Долгосрочное наблюдение за субъектами болезни Баттена CLN6 после переноса гена
Долгосрочное наблюдение за переносом гена AT-GTX-501 scAAV9 у субъектов с болезнью Баттена CLN6
Обзор исследования
Статус
Условия
Вмешательство/лечение
Подробное описание
Это долгосрочное исследование безопасности и эффективности у субъектов с болезнью Баттена CLN6 (также известной как вариант позднего детского нейронального цероидного липофусциноза, связанного с мутацией(ями) в гене CLN6 [vLINCL6]), которые ранее получали однократное интратекальное введение АТ-GTX-501. Оценки, описанные в этом долгосрочном последующем (LTFU) исследовании (AT-GTX-501-02), выполняются после и в дополнение к первоначальным 2-летним оценкам после лечения в исследовании лечения (AT-GTX-501). -01). В этом исследовании LTFU субъекты проходят оценку безопасности и эффективности в течение 3 лет исследования. Объединив продолжительность начального исследования лечения и этого исследования LTFU, общая продолжительность отражает период наблюдения до 5 лет с момента переноса гена через AT-GTX-501.
Основным результатом этого исследования является оценка долгосрочной безопасности AT-GTX-501 у субъектов с болезнью Баттена CLN6.
Вторичным показателем результата этого исследования является оценка долгосрочной эффективности AT-GTX-501 у субъектов с болезнью Баттена CLN6.
Тип исследования
Регистрация (Действительный)
Контакты и местонахождение
Места учебы
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Соединенные Штаты, 43205
- Nationwide Children's Hosptial
-
-
Критерии участия
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
Принимает здоровых добровольцев
Метод выборки
Исследуемая популяция
Описание
Критерии включения:
- Субъект получил AT-GTX-501 (scAAV9.CB.CLN6) в исследовании «Клинические испытания переноса генов фазы I/IIa для варианта позднего детского нейронального липофусциноза с доставкой гена CLN6 с помощью самокомплементарного AAV9».
- Субъект завершил или досрочно прекратил участие в исследовании «Клинические испытания переноса генов фазы I/IIa для варианта позднего инфантильного нейронального цероидного липофусциноза с доставкой гена CLN6 с помощью самокомплементарного AAV9».
- Субъект имеет законного представителя, который предоставил письменное информированное согласие и разрешение на использование и раскрытие личной медицинской информации или медицинской информации, связанной с исследованиями.
Критерий исключения:
- Никто
Учебный план
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Наблюдательные модели: Только для случая
- Временные перспективы: Перспективный
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Субъекты, получившие перенос гена AT-GTX-501
Субъекты с болезнью Баттена CLN6, которые ранее получали AT-GTX-501 в предыдущем исследовании (исследование AT-GTX-501-01).
|
В этом исследовании не вводят исследуемый препарат.
Субъекты, получившие AT-GTX-501 в предыдущем испытании, будут оцениваться в этом испытании на предмет долгосрочной безопасности и эффективности.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Долгосрочная оценка безопасности на основе нежелательных явлений (НЯ)
Временное ограничение: до 3 лет
|
Все нежелательные явления, возникающие во время этого исследования, будут классифицироваться как нежелательные явления, возникшие при лечении (TEAE), поскольку ранее все участники этого исследования получали AT-GTX-501.
|
до 3 лет
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Гамбургская шкала
Временное ограничение: до 3 лет
|
Гамбургская шкала является признанным инструментом для определения скорости снижения или регресса.
По Гамбургской шкале суммируются индивидуальные двигательные и языковые баллы, а также совокупный балл моторных и языковых показателей.
|
до 3 лет
|
Соавторы и исследователи
Спонсор
Следователи
- Главный следователь: Emily de los Reyes, MD, Nationwide Children's Hospital
Даты записи исследования
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
Первичное завершение (Оцененный)
Завершение исследования (Оцененный)
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
Первый опубликованный (Действительный)
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Оцененный)
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
Последняя проверка
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания нервной системы
- Метаболизм, врожденные ошибки
- Генетические заболевания, врожденные
- Метаболические заболевания
- Нейродегенеративные заболевания
- Наследственные дегенеративные заболевания, нервная система
- Нарушения липидного обмена
- Липидный обмен, врожденные ошибки
- Липидозы
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Пищевые и метаболические заболевания
- Нейрональные цероид-липофусцинозы
Другие идентификационные номера исследования
- AT-GTX-501-02
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .