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Eficácia e segurança de Lanadelumab (SHP643) em participantes japoneses com angioedema hereditário (HAE)

19 de setembro de 2022 atualizado por: Shire

Um estudo aberto multicêntrico de Fase 3 para avaliar a eficácia e a segurança do Lanadelumab (SHP643) em indivíduos japoneses com angioedema hereditário

O objetivo deste estudo multicêntrico aberto de fase 3 é avaliar a segurança e a eficácia do lanadelumabe em participantes japoneses com HAE tipo I ou II.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este estudo consistirá em um período de tratamento de 52 semanas e um período de acompanhamento de 4 semanas. O período de tratamento de 52 semanas compreende um período de tratamento de 26 semanas A (dia 0 ao dia 182) e um período de tratamento de 26 semanas B (dia 183 ao dia 364). Os participantes que concluírem o período de tratamento A continuarão imediatamente no período de tratamento B. Após a conclusão do período de tratamento B, os participantes podem passar para um estudo de acesso expandido TAK-743-5007 (NCT04687137). Os participantes que optarem por passar para o Estudo TAK-743-5007 concluirão suas avaliações de fim de estudo (EOS) no dia 378. Todos os outros participantes concluirão suas avaliações EOS no dia 392.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

12

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Japão
    • Aichi-Ken
      • Toyohashi-shi, Aichi-Ken, Japão, 441-8570
        • Toyohashi Municipal Hospital
    • Chiba-Ken
      • Asahi-shi, Chiba-Ken, Japão, 289-2511
        • Asahi General Hospital
    • Gifu-Ken
      • Ogaki-shi, Gifu-Ken, Japão, 503-8502
        • Ogaki Municipal Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japão, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hokkaido
      • Tomakomai-shi, Hokkaido, Japão, 053-8567
        • Tomakomai City Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Kobe-shi, Hyogo-Ken, Japão, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Isehara-shi, Kanagawa-Ken, Japão, 259-1193
        • Tokai University Hospital
      • Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japão, 236-0004
        • Yokohama City University Hospital
    • Kyoto-Fu
      • Kyoto-shi, Kyoto-Fu, Japão, 606-8507
        • Kyoto University Hospital
    • Osaka-Fu
      • Suita-shi, Osaka-Fu, Japão, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Soka-shi, Saitama-Ken, Japão, 340-0041
        • Saiyu Soka Hospital
    • Shimane-Ken
      • Izumo-shi, Shimane-Ken, Japão, 693-8501
        • Shimane University Hospital

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

12 anos e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  • Ser descendente de japoneses, definido como nascido no Japão e ter pais japoneses e avós maternos e paternos japoneses.
  • O participante é do sexo masculino ou feminino e >= 12 anos de idade no momento do consentimento informado.

  • Diagnóstico documentado de HAE (Tipo I ou II) com base em todos os itens a seguir:

    1. História clínica documentada consistente com AEH (episódios de edema não pruriginoso, subcutâneo ou mucoso sem acompanhamento de urticária).
    2. Resultados dos testes de diagnóstico obtidos durante a triagem que confirmam HAE tipo I ou II: nível funcional do inibidor de C1 (C1-INH)
    3. Pelo menos um dos seguintes: idade no início relatado dos primeiros sintomas de angioedema
  • Taxa de ataque: os participantes devem experimentar pelo menos 1 ataque de AEH confirmado pelo investigador a cada 4 semanas durante o período inicial para entrar no período de tratamento com lanadelumabe.
  • O participante (ou o pai do participante/representante legal autorizado, se aplicável) forneceu consentimento informado por escrito aprovado pelo Conselho de Revisão Institucional/Comitê de Ética Independente (IRB/IEC).
  • Se o participante for um adulto, seja informado sobre a natureza do estudo e forneça consentimento informado por escrito antes de qualquer procedimento específico do estudo ser realizado ou se o participante for menor de idade (ou seja, abaixo da maioridade), tiver um dos pais/legalmente O representante autorizado informado sobre a natureza do estudo fornece consentimento informado por escrito (ou seja, permissão) para que o menor participe do estudo antes que quaisquer procedimentos específicos do estudo sejam executados. O consentimento será obtido de participantes menores.
  • Homens, ou mulheres não grávidas, não lactantes, férteis e sexualmente ativas e que concordam em ser abstinentes ou concordam em cumprir os requisitos contraceptivos aplicáveis ​​deste protocolo durante o estudo, ou mulheres sem potencial para engravidar, definidas como cirurgicamente estéril (estado pós-histerectomia, ooforectomia bilateral ou laqueadura bilateral) ou pós-menopausa por pelo menos 12 meses.
  • Concorde em aderir ao cronograma de avaliações e procedimentos definidos pelo protocolo.

Critério de exclusão:

  • Diagnóstico concomitante de outra forma de angioedema recorrente crônico, como angioedema adquirido (AAE), AEH com C1-INH normal (também conhecido como AEH tipo 3), angioedema idiopático ou angioedema recorrente associado a urticária.
  • Participação em um estudo prévio de lanadelumabe.
  • Dosagem com medicamento experimental ou exposição a um dispositivo experimental dentro de 4 semanas antes de entrar na triagem.
  • Exposição a inibidores da enzima conversora de angiotensina (ECA) ou qualquer medicamento contendo estrogênio com absorção sistemática (como contraceptivos orais ou terapia de reposição hormonal) dentro de 4 semanas antes da triagem.
  • Exposição a andrógenos (por exemplo, danazol, metiltestosterona, testosterona) dentro de 2 semanas antes de entrar no período inicial.
  • Uso de terapia profilática de longo prazo para HAE (C1-INH, andrógenos atenuados ou antifibrinolíticos) dentro de 2 semanas antes de entrar no período de execução.
  • Uso de profilaxia de curto prazo para AEH 7 dias antes de entrar no período inicial. A profilaxia de curto prazo é definida como C1-INH, andrógenos atenuados ou antifibrinolíticos usados ​​para evitar complicações de angioedema decorrentes de procedimentos indicados por médicos.
  • Qualquer uma das seguintes anormalidades da função hepática: alanina aminotransferase (ALT) > 3 vezes o limite superior do normal ou aspartato aminotransferase (AST) > 3 vezes o limite superior do normal ou bilirrubina > 2 vezes o limite superior do normal (a menos que a bilirrubina seja resultado da síndrome de Gilbert ).
  • Gravidez ou amamentação.
  • O participante tem qualquer condição que, na opinião do investigador ou patrocinador, possa comprometer sua segurança ou adesão, impedir a condução bem-sucedida do estudo ou interferir na interpretação dos resultados (por exemplo, histórico de abuso ou dependência de substâncias, doenças preexistentes significativas ou comorbidade maior que o investigador considera pode confundir a interpretação dos resultados do estudo).
  • O participante tem hipersensibilidade conhecida ao IP ou seus componentes.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Lanadelumabe 300 mg a cada 2 ou 4 semanas
Lanadelumabe solução de 300 mg, por via subcutânea (SC), uma vez a cada 2 semanas (q2w) por 26 semanas no Período de Tratamento A. Isso foi seguido pelo Período de Tratamento B (26 semanas adicionais, total de 52 semanas incluindo o Período de Tratamento A) durante o qual os participantes permaneceram no regime do Período de Tratamento A ou recebeu 300 mg de solução de lanadelumab uma vez a cada 4 semanas (q4w) durante 26 semanas se bem controlado (sem ataques) durante 26 semanas consecutivas com tratamento com lanadelumab. A alteração da frequência da dose foi baseada no critério do Investigador e na aprovação do Monitor Médico do Patrocinador.
Medicamento: Lanadelumabe
Solução de Lanadelumabe, SC
Outros nomes:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes que alcançaram o status livre de ataque para o período de avaliação de eficácia do dia 0 ao dia 182
Prazo: Dia 0 até o dia 182
Um participante foi considerado livre de ataques durante um período de avaliação de eficácia se o participante não teve nenhum ataque de angioedema hereditário (HAE) confirmado pelo investigador durante esse período de avaliação de eficácia. Um ataque de HAE foi definido como os sintomas ou sinais consistentes com um ataque em pelo menos 1 dos seguintes locais: angioedema periférico (inchaço cutâneo envolvendo uma extremidade, face, pescoço, tronco e/ou região geniturinária), angioedema abdominal dor, com ou sem distensão abdominal, náuseas, vómitos ou diarreia), angioedema laríngeo (estridor, dispneia, dificuldade em falar, dificuldade em engolir, aperto na garganta ou inchaço da língua, palato, úvula ou laringe). Foi avaliado o número de participantes que atingiram o estado livre de ataque para o período de avaliação de eficácia do dia 0 ao dia 182.
Dia 0 até o dia 182

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de ataques de angioedema hereditário (HAE) confirmados pelo investigador durante cada um dos períodos de avaliação de eficácia
Prazo: Dia 0 ao dia 182, dia 0 ao dia 364, dia 70 ao dia 182, dia 70 ao dia 364
O período de avaliação da eficácia consistiu em quatro períodos: Dia 0 (após a administração do medicamento do estudo) até o Dia 182 (final do Período de Tratamento A), Dia 0 (após a administração do medicamento do estudo) até o Dia 364 (final do Período de Tratamento B), presumido estável -período de estado do dia 70 até o dia 182, período de estado estacionário presumido do dia 70 até o dia 364. Foi avaliado o número de ataques de HAE confirmados pelo investigador durante cada um dos períodos de avaliação de eficácia.
Dia 0 ao dia 182, dia 0 ao dia 364, dia 70 ao dia 182, dia 70 ao dia 364
Número de ataques de angioedema hereditário (HAE) confirmados pelo investigador que requerem tratamento agudo durante cada um dos períodos de avaliação de eficácia
Prazo: Dia 0 ao dia 182, dia 0 ao dia 364, dia 70 ao dia 182, dia 70 ao dia 364
O período de avaliação da eficácia consistiu em quatro períodos: Dia 0 (após a administração do medicamento do estudo) até o Dia 182 (final do Período de Tratamento A), Dia 0 (após a administração do medicamento do estudo) até o Dia 364 (final do Período de Tratamento B), presumido estável -período de estado do dia 70 até o dia 182, período de estado estacionário presumido do dia 70 até o dia 364. Foi avaliado o número de ataques de HAE confirmados pelo investigador que requerem tratamento agudo durante cada um dos períodos de avaliação de eficácia.
Dia 0 ao dia 182, dia 0 ao dia 364, dia 70 ao dia 182, dia 70 ao dia 364
Número de ataques de angioedema hereditário (HAE) moderados ou graves confirmados pelo investigador durante cada um dos períodos de avaliação de eficácia
Prazo: Dia 0 ao dia 182, dia 0 ao dia 364, dia 70 ao dia 182, dia 70 ao dia 364
Ataque grave foi definido como Grau 3 (alguma assistência geralmente necessária, intervenção/terapia médica necessária, hospitalizações possíveis), ataque moderado foi definido como Grau 2 (alguma assistência pode ser necessária, nenhuma ou mínima intervenção/terapia médica necessária). Foi avaliado o número de ataques de HAE moderados ou graves confirmados pelo investigador durante cada um dos períodos de avaliação de eficácia. O período de avaliação da eficácia consistiu em quatro períodos: Dia 0 (após a administração do medicamento do estudo) até o Dia 182 (final do Período de Tratamento A), Dia 0 (após a administração do medicamento do estudo) até o Dia 364 (final do Período de Tratamento B), presumido estável -período de estado do dia 70 até o dia 182, período de estado estacionário presumido do dia 70 até o dia 364.
Dia 0 ao dia 182, dia 0 ao dia 364, dia 70 ao dia 182, dia 70 ao dia 364
Número de participantes com gravidade máxima do ataque de angioedema hereditário (HAE) durante cada um dos períodos de avaliação de eficácia
Prazo: Dia 0 ao dia 182, dia 0 ao dia 364, dia 70 ao dia 182, dia 70 ao dia 364
O período de avaliação da eficácia consistiu em quatro períodos: Dia 0 (após a administração do medicamento do estudo) até o Dia 182 (final do Período de Tratamento A), Dia 0 (após a administração do medicamento do estudo) até o Dia 364 (final do Período de Tratamento B), presumido estável -período de estado do dia 70 até o dia 182, período de estado estacionário presumido do dia 70 até o dia 364. Foi avaliado o número de participantes com gravidade máxima de ataque de HAE durante cada um dos períodos de avaliação de eficácia. A gravidade do ataque HAE foi calculada por participante com base nas categorias de gravidade da seguinte forma: sem ataque, leve, moderado e grave.
Dia 0 ao dia 182, dia 0 ao dia 364, dia 70 ao dia 182, dia 70 ao dia 364
Número de ataques de angioedema hereditário (HAE) de alta morbidade confirmados pelo investigador durante cada um dos períodos de avaliação de eficácia
Prazo: Dia 0 ao dia 182, dia 0 ao dia 364, dia 70 ao dia 182, dia 70 ao dia 364
Um ataque de HAE de alta morbidade foi definido como qualquer ataque que tenha pelo menos 1 das seguintes características: grave, resulta em hospitalização (exceto hospitalização para observação
Dia 0 ao dia 182, dia 0 ao dia 364, dia 70 ao dia 182, dia 70 ao dia 364
Tempo para o primeiro ataque de angioedema hereditário (HAE) após o dia 0 para o período de avaliação de eficácia
Prazo: Dia 0 até o dia 182
O tempo até o primeiro ataque de HAE (dias) após o Dia 0 para o período de avaliação da eficácia do Dia 0 ao Dia 182 foi calculado a partir da data e hora da primeira dose de lanadelumabe para o período de avaliação da eficácia (Dia 0 ao Dia 182) para a data e a hora do primeiro ataque de HAE após a primeira dose aberta para o período de avaliação da eficácia do dia 0 ao dia 182. O método de Kaplan-Meier foi usado para análise e a estimativa de Kaplan Meier expressa como tempo (em dias) para o primeiro ataque de HAE após o dia 0 para o período de tratamento A (dia 0 até o dia 182) é apresentada.
Dia 0 até o dia 182
Tempo para o primeiro ataque de angioedema hereditário (HAE) após o dia 0 para o período de avaliação de eficácia
Prazo: Dia 70 até o dia 182
O tempo até o primeiro ataque de HAE (dias) após o Dia 0 para o período de avaliação da eficácia do Dia 70 ao Dia 182 foi calculado a partir da data e hora da primeira dose de lanadelumabe para o período de avaliação da eficácia (Dia 70 ao Dia 182) para a data e hora do primeiro ataque de HAE após a primeira dose aberta para o período de avaliação de eficácia do dia 70 ao dia 182. O método de Kaplan-Meier foi usado para análise e a estimativa de Kaplan Meier expressa como tempo (em dias) para o primeiro ataque de HAE após o dia 0 para o período de estado estacionário presumido para o período de tratamento A (dia 70 até o dia 182).
Dia 70 até o dia 182
Número de participantes atingindo pelo menos 50%, 70% e 90% de redução no número normalizado de ataques (NNA) confirmado pelo investigador por 4 semanas em relação ao período inicial NNA para cada um dos períodos de avaliação de eficácia
Prazo: Dia 0 ao dia 182, dia 0 ao dia 364, dia 70 ao dia 182, dia 70 ao dia 364
O período inicial foi de 4 semanas e pode ter sido estendido até 8 semanas para determinar a taxa de ataque da linha de base dos participantes. O número normalizado de ataques de HAE confirmados pelo investigador (NNA) durante cada período de avaliação de eficácia será expresso como uma taxa de ataque de HAE mensal (28 dias). Número de participantes que atingiram pelo menos 50%, 70% e 90% de redução no NNA confirmado pelo investigador por 4 semanas em relação ao NNA normalizado do Período Run-in para cada um dos 4 períodos de avaliação de eficácia (Período de Tratamento A, Período de Tratamento Geral, Período de estado estacionário presumido para o período de tratamento A e período geral de estado estacionário presumido) foram avaliados. Para cada participante, a redução percentual foi calculada como a taxa de ataque do período inicial menos a taxa de ataque do período de tratamento dividida pela taxa de ataque do período inicial, multiplicada por 100. As categorias de respondentes não eram mutuamente exclusivas, os participantes podem aparecer em mais de uma categoria conforme aplicável com base em sua redução percentual.
Dia 0 ao dia 182, dia 0 ao dia 364, dia 70 ao dia 182, dia 70 ao dia 364
Número de participantes que atingiram o número normalizado de ataques (NNA)
Prazo: Dia 0 ao dia 182, dia 0 ao dia 364, dia 70 ao dia 182, dia 70 ao dia 364
O NNA (confirmado pelo investigador) durante cada período de avaliação de eficácia foi expresso como uma taxa mensal (28 dias) de ataques de HAE. Número de participantes que alcançaram o NNA
Dia 0 ao dia 182, dia 0 ao dia 364, dia 70 ao dia 182, dia 70 ao dia 364
Número de participantes que alcançaram o status livre de ataque para o período de avaliação de eficácia Dia 0 até o dia 364, dia 70 até o dia 182 e dia 70 até o dia 364
Prazo: Dia 0 até o dia 364, dia 70 até o dia 182 e dia 70 até o dia 364
Um participante foi considerado livre de ataques durante um período de avaliação de eficácia se o participante não teve ataques de HAE confirmados pelo investigador durante esse período de avaliação de eficácia. Um ataque de HAE foi definido como os sintomas ou sinais consistentes com um ataque em pelo menos 1 dos seguintes locais: angioedema periférico (inchaço cutâneo envolvendo uma extremidade, face, pescoço, tronco e/ou região geniturinária), angioedema abdominal dor, com ou sem distensão abdominal, náuseas, vómitos ou diarreia), angioedema laríngeo (estridor, dispneia, dificuldade em falar, dificuldade em engolir, aperto na garganta ou inchaço da língua, palato, úvula ou laringe). Foi avaliado o número de participantes que atingiram o estado livre de ataque para os 4 períodos de avaliação de eficácia (Período de tratamento geral, período de estado estacionário presumido para o período de tratamento A e período de estado estacionário presumido geral).
Dia 0 até o dia 364, dia 70 até o dia 182 e dia 70 até o dia 364
Número de participantes que alcançaram o status livre de ataques para incrementos mensais
Prazo: Nos meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 e 13
Um participante foi considerado livre de ataques durante um período de avaliação de eficácia se o participante não teve ataques de HAE confirmados pelo investigador durante esse período de avaliação de eficácia. Um ataque de HAE foi definido como os sintomas ou sinais consistentes com um ataque em pelo menos 1 dos seguintes locais: angioedema periférico (inchaço cutâneo envolvendo uma extremidade, face, pescoço, tronco e/ou região geniturinária), angioedema abdominal dor, com ou sem distensão abdominal, náuseas, vómitos ou diarreia), angioedema laríngeo (estridor, dispneia, dificuldade em falar, dificuldade em engolir, aperto na garganta ou inchaço da língua, palato, úvula ou laringe).
Nos meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 e 13
Número de participantes que obtiveram intervalos sem ataques de angioedema hereditário (HAE) confirmado pelo investigador
Prazo: Dia 0 até o dia 182
Um participante foi considerado livre de ataques durante um período de tempo se o participante não teve ataques de AEH confirmados pelo investigador durante esse período de tempo. Os participantes que descontinuaram durante um período de tempo foram considerados como não respondedores nesse período de tempo. Foi avaliado o número de participantes que atingiram intervalos livres de ataques de AEH confirmados pelo investigador desde o dia 0 até ao dia 182.
Dia 0 até o dia 182
Porcentagem de dias livres de ataque durante cada um dos períodos de avaliação de eficácia
Prazo: Dia 0 ao dia 182, dia 0 ao dia 364, dia 70 ao dia 182, dia 70 ao dia 364
Um dia sem ataque foi definido como um dia de calendário sem ataque HAE confirmado pelo investigador. Os dias sem ataque de HAE foram calculados contando o número de dias no período de avaliação de eficácia sem um ataque de HAE e dividindo pelo número de dias que o participante contribuiu para o período de avaliação de eficácia. A porcentagem de dias livres de ataques de HAE confirmados pelo investigador durante cada um dos períodos de avaliação de eficácia (Período de tratamento A, Período de tratamento geral, Período de estado estável presumido para o Período de tratamento A e Período de estado estável geral presumido) foi avaliada.
Dia 0 ao dia 182, dia 0 ao dia 364, dia 70 ao dia 182, dia 70 ao dia 364
Número de participantes com tratamento Eventos adversos emergentes (TEAEs), incluindo eventos adversos de interesse especial (AESI) e eventos adversos graves (SAEs)
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (EOS) (até o dia 392)
TEAE=qualquer evento que surja durante ou após o início do tratamento com produto experimental (IP) ou qualquer evento existente que piore em intensidade/frequência na exposição ao IP. TEAE grave=qualquer manifestação clínica desfavorável de sinais, sintomas, resultados (relacionados a IP ou não) em qualquer dose: resulta em morte, foi fatal, requer internação/prolongamento da hospitalização, resultou em deficiência/incapacidade persistente/significativa, congênito anormalidade/defeito congênito, evento médico importante. AESI=reações de hipersensibilidade relatadas pelo investigador, eventos de coagulação desordenada como sangramento/AESI hipercoagulável. Os eventos adversos foram classificados como ataques HAE e ataques não HAE relatados como EAs e são categorizados de acordo. Conforme pré-especificado no protocolo, TEAEs, SAEs e AESIs foram coletados por período, ou seja, período de tratamento A, B e período de acompanhamento de segurança e os dados são relatados de acordo.
Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (EOS) (até o dia 392)
Concentrações plasmáticas de Lanadelumabe
Prazo: Pré-dose nos dias 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 e a qualquer momento no dia 378 ou 392
Pré-dose nos dias 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 e a qualquer momento no dia 378 ou 392
Mudança da linha de base no questionário de qualidade de vida (AE-QoL) de angioedema Pontuação total
Prazo: Dias 0, 28, 56, 98, 126, 154, 182, 266, 364, 378 ou 392
O questionário AE-QoL é um instrumento validado e autoadministrado para avaliar a saúde (HR)QoL entre participantes com angioedema recorrente (incluindo AEH). O AE-QoL consiste em 17 itens de qualidade de vida específicos da doença, para produzir um escore AE-QoL total e 4 escores de domínio (funcionamento, fadiga/humor, medo/vergonha e nutrição) e cada um dos 17 itens teve uma escala de resposta de cinco pontos variando de 1 (nunca) a 5 (muito frequentemente). O questionário foi pontuado de acordo com as diretrizes dos desenvolvedores para produzir 4 pontuações de domínio (funcionamento, fadiga/humor, medo/vergonha, nutrição) resultando em uma pontuação total. A pontuação total bruta (média de todas as pontuações dos itens) foi redimensionada usando transformações lineares em pontuações percentuais finais variando de 0 a 100, com base na pontuação máxima possível, onde quanto maior a pontuação, maior o comprometimento da QV.
Dias 0, 28, 56, 98, 126, 154, 182, 266, 364, 378 ou 392
Atividade de calicreína plasmática (pKal)
Prazo: Pré-dose nos dias 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 e a qualquer momento no dia 378 ou 392
A atividade de pKal foi medida pelo nível de cininogênio de alto peso molecular clivado (cHMWK) biomarcador para avaliar a farmacodinâmica (PD) do lanadelumabe.
Pré-dose nos dias 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 e a qualquer momento no dia 378 ou 392
Número de participantes com anticorpo antidrogas (ADA) positivo no plasma
Prazo: Pré-dose nos dias 0 (ou basal), 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 e a qualquer momento no dia 378 ou 392
A linha de base foi definida como o último valor não omisso antes da primeira dose do medicamento do estudo (com base na data ou data/hora).
Pré-dose nos dias 0 (ou basal), 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 e a qualquer momento no dia 378 ou 392
Número de participantes com TEAEs relacionados a exames laboratoriais clínicos
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (EOS) (até o dia 392)
Um TEAE foi definido como qualquer evento emergente ou manifestado durante ou após o início do tratamento com um IP ou medicamento ou qualquer evento existente que piora em intensidade ou frequência após a exposição ao IP ou medicamento. Conforme pré-especificado no protocolo, os eventos adversos emergentes do tratamento foram coletados por período, ou seja, período de tratamento A, B e período de acompanhamento de segurança. Os dados são relatados de acordo com o ataque HAE e o ataque não HAE por período. Foi avaliado o número de participantes com TEAEs relacionados a exames laboratoriais clínicos (hematologia, química clínica, coagulação e exame de urina).
Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (EOS) (até o dia 392)
Número de participantes com TEAEs relacionados a sinais vitais
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (EOS) (até o dia 392)
Um TEAE foi definido como qualquer evento emergente ou manifestado durante ou após o início do tratamento com um IP ou medicamento ou qualquer evento existente que piora em intensidade ou frequência após a exposição ao IP ou medicamento. Conforme pré-especificado no protocolo, os eventos adversos emergentes do tratamento foram coletados por período, ou seja, período de tratamento A, B e período de acompanhamento de segurança. Os dados são relatados de acordo com o ataque HAE e o ataque não HAE por período. Foi avaliado o número de participantes com TEAEs relacionados aos sinais vitais (pressão arterial (PA), frequência cardíaca (FC), temperatura corporal e frequência respiratória).
Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (EOS) (até o dia 392)
Número de participantes com TEAEs relacionados ao eletrocardiograma (ECG)
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (EOS) (até o dia 392)
Um TEAE foi definido como qualquer evento emergente ou manifestado durante ou após o início do tratamento com um IP ou medicamento ou qualquer evento existente que piora em intensidade ou frequência após a exposição ao IP ou medicamento. Conforme pré-especificado no protocolo, os eventos adversos emergentes do tratamento foram coletados por período, ou seja, período de tratamento A, B e período de acompanhamento de segurança. Os dados são relatados de acordo com o ataque HAE e o ataque não HAE por período. Foi avaliado o número de participantes com TEAEs relacionados ao ECG de 12 derivações.
Desde a primeira dose do medicamento do estudo até o final do estudo (EOS) (até o dia 392)

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Shire

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

12 de dezembro de 2019

Conclusão Primária (Real)

26 de agosto de 2021

Conclusão do estudo (Real)

26 de agosto de 2021

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

25 de novembro de 2019

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

25 de novembro de 2019

Primeira postagem (Real)

27 de novembro de 2019

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

30 de setembro de 2022

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

19 de setembro de 2022

Última verificação

1 de setembro de 2022

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SHP643-302
  • 195014 (Identificador de registro: JapicCTI)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Não

Descrição do plano IPD

Os dados de participantes individuais não identificados deste estudo específico não serão compartilhados, pois há uma probabilidade razoável de que pacientes individuais possam ser reidentificados (devido ao número limitado de participantes do estudo).

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Sim

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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