Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Długoterminowa obserwacja pacjentów z chorobą Battena CLN6 po transferze genów

29 września 2025 zaktualizowane przez: Emily de los Reyes

Długoterminowa obserwacja transferu genu AT-GTX-501 scAAV9 u pacjentów z chorobą CLN6 Battena

Jest to długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z chorobą CLN6 Battena, którzy wcześniej otrzymali pojedyncze podanie dokanałowe AT-GTX-501.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to długoterminowe badanie bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z chorobą CLN6 Battena (znaną również jako odmiana późnodziecięcej neuronalnej lipofuscynozy ceroidowej związanej z mutacjami w chorobie genu CLN6 [vLINCL6]), którzy wcześniej otrzymali pojedyncze podanie dokanałowe AT-GTX-501. Oceny opisane w tym badaniu z długoterminową obserwacją (LTFU) (AT-GTX-501-02) są przeprowadzane po początkowych 2 latach ocen po leczeniu w badaniu leczenia (AT-GTX-501 -01). W tym badaniu LTFU uczestnicy dokonują oceny bezpieczeństwa i skuteczności przez cały 3-letni czas trwania badania. Łącząc czas trwania wstępnego badania leczenia i tego badania LTFU, całkowity czas trwania odzwierciedla okres obserwacji do 5 lat od przeniesienia genu przez AT-GTX-501.

Głównym wynikiem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa AT-GTX-501 u pacjentów z chorobą CLN6 Battena.

Drugorzędną miarą wyniku tego badania jest ocena długoterminowej skuteczności AT-GTX-501 u pacjentów z chorobą CLN6 Battena.

Typ studiów

Obserwacyjny

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
        • Nationwide Children's Hosptial

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

1 rok i starsze (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Metoda próbkowania

Próbka bez prawdopodobieństwa

Badana populacja

Populacja pacjentów w tym długoterminowym badaniu uzupełniającym składa się z pacjentów z chorobą CLN6 Batten, którzy otrzymali wcześniej AT-GTX-501 w poprzednim badaniu (AT-GTX-501-01).

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Osobnik otrzymał AT-GTX-501 (scAAV9.CB.CLN6) w badaniu „Próba kliniczna transferu genu fazy I/IIa dla wariantu późnodziecięcej lipofuscynozy neuronalnej ceroidowej, dostarczanie genu CLN6 przez samouzupełniający się AAV9”.
  • Uczestnik ukończył lub przedwcześnie przerwał badanie „Próba kliniczna transferu genu fazy I/IIa dla wariantu późnodziecięcej lipofuscynozy neuronalnej ceroidy, dostarczanie genu CLN6 przez samouzupełniający się AAV9”.
  • Podmiot ma prawnie upoważnionego przedstawiciela, który udzielił pisemnej świadomej zgody i upoważnienia do wykorzystywania i ujawniania osobistych informacji o stanie zdrowia lub informacji o stanie zdrowia związanych z badaniami.

Kryteria wyłączenia:

  • Nic

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Modele obserwacyjne: Tylko przypadek
  • Perspektywy czasowe: Spodziewany

Kohorty i interwencje

Grupa / Kohorta
Interwencja / Leczenie
Osoby, które otrzymały transfer genu AT-GTX-501
Pacjenci z chorobą CLN6 Batten, którzy otrzymali wcześniej AT-GTX-501 w poprzednim badaniu (badanie AT-GTX-501-01).
Genetyczny: AT-GTX-501
W tym badaniu nie podaje się żadnego badanego leku. Osoby, które otrzymały AT-GTX-501 w poprzednim badaniu, zostaną ocenione w tym badaniu pod kątem długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Długoterminowa ocena bezpieczeństwa na podstawie zdarzeń niepożądanych (AE)
Ramy czasowe: do 3 lat
Wszystkie zdarzenia niepożądane, które wystąpią podczas tego badania, zostaną sklasyfikowane jako zdarzenia niepożądane związane z leczeniem (TEAE), ponieważ AT-GTX-501 był wcześniej otrzymywany przez wszystkich uczestników tego badania.
do 3 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Skala hamburska
Ramy czasowe: do 3 lat
Skala hamburska jest uznanym narzędziem do uchwycenia tempa spadku lub regresu. Ze Skali Hamburga zostaną podsumowane indywidualne wyniki motoryczne i językowe oraz zagregowany wynik motoryczno-językowy.
do 3 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Emily de los Reyes

Śledczy

  • Główny śledczy: Emily de los Reyes, MD, Nationwide Children's Hospital

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

24 stycznia 2020

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

14 lutego 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

14 lutego 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

18 lutego 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

2 października 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

29 września 2025

Ostatnia weryfikacja

1 września 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AT-GTX-501-02

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroba Battena

Badania kliniczne na AT-GTX-501

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Belarus

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj