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Acompanhamento a longo prazo de indivíduos com doença de Batten CLN6 após transferência de genes

29 de setembro de 2025 atualizado por: Emily de los Reyes

Acompanhamento de Longo Prazo da Transferência do Gene AT-GTX-501 scAAV9 em Indivíduos com Doença de Batten CLN6

Este é um estudo de segurança e eficácia de longo prazo em indivíduos com doença de CLN6 Batten que receberam anteriormente uma única administração intratecal de AT-GTX-501.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este é um estudo de segurança e eficácia de longo prazo em indivíduos com doença de CLN6 Batten (também conhecida como lipofuscinose ceróide neuronal infantil tardia variante associada a mutação(ões) no gene CLN6 [vLINCL6]), que receberam anteriormente uma única administração intratecal de AT-GTX-501. As avaliações descritas neste estudo de acompanhamento de longo prazo (LTFU) (AT-GTX-501-02) são realizadas após e além dos 2 anos iniciais de avaliações pós-tratamento no estudo de tratamento (AT-GTX-501 -01). Neste estudo LTFU, os participantes concluíram as avaliações de segurança e eficácia durante os 3 anos de duração do estudo. Combinando a duração do estudo de tratamento inicial e este estudo LTFU, a duração total reflete um período de acompanhamento de até 5 anos desde a transferência do gene via AT-GTX-501.

O resultado primário deste estudo é avaliar a segurança a longo prazo do AT-GTX-501 em indivíduos com doença de CLN6 Batten.

A medida de resultado secundário deste estudo é avaliar a eficácia a longo prazo de AT-GTX-501 em indivíduos com doença de CLN6 Batten.

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Real)

10

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Nationwide Children's Hosptial

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano e mais velhos (Filho, Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra Não Probabilística

População do estudo

A população de indivíduos neste estudo de acompanhamento de longo prazo consiste em indivíduos com doença de CLN6 Batten que receberam anteriormente AT-GTX-501 no estudo anterior (AT-GTX-501-01).

Descrição

Critério de inclusão:

  • O sujeito recebeu AT-GTX-501 (scAAV9.CB.CLN6) no estudo "Ensaio clínico de transferência de genes de fase I/IIa para lipofuscinose ceróide neuronal infantil tardia variante, entregando o gene CLN6 por AAV9 autocomplementar".
  • Indivíduo concluiu ou interrompeu prematuramente o estudo "Ensaio clínico de transferência de genes de fase I/IIa para lipofuscinose ceróide neuronal infantil tardia variante, entregando o gene CLN6 por AAV9 autocomplementar."
  • O sujeito tem um representante legalmente autorizado que forneceu consentimento informado por escrito e autorização para uso e divulgação de informações pessoais de saúde ou informações de saúde relacionadas à pesquisa.

Critério de exclusão:

  • Nenhum

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Modelos de observação: Caso-somente
  • Perspectivas de Tempo: Prospectivo

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Indivíduos que receberam transferência do gene AT-GTX-501
Indivíduos com doença de CLN6 Batten que receberam anteriormente AT-GTX-501 no estudo anterior (Estudo AT-GTX-501-01).
Genético: AT-GTX-501
Nenhuma droga do estudo é administrada neste estudo. Os indivíduos que receberam AT-GTX-501 em um estudo anterior serão avaliados neste estudo quanto à segurança e eficácia a longo prazo.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Avaliação de segurança de longo prazo com base em eventos adversos (EAs)
Prazo: até 3 anos
Todos os EAs que ocorrerem durante este estudo serão classificados como eventos adversos emergentes do tratamento (TEAEs), pois o AT-GTX-501 foi previamente recebido por todos os indivíduos neste estudo.
até 3 anos

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Escala de Hamburgo
Prazo: até 3 anos
A escala de Hamburgo é uma ferramenta estabelecida para capturar a taxa de declínio ou regressão. A partir da Escala de Hamburgo, as pontuações motoras e de linguagem individuais e a pontuação agregada motora e de linguagem serão resumidas.
até 3 anos

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Emily de los Reyes

Investigadores

  • Investigador principal: Emily de los Reyes, MD, Nationwide Children's Hospital

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

24 de janeiro de 2020

Conclusão Primária (Estimado)

1 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

14 de fevereiro de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

14 de fevereiro de 2020

Primeira postagem (Real)

18 de fevereiro de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

2 de outubro de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

29 de setembro de 2025

Última verificação

1 de setembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AT-GTX-501-02

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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