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Eficacia y seguridad de lanadelumab (SHP643) en participantes japoneses con angioedema hereditario (AEH)

19 de septiembre de 2022 actualizado por: Shire

Un estudio abierto, multicéntrico y de fase 3 para evaluar la eficacia y la seguridad de lanadelumab (SHP643) en sujetos japoneses con angioedema hereditario

El objetivo de este estudio multicéntrico, abierto y de fase 3 es evaluar la seguridad y la eficacia de lanadelumab en participantes japoneses con AEH tipo I o II.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este estudio constará de un período de tratamiento de 52 semanas y un período de seguimiento de 4 semanas. El período de tratamiento de 52 semanas comprende un período de tratamiento A de 26 semanas (Día 0 a Día 182) y un período de tratamiento B de 26 semanas (Día 183 a Día 364). Los participantes que completen el período de tratamiento A continuarán inmediatamente con el período de tratamiento B. Después de completar el período de tratamiento B, los participantes pueden pasar a un estudio de acceso ampliado TAK-743-5007 (NCT04687137). Los participantes que elijan transferirse al estudio TAK-743-5007 completarán sus evaluaciones de fin de estudio (EOS) el día 378. Todos los demás participantes completarán sus evaluaciones EOS el día 392.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

12

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Japón
    • Aichi-Ken
      • Toyohashi-shi, Aichi-Ken, Japón, 441-8570
        • Toyohashi Municipal Hospital
    • Chiba-Ken
      • Asahi-shi, Chiba-Ken, Japón, 289-2511
        • Asahi General Hospital
    • Gifu-Ken
      • Ogaki-shi, Gifu-Ken, Japón, 503-8502
        • Ogaki Municipal Hospital
    • Hiroshima-Ken
      • Hiroshima-shi, Hiroshima-Ken, Japón, 734-8551
        • Hiroshima University Hospital
    • Hokkaido
      • Tomakomai-shi, Hokkaido, Japón, 053-8567
        • Tomakomai City Hospital
    • Hyogo-Ken
      • Kobe-shi, Hyogo-Ken, Japón, 650-0017
        • Kobe University Hospital
    • Kanagawa-Ken
      • Isehara-shi, Kanagawa-Ken, Japón, 259-1193
        • Tokai University Hospital
      • Yokohama-shi, Kanagawa-Ken, Japón, 236-0004
        • Yokohama City University Hospital
    • Kyoto-Fu
      • Kyoto-shi, Kyoto-Fu, Japón, 606-8507
        • Kyoto University Hospital
    • Osaka-Fu
      • Suita-shi, Osaka-Fu, Japón, 565-0871
        • Osaka University Hospital
    • Saitama-Ken
      • Soka-shi, Saitama-Ken, Japón, 340-0041
        • Saiyu Soka Hospital
    • Shimane-Ken
      • Izumo-shi, Shimane-Ken, Japón, 693-8501
        • Shimane University Hospital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

12 años y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Ser descendiente de japoneses, definido como nacido en Japón y tener padres japoneses y abuelos maternos y paternos japoneses.
  • El participante es hombre o mujer y tiene >= 12 años de edad en el momento del consentimiento informado.

  • Diagnóstico documentado de AEH (Tipo I o II) basado en todo lo siguiente:

    1. Historia clínica documentada compatible con AEH (episodios de inflamación subcutánea o mucosa no pruriginosa sin urticaria acompañante).
    2. Resultados de las pruebas de diagnóstico obtenidos durante la selección que confirman el nivel funcional del inhibidor de C1 (C1-INH) del tipo I o II del AEH
    3. Al menos uno de los siguientes: edad en el momento del inicio informado de los primeros síntomas de angioedema
  • Tasa de ataque: los participantes deben experimentar al menos 1 ataque de AEH confirmado por el investigador cada 4 semanas durante el período de preinclusión para ingresar al período de tratamiento con lanadelumab.
  • El participante (o el padre/representante legal autorizado del participante, si corresponde) ha proporcionado un consentimiento informado por escrito aprobado por la Junta de Revisión Institucional/Comité de Ética Independiente (IRB/IEC).
  • Si el participante es un adulto, ser informado de la naturaleza del estudio y brindar su consentimiento informado por escrito antes de realizar cualquier procedimiento específico del estudio o si el participante es menor de edad (es decir, menor de la mayoría de edad), tener un padre/madre legalmente representante autorizado que esté informado de la naturaleza del estudio proporcione un consentimiento informado por escrito (es decir, permiso) para que el menor participe en el estudio antes de realizar cualquier procedimiento específico del estudio. Se obtendrá el consentimiento de los participantes menores de edad.
  • Hombres, o mujeres no embarazadas, no lactantes que son fértiles y sexualmente activas y que aceptan la abstinencia o aceptan cumplir con los requisitos anticonceptivos aplicables de este protocolo durante la duración del estudio, o mujeres sin potencial fértil, definidas como estéril quirúrgicamente (estado posterior a la histerectomía, ooforectomía bilateral o ligadura de trompas bilateral) o posmenopáusica durante al menos 12 meses.
  • Aceptar cumplir con el cronograma de evaluaciones y procedimientos definido por el protocolo.

Criterio de exclusión:

  • Diagnóstico concomitante de otra forma de angioedema recurrente crónico, como angioedema adquirido (AAE), HAE con C1-INH normal (también conocido como HAE tipo 3), angioedema idiopático o angioedema recurrente asociado con urticaria.
  • Participación en un estudio previo de lanadelumab.
  • Dosificación con fármaco en investigación o exposición a un dispositivo en investigación dentro de las 4 semanas anteriores al ingreso a la selección.
  • Exposición a inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina (ECA) o cualquier medicamento que contenga estrógeno con absorción sistemática (como anticonceptivos orales o terapia de reemplazo hormonal) dentro de las 4 semanas anteriores a la selección.
  • Exposición a andrógenos (p. ej., danazol, metiltestosterona, testosterona) dentro de las 2 semanas anteriores al inicio del período de preinclusión.
  • Uso de terapia profiláctica a largo plazo para el AEH (C1-INH, andrógenos atenuados o antifibrinolíticos) dentro de las 2 semanas anteriores al inicio del período de preinclusión.
  • Uso de profilaxis a corto plazo para AEH 7 días antes de entrar en el período de preinclusión. La profilaxis a corto plazo se define como C1-INH, andrógenos atenuados o antifibrinolíticos utilizados para evitar las complicaciones del angioedema de los procedimientos médicamente indicados.
  • Cualquiera de las siguientes anomalías de la función hepática: alanina aminotransferasa (ALT) > 3 veces el límite superior de lo normal, o aspartato aminotransferasa (AST) > 3 veces el límite superior de lo normal o bilirrubina > 2 veces el límite superior de lo normal (a menos que la bilirrubina sea el resultado del síndrome de Gilbert) ).
  • Embarazo o lactancia.
  • El participante tiene cualquier condición que, en opinión del investigador o patrocinador, pueda comprometer su seguridad o cumplimiento, impedir la realización exitosa del estudio o interferir con la interpretación de los resultados (p. ej., historial de abuso o dependencia de sustancias, enfermedades preexistentes significativas o comorbilidad importante que el investigador considere que puede confundir la interpretación de los resultados del estudio).
  • El participante tiene una hipersensibilidad conocida a la PI o sus componentes.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Lanadelumab 300 mg q2w o q4w
Solución de 300 mg de lanadelumab, por vía subcutánea (SC), una vez cada 2 semanas (q2w) durante 26 semanas en el Período de tratamiento A. Esto fue seguido por el Período de tratamiento B (26 semanas adicionales, un total de 52 semanas incluido el Período de tratamiento A) durante el cual los participantes permanecieron en el régimen del Período de tratamiento A o recibió una solución de lanadelumab de 300 mg una vez cada 4 semanas (cada 4 semanas) durante 26 semanas si estuvo bien controlado (sin ataques) durante 26 semanas consecutivas con el tratamiento con lanadelumab. El cambio de frecuencia de dosis se basó en la discreción del investigador y la aprobación del monitor médico del patrocinador.
Droga: Lanadelumab
Lanadelumab solución, SC
Otros nombres:
  • SHP643
  • TAK-743
  • DX-2930

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de participantes que lograron el estado libre de ataques para el período de evaluación de eficacia del día 0 al día 182
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 182
Un participante se consideró libre de ataques durante un período de evaluación de eficacia si el participante no tuvo ataques de angioedema hereditario (AEH) confirmados por el investigador durante ese período de evaluación de eficacia. Un ataque de AEH se definió como los síntomas o signos compatibles con un ataque en al menos 1 de los siguientes lugares: angioedema periférico (hinchazón cutánea que afecta a una extremidad, la cara, el cuello, el torso y/o la región genitourinaria), angioedema abdominal dolor, con o sin distensión abdominal, náuseas, vómitos o diarrea), angioedema laríngeo (estridor, disnea, dificultad para hablar, dificultad para tragar, opresión en la garganta o hinchazón de la lengua, el paladar, la úvula o la laringe). Se evaluó el número de participantes que alcanzaron el estado libre de ataques durante el período de evaluación de eficacia del día 0 al día 182.
Del día 0 al día 182

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de ataques de angioedema hereditario (AEH) confirmados por el investigador durante cada uno de los períodos de evaluación de la eficacia
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 182, del día 0 al día 364, del día 70 al día 182, del día 70 al día 364
El período de evaluación de la eficacia constaba de cuatro períodos: Día 0 (después de la administración del fármaco del estudio) hasta el Día 182 (el final del Período de tratamiento A), Día 0 (después de la administración del fármaco del estudio) hasta el Día 364 (el final del Período de tratamiento B), supuestamente constante -período de estado desde el día 70 hasta el día 182, período presunto de estado estacionario desde el día 70 hasta el día 364. Se evaluó el número de ataques de AEH confirmados por el investigador durante cada uno de los períodos de evaluación de la eficacia.
Del día 0 al día 182, del día 0 al día 364, del día 70 al día 182, del día 70 al día 364
Número de ataques de angioedema hereditario (AEH) confirmados por el investigador que requirieron tratamiento agudo durante cada uno de los períodos de evaluación de eficacia
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 182, del día 0 al día 364, del día 70 al día 182, del día 70 al día 364
El período de evaluación de la eficacia constaba de cuatro períodos: Día 0 (después de la administración del fármaco del estudio) hasta el Día 182 (el final del Período de tratamiento A), Día 0 (después de la administración del fármaco del estudio) hasta el Día 364 (el final del Período de tratamiento B), supuestamente constante -período de estado desde el día 70 hasta el día 182, período presunto de estado estacionario desde el día 70 hasta el día 364. Se evaluó el número de ataques de AEH confirmados por el investigador que requirieron tratamiento agudo durante cada uno de los períodos de evaluación de la eficacia.
Del día 0 al día 182, del día 0 al día 364, del día 70 al día 182, del día 70 al día 364
Número de ataques moderados o graves de angioedema hereditario (AEH) confirmados por el investigador durante cada uno de los períodos de evaluación de la eficacia
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 182, del día 0 al día 364, del día 70 al día 182, del día 70 al día 364
El ataque grave se definió como Grado 3 (generalmente se requiere algo de asistencia, se requiere intervención/terapia médica, hospitalizaciones posibles), el ataque moderado se definió como Grado 2 (se puede necesitar algo de asistencia, se requiere intervención/terapia médica mínima o nula). Se evaluó el número de ataques de AEH moderados o graves confirmados por el investigador durante cada uno de los períodos de evaluación de la eficacia. El período de evaluación de la eficacia constaba de cuatro períodos: Día 0 (después de la administración del fármaco del estudio) hasta el Día 182 (el final del Período de tratamiento A), Día 0 (después de la administración del fármaco del estudio) hasta el Día 364 (el final del Período de tratamiento B), supuestamente constante -período de estado desde el día 70 hasta el día 182, período presunto de estado estacionario desde el día 70 hasta el día 364.
Del día 0 al día 182, del día 0 al día 364, del día 70 al día 182, del día 70 al día 364
Número de participantes con la máxima gravedad del ataque de angioedema hereditario (AEH) durante cada uno de los períodos de evaluación de la eficacia
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 182, del día 0 al día 364, del día 70 al día 182, del día 70 al día 364
El período de evaluación de la eficacia constaba de cuatro períodos: Día 0 (después de la administración del fármaco del estudio) hasta el Día 182 (el final del Período de tratamiento A), Día 0 (después de la administración del fármaco del estudio) hasta el Día 364 (el final del Período de tratamiento B), supuestamente constante -período de estado desde el día 70 hasta el día 182, período presunto de estado estacionario desde el día 70 hasta el día 364. Se evaluó el número de participantes con la máxima gravedad de los ataques de AEH durante cada uno de los períodos de evaluación de la eficacia. La gravedad del ataque de AEH se calculó por participante en función de las categorías de gravedad de la siguiente manera: sin ataque, leve, moderado y grave.
Del día 0 al día 182, del día 0 al día 364, del día 70 al día 182, del día 70 al día 364
Número de ataques de angioedema hereditario (AEH) de alta morbilidad confirmados por el investigador durante cada uno de los períodos de evaluación de eficacia
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 182, del día 0 al día 364, del día 70 al día 182, del día 70 al día 364
Un ataque de AEH de alta morbilidad se definió como cualquier ataque que tiene al menos 1 de las siguientes características: grave, resulta en hospitalización (excepto hospitalización para observación
Del día 0 al día 182, del día 0 al día 364, del día 70 al día 182, del día 70 al día 364
Tiempo hasta el primer ataque de angioedema hereditario (AEH) después del día 0 para el período de evaluación de eficacia
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 182
El tiempo hasta el primer ataque de AEH (días) después del Día 0 para el período de evaluación de la eficacia del Día 0 al Día 182 se calculó a partir de la fecha y la hora de la primera dosis de lanadelumab para el período de evaluación de la eficacia (Día 0 al Día 182) para la fecha y la hora del primer ataque de AEH después de la primera dosis de etiqueta abierta para el período de evaluación de eficacia del día 0 al día 182. Se utilizó el método Kaplan-Meier para el análisis y se presenta la estimación de Kaplan Meier expresada como tiempo (en días) hasta el primer ataque de AEH después del día 0 para el período de tratamiento A (día 0 a día 182).
Del día 0 al día 182
Tiempo hasta el primer ataque de angioedema hereditario (AEH) después del día 0 para el período de evaluación de eficacia
Periodo de tiempo: Del día 70 al día 182
El tiempo hasta el primer ataque de AEH (días) después del Día 0 para el período de evaluación de la eficacia del Día 70 al Día 182 se calculó a partir de la fecha y la hora de la primera dosis de lanadelumab para el período de evaluación de la eficacia (Día 70 al Día 182) para la fecha y la hora del primer ataque de AEH después de la primera dosis de etiqueta abierta para el período de evaluación de eficacia del día 70 al día 182. Se utilizó el método de Kaplan-Meier para el análisis y se presenta la estimación de Kaplan Meier expresada como tiempo (en días) hasta el primer ataque de AEH después del día 0 para el período de estado estacionario presunto para el período de tratamiento A (día 70 a día 182).
Del día 70 al día 182
Número de participantes que lograron al menos una reducción del 50 %, 70 % y 90 % en el número normalizado de ataques (NNA) confirmado por el investigador cada 4 semanas en relación con el período de preinclusión NNA para cada uno de los períodos de evaluación de eficacia
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 182, del día 0 al día 364, del día 70 al día 182, del día 70 al día 364
El período inicial fue de 4 semanas y se puede haber extendido hasta 8 semanas para determinar la tasa de ataque inicial de los participantes. El número normalizado de ataques de AEH confirmados por el investigador (NNA) durante cada período de evaluación de la eficacia se expresará como una tasa de ataque de AEH mensual (28 días). Número de participantes que lograron al menos una reducción del 50 %, 70 % y 90 % en el NNA confirmado por el investigador cada 4 semanas en relación con el NNA normalizado del Período de preinclusión para cada uno de los 4 períodos de evaluación de eficacia (Período de tratamiento A, Período de tratamiento general, Se evaluaron el Período de estado estacionario presunto para el Período de tratamiento A y el Período de estado estacionario presunto general). Para cada participante, el porcentaje de reducción se calculó como la tasa de ataque del período inicial menos la tasa de ataque del período de tratamiento dividida por la tasa de ataque del período inicial, multiplicada por 100. Las categorías de respondedores no se excluyeron mutuamente, los participantes pueden aparecer en más de una categoría según corresponda en función de su porcentaje de reducción.
Del día 0 al día 182, del día 0 al día 364, del día 70 al día 182, del día 70 al día 364
Número de participantes que lograron el número normalizado de ataques (NNA)
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 182, del día 0 al día 364, del día 70 al día 182, del día 70 al día 364
El NNA (confirmado por el investigador) durante cada período de evaluación de la eficacia se expresó como una tasa de ataque de AEH mensual (28 días). Número de participantes que lograron NNA
Del día 0 al día 182, del día 0 al día 364, del día 70 al día 182, del día 70 al día 364
Número de participantes que lograron el estado libre de ataques para el período de evaluación de eficacia del día 0 al día 364, del día 70 al día 182 y del día 70 al día 364
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 364, del día 70 al día 182 y del día 70 al día 364
Se consideró que un participante estaba libre de ataques durante un período de evaluación de eficacia si el participante no tenía ataques de AEH confirmados por el investigador durante ese período de evaluación de eficacia. Un ataque de AEH se definió como los síntomas o signos compatibles con un ataque en al menos 1 de los siguientes lugares: angioedema periférico (hinchazón cutánea que afecta a una extremidad, la cara, el cuello, el torso y/o la región genitourinaria), angioedema abdominal dolor, con o sin distensión abdominal, náuseas, vómitos o diarrea), angioedema laríngeo (estridor, disnea, dificultad para hablar, dificultad para tragar, opresión en la garganta o hinchazón de la lengua, el paladar, la úvula o la laringe). Se evaluó el número de participantes que alcanzaron el estado libre de ataques durante los 4 períodos de evaluación de la eficacia (Período de tratamiento general, Período de estado estacionario presunto para el Período de tratamiento A y Período de estado estacionario presunto general).
Del día 0 al día 364, del día 70 al día 182 y del día 70 al día 364
Número de participantes que logran el estado libre de ataques en incrementos mensuales
Periodo de tiempo: En los Meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 y 13
Se consideró que un participante estaba libre de ataques durante un período de evaluación de eficacia si el participante no tenía ataques de AEH confirmados por el investigador durante ese período de evaluación de eficacia. Un ataque de AEH se definió como los síntomas o signos compatibles con un ataque en al menos 1 de los siguientes lugares: angioedema periférico (hinchazón cutánea que afecta a una extremidad, la cara, el cuello, el torso y/o la región genitourinaria), angioedema abdominal dolor, con o sin distensión abdominal, náuseas, vómitos o diarrea), angioedema laríngeo (estridor, disnea, dificultad para hablar, dificultad para tragar, opresión en la garganta o hinchazón de la lengua, el paladar, la úvula o la laringe).
En los Meses 1, 2, 3, 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12 y 13
Número de participantes que lograron intervalos sin ataques de angioedema hereditario (AEH) confirmados por el investigador
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 182
Un participante se consideró libre de ataques durante un período de tiempo si el participante no tuvo ataques de AEH confirmados por el investigador durante ese período de tiempo. Los participantes que interrumpieron durante un período de tiempo se consideraron como no respondedores para ese período de tiempo. Se evaluó el número de participantes que lograron intervalos libres de ataques de AEH confirmados por el investigador desde el día 0 hasta el día 182.
Del día 0 al día 182
Porcentaje de días libres de ataque durante cada uno de los períodos de evaluación de eficacia
Periodo de tiempo: Del día 0 al día 182, del día 0 al día 364, del día 70 al día 182, del día 70 al día 364
Un día libre de ataques se definió como un día calendario sin ataques de AEH confirmados por el investigador. Los días libres de ataques de AEH se calcularon contando el número de días en el período de evaluación de la eficacia sin un ataque de AEH y dividiéndolos por el número de días que el participante contribuyó al período de evaluación de la eficacia. Se evaluó el porcentaje de días libres de ataques de AEH confirmados por el investigador durante cada uno de los períodos de evaluación de la eficacia (Período de tratamiento A, Período de tratamiento general, Período de estado estacionario presunto para el Período de tratamiento A y Período de estado estacionario presunto general).
Del día 0 al día 182, del día 0 al día 364, del día 70 al día 182, del día 70 al día 364
Número de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), incluidos los eventos adversos de especial interés (AESI) y los eventos adversos graves (SAE)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final del estudio (EOS) (hasta el día 392)
TEAE = cualquier evento que surja durante o después del inicio del tratamiento con el producto en investigación (IP) o cualquier evento existente que empeore en intensidad/frecuencia con la exposición a IP. EAET grave = cualquier manifestación clínica adversa de signos, síntomas, resultados (relacionados con IP o no) a cualquier dosis: provoca la muerte, pone en peligro la vida, requiere hospitalización/prolongación de la hospitalización, provoca una discapacidad/incapacidad persistente/significativa, congénita anormalidad/defecto de nacimiento, evento médico importante. AESI=reacciones de hipersensibilidad informadas por el investigador, eventos de alteración de la coagulación como hemorragia/AESI hipercoagulable. Los eventos adversos se clasificaron como EA informados de ataques de AEH y ataques no relacionados con AEH y se categorizaron en consecuencia. Como se especifica previamente en el protocolo, los TEAE, SAE y AESI se recopilaron por Período, es decir, Período de tratamiento A, B y Período de seguimiento de seguridad, y los datos se informan en consecuencia.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final del estudio (EOS) (hasta el día 392)
Concentraciones plasmáticas de lanadelumab
Periodo de tiempo: Predosis los días 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 y ​​en cualquier momento el día 378 o 392
Predosis los días 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 y ​​en cualquier momento el día 378 o 392
Cambio desde el inicio en la puntuación total del cuestionario de calidad de vida del angioedema (AE-QoL)
Periodo de tiempo: Días 0, 28, 56, 98, 126, 154, 182, 266, 364, 378 o 392
El cuestionario AE-QoL es un instrumento validado autoadministrado para evaluar la calidad de vida relacionada con la salud (HR) entre los participantes con angioedema recurrente (incluido el AEH). El AE-QoL consta de 17 ítems de calidad de vida específicos de la enfermedad, para producir un puntaje total de AE-QoL y 4 puntajes de dominio (funcionamiento, fatiga/estado de ánimo, miedo/vergüenza y nutrición) y cada uno de los 17 ítems tenía una escala de respuesta de cinco puntos que va de 1 (Nunca) a 5 (Muy a menudo). El cuestionario se calificó de acuerdo con las pautas de los desarrolladores para producir 4 puntajes de dominio (funcionamiento, fatiga/estado de ánimo, miedo/vergüenza, nutrición) que arrojan un puntaje total. La puntuación total bruta (media de todas las puntuaciones de los ítems) se reescaló mediante transformaciones lineales en puntuaciones porcentuales finales que oscilan entre 0 y 100, en función de la puntuación máxima posible, donde a mayor puntuación, mayor deterioro de la CdV.
Días 0, 28, 56, 98, 126, 154, 182, 266, 364, 378 o 392
Actividad de la calicreína plasmática (pKal)
Periodo de tiempo: Predosis los días 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 y ​​en cualquier momento el día 378 o 392
La actividad de pKal se midió mediante el nivel de cininógeno de alto peso molecular (cHMWK) dividido por biomarcadores para evaluar la farmacodinámica (PD) de lanadelumab.
Predosis los días 0, 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 y ​​en cualquier momento el día 378 o 392
Número de participantes con anticuerpos antidrogas (ADA) positivos en plasma
Periodo de tiempo: Predosis los días 0 (o línea de base), 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 y ​​en cualquier momento el día 378 o 392
El valor inicial se definió como el último valor no perdido antes de la primera dosis del fármaco del estudio (según la fecha o la fecha/hora).
Predosis los días 0 (o línea de base), 56, 98, 140, 182, 266, 350, 364 y ​​en cualquier momento el día 378 o 392
Número de participantes con TEAE relacionados con pruebas de laboratorio clínico
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final del estudio (EOS) (hasta el día 392)
Un TEAE se definió como cualquier evento que surge o se manifiesta en o después del inicio del tratamiento con un IP o medicamento o cualquier evento existente que empeora en intensidad o frecuencia luego de la exposición al IP o medicamento. Como se especifica previamente en el protocolo, los eventos adversos emergentes del tratamiento se recopilaron por Período, es decir, Período de tratamiento A, B y Período de seguimiento de seguridad. Los datos se informan por ataque HAE y ataque no HAE por período. Se evaluó el número de participantes con EAET relacionados con las pruebas de laboratorio clínico (hematología, química clínica, coagulación y análisis de orina).
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final del estudio (EOS) (hasta el día 392)
Número de participantes con TEAE relacionados con signos vitales
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final del estudio (EOS) (hasta el día 392)
Un TEAE se definió como cualquier evento que surge o se manifiesta en o después del inicio del tratamiento con un IP o medicamento o cualquier evento existente que empeora en intensidad o frecuencia luego de la exposición al IP o medicamento. Como se especifica previamente en el protocolo, los eventos adversos emergentes del tratamiento se recopilaron por Período, es decir, Período de tratamiento A, B y Período de seguimiento de seguridad. Los datos se informan por ataque HAE y ataque no HAE por período. Se evaluó el número de participantes con TEAE relacionados con los signos vitales (presión arterial (PA), frecuencia cardíaca (FC), temperatura corporal y frecuencia respiratoria).
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final del estudio (EOS) (hasta el día 392)
Número de participantes con TEAE relacionados con el electrocardiograma (ECG)
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final del estudio (EOS) (hasta el día 392)
Un TEAE se definió como cualquier evento que surge o se manifiesta en o después del inicio del tratamiento con un IP o medicamento o cualquier evento existente que empeora en intensidad o frecuencia luego de la exposición al IP o medicamento. Como se especifica previamente en el protocolo, los eventos adversos emergentes del tratamiento se recopilaron por Período, es decir, Período de tratamiento A, B y Período de seguimiento de seguridad. Los datos se informan por ataque HAE y ataque no HAE por período. Se evaluó el número de participantes con TEAE relacionados con el ECG de 12 derivaciones.
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta el final del estudio (EOS) (hasta el día 392)

Colaboradores e Investigadores

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Publicaciones y enlaces útiles

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Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

12 de diciembre de 2019

Finalización primaria (Actual)

26 de agosto de 2021

Finalización del estudio (Actual)

26 de agosto de 2021

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

25 de noviembre de 2019

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

25 de noviembre de 2019

Publicado por primera vez (Actual)

27 de noviembre de 2019

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

30 de septiembre de 2022

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

19 de septiembre de 2022

Última verificación

1 de septiembre de 2022

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SHP643-302
  • 195014 (Identificador de registro: JapicCTI)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

No

Descripción del plan IPD

Los datos de los participantes individuales no identificados de este estudio en particular no se compartirán, ya que existe una probabilidad razonable de que los pacientes individuales puedan ser identificados nuevamente (debido al número limitado de participantes del estudio).

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

Sí

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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