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Langzeit-Follow-up von Patienten mit CLN6-Batten-Krankheit nach Gentransfer

2. Februar 2023 aktualisiert von: Amicus Therapeutics

Langzeit-Follow-up des AT-GTX-501-scAAV9-Gentransfers bei Patienten mit CLN6-Batten-Krankheit

Dies ist eine Langzeit-Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie bei Patienten mit CLN6 Batten-Krankheit, die zuvor eine einzelne intrathekale Verabreichung von AT-GTX-501 erhalten hatten.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine Langzeit-Sicherheits- und Wirksamkeitsstudie bei Patienten mit CLN6 Batten-Krankheit (auch bekannt als spätinfantile neuronale Ceroid-Lipofuszinose-Variante, assoziiert mit Mutation(en) im CLN6-Gen [vLINCL6]-Krankheit), die zuvor eine einzelne intrathekale Verabreichung von erhalten hatten AT-GTX-501. Die in dieser Langzeit-Follow-up-Studie (LTFU) (AT-GTX-501-02) beschriebenen Bewertungen werden nach und zusätzlich zu den ersten 2-jährigen Nachbehandlungsbewertungen in der Behandlungsstudie (AT-GTX-501 -01). In dieser LTFU-Studie führen die Probanden während der dreijährigen Studiendauer Sicherheits- und Wirksamkeitsbewertungen durch. Kombiniert man die Dauer der Erstbehandlungsstudie und dieser LTFU-Studie, spiegelt die Gesamtdauer einen Nachbeobachtungszeitraum von bis zu 5 Jahren seit dem Gentransfer über AT-GTX-501 wider.

Das primäre Ergebnis dieser Studie ist die Bewertung der Langzeitsicherheit von AT-GTX-501 bei Patienten mit CLN6 Batten-Krankheit.

Die sekundäre Ergebnismessung dieser Studie ist die Bewertung der langfristigen Wirksamkeit von AT-GTX-501 bei Patienten mit CLN6 Batten-Krankheit.

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Nationwide Children's Hosptial

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

1 Jahr und älter (ERWACHSENE, OLDER_ADULT, KIND)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Probandenpopulation in dieser Langzeit-Follow-up-Studie besteht aus Probanden mit CLN6 Batten-Krankheit, die zuvor AT-GTX-501 in der vorangegangenen Studie (AT-GTX-501-01) erhalten hatten.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Das Subjekt erhielt AT-GTX-501 (scAAV9.CB.CLN6) in der Studie „Phase I/IIa Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, Delivering the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9“.
  • Der Proband hat die Studie „Phase I/IIa Gene Transfer Clinical Trial for Variant Late Infantile Neuronal Ceroid Lipofuscinosis, Delivering the CLN6 Gene by Self-Complementary AAV9“ abgeschlossen oder vorzeitig abgebrochen.
  • Der Proband hat einen gesetzlich bevollmächtigten Vertreter, der eine schriftliche Einverständniserklärung und Autorisierung für die Verwendung und Offenlegung von persönlichen Gesundheitsinformationen oder forschungsbezogenen Gesundheitsinformationen erteilt hat.

Ausschlusskriterien:

  • Keiner

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Beobachtungsmodelle: Nur Fall
  • Zeitperspektiven: Interessent

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Intervention / Behandlung
Probanden, die einen AT-GTX-501-Gentransfer erhalten haben
Patienten mit CLN6 Batten-Krankheit, die zuvor AT-GTX-501 in der vorangegangenen Studie (Studie AT-GTX-501-01) erhalten hatten.
Genetisch: AT-GTX-501
In dieser Studie wird kein Studienmedikament verabreicht. Probanden, die AT-GTX-501 in einer früheren Studie erhalten haben, werden in dieser Studie auf langfristige Sicherheit und Wirksamkeit untersucht.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Langzeitsicherheitsbeurteilung basierend auf unerwünschten Ereignissen (AEs)
Zeitfenster: bis 3 Jahre
Alle UEs, die während dieser Studie auftreten, werden als behandlungsbedingte unerwünschte Ereignisse (TEAEs) klassifiziert, da AT-GTX-501 zuvor von allen Probanden dieser Studie erhalten wurde.
bis 3 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Hamburger Skala
Zeitfenster: bis 3 Jahre
Die Hamburger Skala ist ein etabliertes Instrument, um die Rate des Rückgangs oder der Regression zu erfassen. Aus der Hamburg-Skala werden die motorischen und sprachlichen Einzelwerte und der motorische plus sprachliche Gesamtwert zusammengefasst.
bis 3 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Amicus Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (TATSÄCHLICH)

24. Januar 2020

Primärer Abschluss (ERWARTET)

1. Oktober 2024

Studienabschluss (ERWARTET)

1. Oktober 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Februar 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

14. Februar 2020

Zuerst gepostet (TATSÄCHLICH)

18. Februar 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (TATSÄCHLICH)

6. Februar 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

2. Februar 2023

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AT-GTX-501-02

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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