- ICH GCP
- Rejestr badań klinicznych w USA
- Badanie kliniczne NCT04273243
Długoterminowa obserwacja pacjentów z chorobą Battena CLN6 po transferze genów
Długoterminowa obserwacja transferu genu AT-GTX-501 scAAV9 u pacjentów z chorobą CLN6 Battena
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z chorobą CLN6 Battena (znaną również jako odmiana późnodziecięcej neuronalnej lipofuscynozy ceroidowej związanej z mutacjami w chorobie genu CLN6 [vLINCL6]), którzy wcześniej otrzymali pojedyncze podanie dokanałowe AT-GTX-501. Oceny opisane w tym badaniu z długoterminową obserwacją (LTFU) (AT-GTX-501-02) są przeprowadzane po początkowych 2 latach ocen po leczeniu w badaniu leczenia (AT-GTX-501 -01). W tym badaniu LTFU uczestnicy dokonują oceny bezpieczeństwa i skuteczności przez cały 3-letni czas trwania badania. Łącząc czas trwania wstępnego badania leczenia i tego badania LTFU, całkowity czas trwania odzwierciedla okres obserwacji do 5 lat od przeniesienia genu przez AT-GTX-501.
Głównym wynikiem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa AT-GTX-501 u pacjentów z chorobą CLN6 Battena.
Drugorzędną miarą wyniku tego badania jest ocena długoterminowej skuteczności AT-GTX-501 u pacjentów z chorobą CLN6 Battena.
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Nationwide Children's Hosptial
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Płeć kwalifikująca się do nauki
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Osobnik otrzymał AT-GTX-501 (scAAV9.CB.CLN6) w badaniu „Próba kliniczna transferu genu fazy I/IIa dla wariantu późnodziecięcej lipofuscynozy neuronalnej ceroidowej, dostarczanie genu CLN6 przez samouzupełniający się AAV9”.
- Uczestnik ukończył lub przedwcześnie przerwał badanie „Próba kliniczna transferu genu fazy I/IIa dla wariantu późnodziecięcej lipofuscynozy neuronalnej ceroidy, dostarczanie genu CLN6 przez samouzupełniający się AAV9”.
- Podmiot ma prawnie upoważnionego przedstawiciela, który udzielił pisemnej świadomej zgody i upoważnienia do wykorzystywania i ujawniania osobistych informacji o stanie zdrowia lub informacji o stanie zdrowia związanych z badaniami.
Kryteria wyłączenia:
- Nic
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
Interwencja / Leczenie |
---|---|
Osoby, które otrzymały transfer genu AT-GTX-501
Pacjenci z chorobą CLN6 Batten, którzy otrzymali wcześniej AT-GTX-501 w poprzednim badaniu (badanie AT-GTX-501-01).
|
W tym badaniu nie podaje się żadnego badanego leku.
Osoby, które otrzymały AT-GTX-501 w poprzednim badaniu, zostaną ocenione w tym badaniu pod kątem długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Długoterminowa ocena bezpieczeństwa na podstawie zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: do 3 lat
|
Wszystkie zdarzenia niepożądane, które wystąpią podczas tego badania, zostaną sklasyfikowane jako zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE), ponieważ AT-GTX-501 był wcześniej otrzymywany przez wszystkich uczestników tego badania.
|
do 3 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
---|---|---|
Skala hamburska
Ramy czasowe: do 3 lat
|
Skala hamburska jest uznanym narzędziem do uchwycenia tempa spadku lub regresu.
Ze Skali Hamburga zostaną podsumowane indywidualne wyniki motoryczne i językowe oraz zagregowany wynik motoryczno-językowy.
|
do 3 lat
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)
Zakończenie podstawowe (OCZEKIWANY)
Ukończenie studiów (OCZEKIWANY)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- AT-GTX-501-02
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .
Badania kliniczne na Choroba Battena
-
Bambino Gesù Hospital and Research InstituteZakończonyCiężka otyłość dziecięca (BMI > 97° szt. -według wykresów BMI Centers for Disease Control and Prevention-) | Zmienione testy czynnościowe wątroby | Nietolerancja glikemicznaWłochy
-
Spero TherapeuticsZakończonyKompleks Mycobacterium Avium | Niegruźlicze Mycobacterium Pulmonary DiseaseStany Zjednoczone
-
Janssen Pharmaceutical K.K.RekrutacyjnyOporna na leczenie Mycobacterium Avium Complex-lung Disease (MAC-LD)Tajwan, Republika Korei, Japonia
-
Adelphi Values LLCBlueprint Medicines CorporationZakończonyBiałaczka z komórek tucznych (MCL) | Agresywna mastocytoza układowa (ASM) | SM w Assoc Clonal Hema Lineage Non-mast Cell Lineage Disease (SM-AHNMD) | Tląca się mastocytoza układowa (SSM) | Indolentna układowa mastocytoza (ISM) Podgrupa ISM w pełni zatrudnionaStany Zjednoczone
Badania kliniczne na AT-GTX-501
-
Amicus TherapeuticsZakończonyWariant późnoniemowlęcej neuronalnej ceroidowej lipofuscynozyStany Zjednoczone
-
Amicus TherapeuticsAktywny, nie rekrutujący
-
Medigen Vaccine Biologics Corp.ZakończonySzczepionka przeciw grypie H7N9Tajwan
-
Ultragenyx Pharmaceutical IncAktywny, nie rekrutującySyndrom AngelmanaStany Zjednoczone, Zjednoczone Królestwo, Kanada, Australia, Francja, Niemcy, Hiszpania, Izrael
-
GTxZakończony
-
GTxWycofaneWysiłkowe nietrzymanie moczuStany Zjednoczone
-
GTxZakończonyWysiłkowe nietrzymanie moczuStany Zjednoczone
-
GTxZakończonyWysiłkowe nietrzymanie moczuStany Zjednoczone
-
Centre Hospitalier Régional Metz-ThionvilleRekrutacyjnyZaćma | Implant soczewki wewnątrzgałkowejFrancja
-
GTxWycofaneWysiłkowe nietrzymanie moczuStany Zjednoczone