Suivi à long terme des sujets atteints de la maladie de Batten CLN6 après le transfert de gènes
Suivi à long terme du transfert de gène AT-GTX-501 scAAV9 chez des sujets atteints de la maladie de Batten CLN6
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude d'innocuité et d'efficacité à long terme chez des sujets atteints de la maladie CLN6 de Batten (également connue sous le nom de variante de lipofuscinose céroïde neuronale infantile tardive associée à une ou plusieurs mutations du gène CLN6 [vLINCL6]), qui avaient précédemment reçu une seule administration intrathécale de AT-GTX-501. Les évaluations décrites dans cette étude de suivi à long terme (LTFU) (AT-GTX-501-02) sont effectuées après et en plus des 2 premières années d'évaluations post-traitement dans l'étude de traitement (AT-GTX-501 -01). Dans cette étude LTFU, les sujets effectuent des évaluations d'innocuité et d'efficacité tout au long de la durée de 3 ans de l'étude. En combinant la durée de l'étude de traitement initiale et de cette étude LTFU, la durée globale reflète une période de suivi allant jusqu'à 5 ans depuis le transfert de gène via AT-GTX-501.
Le principal résultat de cette étude est d'évaluer l'innocuité à long terme de l'AT-GTX-501 chez les sujets atteints de la maladie CLN6 Batten.
Le critère de jugement secondaire de cette étude est d'évaluer l'efficacité à long terme de l'AT-GTX-501 chez les sujets atteints de la maladie CLN6 Batten.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Ohio
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Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
- Nationwide Children's Hosptial
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
La description
Critère d'intégration:
- Le sujet a reçu AT-GTX-501 (scAAV9.CB.CLN6) dans le cadre de l'étude "Essai clinique de transfert de gène de phase I/IIa pour la lipofuscinose céroïde neuronale infantile tardive, délivrant le gène CLN6 par AAV9 auto-complémentaire".
- Sujet ayant terminé ou interrompu prématurément l'étude "Essai clinique de transfert de gène de phase I/IIa pour la variante de la lipofuscinose neuronale infantile tardive, délivrant le gène CLN6 par AAV9 auto-complémentaire".
- Le sujet a un représentant légalement autorisé qui a fourni un consentement éclairé écrit et une autorisation pour l'utilisation et la divulgation d'informations personnelles sur la santé ou d'informations sur la santé liées à la recherche.
Critère d'exclusion:
- Aucun
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Cas uniquement
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
Intervention / Traitement |
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Sujets ayant reçu le transfert de gène AT-GTX-501
Sujets atteints de la maladie CLN6 de Batten ayant précédemment reçu AT-GTX-501 dans l'étude précédente (étude AT-GTX-501-01).
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Aucun médicament à l'étude n'est administré dans cette étude.
Les sujets qui ont reçu AT-GTX-501 dans un essai précédent seront évalués dans cet essai pour l'innocuité et l'efficacité à long terme.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Évaluation de l'innocuité à long terme basée sur les événements indésirables (EI)
Délai: jusqu'à 3 ans
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Tous les EI qui se produisent au cours de cette étude seront classés comme des événements indésirables liés au traitement (TEAE), car l'AT-GTX-501 a déjà été reçu par tous les sujets de cette étude.
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jusqu'à 3 ans
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Échelle de Hambourg
Délai: jusqu'à 3 ans
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L'échelle de Hambourg est un outil établi pour saisir le taux de déclin ou de régression.
À partir de l'échelle de Hambourg, les scores individuels de moteur et de langage et le score agrégé moteur plus langage seront résumés.
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jusqu'à 3 ans
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Emily de los Reyes, MD, Nationwide Children's Hospital
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Métabolisme, erreurs innées
- Maladies génétiques, innées
- Maladies métaboliques
- Maladies neurodégénératives
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Troubles du métabolisme lipidique
- Métabolisme des lipides, erreurs innées
- Lipidoses
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladies nutritionnelles et métaboliques
- Céroïdes-lipofuscinoses neuronales
Autres numéros d'identification d'étude
- AT-GTX-501-02
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
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