Questa pagina è stata tradotta automaticamente e l'accuratezza della traduzione non è garantita. Si prega di fare riferimento al Versione inglese per un testo di partenza.

Efficacia e sicurezza di Lanadelumab (SHP643) nei partecipanti giapponesi con angioedema ereditario (HAE)

19 settembre 2022 aggiornato da: Shire

Uno studio multicentrico di fase 3 in aperto per valutare l'efficacia e la sicurezza di lanadelumab (SHP643) in soggetti giapponesi con angioedema ereditario

Lo scopo di questo studio multicentrico di fase 3, in aperto, è valutare la sicurezza e l'efficacia di lanadelumab nei partecipanti giapponesi con HAE di tipo I o II.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio consisterà in un periodo di trattamento di 52 settimane e un periodo di follow-up di 4 settimane. Il periodo di trattamento di 52 settimane comprende un periodo di trattamento di 26 settimane A (dal giorno 0 al giorno 182) e un periodo di trattamento di 26 settimane B (dal giorno 183 al giorno 364). I partecipanti che completano il periodo di trattamento A continueranno immediatamente nel periodo di trattamento B. Dopo il completamento del periodo di trattamento B i partecipanti possono passare a uno studio ad accesso allargato TAK-743-5007 (NCT04687137). I partecipanti che scelgono di passare allo studio TAK-743-5007 completeranno le valutazioni di fine studio (EOS) il giorno 378. Tutti gli altri partecipanti completeranno le loro valutazioni EOS il giorno 392.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

12

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Giappone
    • Aichi-Ken
      • Toyohashi-shi, Aichi-Ken, Giappone, 441-8570
        • Toyohashi Municipal Hospital
    • Chiba-Ken
      • Asahi-shi, Chiba-Ken, Giappone, 289-2511
        • Asahi General Hospital
    • Gifu-Ken
      • Ogaki-shi, Gifu-Ken, Giappone, 503-8502
        • Ogaki Municipal Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Giappone, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hokkaido
      • Tomakomai-shi, Hokkaido, Giappone, 053-8567
        • Tomakomai City Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Kobe-shi, Hyogo-Ken, Giappone, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Isehara-shi, Kanagawa-Ken, Giappone, 259-1193
        • Tokai University Hospital
      • Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Giappone, 236-0004
        • Yokohama City University Hospital
    • Kyoto-Fu
      • Kyoto-shi, Kyoto-Fu, Giappone, 606-8507
        • Kyoto University Hospital
    • Osaka-Fu
      • Suita-shi, Osaka-Fu, Giappone, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Soka-shi, Saitama-Ken, Giappone, 340-0041
        • Saiyu Soka Hospital
    • Shimane-Ken
      • Izumo-shi, Shimane-Ken, Giappone, 693-8501
        • Shimane University Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

12 anni e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Essere di origine giapponese, definito come nato in Giappone e avere genitori giapponesi e nonni materni e paterni giapponesi.
  • Il partecipante è maschio o femmina e >= 12 anni di età al momento del consenso informato.

  • Diagnosi documentata di HAE (Tipo I o II) basata su tutti i seguenti elementi:

    1. Anamnesi clinica documentata coerente con HAE (episodi di gonfiore sottocutaneo o mucoso, non pruriginoso senza orticaria associata).
    2. Risultati dei test diagnostici ottenuti durante lo screening che confermano l'HAE di tipo I o II: livello funzionale dell'inibitore C1 (C1-INH).
    3. Almeno uno dei seguenti: età alla comparsa dei primi sintomi di angioedema
  • Tasso di attacco: i partecipanti devono sperimentare almeno 1 attacco di HAE confermato dallo sperimentatore ogni 4 settimane durante il periodo di rodaggio per entrare nel periodo di trattamento con lanadelumab.
  • Il partecipante (o il genitore/rappresentante legale autorizzato del partecipante, se applicabile) ha fornito il consenso informato scritto approvato dall'Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC).
  • Se il partecipante è un adulto, essere informato della natura dello studio e fornire il consenso informato scritto prima che venga eseguita qualsiasi procedura specifica dello studio o se il partecipante è minorenne (ossia, al di sotto della maggiore età), avere un genitore/legalmente rappresentante autorizzato che è informato della natura dello studio fornire il consenso informato scritto (ossia, il permesso) affinché il minore partecipi allo studio prima che venga eseguita qualsiasi procedura specifica dello studio. Il consenso sarà ottenuto dai partecipanti minorenni.
  • Maschi, o femmine non gravide, non in allattamento che sono fertili e sessualmente attive e che accettano di essere astinenti o accettano di rispettare i requisiti contraccettivi applicabili del presente protocollo per la durata dello studio, o femmine in età non fertile, definite come chirurgicamente sterile (stato post isterectomia, ovariectomia bilaterale o legatura delle tube bilaterale) o in postmenopausa da almeno 12 mesi.
  • Accettare di aderire al programma di valutazioni e procedure definito dal protocollo.

Criteri di esclusione:

  • Diagnosi concomitante di un'altra forma di angioedema cronico ricorrente, come angioedema acquisito (AAE), HAE con C1-INH normale (noto anche come HAE di tipo 3), angioedema idiopatico o angioedema ricorrente associato a orticaria.
  • Partecipazione a un precedente studio su lanadelumab.
  • Dosaggio con farmaco sperimentale o esposizione a un dispositivo sperimentale entro 4 settimane prima dell'inizio dello screening.
  • Esposizione a inibitori dell'enzima di conversione dell'angiotensina (ACE) o qualsiasi farmaco contenente estrogeni con assorbimento sistematico (come contraccettivi orali o terapia ormonale sostitutiva) entro 4 settimane prima dello screening.
  • Esposizione agli androgeni (p. es., danazolo, metiltestosterone, testosterone) entro 2 settimane prima dell'inizio del periodo di rodaggio.
  • Uso di terapia profilattica a lungo termine per l'HAE (C1-INH, androgeni attenuati o antifibrinolitici) entro 2 settimane prima dell'inizio del periodo di rodaggio.
  • Uso della profilassi a breve termine per l'HAE 7 giorni prima dell'inizio del periodo di rodaggio. La profilassi a breve termine è definita come C1-INH, androgeni attenuati o antifibrinolitici usati per evitare complicazioni di angioedema da procedure indicate dal punto di vista medico.
  • Qualsiasi delle seguenti anomalie della funzionalità epatica: alanina aminotransferasi (ALT) >3 volte il limite superiore della norma, o aspartato aminotransferasi (AST) >3 volte il limite superiore della norma o bilirubina >2 volte il limite superiore della norma (a meno che la bilirubina non sia il risultato della sindrome di Gilbert) ).
  • Gravidanza o allattamento.
  • - Il partecipante presenta qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore o dello sponsor, possa compromettere la loro sicurezza o conformità, precludere il buon esito dello studio o interferire con l'interpretazione dei risultati (ad esempio, storia di abuso di sostanze o dipendenza, malattie preesistenti significative o maggiore comorbilità che il ricercatore ritiene possa confondere l'interpretazione dei risultati dello studio).
  • Il partecipante ha una nota ipersensibilità all'IP o ai suoi componenti.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Lanadelumab 300 mg q2w o q4w
Lanadelumab 300 mg soluzione, per via sottocutanea (SC), una volta ogni 2 settimane (q2w) per 26 settimane nel Periodo di trattamento A. Questo è stato seguito dal Periodo di trattamento B (ulteriori 26 settimane, per un totale di 52 settimane compreso il Periodo di trattamento A) durante il quale i partecipanti sono rimasti durante il periodo di trattamento Un regime o ha ricevuto 300 mg di lanadelumab soluzione una volta ogni 4 settimane (q4w) per 26 settimane se ben controllato (senza attacchi) per 26 settimane consecutive con trattamento con lanadelumab. La modifica della frequenza della dose era basata sulla discrezione dello sperimentatore e sull'approvazione da parte del monitor medico dello sponsor.
Droga: Lanadelumab
Soluzione di lanadelumab, SC
Altri nomi:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti che hanno raggiunto lo stato di assenza di attacchi per il periodo di valutazione dell'efficacia dal giorno 0 al giorno 182
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 182
Un partecipante è stato considerato libero da attacchi durante un periodo di valutazione dell'efficacia se non ha avuto attacchi di angioedema ereditario (HAE) confermati dallo sperimentatore durante tale periodo di valutazione dell'efficacia. Un attacco di HAE è stato definito come i sintomi o i segni coerenti con un attacco in almeno 1 delle seguenti sedi: angioedema periferico (gonfiore cutaneo che coinvolge un'estremità, il viso, il collo, il tronco e/o la regione genito-urinaria), angioedema addominale (gonfiore addominale dolore, con o senza distensione addominale, nausea, vomito o diarrea), angioedema laringeo (stridore, dispnea, difficoltà a parlare, difficoltà a deglutire, costrizione della gola o gonfiore della lingua, del palato, dell'ugola o della laringe). È stato valutato il numero di partecipanti che hanno raggiunto lo stato libero da attacchi per il periodo di valutazione dell'efficacia dal giorno 0 al giorno 182.
Dal giorno 0 al giorno 182

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di attacchi di angioedema ereditario (HAE) confermati dallo sperimentatore durante ciascuno dei periodi di valutazione dell'efficacia
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 364
Il periodo di valutazione dell'efficacia consisteva in quattro periodi: dal giorno 0 (dopo la somministrazione del farmaco oggetto dello studio) al giorno 182 (fine del periodo di trattamento A), dal giorno 0 (dopo la somministrazione del farmaco oggetto dello studio) al giorno 364 (fine del periodo di trattamento B), presunto costante -periodo di stato dal giorno 70 al giorno 182, presunto periodo di stato stazionario dal giorno 70 al giorno 364. È stato valutato il numero di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore durante ciascuno dei periodi di valutazione dell'efficacia.
Dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 364
Numero di attacchi di angioedema ereditario (HAE) confermati dallo sperimentatore che richiedono un trattamento acuto durante ciascuno dei periodi di valutazione dell'efficacia
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 364
Il periodo di valutazione dell'efficacia consisteva in quattro periodi: dal giorno 0 (dopo la somministrazione del farmaco oggetto dello studio) al giorno 182 (fine del periodo di trattamento A), dal giorno 0 (dopo la somministrazione del farmaco oggetto dello studio) al giorno 364 (fine del periodo di trattamento B), presunto costante -periodo di stato dal giorno 70 al giorno 182, presunto periodo di stato stazionario dal giorno 70 al giorno 364. È stato valutato il numero di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore che richiedevano un trattamento acuto durante ciascuno dei periodi di valutazione dell'efficacia.
Dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 364
Numero di attacchi di angioedema ereditario (HAE) confermati dallo sperimentatore moderati o gravi durante ciascuno dei periodi di valutazione dell'efficacia
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 364
L'attacco grave è stato definito come Grado 3 (di solito è necessaria una certa assistenza, è richiesto un intervento/terapia medica, sono possibili ricoveri), l'attacco moderato è stato definito come Grado 2 (potrebbe essere necessaria un po' di assistenza, è richiesto un intervento/terapia medica minimo o nullo). È stato valutato il numero di attacchi di HAE moderati o gravi confermati dallo sperimentatore durante ciascuno dei periodi di valutazione dell'efficacia. Il periodo di valutazione dell'efficacia consisteva in quattro periodi: dal giorno 0 (dopo la somministrazione del farmaco oggetto dello studio) al giorno 182 (fine del periodo di trattamento A), dal giorno 0 (dopo la somministrazione del farmaco oggetto dello studio) al giorno 364 (fine del periodo di trattamento B), presunto costante -periodo di stato dal giorno 70 al giorno 182, presunto periodo di stato stazionario dal giorno 70 al giorno 364.
Dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 364
Numero di partecipanti con la massima gravità degli attacchi di angioedema ereditario (HAE) durante ciascuno dei periodi di valutazione dell'efficacia
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 364
Il periodo di valutazione dell'efficacia consisteva in quattro periodi: dal giorno 0 (dopo la somministrazione del farmaco oggetto dello studio) al giorno 182 (fine del periodo di trattamento A), dal giorno 0 (dopo la somministrazione del farmaco oggetto dello studio) al giorno 364 (fine del periodo di trattamento B), presunto costante -periodo di stato dal giorno 70 al giorno 182, presunto periodo di stato stazionario dal giorno 70 al giorno 364. È stato valutato il numero di partecipanti con la massima gravità dell'attacco di HAE durante ciascuno dei periodi di valutazione dell'efficacia. La gravità dell'attacco di HAE è stata calcolata per partecipante in base alle seguenti categorie di gravità: nessun attacco, lieve, moderato e grave.
Dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 364
Numero di attacchi di angioedema ereditario (HAE) ad alta morbilità confermati dallo sperimentatore durante ciascuno dei periodi di valutazione dell'efficacia
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 364
Un attacco di HAE ad alta morbilità è stato definito come qualsiasi attacco che abbia almeno 1 delle seguenti caratteristiche: grave, che comporti il ​​ricovero in ospedale (eccetto il ricovero per osservazione
Dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 364
Tempo al primo attacco di angioedema ereditario (HAE) dopo il giorno 0 per il periodo di valutazione dell'efficacia
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 182
Il tempo al primo attacco di HAE (giorni) dopo il giorno 0 per il periodo di valutazione dell'efficacia dal giorno 0 al giorno 182 è stato calcolato dalla data e dall'ora della prima dose di lanadelumab per il periodo di valutazione dell'efficacia (dal giorno 0 al giorno 182) al la data e l'ora del primo attacco di HAE dopo la prima dose in aperto per il periodo di valutazione dell'efficacia dal giorno 0 al giorno 182. Per l'analisi è stato utilizzato il metodo Kaplan-Meier e viene presentata la stima di Kaplan Meier espressa come tempo (in giorni) al primo attacco di HAE dopo il giorno 0 per il periodo di trattamento A (dal giorno 0 al giorno 182).
Dal giorno 0 al giorno 182
Tempo al primo attacco di angioedema ereditario (HAE) dopo il giorno 0 per il periodo di valutazione dell'efficacia
Lasso di tempo: Dal giorno 70 al giorno 182
Il tempo al primo attacco di HAE (giorni) dopo il giorno 0 per il periodo di valutazione dell'efficacia dal giorno 70 al giorno 182 è stato calcolato dalla data e dall'ora della prima dose di lanadelumab per il periodo di valutazione dell'efficacia (dal giorno 70 al giorno 182) al la data e l'ora del primo attacco di HAE dopo la prima dose in aperto per il periodo di valutazione dell'efficacia dal giorno 70 al giorno 182. Per l'analisi è stato utilizzato il metodo Kaplan-Meier e viene presentata la stima di Kaplan Meier espressa come tempo (in giorni) al primo attacco di HAE dopo il giorno 0 per il presunto periodo di stato stazionario per il periodo di trattamento A (dal giorno 70 al giorno 182).
Dal giorno 70 al giorno 182
Numero di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione di almeno il 50%, 70% e 90% del numero normalizzato di attacchi (NNA) confermato dallo sperimentatore per 4 settimane rispetto al periodo di rodaggio NNA per ciascuno dei periodi di valutazione dell'efficacia
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 364
Il periodo di run-in è stato di 4 settimane e potrebbe essere stato esteso fino a 8 settimane per determinare il tasso di attacco di base dei partecipanti. Il numero normalizzato di attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore (NNA) durante ciascun periodo di valutazione dell'efficacia sarà espresso come tasso di attacco di HAE mensile (28 giorni). Numero di partecipanti che hanno ottenuto una riduzione di almeno il 50%, 70% e 90% dell'NNA confermato dallo sperimentatore per 4 settimane rispetto all'NNA normalizzato del periodo di run-in per ciascuno dei 4 periodi di valutazione dell'efficacia (periodo di trattamento A, periodo di trattamento complessivo, Sono stati valutati il ​​periodo di stato stazionario presunto per il periodo di trattamento A e il periodo di stato stazionario presunto complessivo). Per ciascun partecipante, la percentuale di riduzione è stata calcolata come il tasso di attacco del periodo di rodaggio meno il tasso di attacco del periodo di trattamento diviso per il tasso di attacco del periodo di rodaggio, moltiplicato per 100. Le categorie dei rispondenti non si escludevano a vicenda, i partecipanti possono apparire in più di una categoria a seconda dei casi in base alla loro percentuale di riduzione.
Dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 364
Numero di partecipanti che ottengono un numero di attacchi normalizzato (NNA)
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 364
L'NNA (confermato dallo sperimentatore) durante ciascun periodo di valutazione dell'efficacia è stato espresso come tasso di attacco di HAE mensile (28 giorni). Numero di partecipanti che hanno raggiunto l'NNA
Dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 364
Numero di partecipanti che hanno raggiunto lo stato di assenza di attacchi per il periodo di valutazione dell'efficacia Dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 182 e dal giorno 70 al giorno 364
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 182 e dal giorno 70 al giorno 364
Un partecipante è stato considerato libero da attacchi durante un periodo di valutazione dell'efficacia se non ha avuto attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore durante tale periodo di valutazione dell'efficacia. Un attacco di HAE è stato definito come i sintomi o i segni coerenti con un attacco in almeno 1 delle seguenti sedi: angioedema periferico (gonfiore cutaneo che coinvolge un'estremità, il viso, il collo, il tronco e/o la regione genito-urinaria), angioedema addominale (gonfiore addominale dolore, con o senza distensione addominale, nausea, vomito o diarrea), angioedema laringeo (stridore, dispnea, difficoltà a parlare, difficoltà a deglutire, costrizione della gola o gonfiore della lingua, del palato, dell'ugola o della laringe). È stato valutato il numero di partecipanti che hanno raggiunto lo stato libero da attacchi per i 4 periodi di valutazione dell'efficacia (periodo di trattamento complessivo, periodo di stato stazionario presunto per il periodo di trattamento A e periodo di stato stazionario presunto complessivo).
Dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 182 e dal giorno 70 al giorno 364
Numero di partecipanti che ottengono lo stato senza attacchi per incrementi mensili
Lasso di tempo: Ai mesi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 e 13
Un partecipante è stato considerato libero da attacchi durante un periodo di valutazione dell'efficacia se non ha avuto attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore durante tale periodo di valutazione dell'efficacia. Un attacco di HAE è stato definito come i sintomi o i segni coerenti con un attacco in almeno 1 delle seguenti sedi: angioedema periferico (gonfiore cutaneo che coinvolge un'estremità, il viso, il collo, il tronco e/o la regione genito-urinaria), angioedema addominale (gonfiore addominale dolore, con o senza distensione addominale, nausea, vomito o diarrea), angioedema laringeo (stridore, dispnea, difficoltà a parlare, difficoltà a deglutire, costrizione della gola o gonfiore della lingua, del palato, dell'ugola o della laringe).
Ai mesi 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 e 13
Numero di partecipanti che hanno raggiunto intervalli liberi da attacchi di angioedema ereditario (HAE) confermato dallo sperimentatore
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 182
Un partecipante è stato considerato libero da attacchi durante un periodo di tempo se non ha avuto attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore durante quel periodo di tempo. I partecipanti che hanno interrotto durante un periodo di tempo sono stati considerati non-responder per quel periodo di tempo. È stato valutato il numero di partecipanti che hanno raggiunto intervalli liberi da attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore dal giorno 0 al giorno 182.
Dal giorno 0 al giorno 182
Percentuale di giorni senza attacchi durante ciascuno dei periodi di valutazione dell'efficacia
Lasso di tempo: Dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 364
Un giorno libero da attacchi è stato definito come un giorno di calendario senza attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore. I giorni liberi da attacchi di HAE sono stati calcolati contando il numero di giorni nel periodo di valutazione dell'efficacia senza un attacco di HAE e dividendo per il numero di giorni in cui il partecipante ha contribuito al periodo di valutazione dell'efficacia. È stata valutata la percentuale di giorni liberi da attacchi di HAE confermati dallo sperimentatore durante ciascuno dei periodi di valutazione dell'efficacia (periodo di trattamento A, periodo di trattamento complessivo, periodo di stato stazionario presunto per il periodo di trattamento A e periodo di stato stazionario presunto complessivo).
Dal giorno 0 al giorno 182, dal giorno 0 al giorno 364, dal giorno 70 al giorno 182, dal giorno 70 al giorno 364
Numero di partecipanti con trattamento Eventi avversi emergenti (TEAE) inclusi eventi avversi di interesse speciale (AESI) ed eventi avversi gravi (SAE)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (EOS) (fino al giorno 392)
TEAE=qualsiasi evento emergente all'inizio o dopo l'inizio del trattamento con il prodotto sperimentale (IP) o qualsiasi evento esistente che peggiori in intensità/frequenza con l'esposizione all'IP. TEAE grave=qualsiasi manifestazione clinica sfavorevole di segni, sintomi, esiti (correlati o meno all'IP) a qualsiasi dose: provoca la morte, è stato pericoloso per la vita, richiede il ricovero/prolungamento dell'ospedalizzazione, ha portato a disabilità/incapacità persistente/significativa, congenita anomalia/difetto alla nascita, importante evento medico. AESI=reazioni di ipersensibilità riportate dallo sperimentatore, eventi di disturbi della coagulazione come sanguinamento/AESI ipercoagulabile. Gli eventi avversi sono stati classificati come AE segnalati come attacchi di HAE e attacchi non-HAE e sono stati classificati di conseguenza. Come pre-specificato nel protocollo, TEAE, SAE e AESI sono stati raccolti per Periodo, ovvero Periodo di trattamento A, B e Periodo di follow-up di sicurezza e i dati sono riportati di conseguenza.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (EOS) (fino al giorno 392)
Concentrazioni plasmatiche di Lanadelumab
Lasso di tempo: Predosare nei giorni 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 e in qualsiasi momento nei giorni 378 o 392
Predosare nei giorni 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 e in qualsiasi momento nei giorni 378 o 392
Variazione rispetto al basale nel punteggio totale del questionario sulla qualità della vita (AE-QoL) dell'angioedema
Lasso di tempo: Giorni 0, 28, 56, 98, 126, 154, 182, 266, 364, 378 o 392
Il questionario AE-QoL è uno strumento convalidato auto-somministrato per valutare la QoL correlata alla salute (HR) tra i partecipanti con angioedema ricorrente (incluso HAE). L'AE-QoL è costituito da 17 elementi di qualità della vita specifici per malattia, per produrre un punteggio AE-QoL totale e 4 punteggi di dominio (funzionamento, affaticamento/umore, paura/vergogna e nutrizione) e ciascuno dei 17 elementi aveva una scala di risposta a cinque punti che va da 1 (mai) a 5 (molto spesso). Il questionario è stato valutato secondo le linee guida degli sviluppatori per produrre 4 punteggi di dominio (funzionamento, affaticamento/umore, paura/vergogna, nutrizione) ottenendo un punteggio totale. Il punteggio totale grezzo (media di tutti i punteggi degli elementi) è stato ridimensionato utilizzando trasformazioni lineari in punteggi percentuali finali compresi tra 0 e 100, in base al punteggio massimo possibile, dove più alto è il punteggio, maggiore è la compromissione della QoL.
Giorni 0, 28, 56, 98, 126, 154, 182, 266, 364, 378 o 392
Attività della callicreina plasmatica (pKal).
Lasso di tempo: Predosare nei giorni 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 e in qualsiasi momento nei giorni 378 o 392
L'attività di pKal è stata misurata dal livello di chininogeno ad alto peso molecolare (cHMWK) con biomarcatore per valutare la farmacodinamica (PD) di lanadelumab.
Predosare nei giorni 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 e in qualsiasi momento nei giorni 378 o 392
Numero di partecipanti con anticorpi anti-farmaco positivi (ADA) nel plasma
Lasso di tempo: Pre-dosaggio nei giorni 0 (o basale), 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 e in qualsiasi momento il giorno 378 o 392
Il basale è stato definito come l'ultimo valore non mancante prima della prima dose del farmaco in studio (in base alla data o alla data/ora).
Pre-dosaggio nei giorni 0 (o basale), 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 e in qualsiasi momento il giorno 378 o 392
Numero di partecipanti con TEAE relativi a test clinici di laboratorio
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (EOS) (fino al giorno 392)
Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento che emerge o si manifesta all'inizio o dopo l'inizio del trattamento con un IP o un medicinale o qualsiasi evento esistente che peggiora in intensità o frequenza in seguito all'esposizione all'IP o al medicinale. Come pre-specificato nel protocollo, gli eventi avversi emersi dal trattamento sono stati raccolti per Periodo, ovvero Periodo di trattamento A, B e Periodo di follow-up di sicurezza. I dati vengono riportati per attacco HAE e attacco non HAE per periodo. È stato valutato il numero di partecipanti con TEAE correlati ai test clinici di laboratorio (ematologia, chimica clinica, coagulazione e analisi delle urine).
Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (EOS) (fino al giorno 392)
Numero di partecipanti con TEAE correlati ai segni vitali
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (EOS) (fino al giorno 392)
Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento che emerge o si manifesta all'inizio o dopo l'inizio del trattamento con un IP o un medicinale o qualsiasi evento esistente che peggiora in intensità o frequenza in seguito all'esposizione all'IP o al medicinale. Come pre-specificato nel protocollo, gli eventi avversi emersi dal trattamento sono stati raccolti per Periodo, ovvero Periodo di trattamento A, B e Periodo di follow-up di sicurezza. I dati vengono riportati per attacco HAE e attacco non HAE per periodo. È stato valutato il numero di partecipanti con TEAE correlati ai segni vitali (pressione sanguigna (BP), frequenza cardiaca (HR), temperatura corporea e frequenza respiratoria).
Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (EOS) (fino al giorno 392)
Numero di partecipanti con TEAE correlati all'elettrocardiogramma (ECG)
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (EOS) (fino al giorno 392)
Un TEAE è stato definito come qualsiasi evento che emerge o si manifesta all'inizio o dopo l'inizio del trattamento con un IP o un medicinale o qualsiasi evento esistente che peggiora in intensità o frequenza in seguito all'esposizione all'IP o al medicinale. Come pre-specificato nel protocollo, gli eventi avversi emersi dal trattamento sono stati raccolti per Periodo, ovvero Periodo di trattamento A, B e Periodo di follow-up di sicurezza. I dati vengono riportati per attacco HAE e attacco non HAE per periodo. È stato valutato il numero di partecipanti con TEAE relativi all'ECG a 12 derivazioni.
Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla fine dello studio (EOS) (fino al giorno 392)

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Shire

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

12 dicembre 2019

Completamento primario (Effettivo)

26 agosto 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

26 agosto 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

25 novembre 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

25 novembre 2019

Primo Inserito (Effettivo)

27 novembre 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

30 settembre 2022

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

19 settembre 2022

Ultimo verificato

1 settembre 2022

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SHP643-302
  • 195014 (Identificatore di registro: JapicCTI)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

No

Descrizione del piano IPD

I dati dei singoli partecipanti resi anonimi da questo particolare studio non saranno condivisi in quanto vi è una ragionevole probabilità che i singoli pazienti possano essere nuovamente identificati (a causa del numero limitato di partecipanti allo studio).

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

Sì

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

Prove cliniche su Angioedema ereditario (HAE)

Prove cliniche su Lanadelumab

Cerca prove simili

Sponsor e collaboratori

Condizioni mediche

Interventi farmacologici

CROs by country

CROs in China

Condizioni

Malattie rare

Interventi farmacologici

Supplementi dietetici

Sponsor / Collaboratori

Sedi

Sottoscrivi