基因转移后 CLN6 Batten 病受试者的长期随访
2023年2月2日 更新者：Amicus Therapeutics
CLN6 Batten 病患者 AT-GTX-501 scAAV9 基因转移的长期随访
这是一项针对 CLN6 Batten 病患者的长期安全性和有效性研究，这些患者先前接受过单次鞘内注射 AT-GTX-501。
研究概览
详细说明
这是一项针对患有 CLN6 Batten 病（也称为与 CLN6 基因突变 [vLINCL6] 疾病相关的变异晚期婴儿神经元蜡样脂褐质沉积症）的受试者的长期安全性和有效性研究，这些受试者之前接受过单次鞘内给药AT-GTX-501。 此长期随访 (LTFU) 研究 (AT-GTX-501-02) 中描述的评估是在治疗研究 (AT-GTX-501) 最初 2 年的治疗后评估之后和之外进行的-01). 在这项 LTFU 研究中，受试者在整个研究的 3 年期间完成安全性和有效性评估。 结合初始治疗研究和 LTFU 研究的持续时间，总持续时间反映了自通过 AT-GTX-501 进行基因转移后长达 5 年的随访期。
本研究的主要结果是评估 AT-GTX-501 在 CLN6 Batten 病患者中的长期安全性。
本研究的次要结果指标是评估 AT-GTX-501 对 CLN6 Batten 病患者的长期疗效。
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
10
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Ohio
-
Columbus、Ohio、美国、43205
- Nationwide Children's Hosptial
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 及以上 (成人、OLDER_ADULT、孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
取样方法
非概率样本
研究人群
该长期随访研究中的受试者人群包括患有 CLN6 Batten 病的受试者，他们曾在之前的研究（AT-GTX-501-01）中接受过 AT-GTX-501。
描述
纳入标准：
- 受试者在研究“针对变异晚期婴儿神经元蜡样脂褐质沉积症的 I/IIa 期基因转移临床试验，通过自互补 AAV9 传递 CLN6 基因”的研究中接受了 AT-GTX-501 (scAAV9.CB.CLN6)。
- 受试者完成或提前中止研究“变异晚期婴儿神经元蜡样脂褐质沉积症的 I/IIa 期基因转移临床试验，通过自互补 AAV9 传递 CLN6 基因。”
- 受试者有合法授权的代表，该代表提供了使用和披露个人健康信息或与研究相关的健康信息的书面知情同意和授权。
排除标准：
- 没有任何
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：仅案例
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
接受 AT-GTX-501 基因转移的受试者
在之前的研究（研究 AT-GTX-501-01）中曾接受过 AT-GTX-501 治疗的患有 CLN6 Batten 病的受试者。
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在该研究中不施用研究药物。
在之前的试验中接受过 AT-GTX-501 治疗的受试者将在本试验中评估长期安全性和有效性。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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基于不良事件 (AE) 的长期安全性评估
大体时间：长达 3 年
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本研究期间发生的所有 AE 将被归类为治疗中出现的不良事件（TEAE），因为本研究中的所有受试者之前都接受过 AT-GTX-501。
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长达 3 年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
汉堡秤
大体时间：长达 3 年
|
汉堡量表是捕捉下降或回归速度的既定工具。
从汉堡量表中，将总结个人运动和语言分数以及运动加语言总分。
|
长达 3 年
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年1月24日
初级完成 (预期的)
2024年10月1日
研究完成 (预期的)
2024年10月1日
研究注册日期
首次提交
2020年2月14日
首先提交符合 QC 标准的
2020年2月14日
首次发布 (实际的)
2020年2月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2023年2月6日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2023年2月2日
最后验证
2023年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- AT-GTX-501-02
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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