Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Langtidsoppfølging av CLN6 Batten-sykdomspersoner etter genoverføring

29. september 2025 oppdatert av: Emily de los Reyes

Langtidsoppfølging av AT-GTX-501 scAAV9 genoverføring hos personer med CLN6 Batten-sykdom

Dette er en langsiktig sikkerhets- og effektstudie hos personer med CLN6 Batten sykdom som tidligere har fått en enkelt intratekal administrering av AT-GTX-501.

Studieoversikt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en langsiktig sikkerhets- og effektstudie hos personer med CLN6 Batten sykdom (også kjent som variant sen infantil neuronal ceroid lipofuscinose assosiert med mutasjon(er) i CLN6 genet [vLINCL6] sykdom), som tidligere har fått en enkelt intratekal administrering av AT-GTX-501. Vurderingene beskrevet i denne langtidsoppfølgingsstudien (LTFU) (AT-GTX-501-02) utføres etter og i tillegg til de første 2 årene med vurderinger etter behandling i behandlingsstudien (AT-GTX-501) -01). I denne LTFU-studien gjennomføres fullstendig sikkerhets- og effektvurderinger gjennom studiens 3-årige varighet. Ved å kombinere varigheten av den innledende behandlingsstudien og denne LTFU-studien, reflekterer den totale varigheten en oppfølgingsperiode på opptil 5 år siden genoverføring via AT-GTX-501.

Det primære resultatet for denne studien er å vurdere den langsiktige sikkerheten til AT-GTX-501 hos personer med CLN6 Batten sykdom.

Det sekundære utfallsmålet for denne studien er å vurdere den langsiktige effekten av AT-GTX-501 hos personer med CLN6 Batten sykdom.

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Faktiske)

10

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Nationwide Children's Hosptial

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

1 år og eldre (Barn, Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Ikke-sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Forsøkspopulasjonen i denne langtidsoppfølgingsstudien består av personer med CLN6 Batten-sykdom som tidligere mottok AT-GTX-501 i den foregående studien (AT-GTX-501-01).

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Forsøkspersonen mottok AT-GTX-501 (scAAV9.CB.CLN6) i studien "Phase I/IIa Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, Deliving the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9."
  • Forsøksperson fullført eller for tidlig avbrutt fra studien "Fase I/IIa Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, Deliving the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9."
  • Subjektet har en juridisk autorisert representant som har gitt skriftlig informert samtykke og autorisasjon for bruk og utlevering av personlig helseinformasjon eller forskningsrelatert helseinformasjon.

Ekskluderingskriterier:

  • Ingen

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Observasjonsmodeller: Bare etui
  • Tidsperspektiver: Potensielle

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Forsøkspersoner som mottok AT-GTX-501 genoverføring
Personer med CLN6 Batten sykdom som tidligere mottok AT-GTX-501 i den foregående studien (Studie AT-GTX-501-01).
Genetisk: AT-GTX-501
Ingen studiemedisin er administrert i denne studien. Personer som mottok AT-GTX-501 i en tidligere studie vil bli evaluert i denne studien for langsiktig sikkerhet og effekt.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Langsiktig sikkerhetsvurdering basert på uønskede hendelser (AE)
Tidsramme: opptil 3 år
Alle AE som oppstår i løpet av denne studien vil bli klassifisert som behandlingsfremkomne bivirkninger (TEAEs), ettersom AT-GTX-501 tidligere ble mottatt av alle forsøkspersoner i denne studien.
opptil 3 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Hamburg skala
Tidsramme: opptil 3 år
Hamburg-skalaen er et etablert verktøy for å fange nedgang eller regresjon. Fra Hamburg-skalaen vil de individuelle motor- og språkskårene og den motoriske pluss-språkets aggregerte poengsummen oppsummeres.
opptil 3 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Emily de los Reyes

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Emily de los Reyes, MD, Nationwide Children's Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

24. januar 2020

Primær fullføring (Antatt)

1. desember 2026

Studiet fullført (Antatt)

1. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

14. februar 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

14. februar 2020

Først lagt ut (Faktiske)

18. februar 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

2. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

29. september 2025

Sist bekreftet

1. september 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AT-GTX-501-02

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere