Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Effekt og sikkerhet av Lanadelumab (SHP643) hos japanske deltakere med arvelig angioødem (HAE)

19. september 2022 oppdatert av: Shire

En fase 3 multisenter, åpen studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Lanadelumab (SHP643) hos japanske personer med arvelig angioødem

Formålet med denne fase 3, åpne multisenterstudien er å evaluere sikkerheten og effekten av lanadelumab hos japanske deltakere med HAE Type I eller II.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien vil bestå av 52 ukers behandlingsperiode og en 4 ukers oppfølgingsperiode. 52 ukers behandlingsperiode består av en 26 ukers behandlingsperiode A (dag 0 til dag 182) og en 26 ukers behandlingsperiode B (dag 183 til dag 364). Deltakere som fullfører behandlingsperiode A vil umiddelbart fortsette inn i behandlingsperiode B. Etter fullført behandlingsperiode B kan deltakerne rulle over til en utvidet tilgangsstudie TAK-743-5007 (NCT04687137). Deltakere som velger å gå over til Study TAK-743-5007, vil fullføre sin studiesluttvurdering (EOS) på dag 378. Alle andre deltakere vil fullføre sine EOS-vurderinger på dag 392.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

12

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Japan
    • Aichi-Ken
      • Toyohashi-shi, Aichi-Ken, Japan, 441-8570
        • Toyohashi Municipal Hospital
    • Chiba-Ken
      • Asahi-shi, Chiba-Ken, Japan, 289-2511
        • Asahi General Hospital
    • Gifu-Ken
      • Ogaki-shi, Gifu-Ken, Japan, 503-8502
        • Ogaki Municipal Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japan, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hokkaido
      • Tomakomai-shi, Hokkaido, Japan, 053-8567
        • Tomakomai City Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Kobe-shi, Hyogo-Ken, Japan, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Isehara-shi, Kanagawa-Ken, Japan, 259-1193
        • Tokai University Hospital
      • Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japan, 236-0004
        • Yokohama City University Hospital
    • Kyoto-Fu
      • Kyoto-shi, Kyoto-Fu, Japan, 606-8507
        • Kyoto University hospital
    • Osaka-Fu
      • Suita-shi, Osaka-Fu, Japan, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Soka-shi, Saitama-Ken, Japan, 340-0041
        • Saiyu Soka Hospital
    • Shimane-Ken
      • Izumo-shi, Shimane-Ken, Japan, 693-8501
        • Shimane University Hospital

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

12 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Være av japansk avstamning, definert som født i Japan og ha japanske foreldre og japanske besteforeldre på mors og fars side.
  • Deltakeren er mann eller kvinne og >= 12 år på tidspunktet for informert samtykke.

  • Dokumentert diagnose av HAE (Type I eller II) basert på alt av følgende:

    1. Dokumentert klinisk historie i samsvar med HAE (subkutane eller slimhinner, ikke-pruritiske hevelsesepisoder uten medfølgende urticaria).
    2. Diagnostiske testresultater oppnådd under screening som bekrefter HAE Type I eller II: C1-hemmer (C1-INH) funksjonsnivå
    3. Minst ett av følgende: alder ved rapportert begynnelse av første angioødemsymptomer
  • Angrepsrate: Deltakerne må oppleve minst 1 etterforsker-bekreftet HAE-anfall per 4 uker i løpet av innkjøringsperioden for å gå inn i lanadelumab-behandlingsperioden.
  • Deltakeren (eller deltakerens forelder/rettslig autoriserte representant, hvis aktuelt) har gitt skriftlig informert samtykke godkjent av Institutional Review Board/Independent Ethics Committee (IRB/IEC).
  • Hvis deltakeren er en voksen, informeres om studiens art og gi skriftlig informert samtykke før noen studiespesifikke prosedyrer utføres, eller hvis deltakeren er mindreårig (dvs. under myndig alder), ha en forelder/lovlig autorisert representant som er informert om studiens natur, gi skriftlig informert samtykke (dvs. tillatelse) til at den mindreårige kan delta i studien før noen studiespesifikke prosedyrer utføres. Samtykke vil innhentes fra mindre deltakere.
  • Hanner, eller ikke-gravide, ikke-ammende kvinner som er fertile og seksuelt aktive og som godtar å være avholdende eller samtykker i å overholde gjeldende prevensjonskrav i denne protokollen i løpet av studiens varighet, eller kvinner med ikke-fertil alder, definert som kirurgisk steril (status post hysterektomi, bilateral ooforektomi eller bilateral tubal ligering) eller postmenopausal i minst 12 måneder.
  • Godta å følge den protokolldefinerte tidsplanen for vurderinger og prosedyrer.

Ekskluderingskriterier:

  • Samtidig diagnose av en annen form for kronisk, tilbakevendende angioødem, slik som ervervet angioødem (AAE), HAE med normal C1-INH (også kjent som HAE Type 3), idiopatisk angioødem eller tilbakevendende angioødem forbundet med urticaria.
  • Deltakelse i en tidligere lanadelumab-studie.
  • Dosering med undersøkelseslegemiddel eller eksponering for undersøkelsesutstyr innen 4 uker før screening.
  • Eksponering for angiotensin-konverterende enzym (ACE)-hemmere eller andre østrogenholdige medisiner med systematisk absorpsjon (som orale prevensjonsmidler eller hormonell erstatningsterapi) innen 4 uker før screening.
  • Eksponering for androgener (f.eks. danazol, metyltestosteron, testosteron) innen 2 uker før innkjøringsperioden.
  • Bruk av langsiktig profylaktisk behandling for HAE (C1-INH, svekkede androgener eller anti-fibrinolytika) innen 2 uker før innkjøringsperioden.
  • Bruk av korttidsprofylakse for HAE 7 dager før innkjøringsperioden. Korttidsprofylakse er definert som C1-INH, svekkede androgener eller anti-fibrinolytika som brukes for å unngå angioødemkomplikasjoner fra medisinsk indiserte prosedyrer.
  • Enhver av følgende leverfunksjonsavvik: alaninaminotransferase (ALT) >3x øvre normalgrense, eller aspartataminotransferase (AST) >3x øvre normalgrense eller bilirubin >2x øvre normalgrense (med mindre bilirubin er et resultat av Gilberts syndrom ).
  • Graviditet eller amming.
  • Deltakeren har noen forhold som etter etterforskerens eller sponsorens mening kan kompromittere deres sikkerhet eller samsvar, forhindre vellykket gjennomføring av studien eller forstyrre tolkningen av resultatene (f.eks. historie med rusmisbruk eller avhengighet, betydelige eksisterende sykdommer eller større komorbiditet etterforskeren mener kan forvirre tolkningen av studieresultatene).
  • Deltakeren har en kjent overfølsomhet overfor IP eller dens komponenter.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Lanadelumab 300 mg q2w eller q4w
Lanadelumab 300 mg oppløsning, subkutant (SC), en gang hver 2. uke (q2w) i 26 uker i behandlingsperiode A. Dette ble fulgt av behandlingsperiode B (ytterligere 26 uker, totalt 52 uker inkludert behandlingsperiode A) hvor deltakerne ble igjen på behandlingsperiode A-regime eller mottatt 300 mg lanadelumab-løsning en gang hver 4. uke (q4w) i 26 uker hvis godt kontrollert (anfallsfri) i 26 påfølgende uker med lanadelumab-behandling. Dosefrekvensendringen var basert på etterforskerens skjønn og godkjenning av sponsorens medisinske monitor.
Legemiddel: Lanadelumab
Lanadelumab-løsning, SC
Andre navn:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall deltakere som oppnår angrepsfri status for effektivitetsevalueringsperioden dag 0 til og med dag 182
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 182
En deltaker ble ansett som angrepsfri i løpet av en effektevalueringsperiode hvis deltakeren ikke hadde noen etterforskerbekreftet hereditært angioødem (HAE)-anfall i løpet av den effektevalueringsperioden. Et HAE-anfall ble definert som symptomene eller tegnene forenlig med et angrep på minst 1 av følgende steder: perifert angioødem (kutan hevelse som involverer en ekstremitet, ansikt, nakke, torso og/eller genitourinært område), abdominalt angioødem (abdominalt smerte, med eller uten abdominal oppblåsthet, kvalme, oppkast eller diaré), larynx angioødem (stridor, dyspné, talevansker, svelgevansker, stramme hals eller hevelse i tungen, ganen, drøvelen eller strupehodet). Antall deltakere som oppnådde angrepsfri status for effektevalueringsperioden fra dag 0 til og med dag 182 ble vurdert.
Dag 0 til og med dag 182

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall etterforsker-bekreftede hereditært angioødem (HAE) angrep i løpet av hver av effektevalueringsperiodene
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Effektevalueringsperioden besto av fire perioder: Dag 0 (etter studielegemiddeladministrering) til og med dag 182 (slutten av behandlingsperiode A), dag 0 (etter studielegemiddeladministrering) til og med dag 364 (slutten av behandlingsperiode B), antatt stabil -tilstandsperiode fra dag 70 til dag 182, antatt steady-state periode fra dag 70 til og med dag 364. Antall etterforsker-bekreftede HAE-anfall i hver av effektevalueringsperiodene ble vurdert.
Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Antall etterforsker-bekreftede hereditært angioødem (HAE)-angrep som krever akutt behandling i løpet av hver av effektevalueringsperiodene
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Effektevalueringsperioden besto av fire perioder: Dag 0 (etter studielegemiddeladministrering) til og med dag 182 (slutten av behandlingsperiode A), dag 0 (etter studielegemiddeladministrering) til og med dag 364 (slutten av behandlingsperiode B), antatt stabil -tilstandsperiode fra dag 70 til dag 182, antatt steady-state periode fra dag 70 til og med dag 364. Antall etterforsker-bekreftede HAE-anfall som krever akutt behandling i løpet av hver av effektevalueringsperiodene ble vurdert.
Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Antall moderate eller alvorlige etterforsker-bekreftede arvelige angioødem (HAE)-anfall i løpet av hver av effektevalueringsperiodene
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Alvorlig angrep ble definert som grad 3 (noe assistanse er vanligvis nødvendig, medisinsk intervensjon/terapi nødvendig, sykehusinnleggelser mulig), moderat angrep ble definert som grad 2 (noe assistanse kan være nødvendig, ingen eller minimal medisinsk intervensjon/terapi nødvendig). Antall etterforsker-bekreftede moderate eller alvorlige HAE-anfall i løpet av hver av effektevalueringsperiodene ble vurdert. Effektevalueringsperioden besto av fire perioder: Dag 0 (etter studielegemiddeladministrering) til og med dag 182 (slutten av behandlingsperiode A), dag 0 (etter studielegemiddeladministrering) til og med dag 364 (slutten av behandlingsperiode B), antatt stabil -tilstandsperiode fra dag 70 til dag 182, antatt steady-state periode fra dag 70 til og med dag 364.
Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Antall deltakere med maksimal arvelig angioødem (HAE)-anfallsgrad i hver av effektevalueringsperiodene
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Effektevalueringsperioden besto av fire perioder: Dag 0 (etter studielegemiddeladministrering) til og med dag 182 (slutten av behandlingsperiode A), dag 0 (etter studielegemiddeladministrering) til og med dag 364 (slutten av behandlingsperiode B), antatt stabil -tilstandsperiode fra dag 70 til dag 182, antatt steady-state periode fra dag 70 til og med dag 364. Antall deltakere med maksimal HAE-anfallsgrad i hver av effektevalueringsperiodene ble vurdert. HAE-angrepets alvorlighetsgrad ble beregnet per deltaker basert på alvorlighetsgradskategoriene som følger: Ingen angrep, Mild, Moderat og Alvorlig.
Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Antall høysykelighetsbekreftede arvelige angioødem (HAE) angrep i løpet av hver av effektevalueringsperiodene
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Et HAE-anfall med høy sykelighet ble definert som ethvert angrep som har minst 1 av følgende egenskaper: alvorlig, resulterer i sykehusinnleggelse (unntatt sykehusinnleggelse for observasjon)
Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Tid til første hereditært angioødem (HAE) angrep etter dag 0 for effektevalueringsperioden
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 182
Tiden til det første HAE-anfallet (dager) etter dag 0 for effektevalueringsperioden fra dag 0 til og med dag 182 ble beregnet fra datoen og klokkeslettet for den første dosen av lanadelumab for evalueringsperioden for effekt (dag 0 til og med dag 182) til dato og klokkeslett for det første HAE-angrepet etter den første åpne dosen for effektevalueringsperioden fra dag 0 til og med dag 182. Kaplan-Meier-metoden ble brukt for analyse og Kaplan Meier-estimatet uttrykt som tid (i dager) til første HAE-anfall etter dag 0 for behandlingsperiode A (dag 0 til og med dag 182) presenteres.
Dag 0 til og med dag 182
Tid til første hereditært angioødem (HAE) angrep etter dag 0 for effektevalueringsperioden
Tidsramme: Dag 70 til og med dag 182
Tiden til det første HAE-anfallet (dager) etter dag 0 for effektevalueringsperioden fra dag 70 til og med dag 182 ble beregnet fra datoen og klokkeslettet for den første dosen av lanadelumab for effektevalueringsperioden (dag 70 til og med dag 182) til dato og klokkeslett for det første HAE-angrepet etter den første åpne dosen for effektevalueringsperioden fra dag 70 til og med dag 182. Kaplan-Meier-metoden ble brukt for analyse og Kaplan Meier-estimatet uttrykt som tid (i dager) til første HAE-anfall etter dag 0 for antatt steady-state-periode for behandlingsperiode A (dag 70 til og med dag 182) presenteres.
Dag 70 til og med dag 182
Antall deltakere som oppnår minst 50 %, 70 % og 90 % reduksjon i etterforsker-bekreftet normalisert antall angrep (NNA) per 4 uker i forhold til innkjøringsperioden NNA for hver av effektivitetsevalueringsperioder
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Innkjøringsperioden var 4 uker og kan ha blitt forlenget opp til 8 uker for å bestemme deltakernes baseline angrepsrate. Det normaliserte antallet etterforskerbekreftede HAE-angrep (NNA) i løpet av hver effektevalueringsperiode vil bli uttrykt som en månedlig (28 dager) HAE-angrepsrate. Antall deltakere som oppnår minst 50 %, 70 % og 90 % reduksjon i etterforsker-bekreftet NNA per 4 uker i forhold til innkjøringsperioden normalisert NNA for hver av de 4 effektevalueringsperiodene (Behandlingsperiode A, Samlet behandlingsperiode, Antatt steady-state-periode for behandlingsperiode A, og samlet antatt steady-state-periode) ble vurdert. For hver deltaker ble den prosentvise reduksjonen beregnet som angrepsraten for innkjøringsperioden minus angrepsraten for behandlingsperioden delt på angrepsraten for innkjøringsperioden, multiplisert med 100. Svarkategoriene var ikke gjensidig utelukkende, deltakerne kan vises i mer enn én kategori som aktuelt basert på deres prosentvise reduksjon.
Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Antall deltakere som oppnår normalisert antall angrep (NNA)
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
NNA (etterforsker-bekreftet) under hver effektevalueringsperiode ble uttrykt som en månedlig (28 dager) HAE-angrepsrate. Antall deltakere som oppnår NNA
Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Antall deltakere som oppnår angrepsfri status for effektivitetsevalueringsperioden Dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182 og dag 70 til og med dag 364
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182 og dag 70 til og med dag 364
En deltaker ble ansett som angrepsfri i løpet av en effektevalueringsperiode hvis deltakeren ikke hadde noen etterforskerbekreftede HAE-anfall i løpet av den effektevalueringsperioden. Et HAE-anfall ble definert som symptomene eller tegnene forenlig med et angrep på minst 1 av følgende steder: perifert angioødem (kutan hevelse som involverer en ekstremitet, ansikt, nakke, torso og/eller genitourinært område), abdominalt angioødem (abdominalt smerte, med eller uten abdominal oppblåsthet, kvalme, oppkast eller diaré), larynx angioødem (stridor, dyspné, talevansker, svelgevansker, stramme hals eller hevelse i tungen, ganen, drøvelen eller strupehodet). Antall deltakere som oppnådde angrepsfri status for de 4 effektevalueringsperiodene (Total behandlingsperiode, antatt stabil tilstandsperiode for behandlingsperiode A og samlet antatt stabil tilstandsperiode) ble vurdert.
Dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182 og dag 70 til og med dag 364
Antall deltakere som oppnår angrepsfri status for månedlige økninger
Tidsramme: I månedene 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 og 13
En deltaker ble ansett som angrepsfri i løpet av en effektevalueringsperiode hvis deltakeren ikke hadde noen etterforskerbekreftede HAE-anfall i løpet av den effektevalueringsperioden. Et HAE-anfall ble definert som symptomene eller tegnene forenlig med et angrep på minst 1 av følgende steder: perifert angioødem (kutan hevelse som involverer en ekstremitet, ansikt, nakke, torso og/eller genitourinært område), abdominalt angioødem (abdominalt smerte, med eller uten abdominal oppblåsthet, kvalme, oppkast eller diaré), larynx angioødem (stridor, dyspné, talevansker, svelgevansker, stramme hals eller hevelse i tungen, ganen, drøvelen eller strupehodet).
I månedene 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 og 13
Antall deltakere som oppnår etterforsker-bekreftet arvelig angioødem (HAE) angrepsfrie intervaller
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 182
En deltaker ble ansett som angrepsfri i løpet av en tidsperiode hvis deltakeren ikke hadde noen etterforskerbekreftede HAE-angrep i løpet av den tidsperioden. Deltakere som sluttet i løpet av en tidsperiode ble ansett som ikke-respondere for den tidsperioden. Antall deltakere som oppnådde etterforsker-bekreftede HAE-angrepsfrie intervaller fra dag 0 til og med dag 182 ble vurdert.
Dag 0 til og med dag 182
Prosentandel av angrepsfrie dager i hver av effektivitetsevalueringsperiodene
Tidsramme: Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
En angrepsfri dag ble definert som en kalenderdag uten etterforsker-bekreftet HAE-angrep. HAE-angrepsfrie dager ble beregnet ved å telle antall dager i effektevalueringsperioden uten et HAE-angrep og dele på antall dager deltakeren bidro til effektevalueringsperioden. Prosentandelen av etterforsker-bekreftede HAE-angrepsfrie dager i løpet av hver av effektivitetsevalueringsperiodene (behandlingsperiode A, samlet behandlingsperiode, antatt stabil tilstandsperiode for behandlingsperiode A og samlet antatt stabil periode) ble vurdert.
Dag 0 til og med dag 182, dag 0 til og med dag 364, dag 70 til og med dag 182, dag 70 til og med dag 364
Antall deltakere med behandling Emergent Adverse Events (TEAEs) Inkludert Adverse Events of Special Interest (AESI) og alvorlige bivirkninger (SAEs)
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til slutten av studien (EOS) (opp til dag 392)
TEAE=enhver hendelse som oppstår ved eller etter oppstart av behandling med undersøkelsesprodukt (IP) eller enhver eksisterende hendelse som forverres i intensitet/frekvens ved eksponering for IP. Alvorlig TEAE = enhver uheldig klinisk manifestasjon av tegn, symptomer, utfall (relatert til IP eller ikke) ved enhver dose: resulterer i død, var livstruende, krever innleggelse/forlengelse av sykehusinnleggelse, resulterte i vedvarende/betydelig funksjonshemming/uførhet, medfødt abnormitet/fødselsskader, viktig medisinsk hendelse. AESI=etterforsker-rapporterte overfølsomhetsreaksjoner, hendelser med forstyrret koagulasjon som blødning/hyperkoagulerbar AESI. Bivirkninger ble klassifisert som HAE-angrep og ikke-HAE-angrep rapporterte AEer og er kategorisert deretter. Som forhåndsspesifisert i protokollen, ble TEAE-er, SAE-er og AESI-er samlet inn per periode, dvs. behandlingsperiode A, B og sikkerhetsoppfølgingsperiode, og data rapporteres deretter.
Fra første dose av studiemedikamentet til slutten av studien (EOS) (opp til dag 392)
Plasmakonsentrasjoner av Lanadelumab
Tidsramme: Forhåndsdosering på dag 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 og når som helst på dag 378 eller 392
Forhåndsdosering på dag 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 og når som helst på dag 378 eller 392
Endring fra baseline i angioødem livskvalitet (AE-QoL) Spørreskjema totalt poengsum
Tidsramme: Dager 0, 28, 56, 98, 126, 154, 182, 266, 364, 378 eller 392
AE-QoL-spørreskjemaet er et selvadministrert validert instrument for å vurdere helserelatert (HR)QoL blant deltakere med tilbakevendende angioødem (inkludert HAE). AE-QoL består av 17 sykdomsspesifikke livskvalitetselementer, for å gi en total AE-QoL-score og 4 domene-skårer (funksjon, tretthet/humør, frykt/skam og ernæring) og hver av de 17 elementene hadde en fempunkts svarskala fra 1 (Aldri) til 5 (Veldig ofte). Spørreskjemaet ble skåret i henhold til utviklernes retningslinjer for å produsere 4 domene-skårer (funksjon, tretthet/humør, frykt/skam, ernæring) som ga en totalscore. Den rå totale poengsummen (gjennomsnittet av alle varepoengsummene) ble omskalert ved hjelp av lineære transformasjoner til endelige prosentpoengskår fra 0 til 100, basert på maksimalt mulig poengsum, der høyere poengsum, større kvalitetsforringelse.
Dager 0, 28, 56, 98, 126, 154, 182, 266, 364, 378 eller 392
Plasma Kallikrein (pKal) Aktivitet
Tidsramme: Forhåndsdosering på dag 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 og når som helst på dag 378 eller 392
pKal-aktivitet ble målt ved biomarkørspaltet høymolekylært kininogen (cHMWK) nivå for å vurdere farmakodynamikken (PD) til lanadelumab.
Forhåndsdosering på dag 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 og når som helst på dag 378 eller 392
Antall deltakere med positivt antistoff-antistoff (ADA) i plasma
Tidsramme: Forhåndsdosering på dag 0 (eller baseline), 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 og når som helst på dag 378 eller 392
Baseline ble definert som den siste ikke-manglende verdien før første dose av studiemedikamentet (basert på dato eller dato/klokkeslett).
Forhåndsdosering på dag 0 (eller baseline), 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 og når som helst på dag 378 eller 392
Antall deltakere med TEAE relatert til kliniske laboratorietester
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til slutten av studien (EOS) (opp til dag 392)
En TEAE ble definert som enhver hendelse som dukker opp eller manifesterer seg ved eller etter oppstart av behandling med en IP eller et legemiddel eller enhver eksisterende hendelse som forverres i enten intensitet eller frekvens etter eksponering for IP eller legemiddel. Som forhåndsspesifisert i protokollen, ble de uønskede hendelsene som oppsto av behandlingen samlet per periode, dvs. behandlingsperiode A, B og sikkerhetsoppfølgingsperiode. Dataene rapporteres som per HAE-angrep og ikke-HAE-angrep per periode. Antall deltakere med TEAE relatert til kliniske laboratorietester (hematologi, klinisk kjemi, koagulasjon og urinanalyse) ble vurdert.
Fra første dose av studiemedikamentet til slutten av studien (EOS) (opp til dag 392)
Antall deltakere med TEAE relatert til vitale tegn
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til slutten av studien (EOS) (opp til dag 392)
En TEAE ble definert som enhver hendelse som dukker opp eller manifesterer seg ved eller etter oppstart av behandling med en IP eller et legemiddel eller enhver eksisterende hendelse som forverres i enten intensitet eller frekvens etter eksponering for IP eller legemiddel. Som forhåndsspesifisert i protokollen ble de uønskede hendelsene som oppsto av behandlingen samlet per periode, dvs. behandlingsperiode A, B og sikkerhetsoppfølgingsperiode. Dataene rapporteres som per HAE-angrep og ikke-HAE-angrep per periode. Antall deltakere med TEAE relatert til vitale tegn (blodtrykk (BP), hjertefrekvens (HR), kroppstemperatur og respirasjonsfrekvens) ble vurdert.
Fra første dose av studiemedikamentet til slutten av studien (EOS) (opp til dag 392)
Antall deltakere med TEAE relatert til elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til slutten av studien (EOS) (opp til dag 392)
En TEAE ble definert som enhver hendelse som dukker opp eller manifesterer seg ved eller etter oppstart av behandling med en IP eller et legemiddel eller enhver eksisterende hendelse som forverres i enten intensitet eller frekvens etter eksponering for IP eller legemiddel. Som forhåndsspesifisert i protokollen ble de uønskede hendelsene som oppsto av behandlingen samlet per periode, dvs. behandlingsperiode A, B og sikkerhetsoppfølgingsperiode. Dataene rapporteres som per HAE-angrep og ikke-HAE-angrep per periode. Antall deltakere med TEAE relatert til 12 bly-EKG ble vurdert.
Fra første dose av studiemedikamentet til slutten av studien (EOS) (opp til dag 392)

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Shire

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

12. desember 2019

Primær fullføring (Faktiske)

26. august 2021

Studiet fullført (Faktiske)

26. august 2021

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

25. november 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

25. november 2019

Først lagt ut (Faktiske)

27. november 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

30. september 2022

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

19. september 2022

Sist bekreftet

1. september 2022

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • SHP643-302
  • 195014 (Registeridentifikator: JapicCTI)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

IPD-planbeskrivelse

Avidentifiserte individuelle deltakerdata fra denne spesifikke studien vil ikke bli delt ettersom det er en rimelig sannsynlighet for at individuelle pasienter kan bli re-identifisert (på grunn av det begrensede antallet studiedeltakere).

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Ja

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere