A CLN6 Batten-betegségben szenvedő alanyok hosszú távú nyomon követése génátvitelt követően
Az AT-GTX-501 scAAV9 géntranszfer hosszú távú nyomon követése CLN6 Batten-kórban szenvedő alanyokban
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Ez egy hosszú távú biztonságossági és hatásossági vizsgálat CLN6 Batten-kórban (más néven késői csecsemőkori neuronális ceroid lipofuscinosis variánsként, amely a CLN6 gén mutációjával társul [vLINCL6] betegség) szenvedő alanyokon, akik korábban egyszeri intratekális beadást kaptak. AT-GTX-501. Az ebben a hosszú távú követéses (LTFU) vizsgálatban (AT-GTX-501-02) leírt értékeléseket a kezelési vizsgálatban (AT-GTX-501) a kezelés utáni kezdeti 2 éves értékelések után és azokon felül végezzük. -01). Ebben az LTFU-vizsgálatban az alanyok a vizsgálat 3 éves időtartama alatt biztonsági és hatékonysági értékeléseket végeznek. A kezdeti kezelési vizsgálat és az LTFU vizsgálat időtartamát kombinálva a teljes időtartam az AT-GTX-501-en keresztüli géntranszfer óta eltelt legfeljebb 5 éves követési időszakot tükrözi.
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges eredménye az AT-GTX-501 hosszú távú biztonságosságának felmérése CLN6 Batten-kórban szenvedő betegeknél.
Ennek a vizsgálatnak a másodlagos eredménymérője az AT-GTX-501 hosszú távú hatékonyságának felmérése a CLN6 Batten-kórban szenvedő betegeknél.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Nationwide Children's Hosptial
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Mintavételi módszer
Tanulmányi populáció
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az alany AT-GTX-501-et (scAAV9.CB.CLN6) kapott a „Phase I/IIa Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, Delivering the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9” című tanulmányban.
- Az alany befejezte vagy idő előtt abbahagyta a „Phase I/IIa Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, Delivering the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9” című tanulmányt.
- Az alanynak törvényesen felhatalmazott képviselője van, aki írásos beleegyezését és felhatalmazást adott a személyes egészségügyi információk vagy a kutatással kapcsolatos egészségügyi információk felhasználására és közzétételére.
Kizárási kritériumok:
- Egyik sem
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Megfigyelési modellek: Csak esetre
- Időperspektívák: Leendő
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Azok az alanyok, akik AT-GTX-501 géntranszfert kaptak
CLN6 Batten-kórban szenvedő alanyok, akik korábban AT-GTX-501-et kaptak az előző vizsgálatban (AT-GTX-501-01 vizsgálat).
|
Ebben a vizsgálatban nem adnak be vizsgálati gyógyszert.
Azok az alanyok, akik egy korábbi vizsgálatban AT-GTX-501-et kaptak, ebben a vizsgálatban értékelik a hosszú távú biztonságosság és hatékonyság szempontjából.
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Nemkívánatos eseményeken (AE) alapuló hosszú távú biztonsági értékelés
Időkeret: legfeljebb 3 évig
|
A vizsgálat során előforduló összes nemkívánatos esemény a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (TEAE) kategóriába kerül besorolásra, mivel az AT-GTX-501-et korábban ebben a vizsgálatban minden alany megkapta.
|
legfeljebb 3 évig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Hamburgi skála
Időkeret: legfeljebb 3 évig
|
A hamburgi skála egy bevált eszköz a hanyatlás vagy regresszió mértékének rögzítésére.
A hamburgi skála alapján az egyéni motoros és nyelvi pontszámok, valamint a motor plusz nyelvi összesített pontszám összegzésre kerül.
|
legfeljebb 3 évig
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Kutatásvezető: Emily de los Reyes, MD, Nationwide Children's Hospital
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
- Idegrendszeri betegségek
- Anyagcsere, veleszületett hibák
- Genetikai betegségek, veleszületett
- Anyagcsere-betegségek
- Neurodegeneratív betegségek
- Heredodegeneratív rendellenességek, idegrendszer
- Lipid anyagcsere zavarok
- Lipid anyagcsere, veleszületett hibák
- Lipidózisok
- Veleszületett, örökletes és újszülöttkori betegségek és rendellenességek
- Táplálkozási és anyagcsere-betegségek
- Neuronális ceroid-lipofuscinosisok
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AT-GTX-501-02
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .