Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Langtidsopfølgning af CLN6 Batten-sygdomspersoner efter genoverførsel

29. september 2025 opdateret af: Emily de los Reyes

Langtidsopfølgning af AT-GTX-501 scAAV9 genoverførsel hos personer med CLN6 Batten-sygdom

Dette er et langsigtet sikkerheds- og effektivitetsstudie i forsøgspersoner med CLN6 Battens sygdom, som tidligere har modtaget en enkelt intratekal administration af AT-GTX-501.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et langsigtet sikkerheds- og effektstudie i forsøgspersoner med CLN6 Batten sygdom (også kendt som variant sen infantil neuronal ceroid lipofuscinose forbundet med mutation(er) i CLN6 genet [vLINCL6] sygdom), som tidligere har modtaget en enkelt intrathekal administration af AT-GTX-501. Vurderingerne beskrevet i dette langtidsopfølgningsstudie (LTFU) (AT-GTX-501-02) udføres efter og ud over de første 2 års vurderinger efter behandling i behandlingsstudiet (AT-GTX-501) -01). I dette LTFU-studie udsættes fuldstændige sikkerheds- og effektivitetsvurderinger i hele undersøgelsens 3-årige varighed. Ved at kombinere varigheden af ​​det indledende behandlingsstudie og dette LTFU-studie afspejler den samlede varighed en opfølgningsperiode på op til 5 år siden genoverførsel via AT-GTX-501.

Det primære resultat for denne undersøgelse er at vurdere den langsigtede sikkerhed af AT-GTX-501 hos personer med CLN6 Batten sygdom.

Det sekundære resultatmål for denne undersøgelse er at vurdere den langsigtede effektivitet af AT-GTX-501 hos personer med CLN6 Battens sygdom.

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

10

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43205
        • Nationwide Children's Hosptial

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år og ældre (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Forsøgspopulationen i denne langtidsopfølgningsundersøgelse består af forsøgspersoner med CLN6 Batten-sygdom, som tidligere modtog AT-GTX-501 i det foregående studie (AT-GTX-501-01).

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Forsøgspersonen modtog AT-GTX-501 (scAAV9.CB.CLN6) i undersøgelsen "Phase I/IIa Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, Deliving the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9."
  • Forsøgsperson afsluttet eller for tidligt afbrudt fra undersøgelsen "Fase I/IIa Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, Deliving the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9."
  • Forsøgspersonen har en juridisk autoriseret repræsentant, som har givet skriftligt informeret samtykke og tilladelse til brug og videregivelse af personlige helbredsoplysninger eller forskningsrelaterede helbredsoplysninger.

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Observationsmodeller: Kun etui
  • Tidsperspektiver: Fremadrettet

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
Intervention / Behandling
Forsøgspersoner, der modtog AT-GTX-501 genoverførsel
Forsøgspersoner med CLN6 Batten-sygdom, som tidligere modtog AT-GTX-501 i det foregående studie (undersøgelse AT-GTX-501-01).
Genetisk: AT-GTX-501
Intet studielægemiddel administreres i denne undersøgelse. Forsøgspersoner, der modtog AT-GTX-501 i et tidligere forsøg, vil blive evalueret i dette forsøg for langsigtet sikkerhed og effekt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Langsigtet sikkerhedsvurdering baseret på uønskede hændelser (AE'er)
Tidsramme: op til 3 år
Alle AE'er, der opstår under denne undersøgelse, vil blive klassificeret som behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er), da AT-GTX-501 tidligere blev modtaget af alle forsøgspersoner i denne undersøgelse.
op til 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Hamborg skala
Tidsramme: op til 3 år
Hamburg-skalaen er et etableret værktøj til at fange hastigheden af ​​fald eller regression. Fra Hamburg Scale opsummeres de individuelle motoriske og sproglige score og motorisk plus sprog aggregeret score.
op til 3 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Emily de los Reyes

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Emily de los Reyes, MD, Nationwide Children's Hospital

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

24. januar 2020

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2026

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

14. februar 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. februar 2020

Først opslået (Faktiske)

18. februar 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

2. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

29. september 2025

Sidst verificeret

1. september 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AT-GTX-501-02

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Battens sygdom

Kliniske forsøg med AT-GTX-501

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Gambia

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner