden arviointijakson aikana
Aikaikkuna: Päivä 0 - päivä 182, päivä 0 - päivä 364, päivä 70 - päivä 182, päivä 70 - päivä 364
Hyökkäysvapaa päivä määriteltiin kalenteripäiväksi, jolle ei ollut tutkijan vahvistamaa HAE-kohtausta. HAE-kohtauksesta vapaat päivät laskettiin laskemalla niiden päivien lukumäärä tehon arviointijaksossa, jossa ei ollut HAE-kohtausta, ja jakamalla niiden päivien määrällä, jotka osallistuja osallistui tehon arviointijaksoon. Tutkijan vahvistamien HAE-kohtausten vapaapäivien prosenttiosuus kunkin tehon arviointijakson aikana (hoitojakso A, kokonaishoitojakso, hoitojakson A oletettu vakaan tilan jakso ja yleinen oletettu vakaan tilan jakso) arvioitiin.
Päivä 0 - päivä 182, päivä 0 - päivä 364, päivä 70 - päivä 182, päivä 70 - päivä 364
Niiden osallistujien määrä, joilla on hoitoon liittyviä emergent Adverse Events (TEAE) -tapahtumat, mukaan lukien erityistä kiinnostavat haittatapahtumat (AESI) ja vakavat haittatapahtumat (SAE)
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun (EOS) (päivään 392 asti)
TEAE = mikä tahansa tapahtuma, joka ilmenee tutkimustuotteella (IP) hoidon aloittamisen yhteydessä tai sen jälkeen, tai mikä tahansa olemassa oleva tapahtuma, jonka intensiteetti/tiheys pahenee IP-altistuksen yhteydessä. Vakava TEAE = mikä tahansa ei-toivottu kliininen merkki, oireet, seuraukset (liittyvät IP:hen tai eivät) millä tahansa annoksella: johtaa kuolemaan, oli hengenvaarallinen, vaatii sairaalahoitoa/pitkän sairaalahoitoa, johti pysyvään/merkittävään vammaan/työkyvyttömyyteen, synnynnäinen poikkeavuus/sikiövaurio, tärkeä lääketieteellinen tapahtuma. AESI = tutkijan ilmoittamat yliherkkyysreaktiot, verenvuoto/hyperkoaguloituva AESI. Haittatapahtumat luokiteltiin HAE-kohtauksiksi ja ei-HAE-kohtauksiksi raportoituiksi haittavaikutuksiksi, ja ne luokiteltiin vastaavasti. Kuten protokollassa ennalta määrättiin, TEAE:t, SAE:t ja AESI:t kerättiin jaksoittain eli hoitojaksoja A, B ja turvallisuusseurantajaksoja kohti, ja tiedot raportoidaan vastaavasti.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun (EOS) (päivään 392 asti)
Lanadelumabin plasmapitoisuudet
Aikaikkuna: Ennakkoannos päivinä 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 ja milloin tahansa päivänä 378 tai 392
Ennakkoannos päivinä 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 ja milloin tahansa päivänä 378 tai 392
Angioedeeman elämänlaatu (AE-QoL) -kyselyn kokonaispistemäärän muutos lähtötasosta
Aikaikkuna: Päivät 0, 28, 56, 98, 126, 154, 182, 266, 364, 378 tai 392
AE-QoL-kyselylomake on itse annettava validoitu väline terveyteen liittyvän (HR) QoL:n arvioimiseksi osallistujilla, joilla on toistuva angioödeema (mukaan lukien HAE). AE-QoL koostuu 17 sairauskohtaisesta elämänlaatukohdasta, jotka tuottavat AE-QoL-kokonaispistemäärän ja 4 alueen pistemäärää (toiminta, väsymys/mieliala, pelko/häpeä ja ravitsemus), ja jokaisella 17 pisteestä oli viiden pisteen vastausasteikko 1 (ei koskaan) 5 (erittäin usein). Kyselylomake pisteytettiin kehittäjien ohjeiden mukaisesti neljän toimialueen pistemäärän tuottamiseksi (toiminta, väsymys/mieliala, pelko/häpeä, ravitsemus), jolloin saatiin kokonaispistemäärä. Raaka kokonaispistemäärä (kaikkien kohteiden pisteiden keskiarvo) skaalattiin uudelleen käyttämällä lineaarisia muunnoksia lopullisiksi prosenttipisteiksi, jotka vaihtelivat välillä 0–100, perustuen maksimipistemäärään, missä korkeampi pistemäärä, sitä suurempi QoL- heikkeneminen.
Päivät 0, 28, 56, 98, 126, 154, 182, 266, 364, 378 tai 392
Plasma Kallikrein (pKal) -aktiivisuus
Aikaikkuna: Ennakkoannos päivinä 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 ja milloin tahansa päivänä 378 tai 392
pKal-aktiivisuus mitattiin biomarkkerilla pilkotun korkean molekyylipainon kininogeenin (cHMWK) tasolla lanadelumabin farmakodynamiikan (PD) arvioimiseksi.
Ennakkoannos päivinä 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 ja milloin tahansa päivänä 378 tai 392
Niiden osallistujien määrä, joilla on positiivinen lääkevasta-aine (ADA) plasmassa
Aikaikkuna: Ennakkoannos päivinä 0 (tai lähtötilanne), 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 ja milloin tahansa päivänä 378 tai 392
Lähtötaso määriteltiin viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta (päivämäärän tai päivämäärän/ajan perusteella).
Ennakkoannos päivinä 0 (tai lähtötilanne), 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 ja milloin tahansa päivänä 378 tai 392
Kliinisiin laboratoriotutkimuksiin liittyvien TEAE-potilaiden lukumäärä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun (EOS) (päivään 392 asti)
TEAE määriteltiin tapahtumaksi, joka ilmenee tai ilmenee IP- tai lääkkeellä hoidon aloittamisen yhteydessä tai sen jälkeen, tai mikä tahansa olemassa oleva tapahtuma, joka pahenee joko intensiteetillään tai tiheydeltään IP-aineelle tai lääkkeelle altistumisen jälkeen. Kuten protokollassa ennalta määrättiin, hoitoon liittyvät haittatapahtumat kerättiin jaksoittain eli hoitojaksoja A, B ja turvallisuuden seurantajaksoja kohti. Tiedot raportoidaan HAE-hyökkäyskohtaisesti ja ei-HAE-hyökkäyskohtaisesti jaksoittain. Arvioitiin niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli kliinisiin laboratoriotutkimuksiin (hematologia, kliininen kemia, koagulaatio ja virtsaanalyysi) liittyviä TEAE-oireita.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun (EOS) (päivään 392 asti)
Elintoimintoihin liittyvien TEAE-osallistujien määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun (EOS) (päivään 392 asti)
TEAE määriteltiin tapahtumaksi, joka ilmenee tai ilmenee IP- tai lääkkeellä hoidon aloittamisen yhteydessä tai sen jälkeen, tai mikä tahansa olemassa oleva tapahtuma, joka pahenee joko intensiteetillään tai tiheydeltään IP-aineelle tai lääkkeelle altistumisen jälkeen. Kuten protokollassa ennalta määrättiin, hoitoon liittyvät haittatapahtumat kerättiin jaksoittain eli hoitojaksoja A, B ja turvallisuuden seurantajaksoja kohti. Tiedot raportoidaan HAE-hyökkäyskohtaisesti ja ei-HAE-hyökkäyskohtaisesti jaksoittain. Arvioitiin niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli elintoimintoihin (verenpaine (BP), syke (HR), ruumiinlämpö ja hengitystiheys) liittyviä TEAE-oireita.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun (EOS) (päivään 392 asti)
Elektrokardiogrammiin (EKG) liittyvien TEAE-potilaiden määrä
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun (EOS) (päivään 392 asti)
TEAE määriteltiin tapahtumaksi, joka ilmenee tai ilmenee IP- tai lääkkeellä hoidon aloittamisen yhteydessä tai sen jälkeen, tai mikä tahansa olemassa oleva tapahtuma, joka pahenee joko intensiteetillään tai tiheydeltään IP-aineelle tai lääkkeelle altistumisen jälkeen. Kuten protokollassa ennalta määrättiin, hoitoon liittyvät haittatapahtumat kerättiin jaksoittain eli hoitojaksoja A, B ja turvallisuuden seurantajaksoja kohti. Tiedot raportoidaan HAE-hyökkäyskohtaisesti ja ei-HAE-hyökkäyskohtaisesti jaksoittain. Arvioitiin niiden osallistujien lukumäärä, joilla oli 12 lyijy-EKG:hen liittyvää TEAE-tapausta.
Ensimmäisestä tutkimuslääkkeen annoksesta tutkimuksen loppuun (EOS) (päivään 392 asti)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Shire

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 12. joulukuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 26. elokuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Torstai 26. elokuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 25. marraskuuta 2019

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 25. marraskuuta 2019

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 27. marraskuuta 2019

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 30. syyskuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 19. syyskuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. syyskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SHP643-302
  • 195014 (Rekisterin tunniste: JapicCTI)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

IPD-suunnitelman kuvaus

Tämän tutkimuksen yksilöimättömiä yksittäisiä osallistujia koskevia tietoja ei jaeta, koska on kohtuullinen todennäköisyys, että yksittäiset potilaat voidaan tunnistaa uudelleen (tutkimuksen osallistujien rajallisen määrän vuoksi).

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Joo

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Perinnöllinen angioödeema (HAE)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Gambia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa