Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Dlouhodobé sledování subjektů CLN6 Batten Disease po přenosu genu

29. září 2025 aktualizováno: Emily de los Reyes

Dlouhodobé sledování přenosu genu AT-GTX-501 scAAV9 u subjektů s nemocí CLN6 Batten

Toto je dlouhodobá studie bezpečnosti a účinnosti u subjektů s CLN6 Battenovou chorobou, kteří dříve dostali jednorázové intratekální podání AT-GTX-501.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o dlouhodobou studii bezpečnosti a účinnosti u subjektů s CLN6 Battenovou chorobou (také známou jako varianta pozdní infantilní neuronální ceroidní lipofuscinóza spojená s mutací (mutacemi) v onemocnění genu CLN6 [vLINCL6]), kteří dříve dostali jednorázové intratekální podání AT-GTX-501. Hodnocení popsaná v této studii dlouhodobého sledování (LTFU) (AT-GTX-501-02) se provádějí po a navíc k počátečním 2 letům hodnocení po léčbě v léčebné studii (AT-GTX-501 -01). V této studii LTFU provádějí subjekty hodnocení bezpečnosti a účinnosti během 3 let trvání studie. Kombinací doby trvání studie počáteční léčby a této studie LTFU odráží celkové trvání období sledování až 5 let od přenosu genu prostřednictvím AT-GTX-501.

Primárním výsledkem této studie je posouzení dlouhodobé bezpečnosti AT-GTX-501 u subjektů s CLN6 Battenovou chorobou.

Sekundárním výstupním měřítkem této studie je posouzení dlouhodobé účinnosti AT-GTX-501 u subjektů s CLN6 Battenovou chorobou.

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

10

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43205
        • Nationwide Children's Hosptial

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok a starší (Dítě, Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Populace subjektů v této studii dlouhodobého sledování se skládá ze subjektů s CLN6 Battenovou chorobou, kteří dříve dostávali AT-GTX-501 v předchozí studii (AT-GTX-501-01).

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Subjekt obdržel AT-GTX-501 (scAAV9.CB.CLN6) ve studii "Fáze I/IIa Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, Delivering the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9."
  • Subjekt dokončil nebo předčasně ukončil studii "Fáze I/IIa klinické studie přenosu genu pro variantní pozdní infantilní neuronální ceroidní lipofuscinózu, poskytující gen CLN6 pomocí samokomplementárního AAV9."
  • Subjekt má zákonně oprávněného zástupce, který poskytl písemný informovaný souhlas a oprávnění k použití a zveřejnění osobních zdravotních informací nebo zdravotních informací souvisejících s výzkumem.

Kritéria vyloučení:

  • Žádný

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Observační modely: Pouze případ
  • Časové perspektivy: Budoucí

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Subjekty, které dostaly genový transfer AT-GTX-501
Jedinci s CLN6 Battenovou chorobou, kteří dříve dostávali AT-GTX-501 v předchozí studii (studie AT-GTX-501-01).
Genetický: AT-GTX-501
V této studii se nepodává žádný studovaný lék. Subjekty, které dostaly AT-GTX-501 v předchozí studii, budou v této studii hodnoceny z hlediska dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hodnocení dlouhodobé bezpečnosti na základě nežádoucích příhod (AE)
Časové okno: do 3 let
Všechny AE, které se vyskytnou během této studie, budou klasifikovány jako nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE), protože AT-GTX-501 byl dříve podáván všem subjektům v této studii.
do 3 let

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Hamburgská stupnice
Časové okno: do 3 let
Hamburská škála je zavedeným nástrojem pro zachycení míry poklesu nebo regrese. Z hamburské škály budou shrnuty jednotlivé motorické a jazykové skóre a agregované skóre motoriky a jazyka.
do 3 let

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Emily de los Reyes

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Emily de los Reyes, MD, Nationwide Children's Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

24. ledna 2020

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

14. února 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. února 2020

První zveřejněno (Aktuální)

18. února 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

2. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

29. září 2025

Naposledy ověřeno

1. září 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AT-GTX-501-02

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na AT-GTX-501

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in India

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit