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遺伝子導入後のCLN6バテン病患者の長期追跡調査

2025年9月29日 更新者：Emily de los Reyes

CLN6 バテン病患者における AT-GTX-501 scAAV9 遺伝子導入の長期追跡調査

これは、以前に AT-GTX-501 の単回髄腔内投与を受けた CLN6 バッテン病の被験者における長期的な安全性と有効性の研究です。

調査の概要

状態

積極的、募集していない

条件

介入・治療

詳細な説明

これは、CLN6 バッテン病 (CLN6 遺伝子 [vLINCL6] 疾患の突然変異に関連するバリアント後期乳児神経セロイド リポフスチン症としても知られている) の被験者を対象とした長期的な安全性と有効性の研究であり、以前に単回の髄腔内投与を受けました。 AT-GTX-501。 この長期追跡 (LTFU) 研究 (AT-GTX-501-02) で説明されている評価は、治療研究 (AT-GTX-501 -01)。 この LTFU 研究では、被験者は 3 年間の研究期間を通じて安全性と有効性の評価を完了します。 初期治療研究とこの LTFU 研究の期間を組み合わせると、全体の期間は、AT-GTX-501 を介した遺伝子導入から最大 5 年間の追跡期間を反映しています。

この研究の主な結果は、CLN6 バッテン病の被験者における AT-GTX-501 の長期的な安全性を評価することです。

この研究の副次評価項目は、CLN6 バッテン病患者における AT-GTX-501 の長期有効性を評価することです。

研究の種類

観察的

入学 (実際)

10

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • Ohio
      • Columbus、Ohio、アメリカ、43205
        • Nationwide Children's Hosptial

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

1年歳以上 (子、大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

サンプリング方法

非確率サンプル

調査対象母集団

この長期フォローアップ研究の被験者集団は、前の研究 (AT-GTX-501-01) で以前に AT-GTX-501 を受けた CLN6 バッテン病の被験者で構成されています。

説明

包含基準:

  • 被験者は、「自己相補的 AAV9 による CLN6 遺伝子を送達する、バリアント後期乳児神経セロイド リポフスチン症の第 I/IIa 相遺伝子導入臨床試験」の研究で AT-GTX-501 (scAAV9.CB.CLN6) を受け取りました。
  • 被験者は研究「自己相補的AAV9によるCLN6遺伝子を送達する、バリアント後期乳児ニューロンセロイドリポフスチン症の第I / IIa相遺伝子導入臨床試験」を完了または途中で中止しました。
  • -被験者には、書面によるインフォームドコンセントと、個人の健康情報または研究関連の健康情報の使用と開示の許可を提供した、法的に権限を与えられた代理人がいます。

除外基準:

  • なし

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 観測モデル：ケースのみ
  • 時間の展望：見込みのある

コホートと介入

グループ/コホート
介入・治療
AT-GTX-501遺伝子導入を受けた被験者
先行試験（AT-GTX-501-01試験）でAT-GTX-501を投与されたCLN6バッテン病患者。
遺伝的：AT-GTX-501
この試験では治験薬は投与されません。 以前の試験でAT-GTX-501を投与された被験者は、この試験で長期的な安全性と有効性が評価されます。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
有害事象（AE）に基づく長期安全性評価
時間枠：3年まで
AT-GTX-501は、この研究のすべての被験者によって以前に投与されたため、この研究中に発生するすべてのAEは、治療に起因する有害事象（TEAE）として分類されます。
3年まで

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
ハンブルクスケール
時間枠：3年まで
ハンブルグ スケールは、減少率または後退率を把握するための確立されたツールです。 ハンブルグ スケールから、個々の運動と言語のスコア、および運動と言語の合計スコアが要約されます。
3年まで

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Emily de los Reyes

捜査官

  • 主任研究者：Emily de los Reyes, MD、Nationwide Children's Hospital

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2020年1月24日

一次修了 (推定)

2026年12月1日

研究の完了 (推定)

2027年12月1日

試験登録日

最初に提出

2020年2月14日

QC基準を満たした最初の提出物

2020年2月14日

最初の投稿 (実際)

2020年2月18日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (推定)

2025年10月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2025年9月29日

最終確認日

2025年9月1日

詳しくは

本研究に関する用語

キーワード

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • AT-GTX-501-02

個々の参加者データ (IPD) の計画

個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?

いいえ

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

いいえ

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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