Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt og sikkerhed af Lanadelumab (SHP643) hos japanske deltagere med arvelig angioødem (HAE)

19. september 2022 opdateret af: Shire

Et fase 3 multicenter, åbent studie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Lanadelumab (SHP643) i japanske forsøgspersoner med arvelig angioødem

Formålet med denne fase 3, åbne multicenterundersøgelse er at evaluere sikkerheden og effektiviteten af ​​lanadelumab hos japanske deltagere med HAE Type I eller II.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne undersøgelse vil bestå af en 52-ugers behandlingsperiode og en 4-ugers opfølgningsperiode. 52-ugers behandlingsperiode består af en 26-ugers behandlingsperiode A (dag 0 til dag 182) og en 26-ugers behandlingsperiode B (dag 183 til dag 364). Deltagere, der gennemfører behandlingsperiode A, fortsætter straks ind i behandlingsperiode B. Efter endt behandlingsperiode B kan deltagerne rulle over i et udvidet adgangsstudie TAK-743-5007 (NCT04687137). Deltagere, der vælger at gå over til Study TAK-743-5007, vil afslutte deres end of study (EOS)-vurderinger på dag 378. Alle andre deltagere vil gennemføre deres EOS-vurderinger på dag 392.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Japan
    • Aichi-Ken
      • Toyohashi-shi, Aichi-Ken, Japan, 441-8570
        • Toyohashi Municipal Hospital
    • Chiba-Ken
      • Asahi-shi, Chiba-Ken, Japan, 289-2511
        • Asahi General Hospital
    • Gifu-Ken
      • Ogaki-shi, Gifu-Ken, Japan, 503-8502
        • Ogaki Municipal Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hokkaido
      • Tomakomai-shi, Hokkaido, Japan, 053-8567
        • Tomakomai City Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Kobe-shi, Hyogo-Ken, Japan, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Isehara-shi, Kanagawa-Ken, Japan, 259-1193
        • Tokai University Hospital
      • Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japan, 236-0004
        • Yokohama City University Hospital
    • Kyoto-Fu
      • Kyoto-shi, Kyoto-Fu, Japan, 606-8507
        • Kyoto University Hospital
    • Osaka-Fu
      • Suita-shi, Osaka-Fu, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Soka-shi, Saitama-Ken, Japan, 340-0041
        • Saiyu Soka Hospital
    • Shimane-Ken
      • Izumo-shi, Shimane-Ken, Japan, 693-8501
        • Shimane University Hospital

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Være af japansk afstamning, defineret som født i Japan og have japanske forældre og japanske bedsteforældre.
  • Deltageren er mand eller kvinde og >= 12 år på tidspunktet for informeret samtykke.

  • Dokumenteret diagnose af HAE (Type I eller II) baseret på alle følgende:

    1. Dokumenteret klinisk historie i overensstemmelse med HAE (subkutan eller slimhinde, ikke-pruritiske hævelsesepisoder uden ledsagende nældefeber).
    2. Diagnostiske testresultater opnået under screening, der bekræfter HAE Type I eller II: C1-hæmmer (C1-INH) funktionsniveau
    3. Mindst én af følgende: alder ved rapporteret begyndelse af første angioødemsymptomer
  • Angrebsrate: Deltagerne skal opleve mindst 1 investigator-bekræftet HAE-anfald pr. 4 uger i løbet af indkøringsperioden for at komme ind i lanadelumab-behandlingsperioden.
  • Deltageren (eller deltagerens forælder/juridisk autoriserede repræsentant, hvis relevant) har givet skriftligt informeret samtykke godkendt af Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC).
  • Hvis deltageren er voksen, skal du informeres om undersøgelsens art og give skriftligt informeret samtykke, før der udføres undersøgelsesspecifikke procedurer, eller hvis deltageren er mindreårig (dvs. under myndig alder), have en forælder/lovlig autoriseret repræsentant, som er informeret om undersøgelsens art, give skriftligt informeret samtykke (dvs. tilladelse) til, at den mindreårige kan deltage i undersøgelsen, før der udføres undersøgelsesspecifikke procedurer. Der vil blive indhentet samtykke fra mindre deltagere.
  • Mænd eller ikke-gravide, ikke-ammende kvinder, der er fertile og seksuelt aktive, og som accepterer at være afholdende eller accepterer at overholde de gældende præventionskrav i denne protokol i hele undersøgelsens varighed, eller kvinder af ikke-fertil alder, defineret som kirurgisk steril (status efter hysterektomi, bilateral ooforektomi eller bilateral tubal ligering) eller postmenopausal i mindst 12 måneder.
  • Accepter at overholde den protokoldefinerede tidsplan for vurderinger og procedurer.

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig diagnose af en anden form for kronisk, tilbagevendende angioødem, såsom erhvervet angioødem (AAE), HAE med normal C1-INH (også kendt som HAE Type 3), idiopatisk angioødem eller tilbagevendende angioødem forbundet med nældefeber.
  • Deltagelse i et tidligere lanadelumab-studie.
  • Dosering med forsøgslægemiddel eller eksponering for et forsøgsudstyr inden for 4 uger før start til screening.
  • Eksponering for angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hæmmere eller enhver østrogenholdig medicin med systematisk absorption (såsom orale præventionsmidler eller hormonel erstatningsterapi) inden for 4 uger før screening.
  • Eksponering for androgener (f.eks. danazol, methyltestosteron, testosteron) inden for 2 uger før indkøringsperioden.
  • Brug af langvarig profylaktisk behandling for HAE (C1-INH, svækkede androgener eller anti-fibrinolytika) inden for 2 uger før indkøringsperioden.
  • Brug af korttidsprofylakse til HAE 7 dage før indkøringsperioden. Korttidsprofylakse er defineret som C1-INH, svækkede androgener eller anti-fibrinolytika, der bruges til at undgå angioødemkomplikationer fra medicinsk indicerede procedurer.
  • Enhver af følgende leverfunktionsabnormiteter: alaninaminotransferase (ALT) >3x øvre normalgrænse eller aspartataminotransferase (AST) >3x øvre normalgrænse eller bilirubin >2x øvre normalgrænse (medmindre bilirubin er et resultat af Gilberts syndrom ).
  • Graviditet eller amning.
  • Deltageren har enhver betingelse, der efter investigatorens eller sponsors mening kan kompromittere deres sikkerhed eller overholdelse, udelukke vellykket gennemførelse af undersøgelsen eller forstyrre fortolkningen af ​​resultaterne (f.eks. historie med stofmisbrug eller afhængighed, betydelige allerede eksisterende sygdomme eller større komorbiditet, som efterforskeren vurderer, kan forvirre fortolkningen af ​​undersøgelsesresultaterne).
  • Deltageren har en kendt overfølsomhed over for IP'en eller dens komponenter.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lanadelumab 300 mg q2w eller q4w
Lanadelumab 300 mg opløsning, subkutant (SC), én gang hver anden uge (q2w) i 26 uger i behandlingsperiode A. Dette blev efterfulgt af behandlingsperiode B (yderligere 26 uger, i alt 52 uger inklusive behandlingsperiode A), hvor deltagerne forblev. på behandlingsperiode A-regime eller modtog 300 mg lanadelumab-opløsning én gang hver 4. uge (q4w) i 26 uger, hvis det var velkontrolleret (anfaldsfrit) i 26 på hinanden følgende uger med lanadelumab-behandling. Ændringen af ​​dosisfrekvensen var baseret på efterforskerens skøn og godkendelse af sponsorens medicinske monitor.
Medicin: Lanadelumab
Lanadelumab-opløsning, SC
Andre navne:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere, der opnår angrebsfri status for effektivitetsevalueringsperioden fra dag 0 til dag 182
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 182
En deltager blev betragtet som angrebsfri under en effektevalueringsperiode, hvis deltageren ikke havde nogen investigator-bekræftede hereditært angioødem (HAE)-anfald i løbet af den effektevalueringsperiode. Et HAE-anfald blev defineret som symptomer eller tegn i overensstemmelse med et anfald på mindst 1 af følgende steder: perifert angioødem (kutan hævelse, der involverer en ekstremitet, ansigt, hals, torso og/eller genitourinært område), abdominalt angioødem (abdominalt smerte, med eller uden abdominal udspilning, kvalme, opkastning eller diarré), larynx angioødem (stridor, dyspnø, talebesvær, synkebesvær, halsstramning eller hævelse af tungen, ganen, drøvlen eller strubehovedet). Antallet af deltagere, der opnåede angrebsfri status for effektivitetsevalueringsperioden fra dag 0 til og med dag 182, blev vurderet.
Dag 0 til og med dag 182

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal af investigator-bekræftede hereditært angioødem (HAE) angreb under hver af effektivitetsevalueringsperioderne
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Effektevalueringsperioden bestod af fire perioder: Dag 0 (efter administration af forsøgslægemiddel) til og med dag 182 (slutningen af ​​behandlingsperiode A), dag 0 (efter administration af studielægemiddel) til og med dag 364 (slutningen af ​​behandlingsperiode B), formodet stabil -tilstandsperiode fra dag 70 til og med dag 182, formodet steady-state periode fra dag 70 til og med dag 364. Antallet af investigator-bekræftede HAE-anfald under hver af effektivitetsevalueringsperioderne blev vurderet.
Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Antal af investigator-bekræftede hereditært angioødem (HAE)-angreb, der kræver akut behandling under hver af effektivitetsevalueringsperioderne
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Effektevalueringsperioden bestod af fire perioder: Dag 0 (efter administration af forsøgslægemiddel) til og med dag 182 (slutningen af ​​behandlingsperiode A), dag 0 (efter administration af studielægemiddel) til og med dag 364 (slutningen af ​​behandlingsperiode B), formodet stabil -tilstandsperiode fra dag 70 til og med dag 182, formodet steady-state periode fra dag 70 til og med dag 364. Antallet af investigator-bekræftede HAE-anfald, der kræver akut behandling i hver af effektivitetsevalueringsperioderne, blev vurderet.
Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Antal moderate eller svære investigator-bekræftede hereditært angioødem (HAE)-anfald under hver af effektivitetsevalueringsperioderne
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Alvorligt anfald blev defineret som grad 3 (noget assistance normalt påkrævet, medicinsk intervention/terapi påkrævet, hospitalsindlæggelser mulige), moderat anfald blev defineret som grad 2 (noget hjælp kan være nødvendig, ingen eller minimal medicinsk intervention/terapi påkrævet). Antallet af investigator-bekræftede moderate eller svære HAE-anfald i hver af effektivitetsevalueringsperioderne blev vurderet. Effektevalueringsperioden bestod af fire perioder: Dag 0 (efter administration af forsøgslægemiddel) til og med dag 182 (slutningen af ​​behandlingsperiode A), dag 0 (efter administration af studielægemiddel) til og med dag 364 (slutningen af ​​behandlingsperiode B), formodet stabil -tilstandsperiode fra dag 70 til og med dag 182, formodet steady-state periode fra dag 70 til og med dag 364.
Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Antal deltagere med maksimal hereditært angioødem (HAE) angrebssværhedsgrad under hver af effektivitetsevalueringsperioderne
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Effektevalueringsperioden bestod af fire perioder: Dag 0 (efter administration af forsøgslægemiddel) til og med dag 182 (slutningen af ​​behandlingsperiode A), dag 0 (efter administration af studielægemiddel) til og med dag 364 (slutningen af ​​behandlingsperiode B), formodet stabil -tilstandsperiode fra dag 70 til og med dag 182, formodet steady-state periode fra dag 70 til og med dag 364. Antallet af deltagere med maksimal sværhedsgrad af HAE-angreb i hver af effektivitetsevalueringsperioderne blev vurderet. HAE-angrebets sværhedsgrad blev beregnet pr. deltager baseret på sværhedsgradskategorierne som følger: Intet angreb, Mild, Moderat og Svær.
Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Antal højmorbiditetsbekræftede arvelige angioødem (HAE)-angreb under hver af effektivitetsevalueringsperioderne
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Et HAE-anfald med høj morbiditet blev defineret som ethvert anfald, der har mindst 1 af følgende karakteristika: alvorligt, resulterer i hospitalsindlæggelse (undtagen hospitalsindlæggelse til observation
Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Tid til første hereditært angioødem (HAE) angreb efter dag 0 for effektivitetsevalueringsperioden
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 182
Tiden til det første HAE-anfald (dage) efter dag 0 for effektivitetsevalueringsperioden fra dag 0 til og med dag 182 blev beregnet fra datoen og klokkeslættet for den første dosis lanadelumab for effektivitetsevalueringsperioden (dag 0 til og med dag 182) til datoen og klokkeslættet for det første HAE-anfald efter den første åbne dosis for effektevalueringsperioden fra dag 0 til og med dag 182. Kaplan-Meier-metoden blev brugt til analyse, og Kaplan Meier-estimatet udtrykt som tid (i dage) til første HAE-anfald efter dag 0 for behandlingsperiode A (dag 0 til og med dag 182) præsenteres.
Dag 0 til og med dag 182
Tid til første hereditært angioødem (HAE) angreb efter dag 0 for effektivitetsevalueringsperioden
Tidsramme: Dag 70 til og med dag 182
Tiden til det første HAE-anfald (dage) efter dag 0 for virkningsevalueringsperioden fra dag 70 til og med dag 182 blev beregnet fra datoen og klokkeslættet for den første dosis lanadelumab for evalueringsperioden for effektiviteten (dag 70 til og med dag 182) til datoen og klokkeslættet for det første HAE-anfald efter den første åbne dosis for effektevalueringsperioden fra dag 70 til og med dag 182. Kaplan-Meier-metoden blev brugt til analyse, og Kaplan Meier-estimatet udtrykt som tid (i dage) til første HAE-anfald efter dag 0 for formodet steady-state periode for behandlingsperiode A (dag 70 til og med dag 182) præsenteres.
Dag 70 til og med dag 182
Antal deltagere, der opnår mindst 50 %, 70 % og 90 % reduktion i det efterforsker-bekræftede normaliserede antal angreb (NNA) pr. 4 uger i forhold til indkøringsperioden NNA for hver af effektivitetsevalueringsperioderne
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Indkøringsperioden var 4 uger og kan være blevet forlænget op til 8 uger for at bestemme deltagernes baselineangrebsrate. Det normaliserede antal af investigator-bekræftede HAE-angreb (NNA) i hver effektevalueringsperiode vil blive udtrykt som en månedlig (28 dage) HAE-angrebsrate. Antal deltagere, der opnår mindst 50 %, 70 % og 90 % reduktion i det investigator-bekræftede NNA pr. 4 uger i forhold til den normaliserede NNA for indløbsperioden for hver af de 4 effektivitetsevalueringsperioder (Behandlingsperiode A, Samlet behandlingsperiode, Formodet steady-state-periode for behandlingsperiode A og samlet formodet steady-state-periode) blev vurderet. For hver deltager blev den procentvise reduktion beregnet som angrebsraten for indkøringsperioden minus angrebsraten for behandlingsperioden divideret med angrebsraten for indkøringsperioden, ganget med 100. Svarkategorierne udelukkede ikke hinanden, deltagere kan optræde i mere end én kategori, alt efter hvad der er relevant baseret på deres procentvise reduktion.
Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Antal deltagere, der opnår normaliseret antal angreb (NNA)
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
NNA (investigator-bekræftet) under hver effektevalueringsperiode blev udtrykt som en månedlig (28 dage) HAE-angrebshastighed. Antal deltagere, der opnår NNA
Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Antal deltagere, der opnår angrebsfri status for effektivitetsevalueringsperioden Dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182 og dag 70 til og med dag 364
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 364, dag 70 til dag 182 og dag 70 til og med dag 364
En deltager blev betragtet som angrebsfri under en effektevalueringsperiode, hvis deltageren ikke havde nogen investigator-bekræftede HAE-angreb i den effektevalueringsperiode. Et HAE-anfald blev defineret som symptomer eller tegn i overensstemmelse med et anfald på mindst 1 af følgende steder: perifert angioødem (kutan hævelse, der involverer en ekstremitet, ansigt, hals, torso og/eller genitourinært område), abdominalt angioødem (abdominalt smerte, med eller uden abdominal udspilning, kvalme, opkastning eller diarré), larynx angioødem (stridor, dyspnø, talebesvær, synkebesvær, halsstramning eller hævelse af tungen, ganen, drøvlen eller strubehovedet). Antallet af deltagere, der opnåede angrebsfri status for de 4 effektivitetsevalueringsperioder (samlet behandlingsperiode, formodet steady-state-periode for behandlingsperiode A og samlet formodet steady-state-periode) blev vurderet.
Dag 0 til og med dag 364, dag 70 til dag 182 og dag 70 til og med dag 364
Antal deltagere, der opnår angrebsfri status for månedlige trin
Tidsramme: I måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 og 13
En deltager blev betragtet som angrebsfri under en effektevalueringsperiode, hvis deltageren ikke havde nogen investigator-bekræftede HAE-angreb i den effektevalueringsperiode. Et HAE-anfald blev defineret som symptomer eller tegn i overensstemmelse med et anfald på mindst 1 af følgende steder: perifert angioødem (kutan hævelse, der involverer en ekstremitet, ansigt, hals, torso og/eller genitourinært område), abdominalt angioødem (abdominalt smerte, med eller uden abdominal udspilning, kvalme, opkastning eller diarré), larynx angioødem (stridor, dyspnø, talebesvær, synkebesvær, halsstramning eller hævelse af tungen, ganen, drøvlen eller strubehovedet).
I måned 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 og 13
Antal deltagere, der opnår investigator-bekræftet arveligt angioødem (HAE) angrebsfrie intervaller
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 182
En deltager blev betragtet som angrebsfri i en periode, hvis deltageren ikke havde nogen efterforsker-bekræftede HAE-angreb i den periode. Deltagere, der afbrød i løbet af en periode, blev betragtet som ikke-responderende for denne periode. Antallet af deltagere, der opnåede investigator-bekræftede HAE-angrebsfrie intervaller fra dag 0 til og med dag 182, blev vurderet.
Dag 0 til og med dag 182
Procentdel af angrebsfrie dage i hver af effektivitetsevalueringsperioderne
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
En angrebsfri dag blev defineret som en kalenderdag uden efterforsker-bekræftet HAE-angreb. HAE-angrebsfrie dage blev beregnet ved at tælle antallet af dage i effektivitetsevalueringsperioden uden et HAE-angreb og dividere med antallet af dage, deltageren bidrog til effektivitetsevalueringsperioden. Procentdel af investigator-bekræftede HAE-angreb frie dage i hver af effektivitetsevalueringsperioderne (Behandlingsperiode A, Samlet behandlingsperiode, Formodet Steady-State Periode for Behandlingsperiode A og Samlet Formodet Steady-State Periode) blev vurderet.
Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Antal deltagere med behandling Emergent Adverse Events (TEAE'er) inklusive bivirkninger af særlig interesse (AESI) og alvorlige bivirkninger (SAE'er)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til slutningen af ​​undersøgelsen (EOS) (op til dag 392)
TEAE=enhver hændelse, der opstår ved eller efter påbegyndelse af behandling med forsøgsprodukt (IP) eller enhver eksisterende hændelse, der forværres i intensitet/hyppighed ved eksponering for IP. Alvorlig TEAE = enhver uønsket klinisk manifestation af tegn, symptomer, udfald (relateret til IP eller ej) ved enhver dosis: resulterer i død, var livstruende, kræver indlæggelse/forlængelse af hospitalsindlæggelse, resulterede i vedvarende/betydelig funktionsnedsættelse/inhabilitet, medfødt abnormitet/fødselsdefekt, vigtig medicinsk begivenhed. AESI=investigator-rapporterede overfølsomhedsreaktioner, hændelser med forstyrret koagulation som blødning/hyperkoagulerbar AESI. Bivirkninger blev klassificeret som HAE-angreb og ikke-HAE-angreb rapporterede AE'er og er kategoriseret i overensstemmelse hermed. Som forudspecificeret i protokollen blev TEAE'er, SAE'er og AESI'er indsamlet pr. periode, dvs. behandlingsperiode A, B og sikkerhedsopfølgningsperiode, og data rapporteres i overensstemmelse hermed.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til slutningen af ​​undersøgelsen (EOS) (op til dag 392)
Plasmakoncentrationer af Lanadelumab
Tidsramme: Foruddosis på dag 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 og til enhver tid på dag 378 eller 392
Foruddosis på dag 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 og til enhver tid på dag 378 eller 392
Ændring fra baseline i angioødem livskvalitet (AE-QoL) Spørgeskema Samlet score
Tidsramme: Dage 0, 28, 56, 98, 126, 154, 182, 266, 364, 378 eller 392
AE-QoL-spørgeskemaet er et selvadministreret valideret instrument til at vurdere sundhedsrelateret (HR)QoL blandt deltagere med tilbagevendende angioødem (inklusive HAE). AE-QoL består af 17 sygdomsspecifikke livskvalitetselementer for at producere en samlet AE-QoL-score og 4 domæne-scores (funktion, træthed/humør, frygt/skam og ernæring), og hver af de 17 elementer havde en fempunkts svarskala fra 1 (Aldrig) til 5 (Meget ofte). Spørgeskemaet blev scoret i henhold til udviklernes retningslinjer for at producere 4 domænescores (funktion, træthed/humør, frygt/skam, ernæring), hvilket gav en samlet score. Den rå samlede score (gennemsnit af alle elementscores) blev omskaleret ved hjælp af lineære transformationer til endelige procentvise scorer i området 0 til 100, baseret på den maksimalt mulige score, hvor højere score, større kvalitetsforringelse.
Dage 0, 28, 56, 98, 126, 154, 182, 266, 364, 378 eller 392
Plasma Kallikrein (pKal) Aktivitet
Tidsramme: Foruddosis på dag 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 og til enhver tid på dag 378 eller 392
pKal-aktivitet blev målt ved biomarkørspaltet højmolekylært kininogen (cHMWK) niveau for at vurdere farmakodynamikken (PD) af lanadelumab.
Foruddosis på dag 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 og til enhver tid på dag 378 eller 392
Antal deltagere med positivt antistof antistof (ADA) i plasma
Tidsramme: Foruddosis på dag 0 (eller basislinje), 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 og til enhver tid på dag 378 eller 392
Baseline blev defineret som den sidste ikke-manglende værdi før første dosis af undersøgelseslægemidlet (baseret på dato eller dato/klokkeslæt).
Foruddosis på dag 0 (eller basislinje), 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 og til enhver tid på dag 378 eller 392
Antal deltagere med TEAE'er relateret til kliniske laboratorietests
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til slutningen af ​​undersøgelsen (EOS) (op til dag 392)
En TEAE blev defineret som enhver hændelse, der opstår eller manifesterer sig ved eller efter påbegyndelse af behandling med en IP eller et lægemiddel eller enhver eksisterende hændelse, der forværres i enten intensitet eller hyppighed efter eksponering for IP eller lægemidlet. Som forudspecificeret i protokollen blev de behandlingsfremkomne bivirkninger indsamlet pr. periode, dvs. behandlingsperiode A, B og sikkerhedsopfølgningsperiode. Dataene rapporteres som pr. HAE-angreb og ikke-HAE-angreb pr. periode. Antallet af deltagere med TEAE'er relateret til kliniske laboratorietests (hæmatologi, klinisk kemi, koagulation og urinanalyse) blev vurderet.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til slutningen af ​​undersøgelsen (EOS) (op til dag 392)
Antal deltagere med TEAE'er relateret til vitale tegn
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til slutningen af ​​undersøgelsen (EOS) (op til dag 392)
En TEAE blev defineret som enhver hændelse, der opstår eller manifesterer sig ved eller efter påbegyndelse af behandling med en IP eller et lægemiddel eller enhver eksisterende hændelse, der forværres i enten intensitet eller hyppighed efter eksponering for IP eller lægemidlet. Som forudspecificeret i protokollen blev de behandlingsfremkomne bivirkninger indsamlet pr. periode, dvs. behandlingsperiode A, B og sikkerhedsopfølgningsperiode. Dataene rapporteres som pr. HAE-angreb og ikke-HAE-angreb pr. periode. Antallet af deltagere med TEAE'er relateret til vitale tegn (blodtryk (BP), hjertefrekvens (HR), kropstemperatur og respirationsfrekvens) blev vurderet.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til slutningen af ​​undersøgelsen (EOS) (op til dag 392)
Antal deltagere med TEAE relateret til elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til slutningen af ​​undersøgelsen (EOS) (op til dag 392)
En TEAE blev defineret som enhver hændelse, der opstår eller manifesterer sig ved eller efter påbegyndelse af behandling med en IP eller et lægemiddel eller enhver eksisterende hændelse, der forværres i enten intensitet eller hyppighed efter eksponering for IP eller lægemidlet. Som forudspecificeret i protokollen blev de behandlingsfremkomne bivirkninger indsamlet pr. periode, dvs. behandlingsperiode A, B og sikkerhedsopfølgningsperiode. Dataene rapporteres som pr. HAE-angreb og ikke-HAE-angreb pr. periode. Antallet af deltagere med TEAE'er relateret til 12 bly-EKG blev vurderet.
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet til slutningen af ​​undersøgelsen (EOS) (op til dag 392)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Shire

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

12. december 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

26. august 2021

Studieafslutning (Faktiske)

26. august 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

25. november 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

25. november 2019

Først opslået (Faktiske)

27. november 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

30. september 2022

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

19. september 2022

Sidst verificeret

1. september 2022

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SHP643-302
  • 195014 (Registry Identifier: JapicCTI)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

IPD-planbeskrivelse

Afidentificerede individuelle deltagerdata fra denne særlige undersøgelse vil ikke blive delt, da der er en rimelig sandsynlighed for, at individuelle patienter kan blive genidentificeret (på grund af det begrænsede antal undersøgelsesdeltagere).

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ja

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hereditært angioødem (HAE)

Kliniske forsøg med Lanadelumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Mexico

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner