Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Ravulizumab paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő felnőtt betegeknél, akiket jelenleg nagy dózisú ekulizumabbal kezelnek

2024. augusztus 12. frissítette: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

4. fázis: Ravulizumab egykarú vizsgálata paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő felnőttek körében, akiket jelenleg nagy dózisú ekulizumabbal kezelnek

Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a ravulizumab biztonságosságának, hatékonyságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának felmérése azoknál a résztvevőknél, akiknek a jóváhagyottnál magasabb dózisú ekulizumabot írtak fel a paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) kezelésére.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

18

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Királyság
      • Leeds, Egyesült Királyság, LS9 7TF
        • Research Site
      • Leeds, Egyesült Királyság, LS9 7TF
        • Clinical Study Site
      • London, Egyesült Királyság, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, Egyesült Királyság, SE5 9RS
        • Clinical Study Site

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Gyermek, Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  1. A PNH dokumentált diagnózisa, amelyet vörösvérsejtek és fehérvérsejtek nagy érzékenységű áramlási citometriás értékelése igazol, ≥ 5% granulocita vagy monocita klón méretével.
  2. 1200 mg ekulizumabot kapott 12-16 naponként (2 hetente) legalább 3 hónapig a szűrés előtt.
  3. LDH ≤ a normál felső határának 2-szerese (ULN) a központi laboratórium szerint, a szűréskor.
  4. A meningococcus fertőzés (Neisseria meningitidis) kockázatának csökkentése érdekében minden résztvevőt be kell oltani meningococcus fertőzések ellen a vizsgálati gyógyszer megkezdése előtt 3 éven belül.
  5. Testtömeg ≥ 40 kilogramm.

Főbb kizárási kritériumok:

  1. Jelentősebb, nemkívánatos vaszkuláris események anamnézisében az 1. napot követő 6 hónapon belül.
  2. A csontvelő-transzplantáció története.
  3. Limfóma, leukémia, myelodysplasiás szindróma vagy bármely rosszindulatú daganat az elmúlt 5 évben, kivéve a bőr bazális sejtes vagy laphámsejtes karcinómáit, amelyeket 3 éven át metasztatikus betegségre utaló jel nélkül reszekáltak.
  4. Az antikoagulánsok egyidejű alkalmazása tilos, ha az 1. napot megelőzően legalább 2 hétig nem alkalmazzák stabilan.

  5. Az alábbi gyógyszerek bármelyikének egyidejű alkalmazása, és nem stabil séma (a vizsgáló megítélése szerint) a szűrést megelőzően jelzett ideig:

    • eritropoetint vagy immunszuppresszánsokat legalább 8 hétig
    • Szisztémás kortikoszteroidok legalább 4 hétig
    • K-vitamin antagonisták (például warfarin), amelyek stabil nemzetközi normalizált arányú legalább 4 hétig
    • Vas-kiegészítők vagy folsav 4 hétig
  6. Élő vakcina(ok) a szűrést megelőző 1 hónapon belül, vagy ilyen vakcinák beadását tervezi a vizsgálat során.
  7. Több mint 1 LDH érték > 2 × ULN az 1. napot megelőző 6 hónapon belül.
  8. Thrombocytaszám < 30 000/köbmilliméter (30 × 10^9/liter [L]) a szűréskor.
  9. Abszolút neutrofilszám < 500/mikroliter (0,5 × 10^9/l) a szűréskor.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Ravulizumab
A résztvevők ekulizumabot kapnak a 3 hónapos szűrési időszak alatt. A résztvevők ezután átállnak a ravulizumab testtömeg-alapú adagjaira, és a vizsgálati kezelési időszak (351 nap) időtartama alatt megkapják.
Biológiai: Ekulizumab
A résztvevőknek 1200 milligramm (mg) ekulizumab stabil adagot kell felírniuk és kapniuk kell 2 hetente (q2w) legalább 3 hónapig a szűrési időszak előtt. A szűrési időszak alatt a résztvevők továbbra is 1200 mg ekulizumabot kapnak naponta kétszer.
Más nevek:
  • Soliris
Biológiai: Ravulizumab
A kezelési időszak alatt a résztvevők telítő adag ravulizumabot kapnak az 1. napon, majd fenntartó adagokat a 15. napon és 8 hetente, intravénás infúzió formájában. A ravulizumab telítő és fenntartó adagja a résztvevők testsúlyán alapul, jóváhagyott adagolási rend szerint.
Más nevek:
  • Ultomiris
  • ALXN1210

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akik megtapasztalták az ingyenes C5-asszociált BTH-t
Időkeret: Kiindulási helyzet a 351. napig
A szabad C5-asszociált BTH-t úgy határozták meg, mint a 0,5 mikrogramm (μg)/ml (ml) szabad C5 koncentrációval egyidejűleg. A BTH-t az intravaszkuláris hemolízis legalább egy új vagy súlyosbodó tüneteként vagy jeleként határozták meg (fáradtság, hemoglobinuria, hasi fájdalom, légszomj [dyspnoe], vérszegénység [hemoglobin <10 gramm {g}/deciliter {dL}], jelentős káros vaszkuláris esemény [MAVE], beleértve a trombózist, dysphagiát vagy merevedési zavart) emelkedett laktát-dehidrogenáz (LDH) ≥2 * normál felső határ (ULN) jelenlétében.
Kiindulási helyzet a 351. napig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A BTH-t tapasztaló résztvevők százalékos aránya
Időkeret: Kiindulási helyzet a 351. napig
A BTH-t az intravaszkuláris hemolízis legalább egy új vagy rosszabbodó tüneteként vagy jeleként határozták meg (fáradtság, hemoglobinuria, hasi fájdalom, légszomj [dyspnoe], vérszegénység [hemoglobin <10 g/dl], MAVE, beleértve a trombózist, dysphagiát vagy merevedést diszfunkció) emelkedett LDH ≥2 * ULN jelenlétében.
Kiindulási helyzet a 351. napig
Százalékos változás az LDH kiindulási értékéhez képest a 351. napon
Időkeret: Alapállapot, 351. nap
Alapállapot, 351. nap
Azon résztvevők százalékos aránya, akik vörösvérsejt-transzfúzióban részesültek
Időkeret: Kiindulási helyzet a 351. napig
Kiindulási helyzet a 351. napig
Stabilizált hemoglobinnal rendelkezők százalékos aránya
Időkeret: Kiindulási helyzet a 351. napig
A stabilizált hemoglobint úgy határozták meg, hogy elkerülték a hemoglobinszint ≥2 g/dl-es csökkenését a kiindulási értékhez képest, ha nem történt transzfúzió a kiindulási értékről a 351. napra.
Kiindulási helyzet a 351. napig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. április 14.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. december 20.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. december 20.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. március 23.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 23.

Első közzététel (Tényleges)

2020. március 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becsült)

2024. szeptember 5.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. augusztus 12.

Utolsó ellenőrzés

2024. július 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • ALXN1210-PNH-401
  • 2019-003440-74 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel