- ICH GCP
- Amerikanska kliniska prövningsregistret
- Klinisk prövning NCT04273243
Långtidsuppföljning av patienter med CLN6 Batten-sjukdom efter genöverföring
Långtidsuppföljning av AT-GTX-501 scAAV9 genöverföring hos personer med CLN6 Batten-sjukdom
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en långsiktig säkerhets- och effektstudie på försökspersoner med CLN6 Battens sjukdom (även känd som variant sen infantil neuronal ceroid lipofuscinosis associerad med mutation(er) i CLN6-genen [vLINCL6] sjukdomen), som tidigare fått en enstaka intratekal administrering av AT-GTX-501. Bedömningarna som beskrivs i denna långtidsuppföljningsstudie (LTFU) (AT-GTX-501-02) utförs efter och utöver de första 2 åren av bedömningar efter behandling i behandlingsstudien (AT-GTX-501) -01). I denna LTFU-studie genomförs fullständiga säkerhets- och effektbedömningar under studiens 3-åriga varaktighet. Genom att kombinera varaktigheten av den initiala behandlingsstudien och denna LTFU-studie, återspeglar den totala varaktigheten en uppföljningsperiod på upp till 5 år sedan genöverföring via AT-GTX-501.
Det primära resultatet för denna studie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten för AT-GTX-501 hos personer med CLN6 Battens sjukdom.
Det sekundära utfallsmåttet för denna studie är att bedöma den långsiktiga effekten av AT-GTX-501 hos patienter med CLN6 Battens sjukdom.
Studietyp
Inskrivning (Faktisk)
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
- Nationwide Children's Hosptial
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Kön som är behöriga för studier
Testmetod
Studera befolkning
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Försökspersonen fick AT-GTX-501 (scAAV9.CB.CLN6) i studien "Phase I/IIa Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, Deliving the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9."
- Försöksperson avslutad eller för tidigt avbruten från studien "Fas I/IIa Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, Deliving the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9."
- Subjektet har en juridiskt auktoriserad representant som har lämnat skriftligt informerat samtycke och tillstånd för användning och utlämnande av personlig hälsoinformation eller forskningsrelaterad hälsoinformation.
Exklusions kriterier:
- Ingen
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Endast fall
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
Intervention / Behandling |
---|---|
Försökspersoner som fick AT-GTX-501 genöverföring
Försökspersoner med CLN6 Battens sjukdom som tidigare fått AT-GTX-501 i den föregående studien (Studie AT-GTX-501-01).
|
Inget studieläkemedel administreras i denna studie.
Försökspersoner som fick AT-GTX-501 i en tidigare studie kommer att utvärderas i denna studie för långsiktig säkerhet och effekt.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Långsiktig säkerhetsbedömning baserad på biverkningar (AE)
Tidsram: upp till 3 år
|
Alla biverkningar som inträffar under denna studie kommer att klassificeras som behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE), eftersom AT-GTX-501 tidigare mottagits av alla försökspersoner i denna studie.
|
upp till 3 år
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
---|---|---|
Hamburg skala
Tidsram: upp till 3 år
|
Hamburgskalan är ett etablerat verktyg för att fånga graden av nedgång eller regression.
Från Hamburgskalan kommer de individuella motor- och språkpoängen och motorisk plus språk aggregerad poäng att sammanfattas.
|
upp till 3 år
|
Samarbetspartners och utredare
Sponsor
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (FAKTISK)
Primärt slutförande (FÖRVÄNTAT)
Avslutad studie (FÖRVÄNTAT)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (FAKTISK)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (FAKTISK)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AT-GTX-501-02
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .
Kliniska prövningar på AT-GTX-501
-
Amicus TherapeuticsAvslutadVariant sen-infantil neuronal ceroid lipofuscinosisFörenta staterna
-
Amicus TherapeuticsAktiv, inte rekryterande
-
Medigen Vaccine Biologics Corp.Avslutad
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAktiv, inte rekryterandeAngelmans syndromFörenta staterna, Storbritannien, Kanada, Australien, Frankrike, Tyskland, Spanien, Israel
-
GTxIndragenAnsträngningsinkontinensFörenta staterna
-
GTxAvslutadAnsträngningsinkontinensFörenta staterna
-
AZ Sint-Jan AVAvslutadFörmaksflimmer | FörmakstakykardiFrankrike, Belgien, Tyskland, Storbritannien
-
GTxAvslutadAnsträngningsinkontinensFörenta staterna
-
Cook Group IncorporatedAvslutadKranskärlssjukdomTyskland