Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinnost a bezpečnost lanadelumabu (SHP643) u japonských účastníků s hereditárním angioedémem (HAE)

19. září 2022 aktualizováno: Shire

Multicentrická, otevřená studie fáze 3 k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti lanadelumabu (SHP643) u japonských subjektů s dědičným angioedémem

Účelem této otevřené, multicentrické studie fáze 3 je vyhodnotit bezpečnost a účinnost lanadelumabu u japonských účastníků s HAE typu I nebo II.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie se bude skládat z 52týdenního období léčby a 4týdenního období sledování. 52týdenní léčebné období zahrnuje 26týdenní léčebné období A (den 0 až den 182) a 26týdenní léčebné období B (den 183 až den 364). Účastníci, kteří dokončí léčebné období A, budou okamžitě pokračovat do léčebného období B. Po dokončení léčebného období B mohou účastníci přejít do rozšířené přístupové studie TAK-743-5007 (NCT04687137). Účastníci, kteří se rozhodnou přejít do studie TAK-743-5007, dokončí hodnocení na konci studie (EOS) v den 378. Všichni ostatní účastníci dokončí svá hodnocení EOS v den 392.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

12

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Japonsko
    • Aichi-Ken
      • Toyohashi-shi, Aichi-Ken, Japonsko, 441-8570
        • Toyohashi Municipal Hospital
    • Chiba-Ken
      • Asahi-shi, Chiba-Ken, Japonsko, 289-2511
        • Asahi General Hospital
    • Gifu-Ken
      • Ogaki-shi, Gifu-Ken, Japonsko, 503-8502
        • Ogaki Municipal Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japonsko, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hokkaido
      • Tomakomai-shi, Hokkaido, Japonsko, 053-8567
        • Tomakomai City Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Kobe-shi, Hyogo-Ken, Japonsko, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Isehara-shi, Kanagawa-Ken, Japonsko, 259-1193
        • Tokai University Hospital
      • Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japonsko, 236-0004
        • Yokohama City University Hospital
    • Kyoto-Fu
      • Kyoto-shi, Kyoto-Fu, Japonsko, 606-8507
        • Kyoto University Hospital
    • Osaka-Fu
      • Suita-shi, Osaka-Fu, Japonsko, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Soka-shi, Saitama-Ken, Japonsko, 340-0041
        • Saiyu Soka Hospital
    • Shimane-Ken
      • Izumo-shi, Shimane-Ken, Japonsko, 693-8501
        • Shimane University Hospital

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

12 let a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Mít japonský původ, definovaný jako narozený v Japonsku a mít japonské rodiče a japonské prarodiče z matčiny strany az otcovy strany.
  • Účastníkem je muž nebo žena a v době informovaného souhlasu je starší 12 let.

  • Zdokumentovaná diagnóza HAE (typu I nebo II) založená na všech následujících skutečnostech:

    1. Zdokumentovaná klinická anamnéza odpovídající HAE (podkožní nebo slizniční epizody nesvědivého otoku bez doprovodné kopřivky).
    2. Výsledky diagnostických testů získané během screeningu, které potvrzují HAE typu I nebo II: funkční úroveň inhibitoru C1 (C1-INH)
    3. Alespoň jedno z následujících: věk v době hlášeného nástupu prvních příznaků angioedému
  • Míra ataků: Účastníci musí zažít alespoň 1 zkoušejícím potvrzený záchvat HAE za 4 týdny během období záběhu, aby mohli vstoupit do období léčby lanadelumabem.
  • Účastník (nebo případně rodič/zákonný zástupce účastníků) poskytl písemný informovaný souhlas schválený institucionálním kontrolním výborem/nezávislou etickou komisí (IRB/IEC).
  • Pokud je účastník dospělý, buďte informováni o povaze studie a poskytněte písemný informovaný souhlas před provedením jakýchkoli postupů specifických pro studii, nebo pokud je účastník nezletilý (tj. mladší než plnoletý), mít rodiče/zákonně zplnomocněný zástupce, který je informován o povaze studie, poskytne písemný informovaný souhlas (tj. povolení) pro nezletilou osobu k účasti ve studii před provedením jakýchkoli postupů specifických pro studii. Souhlas bude získán od nezletilých účastníků.
  • Muži nebo netěhotné, nekojící ženy, které jsou plodné a sexuálně aktivní a které souhlasí s tím, že budou abstinovat nebo souhlasí s dodržováním příslušných antikoncepčních požadavků tohoto protokolu po dobu trvání studie, nebo ženy, které nemohou otěhotnět, definované jako chirurgicky sterilní (stav po hysterektomii, bilaterální ooforektomii nebo bilaterální tubární ligaci) nebo postmenopauzální po dobu alespoň 12 měsíců.
  • Souhlaste s dodržováním protokolem definovaného harmonogramu hodnocení a postupů.

Kritéria vyloučení:

  • Souběžná diagnóza jiné formy chronického, recidivujícího angioedému, jako je získaný angioedém (AAE), HAE s normálním C1-INH (také známý jako HAE typ 3), idiopatický angioedém nebo recidivující angioedém spojený s kopřivkou.
  • Účast na předchozí studii lanadelumab.
  • Dávkování zkoušeného léku nebo vystavení zkoušenému zařízení během 4 týdnů před vstupem do screeningu.
  • Expozice inhibitorům angiotenzin-konvertujícího enzymu (ACE) nebo jakýmkoli lékům obsahujícím estrogen se systematickou absorpcí (jako jsou perorální antikoncepce nebo hormonální substituční terapie) během 4 týdnů před screeningem.
  • Expozice androgenům (např. danazol, methyltestosteron, testosteron) během 2 týdnů před vstupem do záběhového období.
  • Užívání dlouhodobé profylaktické terapie HAE (C1-INH, atenuované androgeny nebo antifibrinolytika) během 2 týdnů před zahájením období běhu.
  • Použití krátkodobé profylaxe HAE 7 dní před zahájením období záběhu. Krátkodobá profylaxe je definována jako C1-INH, atenuované androgeny nebo antifibrinolytika používaná k zamezení komplikací angioedému z lékařsky indikovaných výkonů.
  • Jakákoli z následujících abnormalit jaterních funkcí: alaninaminotransferáza (ALT) >3x horní hranice normy nebo aspartátaminotransferáza (AST) >3x horní hranice normy nebo bilirubin >2x horní hranice normy (pokud bilirubin není důsledkem Gilbertova syndromu ).
  • Těhotenství nebo kojení.
  • Účastník má jakoukoli podmínku, která podle názoru zkoušejícího nebo sponzora může ohrozit jejich bezpečnost nebo soulad, znemožnit úspěšné provedení studie nebo narušit interpretaci výsledků (např. anamnéza užívání návykových látek nebo závislosti, významná již existující onemocnění nebo hlavní komorbidita, o které se zkoušející domnívá, že může zmást interpretaci výsledků studie).
  • Účastník má známou přecitlivělost na IP nebo její složky.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Lanadelumab 300 mg q2w nebo q4w
Lanadelumab 300 mg roztok, subkutánně (SC), jednou za 2 týdny (q2w) po dobu 26 týdnů v léčebném období A. Poté následovalo léčebné období B (dalších 26 týdnů, celkem 52 týdnů včetně léčebného období A), během kterého účastníci zůstali v léčebném období A nebo dostávali 300 mg roztoku lanadelumab jednou za 4 týdny (q4w) po dobu 26 týdnů, pokud byli dobře kontrolováni (bez ataku) po dobu 26 po sobě jdoucích týdnů s léčbou lanadelumabem. Změna frekvence dávkování byla založena na rozhodnutí zkoušejícího a schválení lékařským monitorem sponzora.
Lék: Lanadelumab
Roztok lanadelumabu, SC
Ostatní jména:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků, kteří dosáhli stavu bez útoku v období hodnocení účinnosti od dne 0 do dne 182
Časové okno: Den 0 až den 182
Účastník byl považován za účastníka bez záchvatu během období hodnocení účinnosti, pokud během tohoto období hodnocení účinnosti neměl žádný zkoušejícím potvrzený záchvat dědičného angioedému (HAE). Záchvat HAE byl definován jako symptomy nebo známky odpovídající záchvatu alespoň v 1 z následujících lokalizací: periferní angioedém (kožní otok zahrnující končetinu, obličej, krk, trup a/nebo genitourinární oblast), abdominální angioedém (abdominální bolest s nebo bez břišní distenze, nevolnost, zvracení nebo průjem), angioedém hrtanu (stridor, dušnost, potíže s mluvením, potíže s polykáním, sevřením hrdla nebo otokem jazyka, patra, uvuly nebo hrtanu). Byl hodnocen počet účastníků, kteří dosáhli stavu bez útoku po dobu hodnocení účinnosti od Dne 0 do Dne 182.
Den 0 až den 182

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet zkoušejícím potvrzených záchvatů dědičného angioedému (HAE) během každého z období hodnocení účinnosti
Časové okno: Den 0 až den 182, den 0 až den 364, den 70 až den 182, den 70 až den 364
Období hodnocení účinnosti sestávalo ze čtyř období: den 0 (po podání studovaného léku) až den 182 (konec léčebného období A), den 0 (po podání studovaného léku) až den 364 (konec léčebného období B), předpokládané stabilní -období od 70. dne do 182. dne, předpokládané období ustáleného stavu od 70. dne do 364. dne. Byl hodnocen počet zkoušejícím potvrzených záchvatů HAE během každého z období hodnocení účinnosti.
Den 0 až den 182, den 0 až den 364, den 70 až den 182, den 70 až den 364
Počet zkoušejícím potvrzených záchvatů dědičného angioedému (HAE) vyžadujících akutní léčbu během každého z období hodnocení účinnosti
Časové okno: Den 0 až den 182, den 0 až den 364, den 70 až den 182, den 70 až den 364
Období hodnocení účinnosti sestávalo ze čtyř období: den 0 (po podání studovaného léku) až den 182 (konec léčebného období A), den 0 (po podání studovaného léku) až den 364 (konec léčebného období B), předpokládané stabilní -období od 70. dne do 182. dne, předpokládané období ustáleného stavu od 70. dne do 364. dne. Byl hodnocen počet zkoušejícím potvrzených záchvatů HAE vyžadujících akutní léčbu během každého z období hodnocení účinnosti.
Den 0 až den 182, den 0 až den 364, den 70 až den 182, den 70 až den 364
Počet středně těžkých nebo těžkých záchvatů dědičného angioedému (HAE) potvrzených vyšetřovatelem během každého z období hodnocení účinnosti
Časové okno: Den 0 až den 182, den 0 až den 364, den 70 až den 182, den 70 až den 364
Závažná ataka byla definována jako stupeň 3 (obvykle je vyžadována určitá pomoc, nutná lékařská intervence/terapie, možné hospitalizace), středně těžká ataka byla definována jako stupeň 2 (může být potřeba určitá pomoc, není vyžadován žádný nebo minimální lékařský zásah/terapie). Byl hodnocen počet středních nebo závažných záchvatů HAE potvrzených zkoušejícím během každého z období hodnocení účinnosti. Období hodnocení účinnosti sestávalo ze čtyř období: den 0 (po podání studovaného léku) až den 182 (konec léčebného období A), den 0 (po podání studovaného léku) až den 364 (konec léčebného období B), předpokládané stabilní -období od 70. dne do 182. dne, předpokládané období ustáleného stavu od 70. dne do 364. dne.
Den 0 až den 182, den 0 až den 364, den 70 až den 182, den 70 až den 364
Počet účastníků s maximální závažností dědičného angioedému (HAE) během každého z období hodnocení účinnosti
Časové okno: Den 0 až den 182, den 0 až den 364, den 70 až den 182, den 70 až den 364
Období hodnocení účinnosti sestávalo ze čtyř období: den 0 (po podání studovaného léku) až den 182 (konec léčebného období A), den 0 (po podání studovaného léku) až den 364 (konec léčebného období B), předpokládané stabilní -období od 70. dne do 182. dne, předpokládané období ustáleného stavu od 70. dne do 364. dne. Byl hodnocen počet účastníků s maximální závažností záchvatu HAE během každého z období hodnocení účinnosti. Závažnost záchvatu HAE byla vypočtena na účastníka na základě kategorií závažnosti takto: Žádný útok, Mírný, Střední a Závažný.
Den 0 až den 182, den 0 až den 364, den 70 až den 182, den 70 až den 364
Počet záchvatů dědičného angioedému (HAE) s vysokou morbiditou potvrzených vyšetřovatelem během každého z období hodnocení účinnosti
Časové okno: Den 0 až den 182, den 0 až den 364, den 70 až den 182, den 70 až den 364
Atak HAE s vysokou morbiditou byl definován jako jakýkoli záchvat, který má alespoň jednu z následujících charakteristik: závažný, vede k hospitalizaci (kromě hospitalizace na pozorování
Den 0 až den 182, den 0 až den 364, den 70 až den 182, den 70 až den 364
Čas do prvního záchvatu dědičného angioedému (HAE) po dni 0 pro období hodnocení účinnosti
Časové okno: Den 0 až den 182
Doba do prvního záchvatu HAE (dny) po dni 0 pro období hodnocení účinnosti ode dne 0 do dne 182 se vypočítala od data a času první dávky lanadelumabu pro období hodnocení účinnosti (den 0 až den 182) do datum a čas prvního záchvatu HAE po první otevřené dávce pro období hodnocení účinnosti od dne 0 do dne 182. Pro analýzu byla použita Kaplan-Meierova metoda a je uveden Kaplan Meierův odhad vyjádřený jako čas (ve dnech) do prvního záchvatu HAE po dni 0 pro léčebné období A (den 0 až den 182).
Den 0 až den 182
Čas do prvního záchvatu dědičného angioedému (HAE) po dni 0 pro období hodnocení účinnosti
Časové okno: Den 70 až den 182
Doba do prvního záchvatu HAE (dny) po dnu 0 pro období hodnocení účinnosti ode dne 70 do dne 182 se vypočítala od data a času první dávky lanadelumabu pro období hodnocení účinnosti (den 70 až den 182) do datum a čas prvního záchvatu HAE po první otevřené dávce pro období hodnocení účinnosti od 70. do 182. dne. Pro analýzu byla použita Kaplan-Meierova metoda a je uveden Kaplan Meierův odhad vyjádřený jako čas (ve dnech) do prvního záchvatu HAE po dni 0 pro předpokládané období ustáleného stavu pro léčebné období A (den 70 až den 182).
Den 70 až den 182
Počet účastníků, kteří dosáhli alespoň 50%, 70% a 90% snížení normalizovaného počtu útoků (NNA) potvrzeného výzkumníkem za 4 týdny ve vztahu k období záběhu NNA pro každé z období hodnocení účinnosti
Časové okno: Den 0 až den 182, den 0 až den 364, den 70 až den 182, den 70 až den 364
Období zavádění bylo 4 týdny a mohlo být prodlouženo až na 8 týdnů, aby se určila základní míra útoků účastníků. Normalizovaný počet zkoušejícím potvrzených záchvatů HAE (NNA) během každého období hodnocení účinnosti bude vyjádřen jako měsíční (28 dní) četnost záchvatů HAE. Počet účastníků, kteří dosáhli alespoň 50%, 70% a 90% snížení NNA potvrzeného zkoušejícím za 4 týdny ve srovnání s normalizovaným obdobím zavádění NNA pro každé ze 4 období hodnocení účinnosti (období léčby A, celkové období léčby, Bylo hodnoceno předpokládané období ustáleného stavu pro léčebné období A a celkové předpokládané období ustáleného stavu). Pro každého účastníka bylo procentuální snížení vypočteno jako četnost útoků v záběhovém období mínus četnost útoků v období léčby dělená četností útoků v období záběhu, vynásobená 100. Kategorie respondentů se vzájemně nevylučovaly, účastníci se mohou objevit ve více než jedné kategorii na základě jejich procentuálního snížení.
Den 0 až den 182, den 0 až den 364, den 70 až den 182, den 70 až den 364
Počet účastníků, kteří dosáhli normalizovaného počtu útoků (NNA)
Časové okno: Den 0 až den 182, den 0 až den 364, den 70 až den 182, den 70 až den 364
NNA (potvrzeno zkoušejícím) během každého období hodnocení účinnosti bylo vyjádřeno jako měsíční (28 dní) četnost záchvatů HAE. Počet účastníků, kteří dosáhli NNA
Den 0 až den 182, den 0 až den 364, den 70 až den 182, den 70 až den 364
Počet účastníků, kteří dosáhli stavu bez útoku za období hodnocení účinnosti Den 0 až den 364, den 70 až den 182 a den 70 až den 364
Časové okno: Den 0 až den 364, den 70 až den 182 a den 70 až den 364
Účastník byl považován za bez útoku během období hodnocení účinnosti, pokud během tohoto období hodnocení účinnosti neměl žádné zkoušejícím potvrzené záchvaty HAE. Záchvat HAE byl definován jako symptomy nebo známky odpovídající záchvatu alespoň v 1 z následujících lokalizací: periferní angioedém (kožní otok zahrnující končetinu, obličej, krk, trup a/nebo genitourinární oblast), abdominální angioedém (abdominální bolest s nebo bez břišní distenze, nevolnost, zvracení nebo průjem), angioedém hrtanu (stridor, dušnost, potíže s mluvením, potíže s polykáním, sevřením hrdla nebo otokem jazyka, patra, uvuly nebo hrtanu). Byl hodnocen počet účastníků, kteří dosáhli stavu bez útoku po 4 období hodnocení účinnosti (celkové období léčby, předpokládané období ustáleného stavu pro období léčby A a celkové předpokládané období ustáleného stavu).
Den 0 až den 364, den 70 až den 182 a den 70 až den 364
Počet účastníků, kteří dosáhli stavu bez útoku za měsíční přírůstky
Časové okno: V měsících 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 a 13
Účastník byl považován za bez útoku během období hodnocení účinnosti, pokud během tohoto období hodnocení účinnosti neměl žádné zkoušejícím potvrzené záchvaty HAE. Záchvat HAE byl definován jako symptomy nebo známky odpovídající záchvatu alespoň v 1 z následujících lokalizací: periferní angioedém (kožní otok zahrnující končetinu, obličej, krk, trup a/nebo genitourinární oblast), abdominální angioedém (abdominální bolest s nebo bez břišní distenze, nevolnost, zvracení nebo průjem), angioedém hrtanu (stridor, dušnost, potíže s mluvením, potíže s polykáním, sevřením hrdla nebo otokem jazyka, patra, uvuly nebo hrtanu).
V měsících 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 a 13
Počet účastníků, kteří dosáhli vyšetřovatelem potvrzeného dědičného angioedému (HAE) intervaly bez ataku
Časové okno: Den 0 až den 182
Účastník byl považován za účastníka bez útoku během časového období, pokud během tohoto časového období neměl žádné vyšetřovatelem potvrzené záchvaty HAE. Účastníci, kteří během určitého časového období přestali, byli po toto časové období považováni za nereagující. Byl hodnocen počet účastníků, kteří dosáhli intervaly bez ataku HAE potvrzené výzkumníkem od dne 0 do dne 182.
Den 0 až den 182
Procento dní bez útoku během každého z období hodnocení účinnosti
Časové okno: Den 0 až den 182, den 0 až den 364, den 70 až den 182, den 70 až den 364
Den bez ataku byl definován jako kalendářní den bez žádného zkoušejícího potvrzeného záchvatu HAE. Dny bez záchvatu HAE byly vypočteny spočtením počtu dní v období hodnocení účinnosti bez záchvatu HAE a vydělením počtem dní, kdy účastník přispěl k období hodnocení účinnosti. Bylo hodnoceno procento dnů bez záchvatu HAE potvrzených zkoušejícím během každého z období hodnocení účinnosti (období léčby A, celkové období léčby, předpokládané období ustáleného stavu pro období léčby A a celkové předpokládané období ustáleného stavu).
Den 0 až den 182, den 0 až den 364, den 70 až den 182, den 70 až den 364
Počet účastníků s nežádoucími příhodami vznikajícími při léčbě (TEAE) včetně nežádoucích příhod zvláštního zájmu (AESI) a závažných nežádoucích příhod (SAE)
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do konce studie (EOS) (až do dne 392)
TEAE = jakákoli příhoda objevující se při nebo po zahájení léčby hodnoceným přípravkem (IP) nebo jakákoli existující příhoda, která se zhoršuje v intenzitě/frekvenci při expozici IP. Závažná TEAE = jakákoli neobvyklá klinická manifestace známek, symptomů, výsledků (souvisejících s IP nebo ne) při jakékoli dávce: vede k úmrtí, ohrožuje život, vyžaduje hospitalizaci/prodloužení hospitalizace, má za následek přetrvávající/značnou invaliditu/neschopnost, vrozená abnormalita/vrozená vada, důležitá lékařská událost. AESI = hypersenzitivní reakce hlášené zkoušejícím, případy poruchy koagulace jako krvácení/hyperkoagulační AESI. Nežádoucí účinky byly klasifikovány jako AE ataky a non-HAE ataky hlášené a jsou podle toho kategorizovány. Jak je předem specifikováno v protokolu, TEAE, SAE a AESI byly shromažďovány za období, tj. Léčebné období A, B a Období bezpečnostního následného sledování a údaje jsou uváděny podle toho.
Od první dávky studovaného léku do konce studie (EOS) (až do dne 392)
Plazmatické koncentrace lanadelumabu
Časové okno: Předdávkujte ve dnech 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 a kdykoli v den 378 nebo 392
Předdávkujte ve dnech 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 a kdykoli v den 378 nebo 392
Změna celkového skóre dotazníku kvality života (AE-QoL) od výchozího stavu
Časové okno: Dny 0, 28, 56, 98, 126, 154, 182, 266, 364, 378 nebo 392
Dotazník AE-QoL je samoobslužný validovaný nástroj pro hodnocení zdravotní (HR)QoL mezi účastníky s recidivujícím angioedémem (včetně HAE). AE-QoL se skládá ze 17 položek kvality života specifických pro dané onemocnění, aby se vytvořilo celkové skóre AE-QoL a 4 skóre domén (fungování, únava/nálada, strach/styd a výživa), přičemž každá ze 17 položek měla pětibodová stupnice odezvy od 1 (nikdy) do 5 (velmi často). Dotazník byl skórován podle pokynů vývojářů, aby se vytvořily 4 doménové skóre (fungování, únava/nálada, strach/styd, výživa), které poskytlo celkové skóre. Hrubé celkové skóre (průměr všech bodových skóre) bylo přeškálováno pomocí lineárních transformací na konečná procentuální skóre v rozmezí 0 až 100, na základě maximálního možného skóre, kde vyšší skóre, větší zhoršení kvality života.
Dny 0, 28, 56, 98, 126, 154, 182, 266, 364, 378 nebo 392
Plazmová aktivita kalikreinu (pKal).
Časové okno: Předdávkujte ve dnech 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 a kdykoli v den 378 nebo 392
Aktivita pKal byla měřena hladinou biomarkerem štěpeného kininogenu s vysokou molekulovou hmotností (cHMWK) pro hodnocení farmakodynamiky (PD) lanadelumabu.
Předdávkujte ve dnech 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 a kdykoli v den 378 nebo 392
Počet účastníků s pozitivní protilátkou proti léčivu (ADA) v plazmě
Časové okno: Předdávkujte ve dnech 0 (nebo výchozí), 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 a kdykoli v den 378 nebo 392
Výchozí hodnota byla definována jako poslední nevynechaná hodnota před první dávkou studovaného léku (na základě data nebo data/času).
Předdávkujte ve dnech 0 (nebo výchozí), 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 a kdykoli v den 378 nebo 392
Počet účastníků s TEAE souvisejícími s klinickými laboratorními testy
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do konce studie (EOS) (až do dne 392)
TEAE byla definována jako jakákoli událost objevující se nebo manifestující se při zahájení léčby IP nebo léčivým přípravkem nebo po něm nebo jakákoli existující událost, která se zhoršuje v intenzitě nebo frekvenci po expozici IP nebo léčivému přípravku. Jak je předem specifikováno v protokolu, nežádoucí příhody vzniklé při léčbě byly shromažďovány za období, tj. období léčby A, B a období sledování bezpečnosti. Údaje jsou hlášeny podle útoku HAE a útoku bez HAE za období. Byl hodnocen počet účastníků s TEAE souvisejícími s klinickými laboratorními testy (hematologie, klinická chemie, koagulace a analýza moči).
Od první dávky studovaného léku do konce studie (EOS) (až do dne 392)
Počet účastníků s TEAE souvisejícími s vitálními funkcemi
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do konce studie (EOS) (až do dne 392)
TEAE byla definována jako jakákoli událost objevující se nebo manifestující se při zahájení léčby IP nebo léčivým přípravkem nebo po něm nebo jakákoli existující událost, která se zhoršuje v intenzitě nebo frekvenci po expozici IP nebo léčivému přípravku. Jak je předem specifikováno v protokolu, nežádoucí příhody vzniklé při léčbě byly shromažďovány za období, tj. období léčby A, B a období sledování bezpečnosti. Údaje jsou hlášeny podle útoku HAE a útoku bez HAE za období. Byl hodnocen počet účastníků s TEAE souvisejícími s vitálními funkcemi (krevní tlak (BP), srdeční frekvence (HR), tělesná teplota a frekvence dýchání).
Od první dávky studovaného léku do konce studie (EOS) (až do dne 392)
Počet účastníků s TEAE souvisejícími s elektrokardiogramem (EKG)
Časové okno: Od první dávky studovaného léku do konce studie (EOS) (až do dne 392)
TEAE byla definována jako jakákoli událost objevující se nebo manifestující se při zahájení léčby IP nebo léčivým přípravkem nebo po něm nebo jakákoli existující událost, která se zhoršuje v intenzitě nebo frekvenci po expozici IP nebo léčivému přípravku. Jak je předem specifikováno v protokolu, nežádoucí příhody vzniklé při léčbě byly shromažďovány za období, tj. období léčby A, B a období sledování bezpečnosti. Údaje jsou hlášeny podle útoku HAE a útoku bez HAE za období. Byl hodnocen počet účastníků s TEAE souvisejícími s 12 svodovým EKG.
Od první dávky studovaného léku do konce studie (EOS) (až do dne 392)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Shire

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. prosince 2019

Primární dokončení (Aktuální)

26. srpna 2021

Dokončení studie (Aktuální)

26. srpna 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

25. listopadu 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

25. listopadu 2019

První zveřejněno (Aktuální)

27. listopadu 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. září 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

19. září 2022

Naposledy ověřeno

1. září 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SHP643-302
  • 195014 (Identifikátor registru: JapicCTI)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Popis plánu IPD

Neidentifikovaná data jednotlivých účastníků z této konkrétní studie nebudou sdílena, protože existuje rozumná pravděpodobnost, že by jednotliví pacienti mohli být znovu identifikováni (kvůli omezenému počtu účastníků studie).

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ano

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hereditární angioedém (HAE)

Klinické studie na Lanadelumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Azerbaijan

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit