Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Långtidsuppföljning av patienter med CLN6 Batten-sjukdom efter genöverföring

29 september 2025 uppdaterad av: Emily de los Reyes

Långtidsuppföljning av AT-GTX-501 scAAV9 genöverföring hos personer med CLN6 Batten-sjukdom

Detta är en långsiktig säkerhets- och effektstudie på försökspersoner med CLN6 Battens sjukdom som tidigare fått en enda intratekal administrering av AT-GTX-501.

Studieöversikt

Status

Aktiv, inte rekryterande

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Detta är en långsiktig säkerhets- och effektstudie på försökspersoner med CLN6 Battens sjukdom (även känd som variant sen infantil neuronal ceroid lipofuscinosis associerad med mutation(er) i CLN6-genen [vLINCL6] sjukdomen), som tidigare fått en enstaka intratekal administrering av AT-GTX-501. Bedömningarna som beskrivs i denna långtidsuppföljningsstudie (LTFU) (AT-GTX-501-02) utförs efter och utöver de första 2 åren av bedömningar efter behandling i behandlingsstudien (AT-GTX-501) -01). I denna LTFU-studie genomförs fullständiga säkerhets- och effektbedömningar under studiens 3-åriga varaktighet. Genom att kombinera varaktigheten av den initiala behandlingsstudien och denna LTFU-studie, återspeglar den totala varaktigheten en uppföljningsperiod på upp till 5 år sedan genöverföring via AT-GTX-501.

Det primära resultatet för denna studie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten för AT-GTX-501 hos personer med CLN6 Battens sjukdom.

Det sekundära utfallsmåttet för denna studie är att bedöma den långsiktiga effekten av AT-GTX-501 hos patienter med CLN6 Battens sjukdom.

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Faktisk)

10

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Nationwide Children's Hosptial

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

1 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Icke-sannolikhetsprov

Studera befolkning

Patientpopulationen i denna långtidsuppföljningsstudie består av försökspersoner med CLN6 Battens sjukdom som tidigare fått AT-GTX-501 i den föregående studien (AT-GTX-501-01).

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Försökspersonen fick AT-GTX-501 (scAAV9.CB.CLN6) i studien "Phase I/IIa Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, Deliving the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9."
  • Försöksperson avslutad eller för tidigt avbruten från studien "Fas I/IIa Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, Deliving the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9."
  • Subjektet har en juridiskt auktoriserad representant som har lämnat skriftligt informerat samtycke och tillstånd för användning och utlämnande av personlig hälsoinformation eller forskningsrelaterad hälsoinformation.

Exklusions kriterier:

  • Ingen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Observationsmodeller: Endast fall
  • Tidsperspektiv: Blivande

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Försökspersoner som fick AT-GTX-501 genöverföring
Försökspersoner med CLN6 Battens sjukdom som tidigare fått AT-GTX-501 i den föregående studien (Studie AT-GTX-501-01).
Genetisk: AT-GTX-501
Inget studieläkemedel administreras i denna studie. Försökspersoner som fick AT-GTX-501 i en tidigare studie kommer att utvärderas i denna studie för långsiktig säkerhet och effekt.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Långsiktig säkerhetsbedömning baserad på biverkningar (AE)
Tidsram: upp till 3 år
Alla biverkningar som inträffar under denna studie kommer att klassificeras som behandlingsuppkomna biverkningar (TEAE), eftersom AT-GTX-501 tidigare mottagits av alla försökspersoner i denna studie.
upp till 3 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Hamburg skala
Tidsram: upp till 3 år
Hamburgskalan är ett etablerat verktyg för att fånga graden av nedgång eller regression. Från Hamburgskalan kommer de individuella motor- och språkpoängen och motorisk plus språk aggregerad poäng att sammanfattas.
upp till 3 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Emily de los Reyes

Utredare

  • Huvudutredare: Emily de los Reyes, MD, Nationwide Children's Hospital

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

24 januari 2020

Primärt slutförande (Beräknad)

1 december 2026

Avslutad studie (Beräknad)

1 december 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

14 februari 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

14 februari 2020

Första postat (Faktisk)

18 februari 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

2 oktober 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

29 september 2025

Senast verifierad

1 september 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AT-GTX-501-02

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera