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Seguimiento a largo plazo de sujetos con enfermedad de listón CLN6 después de la transferencia de genes

29 de septiembre de 2025 actualizado por: Emily de los Reyes

Seguimiento a largo plazo de la transferencia del gen AT-GTX-501 scAAV9 en sujetos con enfermedad de CLN6 Batten

Este es un estudio de seguridad y eficacia a largo plazo en sujetos con enfermedad CLN6 Batten que recibieron previamente una única administración intratecal de AT-GTX-501.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este es un estudio de seguridad y eficacia a largo plazo en sujetos con enfermedad CLN6 Batten (también conocida como variante de la lipofuscinosis ceroide neuronal infantil tardía asociada con mutación(es) en la enfermedad del gen CLN6 [vLINCL6]), que previamente recibieron una única administración intratecal de AT-GTX-501. Las evaluaciones descritas en este estudio de seguimiento a largo plazo (LTFU) (AT-GTX-501-02) se realizan después y además de los 2 años iniciales de evaluaciones posteriores al tratamiento en el estudio de tratamiento (AT-GTX-501 -01). En este estudio LTFU, los sujetos completan evaluaciones de seguridad y eficacia a lo largo de los 3 años de duración del estudio. Al combinar la duración del estudio de tratamiento inicial y este estudio LTFU, la duración general refleja un período de seguimiento de hasta 5 años desde la transferencia del gen a través de AT-GTX-501.

El resultado principal de este estudio es evaluar la seguridad a largo plazo de AT-GTX-501 en sujetos con enfermedad CLN6 Batten.

La medida de resultado secundaria de este estudio es evaluar la eficacia a largo plazo de AT-GTX-501 en sujetos con enfermedad CLN6 Batten.

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Actual)

10

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hosptial

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año y mayores (Niño, Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

La población de sujetos en este estudio de seguimiento a largo plazo consta de sujetos con enfermedad de CLN6 Batten que recibieron previamente AT-GTX-501 en el estudio anterior (AT-GTX-501-01).

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El sujeto recibió AT-GTX-501 (scAAV9.CB.CLN6) en el estudio "Phase I/IIa Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, Delivering the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9".
  • El sujeto completó o interrumpió prematuramente el estudio "Ensayo clínico de transferencia génica de fase I/IIa para la variante de lipofuscinosis ceroide neuronal infantil tardía, entregando el gen CLN6 mediante AAV9 autocomplementario".
  • El sujeto tiene un representante legalmente autorizado que ha proporcionado consentimiento informado por escrito y autorización para el uso y divulgación de información de salud personal o información de salud relacionada con la investigación.

Criterio de exclusión:

  • Ninguno

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Solo caso
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Sujetos que recibieron la transferencia del gen AT-GTX-501
Sujetos con enfermedad de CLN6 Batten que recibieron previamente AT-GTX-501 en el estudio anterior (Estudio AT-GTX-501-01).
Genético: AT-GTX-501
En este estudio no se administra ningún fármaco de estudio. Los sujetos que recibieron AT-GTX-501 en un ensayo anterior serán evaluados en este ensayo en cuanto a seguridad y eficacia a largo plazo.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Evaluación de seguridad a largo plazo basada en eventos adversos (EA)
Periodo de tiempo: hasta 3 años
Todos los AA que ocurran durante este estudio se clasificarán como eventos adversos emergentes del tratamiento (TEAE), ya que todos los sujetos de este estudio recibieron previamente AT-GTX-501.
hasta 3 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Escala de Hamburgo
Periodo de tiempo: hasta 3 años
La escala de Hamburgo es una herramienta establecida para capturar la tasa de disminución o regresión. A partir de la Escala de Hamburgo, se resumirán los puntajes individuales de motricidad y lenguaje y el puntaje agregado de motricidad más lenguaje.
hasta 3 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Emily de los Reyes

Investigadores

  • Investigador principal: Emily de los Reyes, MD, Nationwide Children's Hospital

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

24 de enero de 2020

Finalización primaria (Estimado)

1 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

1 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

14 de febrero de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

14 de febrero de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

18 de febrero de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

2 de octubre de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

29 de septiembre de 2025

Última verificación

1 de septiembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AT-GTX-501-02

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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