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Ravulizumab chez les participants adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne actuellement traités par l'éculizumab à haute dose

12 août 2024 mis à jour par: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Étude de phase 4 à un seul bras sur le ravulizumab chez des participants adultes atteints d'hémoglobinurie paroxystique nocturne actuellement traités par l'éculizumab à haute dose

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité, l'efficacité, la pharmacocinétique et la pharmacodynamique du ravulizumab chez les participants à qui on a prescrit et qui reçoivent une dose d'eculizumab supérieure à la dose approuvée pour traiter l'hémoglobinurie paroxystique nocturne (HPN).

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

18

Phase

  • Phase 4

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Royaume-Uni
      • Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
        • Research Site
      • Leeds, Royaume-Uni, LS9 7TF
        • Clinical Study Site
      • London, Royaume-Uni, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Royaume-Uni, SE5 9RS
        • Clinical Study Site

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Diagnostic documenté d'HPN, confirmé par une évaluation par cytométrie en flux à haute sensibilité des globules rouges et des globules blancs, avec une taille de clone de granulocytes ou de monocytes ≥ 5 %.
  2. A reçu 1 200 mg d'eculizumab tous les 12 à 16 jours (toutes les 2 semaines) pendant au moins 3 mois avant le dépistage.
  3. LDH ≤ 2 x limite supérieure de la normale (LSN) selon le laboratoire central, au dépistage.
  4. Pour réduire le risque d'infection à méningocoque (Neisseria meningitidis), tous les participants doivent être vaccinés contre les infections à méningocoque dans les 3 ans précédant le début du médicament à l'étude.
  5. Poids corporel ≥ 40 kilogrammes.

Critères d'exclusion clés :

  1. Antécédents d'événements vasculaires indésirables majeurs dans les 6 mois suivant le jour 1.
  2. Antécédents de greffe de moelle osseuse.
  3. Lymphome, leucémie, syndrome myélodysplasique ou toute tumeur maligne au cours des 5 dernières années, à l'exception des carcinomes basocellulaires ou épithéliaux squameux de la peau qui ont été réséqués sans signe de maladie métastatique depuis 3 ans.
  4. L'utilisation concomitante d'anticoagulants est interdite s'ils ne suivent pas un régime stable pendant au moins 2 semaines avant le jour 1.

  5. Utilisation concomitante de l'un des médicaments suivants et non sur un régime stable (tel que jugé par l'investigateur) pendant la période indiquée avant le dépistage :

    • Érythropoïétine ou immunosuppresseurs pendant au moins 8 semaines
    • Corticostéroïdes systémiques pendant au moins 4 semaines
    • Antagonistes de la vitamine K (par exemple, warfarine) avec un niveau de rapport normalisé international stable pendant au moins 4 semaines
    • Suppléments de fer ou acide folique pendant 4 semaines
  6. Vaccin(s) vivant(s) dans le mois précédant le dépistage ou prévoit de recevoir de tels vaccins pendant l'étude.
  7. Plus d'une valeur de LDH > 2 × LSN dans les 6 mois précédant le jour 1.
  8. Numération plaquettaire < 30 000/millimètre cube (30 × 10^9/litre [L]) lors du dépistage.
  9. Nombre absolu de neutrophiles < 500/microlitre (0,5 × 10^9/L) lors du dépistage.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Non randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Ravulizumab
Les participants recevront de l'eculizumab pendant la période de sélection de 3 mois. Les participants passeront ensuite au ravulizumab et recevront des doses de ravulizumab en fonction de leur poids pendant la durée de la période de traitement de l'étude (351 jours).
Biologique: Éculizumab
Les participants doivent avoir été prescrits et recevoir une dose stable d'eculizumab 1200 milligrammes (mg) toutes les 2 semaines (q2w) pendant au moins 3 mois avant la période de sélection. Pendant la période de sélection, les participants continueront de recevoir l'eculizumab 1 200 mg q2w.
Autres noms:
  • Soliris
Biologique: Ravulizumab
Pendant la période de traitement, les participants recevront une dose de charge de ravulizumab le jour 1, suivie de doses d'entretien le jour 15 et toutes les 8 semaines, administrées par perfusion intraveineuse. Les doses de charge et d'entretien du ravulizumab seront basées sur le poids corporel des participants selon le schéma posologique approuvé.
Autres noms:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant subi un BTH gratuit associé au C5
Délai: Base de référence jusqu'au jour 351
Le BTH libre associé au C5 a été défini comme un BTH concomitant à des concentrations de C5 libre ≥ 0,5 microgrammes (μg)/millilitre (mL). La BTH a été définie comme au moins un symptôme ou un signe nouveau ou aggravé d'hémolyse intravasculaire (fatigue, hémoglobinurie, douleurs abdominales, essoufflement [dyspnée], anémie [hémoglobine <10 grammes {g}/décilitre {dL}], troubles vasculaires indésirables majeurs. événement [MAVE], y compris thrombose, dysphagie ou dysfonction érectile) en présence d'une lactate déshydrogénase (LDH) élevée ≥2 * limite supérieure de la normale (LSN).
Base de référence jusqu'au jour 351

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de participants ayant fait l'expérience du BTH
Délai: Base de référence jusqu'au jour 351
La BTH a été définie comme au moins un symptôme ou un signe nouveau ou aggravé d'hémolyse intravasculaire (fatigue, hémoglobinurie, douleurs abdominales, essoufflement [dyspnée], anémie [hémoglobine <10 g/dL], MAVE, y compris thrombose, dysphagie ou érection). dysfonctionnement) en présence d'une LDH élevée ≥2 * LSN.
Base de référence jusqu'au jour 351
Pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale de la LDH au jour 351
Délai: Référence, jour 351
Référence, jour 351
Pourcentage de participants ayant reçu une transfusion de globules rouges (GR)
Délai: Base de référence jusqu'au jour 351
Base de référence jusqu'au jour 351
Pourcentage de participants avec une hémoglobine stabilisée
Délai: Base de référence jusqu'au jour 351
L'hémoglobine stabilisée a été définie comme l'évitement d'une diminution ≥ 2 g/dL du taux d'hémoglobine par rapport au départ en l'absence de transfusion entre le départ et le jour 351.
Base de référence jusqu'au jour 351

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

14 avril 2021

Achèvement primaire (Réel)

20 décembre 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

20 décembre 2022

Dates d'inscription aux études

Première soumission

23 mars 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 mars 2020

Première publication (Réel)

25 mars 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

5 septembre 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

12 août 2024

Dernière vérification

1 juillet 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • ALXN1210-PNH-401
  • 2019-003440-74 (Numéro EudraCT)

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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