Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A Lanadelumab (SHP643) hatékonysága és biztonságossága örökletes angioödémában (HAE) szenvedő japán betegeknél

2022. szeptember 19. frissítette: Shire

3. fázisú, többközpontú, nyílt elrendezésű vizsgálat a Lanadelumab (SHP643) hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére örökletes angioödémában szenvedő japán alanyokon

Ennek a 3. fázisú, nyílt, többközpontú vizsgálatnak a célja a lanadelumab biztonságosságának és hatékonyságának értékelése I. vagy II. típusú HAE-ben szenvedő japán résztvevőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a vizsgálat 52 hetes kezelési időszakból és 4 hetes követési időszakból fog állni. Az 52 hetes kezelési időszak egy 26 hetes A kezelési periódusból (0. naptól 182. napig) és 26 hetes B kezelési periódusból (183. naptól 364. napig) áll. Az A kezelési időszakot befejező résztvevők azonnal folytatják a B kezelési időszakot. A B kezelési időszak befejezése után a résztvevők egy kiterjesztett hozzáférésű TAK-743-5007 (NCT04687137) vizsgálatba léphetnek. Azok a résztvevők, akik úgy döntenek, hogy a TAK-743-5007 vizsgálatra térnek át, a 378. napon fejezik be a tanulmány végi (EOS) értékelésüket. Az összes többi résztvevő a 392. napon fejezi be az EOS felmérését.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

12

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Japán
    • Aichi-Ken
      • Toyohashi-shi, Aichi-Ken, Japán, 441-8570
        • Toyohashi Municipal Hospital
    • Chiba-Ken
      • Asahi-shi, Chiba-Ken, Japán, 289-2511
        • Asahi General Hospital
    • Gifu-Ken
      • Ogaki-shi, Gifu-Ken, Japán, 503-8502
        • Ogaki Municipal Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japán, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hokkaido
      • Tomakomai-shi, Hokkaido, Japán, 053-8567
        • Tomakomai City Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Kobe-shi, Hyogo-Ken, Japán, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Isehara-shi, Kanagawa-Ken, Japán, 259-1193
        • Tokai University Hospital
      • Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japán, 236-0004
        • Yokohama City University Hospital
    • Kyoto-Fu
      • Kyoto-shi, Kyoto-Fu, Japán, 606-8507
        • Kyoto University Hospital
    • Osaka-Fu
      • Suita-shi, Osaka-Fu, Japán, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Soka-shi, Saitama-Ken, Japán, 340-0041
        • Saiyu Soka Hospital
    • Shimane-Ken
      • Izumo-shi, Shimane-Ken, Japán, 693-8501
        • Shimane University Hospital

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

12 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Japán származásúnak kell lennie, aki Japánban született, és japán szülei, valamint japán anyai és apai nagyszülei vannak.
  • A résztvevő férfi vagy nő, és a beleegyezés időpontjában legalább 12 éves.

  • A HAE (I. vagy II. típusú) dokumentált diagnózisa a következők mindegyikén alapul:

    1. A HAE-nek megfelelő dokumentált klinikai anamnézis (szubkután vagy nyálkahártya, nem viszkető duzzanat epizódok kísérő urticaria nélkül).
    2. A szűrés során kapott diagnosztikai vizsgálati eredmények, amelyek megerősítik a HAE I-es vagy II-es típusú: C1-inhibitor (C1-INH) funkcionális szintjét
    3. Az alábbiak közül legalább egy: életkor az első angioödémás tünetek jelentkezésekor
  • Rohamok aránya: A résztvevőknek legalább 1 vizsgáló által megerősített HAE-rohamot kell tapasztalniuk 4 hetente a bejáratási időszak alatt, hogy beléphessenek a lanadelumab-kezelési időszakba.
  • A résztvevő (vagy a résztvevő szülője/jogi meghatalmazott képviselője, ha van ilyen) írásos beleegyezését adta, amelyet az Intézményi Ellenőrző Testület/Független Etikai Bizottság (IRB/IEC) hagyott jóvá.
  • Ha a résztvevő felnőtt, tájékozódjon a vizsgálat természetéről, és adjon írásos beleegyező nyilatkozatot, mielőtt bármilyen vizsgálatra specifikus eljárást végrehajtana, vagy ha a résztvevő kiskorú (azaz nagykorúság alatti), szülője/törvényesen kell lennie. meghatalmazott képviselő, aki tájékozott a vizsgálat természetéről, írásos beleegyezését (azaz engedélyt) adja a kiskorú számára a vizsgálatban való részvételhez, mielőtt bármilyen vizsgálatspecifikus eljárást végrehajtana. A kiskorú résztvevők beleegyezését kérik.
  • Termékeny és szexuálisan aktív hímek vagy nem terhes, nem szoptató nőstények, akik beleegyeznek abba, hogy absztinensek legyenek, vagy vállalják, hogy a vizsgálat időtartama alatt betartják a jelen protokoll vonatkozó fogamzásgátlási követelményeit, vagy nem fogamzóképes nőstények, definíció szerint: műtétileg steril (histerectomia, bilaterális peteeltávolítás vagy bilaterális petevezeték lekötés utáni állapot) vagy posztmenopauzális legalább 12 hónapig.
  • Fogadja el, hogy betartja az értékelések és eljárások protokollban meghatározott ütemtervét.

Kizárási kritériumok:

  • A krónikus, visszatérő angioödéma egyidejű diagnosztizálása, például szerzett angioödéma (AAE), normál C1-INH-val járó HAE (más néven HAE 3-as típus), idiopátiás angioödéma vagy urticariával összefüggő visszatérő angioödéma.
  • Részvétel egy korábbi lanadelumab vizsgálatban.
  • Vizsgálati gyógyszer adagolása vagy vizsgálati eszközzel való érintkezés a szűrés megkezdése előtt 4 héten belül.
  • Angiotenzin-konvertáló enzim (ACE) gátlók vagy bármilyen szisztematikus felszívódású ösztrogén tartalmú gyógyszer (például orális fogamzásgátlók vagy hormonpótló terápia) a szűrést megelőző 4 héten belül.
  • Androgénnek (pl. danazol, metiltesztoszteron, tesztoszteron) való kitettség a befutási időszak kezdete előtt 2 héten belül.
  • HAE (C1-INH, attenuált androgének vagy antifibrinolitikumok) hosszú távú profilaktikus terápiája a befutási időszak megkezdése előtt 2 héten belül.
  • A HAE rövid távú profilaxisának alkalmazása 7 nappal a bejáratási időszak megkezdése előtt. A rövid távú profilaxis a C1-INH, az attenuált androgének vagy az antifibrinolitikumok meghatározása, amelyeket az orvosilag indokolt eljárások angioödémás szövődményeinek elkerülésére használnak.
  • A következő májműködési rendellenességek bármelyike: alanin-aminotranszferáz (ALT) a normálérték felső határának 3-szorosa, vagy aszpartát-aminotranszferáz (AST) a normálérték felső határának háromszorosa vagy bilirubinszint a normál felső határának kétszerese (kivéve, ha a bilirubin a Gilbert-szindróma következménye ).
  • Terhesség vagy szoptatás.
  • A résztvevőnek bármilyen olyan feltétele van, amely a vizsgáló vagy a megbízó véleménye szerint veszélyeztetheti biztonságát vagy megfelelőségét, kizárhatja a vizsgálat sikeres lefolytatását, vagy megzavarhatja az eredmények értelmezését (pl. kórtörténetében szereplő szerhasználat vagy függőség, jelentős, már meglévő betegségek, ill. súlyos komorbiditás a vizsgáló szerint megzavarhatja a vizsgálati eredmények értelmezését).
  • A résztvevőnek ismert túlérzékenysége van az IP-vel vagy annak összetevőivel szemben.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Lanadelumab 300 mg 2 hét vagy 4 hét
300 mg Lanadelumab oldat, szubkután (SC), 2 hetente egyszer (q2w) 26 héten keresztül az A kezelési időszakban. Ezt követte a B kezelési időszak (további 26 hét, összesen 52 hét, beleértve az A kezelési időszakot), amely alatt a résztvevők maradtak az A kezelési perióduson, vagy 300 mg lanadelumab oldatot kapott 4 hetente egyszer (q4w) 26 héten keresztül, ha jól kontrollált (támadásmentes) 26 egymást követő héten keresztül lanadelumab-kezeléssel. Az adagolás gyakoriságának megváltoztatása a vizsgáló belátása szerint és a szponzor orvosi megfigyelőjének jóváhagyásán alapult.
Drog: Lanadelumab
Lanadelumab oldat, SC
Más nevek:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akik támadásmentes állapotot értek el a hatékonyság értékelési időszakában a 0. naptól a 182. napig
Időkeret: A 0. naptól a 182. napig
Egy résztvevőt rohammentesnek tekintettek a hatásosság értékelési időszakában, ha a résztvevőnél nem volt a vizsgáló által megerősített örökletes angioödémás (HAE) roham a hatásosság értékelési időszaka alatt. A HAE-rohamot úgy határozták meg, mint a rohamnak megfelelő tüneteket vagy jeleket a következő helyek közül legalább egyben: perifériás angioödéma (végtagot, arcot, nyakat, törzset és/vagy húgyúti régiót érintő bőrduzzanat), hasi angioödéma (hasi). fájdalom hasi puffadással vagy anélkül, émelygés, hányás vagy hasmenés), gége angioödéma (stridor, nehézlégzés, beszédbeli nehézség, nyelési nehézség, torokszorulás vagy a nyelv, a szájpadlás, a uvula vagy a gége duzzanata). Felmértük azon résztvevők számát, akik a 0. és 182. nap közötti hatékonyságértékelési időszakban támadásmentes állapotot értek el.
A 0. naptól a 182. napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A vizsgáló által megerősített örökletes angioödémás (HAE) rohamok száma az egyes hatékonyságértékelési időszakokban
Időkeret: 0-tól 182-ig, 0-tól 364-ig, 70-től 182-ig, 70-től 364-ig
A hatékonyság értékelési periódusa négy szakaszból állt: a 0. naptól (a vizsgálati gyógyszer beadása után) a 182. napig (az A kezelési időszak vége), a 0. naptól (a vizsgálati gyógyszer beadása után) a 364. napig (a B kezelési időszak vége), feltételezhetően stabil -állapoti időszak a 70. naptól a 182. napig, a feltételezett állandósult állapot a 70. naptól a 364. napig tartó időszak. Felmérték a vizsgáló által megerősített HAE-rohamok számát az egyes hatékonyságértékelési időszakokban.
0-tól 182-ig, 0-tól 364-ig, 70-től 182-ig, 70-től 364-ig
A vizsgáló által megerősített örökletes angioödémás (HAE) rohamok száma, amelyek akut kezelést igényelnek a hatékonyságértékelési időszakok mindegyikében
Időkeret: 0-tól 182-ig, 0-tól 364-ig, 70-től 182-ig, 70-től 364-ig
A hatékonyság értékelési periódusa négy szakaszból állt: a 0. naptól (a vizsgálati gyógyszer beadása után) a 182. napig (az A kezelési időszak vége), a 0. naptól (a vizsgálati gyógyszer beadása után) a 364. napig (a B kezelési időszak vége), feltételezhetően stabil -állapoti időszak a 70. naptól a 182. napig, a feltételezett állandósult állapot a 70. naptól a 364. napig tartó időszak. Felmérték a vizsgáló által megerősített, akut kezelést igénylő HAE-rohamok számát az egyes hatékonyságértékelési időszakokban.
0-tól 182-ig, 0-tól 364-ig, 70-től 182-ig, 70-től 364-ig
Mérsékelt vagy súlyos, vizsgáló által megerősített örökletes angioödémás (HAE) rohamok száma az egyes hatékonyságértékelési időszakokban
Időkeret: 0-tól 182-ig, 0-tól 364-ig, 70-től 182-ig, 70-től 364-ig
A súlyos rohamot 3. fokozatként határozták meg (általában bizonyos segítségre volt szükség, orvosi beavatkozás/terápia szükséges, kórházi ápolás lehetséges), a közepesen súlyos rohamot 2. fokozatként határozták meg (szükség lehet némi segítségre, orvosi beavatkozás/terápia nem, vagy csak minimális). Felmérték a vizsgáló által megerősített közepes vagy súlyos HAE-rohamok számát az egyes hatékonyságértékelési időszakokban. A hatékonyság értékelési periódusa négy szakaszból állt: a 0. naptól (a vizsgálati gyógyszer beadása után) a 182. napig (az A kezelési időszak vége), a 0. naptól (a vizsgálati gyógyszer beadása után) a 364. napig (a B kezelési időszak vége), feltételezhetően stabil -állapoti időszak a 70. naptól a 182. napig, a feltételezett állandósult állapot a 70. naptól a 364. napig tartó időszak.
0-tól 182-ig, 0-tól 364-ig, 70-től 182-ig, 70-től 364-ig
Maximális örökletes angioödémás (HAE) roham súlyosságú résztvevők száma az egyes hatékonyságértékelési időszakokban
Időkeret: 0-tól 182-ig, 0-tól 364-ig, 70-től 182-ig, 70-től 364-ig
A hatékonyság értékelési periódusa négy szakaszból állt: a 0. naptól (a vizsgálati gyógyszer beadása után) a 182. napig (az A kezelési időszak vége), a 0. naptól (a vizsgálati gyógyszer beadása után) a 364. napig (a B kezelési időszak vége), feltételezhetően stabil -állapoti időszak a 70. naptól a 182. napig, a feltételezett állandósult állapot a 70. naptól a 364. napig tartó időszak. A maximális HAE-roham súlyosságú résztvevők számát értékelték az egyes hatékonyságértékelési időszakokban. A HAE rohamok súlyosságát résztvevőnként a következő súlyossági kategóriák alapján számították ki: Nincs roham, Enyhe, Közepes és Súlyos.
0-tól 182-ig, 0-tól 364-ig, 70-től 182-ig, 70-től 364-ig
A magas morbiditású kutató által megerősített örökletes angioödémás (HAE) rohamok száma az egyes hatékonyságértékelési időszakokban
Időkeret: 0-tól 182-ig, 0-tól 364-ig, 70-től 182-ig, 70-től 364-ig
Magas morbiditású HAE-rohamnak minősül minden olyan támadás, amely az alábbi jellemzők közül legalább 1 egyikével rendelkezik: súlyos, kórházi kezelést eredményez (kivéve a megfigyelési célú kórházi kezelést
0-tól 182-ig, 0-tól 364-ig, 70-től 182-ig, 70-től 364-ig
Az első örökletes angioödémás (HAE) rohamig eltelt idő a 0. nap után a hatékonyság értékelési időszakában
Időkeret: A 0. naptól a 182. napig
A 0. naptól a 182. napig tartó hatékonyságértékelési időszakra a 0. nap utáni első HAE-rohamig eltelt időt (napokban) a lanadelumab első adagjának dátumától és időpontjától számítottuk a hatékonyságértékelési időszakban (0. naptól 182. napig) a HAE első rohamának dátuma és időpontja az első nyílt elrendezésű dózis után a 0. naptól a 182. napig tartó hatékonyságértékelési időszakban. Az elemzéshez Kaplan-Meier-módszert használtunk, és bemutatjuk a Kaplan Meier-becslést, amelyet az A kezelési periódus 0. napja után (0. naptól 182. napig) eltöltött első HAE-rohamig eltelt idő (napokban) kifejezett.
A 0. naptól a 182. napig
Az első örökletes angioödémás (HAE) rohamig eltelt idő a 0. nap után a hatékonyság értékelési időszakában
Időkeret: 70. naptól 182. napig
A 0. nap utáni első HAE-rohamig eltelt időt (napokban) a 70. naptól a 182. napig tartó hatékonyságértékelési időszakra a lanadelumab első adagjának dátumától és időpontjától számítottuk a hatékonyságértékelési időszakban (70. naptól 182. napig) a HAE első rohamának dátuma és időpontja az első nyílt dózis után a 70. naptól a 182. napig tartó hatékonyságértékelési időszakban. Az elemzéshez Kaplan-Meier-módszert használtunk, és bemutatjuk a Kaplan Meier-becslést az első HAE-rohamig eltelt idő (napokban) kifejezve a 0. nap után az A kezelési periódus feltételezett egyensúlyi állapotában (70. naptól 182. napig).
70. naptól 182. napig
Azon résztvevők száma, akik legalább 50%-os, 70%-os és 90%-os csökkenést értek el a vizsgáló által megerősített normalizált támadások számában (NNA) 4 hét alatt a befutási időszakhoz viszonyítva NNA az egyes hatékonyságértékelési időszakokra
Időkeret: 0-tól 182-ig, 0-tól 364-ig, 70-től 182-ig, 70-től 364-ig
A befutási periódus 4 hét volt, és akár 8 hétre is meghosszabbítható, hogy meghatározzuk a résztvevők kiindulási támadási arányát. A vizsgáló által megerősített HAE-támadások (NNA) normalizált számát az egyes hatékonyságértékelési időszakokban a havi (28 napos) HAE-rohamok arányában fejezzük ki. Azon résztvevők száma, akik legalább 50%-kal, 70%-kal és 90%-kal csökkentették a vizsgáló által megerősített NNA-t 4 héten belül a befutási periódushoz viszonyítva, a normalizált NNA-t mind a 4 hatékonyságértékelési periódusban (A kezelési időszak, teljes kezelési időszak, Az A kezelési periódus feltételezett egyensúlyi állapotát és a teljes feltételezett egyensúlyi állapotot) értékelték. Minden résztvevő esetében a százalékos csökkenést úgy számítottuk ki, hogy a befutási periódus támadási aránya mínusz a kezelési időszak támadási aránya osztva a befutási időszak támadási arányával, szorozva 100-zal. A válaszadói kategóriák nem zárták ki egymást, a résztvevők százalékos csökkentésük alapján több kategóriában is megjelenhetnek.
0-tól 182-ig, 0-tól 364-ig, 70-től 182-ig, 70-től 364-ig
Normalizált számú támadást (NNA) elérő résztvevők száma
Időkeret: 0-tól 182-ig, 0-tól 364-ig, 70-től 182-ig, 70-től 364-ig
Az NNA-t (a vizsgáló által megerősített) minden hatékonyságértékelési periódusban a havi (28 napos) HAE rohamok arányában fejeztük ki. Az NNA-t elérő résztvevők száma
0-tól 182-ig, 0-tól 364-ig, 70-től 182-ig, 70-től 364-ig
Azon résztvevők száma, akik támadásmentes állapotot értek el a hatékonyságértékelési időszakban a 0. naptól a 364. napig, a 70. naptól a 182. napig és a 70. naptól a 364. napig
Időkeret: 0-tól 364-ig, 70-től 182-ig és 70-től 364-ig
Egy résztvevőt támadástól mentesnek tekintettek a hatékonyság értékelési időszakában, ha a résztvevőnél nem volt a vizsgáló által megerősített HAE roham az adott hatékonyságértékelési időszakban. A HAE-rohamot úgy határozták meg, mint a rohamnak megfelelő tüneteket vagy jeleket a következő helyek közül legalább egyben: perifériás angioödéma (végtagot, arcot, nyakat, törzset és/vagy húgyúti régiót érintő bőrduzzanat), hasi angioödéma (hasi). fájdalom hasi puffadással vagy anélkül, émelygés, hányás vagy hasmenés), gége angioödéma (stridor, nehézlégzés, beszédbeli nehézség, nyelési nehézség, torokszorulás vagy a nyelv, a szájpadlás, a uvula vagy a gége duzzanata). Felmérték azoknak a résztvevőknek a számát, akik a 4 hatékonyságértékelési periódusban támadásmentes állapotot értek el (teljes kezelési időszak, feltételezett egyensúlyi állapot az A kezelési időszakban és általános feltételezett egyensúlyi állapot).
0-tól 364-ig, 70-től 182-ig és 70-től 364-ig
Támadásmentes állapotot elérő résztvevők száma havi növekményekkel
Időkeret: 1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8., 9., 10., 11., 12. és 13. hónapban
Egy résztvevőt támadástól mentesnek tekintettek a hatékonyság értékelési időszakában, ha a résztvevőnél nem volt a vizsgáló által megerősített HAE roham az adott hatékonyságértékelési időszakban. A HAE-rohamot úgy határozták meg, mint a rohamnak megfelelő tüneteket vagy jeleket a következő helyek közül legalább egyben: perifériás angioödéma (végtagot, arcot, nyakat, törzset és/vagy húgyúti régiót érintő bőrduzzanat), hasi angioödéma (hasi). fájdalom hasi puffadással vagy anélkül, émelygés, hányás vagy hasmenés), gége angioödéma (stridor, nehézlégzés, beszédbeli nehézség, nyelési nehézség, torokszorulás vagy a nyelv, a szájpadlás, a uvula vagy a gége duzzanata).
1., 2., 3., 4., 5., 6., 7., 8., 9., 10., 11., 12. és 13. hónapban
Azon résztvevők száma, akik a vizsgáló által megerősített örökletes angioödéma (HAE) támadásmentes időszakot értek el
Időkeret: A 0. naptól a 182. napig
Egy résztvevőt akkor tekintettek támadástól mentesnek egy adott időszakban, ha a résztvevőnek nem volt a vizsgáló által megerősített HAE támadása ebben az időszakban. Azokat a résztvevőket, akik egy adott időszak alatt abbahagyták, nem válaszolónak tekintettük az adott időszakra. Felmérték azoknak a résztvevőknek a számát, akiknél a vizsgáló által megerősített HAE-roham mentes időszakot értek el a 0. naptól a 182. napig.
A 0. naptól a 182. napig
A támadásmentes napok százalékos aránya az egyes hatékonyságértékelési időszakokban
Időkeret: 0-tól 182-ig, 0-tól 364-ig, 70-től 182-ig, 70-től 364-ig
A támadásmentes napot olyan naptári napként határozták meg, amelyen nincs a vizsgáló által megerősített HAE-támadás. A HAE-támadástól mentes napokat úgy számítottuk ki, hogy megszámoltuk a hatékonyságértékelési időszak HAE-roham nélküli napjainak számát, és elosztottuk azon napok számával, amelyekben a résztvevő hozzájárult a hatékonyságértékelési időszakhoz. Felmérték a vizsgáló által megerősített HAE-rohamtól mentes napok százalékos arányát az egyes hatékonyságértékelési periódusokban (A kezelési időszak, teljes kezelési időszak, feltételezett egyensúlyi állapot az A kezelési periódushoz és általános feltételezett egyensúlyi állapot).
0-tól 182-ig, 0-tól 364-ig, 70-től 182-ig, 70-től 364-ig
Azon résztvevők száma, akik kezelésben részesültek rendkívüli nemkívánatos eseményekben (TEAE), beleértve a különleges érdeklődésre számot tartó nemkívánatos eseményeket (AESI) és a súlyos nemkívánatos eseményeket (SAE)
Időkeret: A vizsgált gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (EOS) (a 392. napig)
TEAE = minden olyan esemény, amely a vizsgálati termékkel (IP) végzett kezelés megkezdésekor vagy azt követően jelentkezik, vagy bármely olyan létező esemény, amely intenzitásában/gyakoriságában romlik az IP-expozíció hatására. Súlyos TEAE = jelek, tünetek, kimenetelek bármilyen nemkívánatos klinikai megnyilvánulása (az IP-vel kapcsolatos vagy nem) bármilyen dózis esetén: halált okoz, életveszélyes volt, fekvőbeteg/hosszabb kórházi kezelést igényel, tartós/jelentős rokkantságot/fogyatkozást eredményezett, veleszületett rendellenesség/születési rendellenesség, fontos egészségügyi esemény. AESI = a vizsgáló által jelentett túlérzékenységi reakciók, véralvadási zavarok, mint vérzés/hiperkoagulálható AESI. A nemkívánatos eseményeket a HAE-támadások és a nem-HAE-támadások által jelentett nemkívánatos események kategóriába sorolták, és ennek megfelelően kerültek besorolásra. A protokollban előre meghatározottak szerint a TEAE-ket, SAE-ket és AESI-ket periódusonként gyűjtöttük össze, azaz az A, B kezelési perióduson és a biztonsági követési időszakonként, és az adatokat ennek megfelelően jelentik.
A vizsgált gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (EOS) (a 392. napig)
A lanadelumab plazmakoncentrációi
Időkeret: Előadagolás a 0., 56., 98., 140., 182., 266., 350., 364. napon és a 378. vagy 392. napon bármikor
Előadagolás a 0., 56., 98., 140., 182., 266., 350., 364. napon és a 378. vagy 392. napon bármikor
Az angioödéma életminőség (AE-QoL) kérdőív összpontszámának változása az alapvonalhoz képest
Időkeret: 0., 28., 56., 98., 126., 154., 182., 266., 364., 378. vagy 392. nap
Az AE-QoL kérdőív egy önkitöltős, validált eszköz az egészséggel kapcsolatos (HR) QoL felmérésére a visszatérő angioödémában (beleértve a HAE-t is) szenvedő résztvevők körében. Az AE-QoL 17 betegség-specifikus életminőség-elemből áll, amelyek egy teljes AE-QoL pontszámot és 4 tartománypontszámot (működés, fáradtság/hangulat, félelem/szégyen és táplálkozás) eredményeznek, és a 17 elem mindegyike rendelkezik egy ötfokozatú válaszskála 1-től (soha) 5-ig (nagyon gyakran). A kérdőívet a fejlesztői irányelvek szerint pontozták, így 4 tartománypontszámot (működés, fáradtság/hangulat, félelem/szégyen, táplálkozás) kaptunk, amely összpontszámot eredményezett. A nyers összpontszámot (az összes elem pontszámának átlagát) lineáris transzformációval 0-tól 100-ig terjedő végső százalékpontszámokra skálázták át a maximális lehetséges pontszám alapján, ahol magasabb a pontszám, annál nagyobb a QoL károsodás.
0., 28., 56., 98., 126., 154., 182., 266., 364., 378. vagy 392. nap
Plazma Kallikrein (pKal) aktivitás
Időkeret: Előadagolás a 0., 56., 98., 140., 182., 266., 350., 364. napon és a 378. vagy 392. napon bármikor
A pKal aktivitást biomarkerrel hasított nagy molekulatömegű kininogén (cHMWK) szinttel mértük a lanadelumab farmakodinámiájának (PD) meghatározására.
Előadagolás a 0., 56., 98., 140., 182., 266., 350., 364. napon és a 378. vagy 392. napon bármikor
A plazmában pozitív gyógyszerellenes antitesttel (ADA) rendelkező résztvevők száma
Időkeret: Előadagolás a 0. (vagy a kiindulási), 56., 98., 140., 182., 266., 350., 364. napon és a 378. vagy 392. napon bármikor
Az alapvonalat a vizsgálati gyógyszer első adagja előtti utolsó nem hiányzó értékként határozták meg (dátum vagy dátum/idő alapján).
Előadagolás a 0. (vagy a kiindulási), 56., 98., 140., 182., 266., 350., 364. napon és a 378. vagy 392. napon bármikor
A klinikai laboratóriumi vizsgálatokhoz kapcsolódó TEAE-vel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A vizsgált gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (EOS) (a 392. napig)
TEAE-nek minősül minden olyan esemény, amely az IP-vel vagy gyógyszerkészítményekkel történő kezelés megkezdésekor vagy azt követően jelentkezik vagy jelentkezik, vagy bármely olyan létező esemény, amely intenzitásában vagy gyakoriságában romlik az IP-nek vagy gyógyszernek való kitettséget követően. Amint azt a protokollban előre meghatározták, a kezelésből adódó nemkívánatos eseményeket periódusonként, azaz A, B kezelési perióduson és biztonsági követési időszakonként gyűjtöttük össze. Az adatok időszakonkénti HAE támadások és nem HAE támadások szerint kerülnek jelentésre. Felmérték a klinikai laboratóriumi vizsgálatokkal (hematológia, klinikai kémia, koaguláció és vizeletvizsgálat) kapcsolatos TEAE-vel rendelkező résztvevők számát.
A vizsgált gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (EOS) (a 392. napig)
Az életjelekhez kapcsolódó TEAE-vel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A vizsgált gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (EOS) (a 392. napig)
TEAE-nek minősül minden olyan esemény, amely az IP-vel vagy gyógyszerkészítményekkel történő kezelés megkezdésekor vagy azt követően jelentkezik vagy jelentkezik, vagy bármely olyan létező esemény, amely intenzitásában vagy gyakoriságában romlik az IP-nek vagy gyógyszernek való kitettséget követően. Amint azt a protokollban előre meghatározták, a kezelésből adódó nemkívánatos eseményeket periódusonként, azaz A, B kezelési perióduson és biztonsági követési időszakonként gyűjtöttük össze. Az adatok időszakonkénti HAE támadások és nem HAE támadások szerint kerülnek jelentésre. Felmérték az életjelekkel (vérnyomás (BP), pulzusszám (HR), testhőmérséklet és légzésszám) kapcsolatos TEAE-vel rendelkező résztvevők számát.
A vizsgált gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (EOS) (a 392. napig)
Az elektrokardiogramhoz (EKG) kapcsolódó TEAE-vel rendelkező résztvevők száma
Időkeret: A vizsgált gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (EOS) (a 392. napig)
TEAE-nek minősül minden olyan esemény, amely az IP-vel vagy gyógyszerkészítményekkel történő kezelés megkezdésekor vagy azt követően jelentkezik vagy jelentkezik, vagy bármely olyan létező esemény, amely intenzitásában vagy gyakoriságában romlik az IP-nek vagy gyógyszernek való kitettséget követően. Amint azt a protokollban előre meghatározták, a kezelésből adódó nemkívánatos eseményeket periódusonként, azaz A, B kezelési perióduson és biztonsági követési időszakonként gyűjtöttük össze. Az adatok időszakonkénti HAE támadások és nem HAE támadások szerint kerülnek jelentésre. Felmérték azon résztvevők számát, akiknél 12 elvezetéses EKG-hoz kapcsolódó TEAE-k voltak.
A vizsgált gyógyszer első adagjától a vizsgálat végéig (EOS) (a 392. napig)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Shire

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2019. december 12.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2021. augusztus 26.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2021. augusztus 26.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. november 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2019. november 25.

Első közzététel (Tényleges)

2019. november 27.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. szeptember 30.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. szeptember 19.

Utolsó ellenőrzés

2022. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SHP643-302
  • 195014 (Registry Identifier: JapicCTI)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

IPD terv leírása

Az ebből a vizsgálatból származó, azonosítatlan egyéni résztvevők adatait nem osztjuk meg, mivel ésszerű a valószínűsége annak, hogy az egyes betegeket újra azonosítani tudják (a vizsgálatban résztvevők korlátozott száma miatt).

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Igen

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Örökletes angioödéma (HAE)

Klinikai vizsgálatok a Lanadelumab

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Bulgaria

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel