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유전자 전달 후 CLN6 배튼병 피험자의 장기 추적 조사

2025년 9월 29일 업데이트: Emily de los Reyes

CLN6 배튼병 환자에서 AT-GTX-501 scAAV9 유전자 전이의 장기 추적

이것은 이전에 AT-GTX-501을 단일 경막내 투여를 받은 CLN6 바텐병 환자를 대상으로 한 장기 안전성 및 효능 연구입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

이것은 CLN6 바텐병(CLN6 유전자[vLINCL6] 질환의 돌연변이와 관련된 변이형 후기 영아 신경 세포성 리포푸스증으로도 알려짐) 환자를 대상으로 한 장기 안전성 및 효능 연구로, 이전에 AT-GTX-501. 이 장기 추적(LTFU) 연구(AT-GTX-501-02)에 설명된 평가는 치료 연구(AT-GTX-501 -01). 이 LTFU 연구에서 피험자는 연구 기간 3년 동안 안전성 및 효능 평가를 완료합니다. 초기 치료 연구 기간과 이 LTFU 연구 기간을 합하면 전체 기간은 AT-GTX-501을 통한 유전자 전달 이후 최대 5년의 추적 기간을 반영합니다.

이 연구의 주요 결과는 CLN6 바텐병 환자에서 AT-GTX-501의 장기 안전성을 평가하는 것입니다.

이 연구의 2차 결과 측정은 CLN6 바텐병 환자에서 AT-GTX-501의 장기 효능을 평가하는 것입니다.

연구 유형

관찰

등록 (실제)

10

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, 미국, 43205
        • Nationwide Children's Hosptial

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

1년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

샘플링 방법

비확률 샘플

연구 인구

이 장기 후속 연구의 피험자 모집단은 선행 연구(AT-GTX-501-01)에서 이전에 AT-GTX-501을 투여받은 CLN6 바텐병 피험자로 구성됩니다.

설명

포함 기준:

  • 피험자는 "자가 보완 AAV9에 의해 CLN6 유전자를 전달하는 변이형 후기 영아 신경 세포성 리포푸스증증에 대한 I/IIa 상 유전자 전달 임상 시험" 연구에서 AT-GTX-501(scAAV9.CB.CLN6)을 받았습니다.
  • 피험자는 "자기 보완 AAV9에 의해 CLN6 유전자를 전달하는 변이형 후기 영아 신경세포 세로이드 리포푸스증증에 대한 I/IIa상 유전자 전달 임상 시험" 연구를 완료했거나 조기에 중단했습니다.
  • 피험자는 개인 건강 정보 또는 연구 관련 건강 정보의 사용 및 공개에 대한 서면 동의 및 승인을 제공한 법적 권한을 가진 대리인이 있습니다.

제외 기준:

  • 없음

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 관찰 모델: 케이스 전용
  • 시간 관점: 유망한

코호트 및 개입

그룹/코호트
개입 / 치료
AT-GTX-501 유전자 이식을 받은 피험자
선행 연구(연구 AT-GTX-501-01)에서 이전에 AT-GTX-501을 투여받은 CLN6 바텐병이 있는 피험자.
유전적: AT-GTX-501
이 연구에서는 연구 약물이 투여되지 않습니다. 이전 시험에서 AT-GTX-501을 투여받은 피험자는 이번 시험에서 장기적인 안전성과 효능을 평가할 것입니다.

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
부작용(AE)에 기반한 장기 안전성 평가
기간: 최대 3년
본 연구 동안 발생하는 모든 AE는 이전에 본 연구의 모든 피험자가 AT-GTX-501을 받았기 때문에 치료 관련 부작용(TEAE)으로 분류됩니다.
최대 3년

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
함부르크 저울
기간: 최대 3년
함부르크 척도는 감소 또는 회귀 비율을 포착하기 위해 확립된 도구입니다. 함부르크 척도에서 개별 운동 및 언어 점수와 운동 및 언어 통합 점수가 요약됩니다.
최대 3년

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Emily de los Reyes

수사관

  • 수석 연구원: Emily de los Reyes, MD, Nationwide Children's Hospital

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2020년 1월 24일

기본 완료 (추정된)

2026년 12월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 12월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 2월 14일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 2월 14일

처음 게시됨 (실제)

2020년 2월 18일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2025년 10월 2일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 9월 29일

마지막으로 확인됨

2025년 9월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AT-GTX-501-02

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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