Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Langdurige follow-up van patiënten met de ziekte van CLN6 Batten na genoverdracht

29 september 2025 bijgewerkt door: Emily de los Reyes

Langdurige follow-up van AT-GTX-501 scAAV9-genoverdracht bij proefpersonen met CLN6 Batten-ziekte

Dit is een veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek op lange termijn bij proefpersonen met de ziekte van CLN6 Batten die eerder een enkele intrathecale toediening van AT-GTX-501 kregen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een veiligheids- en werkzaamheidsonderzoek op lange termijn bij proefpersonen met de ziekte van CLN6 Batten (ook bekend als variant late infantiele neuronale ceroid lipofuscinose geassocieerd met mutatie(s) in de ziekte van het CLN6-gen [vLINCL6]), die eerder een enkele intrathecale toediening van AT-GTX-501. De beoordelingen beschreven in deze lange termijn follow-up (LTFU) studie (AT-GTX-501-02) worden uitgevoerd na en in aanvulling op de eerste 2 jaar van beoordelingen na de behandeling in de behandelingsstudie (AT-GTX-501 -01). In deze LTFU-studie voltooien proefpersonen veiligheids- en werkzaamheidsbeoordelingen gedurende de 3 jaar durende studie. Door de duur van de initiële behandelingsstudie en deze LTFU-studie te combineren, weerspiegelt de totale duur een follow-upperiode tot 5 jaar sinds genoverdracht via AT-GTX-501.

Het primaire resultaat van deze studie is het beoordelen van de veiligheid op lange termijn van AT-GTX-501 bij proefpersonen met de ziekte van CLN6 Batten.

De secundaire uitkomstmaat van deze studie is het beoordelen van de langetermijnwerkzaamheid van AT-GTX-501 bij proefpersonen met de ziekte van CLN6 Batten.

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

10

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nationwide Children's Hosptial

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar en ouder (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Niet-waarschijnlijkheidssteekproef

Studie Bevolking

De proefpersonenpopulatie in deze langetermijnfollow-upstudie bestaat uit proefpersonen met de ziekte van CLN6 Batten die eerder AT-GTX-501 kregen in de voorgaande studie (AT-GTX-501-01).

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Proefpersoon ontving AT-GTX-501 (scAAV9.CB.CLN6) in de studie "Phase I/IIa Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, Delivering the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9."
  • Proefpersoon voltooide of stopte voortijdig met de studie "Fase I/IIa Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, Delivering the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9."
  • De proefpersoon heeft een wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger die schriftelijke geïnformeerde toestemming en autorisatie heeft gegeven voor het gebruik en de openbaarmaking van persoonlijke gezondheidsinformatie of onderzoeksgerelateerde gezondheidsinformatie.

Uitsluitingscriteria:

  • Geen

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Case-Alleen
  • Tijdsperspectieven: Prospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Onderwerpen die AT-GTX-501-genoverdracht hebben ontvangen
Proefpersonen met de ziekte van CLN6 Batten die eerder AT-GTX-501 kregen in het voorgaande onderzoek (onderzoek AT-GTX-501-01).
Genetisch: AT-GTX-501
In deze studie wordt geen onderzoeksgeneesmiddel toegediend. Proefpersonen die in een eerdere studie AT-GTX-501 kregen, zullen in deze studie worden beoordeeld op veiligheid en werkzaamheid op de lange termijn.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veiligheidsbeoordeling op lange termijn op basis van ongewenste voorvallen (AE's)
Tijdsspanne: tot 3 jaar
Alle AE's die tijdens deze studie optreden, zullen worden geclassificeerd als behandelingsgerelateerde bijwerkingen (TEAE's), aangezien AT-GTX-501 eerder door alle proefpersonen in deze studie werd ontvangen.
tot 3 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Hamburgse schaal
Tijdsspanne: tot 3 jaar
De schaal van Hamburg is een gevestigde tool om de snelheid van achteruitgang of achteruitgang vast te leggen. Van de Hamburg-schaal worden de individuele motor- en taalscores en de motor plus taal-aggregatiescore samengevat.
tot 3 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Emily de los Reyes

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Emily de los Reyes, MD, Nationwide Children's Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

24 januari 2020

Primaire voltooiing (Geschat)

1 december 2026

Studie voltooiing (Geschat)

1 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

14 februari 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

14 februari 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

18 februari 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

2 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

29 september 2025

Laatst geverifieerd

1 september 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AT-GTX-501-02

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren