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Follow-up a lungo termine dei soggetti con malattia di Batten CLN6 dopo il trasferimento genico

29 settembre 2025 aggiornato da: Emily de los Reyes

Follow-up a lungo termine del trasferimento genico AT-GTX-501 scAAV9 in soggetti con malattia di Batten CLN6

Questo è uno studio di sicurezza ed efficacia a lungo termine in soggetti con malattia di Batten CLN6 che hanno ricevuto in precedenza una singola somministrazione intratecale di AT-GTX-501.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Si tratta di uno studio di sicurezza ed efficacia a lungo termine in soggetti con malattia di Batten CLN6 (nota anche come ceroidolipofuscinosi neuronale tardiva infantile variante associata a mutazioni nel gene CLN6 [vLINCL6] malattia), che in precedenza avevano ricevuto una singola somministrazione intratecale di AT-GTX-501. Le valutazioni descritte in questo studio di follow-up a lungo termine (LTFU) (AT-GTX-501-02) vengono eseguite dopo e in aggiunta ai primi 2 anni di valutazioni post-trattamento nello studio di trattamento (AT-GTX-501 -01). In questo studio LTFU, i soggetti completano le valutazioni di sicurezza ed efficacia per tutta la durata di 3 anni dello studio. Combinando la durata dello studio sul trattamento iniziale e di questo studio LTFU, la durata complessiva riflette un periodo di follow-up fino a 5 anni dal trasferimento genico tramite AT-GTX-501.

L'esito primario di questo studio è valutare la sicurezza a lungo termine di AT-GTX-501 in soggetti con malattia di Batten CLN6.

La misura dell'esito secondario di questo studio è valutare l'efficacia a lungo termine di AT-GTX-501 in soggetti con malattia di Batten CLN6.

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

10

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
        • Nationwide Children's Hosptial

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

1 anno e precedenti (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

La popolazione oggetto di questo studio di follow-up a lungo termine è costituita da soggetti con malattia di Batten CLN6 che hanno precedentemente ricevuto AT-GTX-501 nello studio precedente (AT-GTX-501-01).

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Il soggetto ha ricevuto AT-GTX-501 (scAAV9.CB.CLN6) nello studio "Prova clinica di trasferimento genico di fase I/IIa per la variante della ceroidolipofuscinosi neuronale infantile tardiva, consegna del gene CLN6 mediante AAV9 autocomplementare".
  • Il soggetto ha completato o interrotto prematuramente lo studio "Sperimentazione clinica di trasferimento genico di fase I/IIa per la variante della ceroidolipofuscinosi neuronale tardiva infantile, consegna del gene CLN6 mediante AAV9 autocomplementare".
  • Il soggetto ha un rappresentante legalmente autorizzato che ha fornito il consenso informato scritto e l'autorizzazione per l'uso e la divulgazione di informazioni sanitarie personali o informazioni sanitarie relative alla ricerca.

Criteri di esclusione:

  • Nessuno

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Modelli osservazionali: Solo caso
  • Prospettive temporali: Prospettiva

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Intervento / Trattamento
Soggetti che hanno ricevuto il trasferimento del gene AT-GTX-501
Soggetti con malattia di Batten CLN6 che hanno ricevuto in precedenza AT-GTX-501 nello studio precedente (Studio AT-GTX-501-01).
Genetico: AT-GTX-501
Nessun farmaco in studio viene somministrato in questo studio. I soggetti che hanno ricevuto AT-GTX-501 in uno studio precedente saranno valutati in questo studio per la sicurezza e l'efficacia a lungo termine.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della sicurezza a lungo termine basata su eventi avversi (EA)
Lasso di tempo: fino a 3 anni
Tutti gli eventi avversi che si verificano durante questo studio saranno classificati come eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), poiché AT-GTX-501 è stato precedentemente ricevuto da tutti i soggetti in questo studio.
fino a 3 anni

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala di Amburgo
Lasso di tempo: fino a 3 anni
La scala di Amburgo è uno strumento consolidato per catturare il tasso di declino o regressione. Dalla scala di Amburgo, verranno riassunti i punteggi motori e linguistici individuali e il punteggio aggregato motorio più linguaggio.
fino a 3 anni

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Emily de los Reyes

Investigatori

  • Investigatore principale: Emily de los Reyes, MD, Nationwide Children's Hospital

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

24 gennaio 2020

Completamento primario (Stimato)

1 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

1 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

14 febbraio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 febbraio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

18 febbraio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

2 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

29 settembre 2025

Ultimo verificato

1 settembre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AT-GTX-501-02

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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