Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

CLN6 Battenin tautia sairastavien henkilöiden pitkäaikainen seuranta geeninsiirron jälkeen

maanantai 29. syyskuuta 2025 päivittänyt: Emily de los Reyes

AT-GTX-501 scAAV9 -geeninsiirron pitkäaikainen seuranta potilailla, joilla on CLN6 Batten -tauti

Tämä on pitkäaikainen turvallisuus- ja tehotutkimus koehenkilöillä, joilla on CLN6 Battenin tauti ja jotka ovat aiemmin saaneet yhden intratekaalisen annon AT-GTX-501:tä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Aktiivinen, ei rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on pitkän aikavälin turvallisuutta ja tehoa koskeva tutkimus henkilöillä, joilla on CLN6 Battenin tauti (tunnetaan myös muunnelmana myöhään infantiili neuronaalinen seroidilipofuskinoosi, joka liittyy mutaatioihin CLN6-geenissä [vLINCL6]), joille on aiemmin annettu yksi intratekaalinen AT-GTX-501. Tässä pitkän aikavälin seurantatutkimuksessa (LTFU) kuvatut arvioinnit (AT-GTX-501-02) suoritetaan hoitotutkimuksen (AT-GTX-501) kahden ensimmäisen vuoden hoidon jälkeisten arvioiden jälkeen ja niiden lisäksi. -01). Tässä LTFU-tutkimuksessa koehenkilöt suorittavat turvallisuus- ja tehoarvioinnit koko tutkimuksen kolmen vuoden ajan. Kun alkuperäisen hoitotutkimuksen ja tämän LTFU-tutkimuksen kesto yhdistetään, kokonaiskesto heijastaa seurantajaksoa, joka on enintään 5 vuotta geeninsiirrosta AT-GTX-501:n kautta.

Tämän tutkimuksen ensisijainen tulos on arvioida AT-GTX-501:n pitkän aikavälin turvallisuutta potilailla, joilla on CLN6 Battenin tauti.

Tämän tutkimuksen toissijainen tulosmitta on arvioida AT-GTX-501:n pitkän aikavälin tehokkuutta potilailla, joilla on CLN6 Battenin tauti.

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hosptial

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Ei-todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Tämän pitkäaikaisen seurantatutkimuksen kohderyhmä koostuu potilaista, joilla on CLN6 Battenin tauti ja jotka saivat aiemmin AT-GTX-501:tä edellisessä tutkimuksessa (AT-GTX-501-01).

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Kohde sai AT-GTX-501:n (scAAV9.CB.CLN6) tutkimuksessa "Vaihe I/IIa Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuron Ceroid Lipofuscinosis, Delivering the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9".
  • Koehenkilö valmistui tai keskeytyi ennenaikaisesti tutkimuksesta "Faasi I/IIa geeninsiirron kliininen tutkimus variantille myöhäisen infantiilin neuronaalisen seroidilipofuskinoosin varalta, toimittamalla CLN6-geenin itsekomplementaarisen AAV9:n avulla".
  • Tutkittavalla on laillisesti valtuutettu edustaja, joka on antanut kirjallisen suostumuksen ja valtuutuksen henkilökohtaisten terveystietojen tai tutkimukseen liittyvien terveystietojen käyttöön ja luovuttamiseen.

Poissulkemiskriteerit:

  • Ei mitään

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Havaintomallit: Vain tapaus
  • Aikanäkymät: Tulevaisuuden

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Koehenkilöt, jotka saivat AT-GTX-501-geeninsiirron
Koehenkilöt, joilla on CLN6 Battenin tauti ja jotka saivat aiemmin AT-GTX-501:tä edellisessä tutkimuksessa (tutkimus AT-GTX-501-01).
Geneettinen: AT-GTX-501
Tässä tutkimuksessa ei anneta tutkimuslääkettä. Koehenkilöt, jotka ovat saaneet AT-GTX-501:tä edellisessä kokeessa, arvioidaan tässä tutkimuksessa pitkän aikavälin turvallisuuden ja tehokkuuden suhteen.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pitkän aikavälin turvallisuusarviointi, joka perustuu haittatapahtumiin (AE)
Aikaikkuna: jopa 3 vuotta
Kaikki tämän tutkimuksen aikana ilmenevät haittavaikutukset luokitellaan hoitoon liittyviksi haittatapahtumiksi (TEAE), koska kaikki tämän tutkimuksen kohteet saivat aiemmin AT-GTX-501:tä.
jopa 3 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hampurin mittakaava
Aikaikkuna: jopa 3 vuotta
Hampurin asteikko on vakiintunut työkalu laskun tai regression nopeuden kuvaamiseen. Hampurin asteikosta tehdään yhteenveto yksittäisistä motorisista ja kielipisteistä sekä motorisista ja kielen kokonaispisteistä.
jopa 3 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Emily de los Reyes

Tutkijat

  • Päätutkija: Emily de los Reyes, MD, Nationwide Children's Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 24. tammikuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. joulukuuta 2026

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Keskiviikko 1. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 14. helmikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 14. helmikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 18. helmikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 2. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 29. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AT-GTX-501-02

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Battenin tauti

Kliiniset tutkimukset AT-GTX-501

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Malta

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa