Ravulizumab paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő felnőtt betegeknél, akiket jelenleg nagy dózisú ekulizumabbal kezelnek
2023. január 20. frissítette: Alexion Pharmaceuticals
4. fázis: Ravulizumab egykarú vizsgálata paroxizmális éjszakai hemoglobinuriában szenvedő felnőttek körében, akiket jelenleg nagy dózisú ekulizumabbal kezelnek
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja a ravulizumab biztonságosságának, hatékonyságának, farmakokinetikájának és farmakodinámiájának felmérése azoknál a résztvevőknél, akiknek a jóváhagyottnál magasabb dózisú ekulizumabot írtak fel a paroxizmális éjszakai hemoglobinuria (PNH) kezelésére.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Befejezve
Körülmények
Beavatkozás / kezelés
Tanulmány típusa
Beavatkozó
Beiratkozás (Tényleges)
18
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi helyek
-
-
-
Leeds, Egyesült Királyság, LS9 7TF
- Clinical Study Site
-
London, Egyesült Királyság, SE5 9RS
- Clinical Study Site
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Tanulmányozható nemek
Összes
Leírás
Főbb felvételi kritériumok:
- A PNH dokumentált diagnózisa, amelyet vörösvérsejtek és fehérvérsejtek nagy érzékenységű áramlási citometriás értékelése igazol, ≥ 5% granulocita vagy monocita klón méretével.
- 1200 mg ekulizumabot kapott 12-16 naponként (2 hetente) legalább 3 hónapig a szűrés előtt.
- LDH ≤ a normál felső határának 2-szerese (ULN) a központi laboratórium szerint, a szűréskor.
- A meningococcus fertőzés (Neisseria meningitidis) kockázatának csökkentése érdekében minden résztvevőt be kell oltani meningococcus fertőzések ellen a vizsgálati gyógyszer megkezdése előtt 3 éven belül.
- Testtömeg ≥ 40 kilogramm.
Főbb kizárási kritériumok:
- Jelentősebb, nemkívánatos vaszkuláris események anamnézisében az 1. napot követő 6 hónapon belül.
- A csontvelő-transzplantáció története.
- Limfóma, leukémia, myelodysplasiás szindróma vagy bármely rosszindulatú daganat az elmúlt 5 évben, kivéve a bőr bazális sejtes vagy laphámsejtes karcinómáit, amelyeket 3 éven át metasztatikus betegségre utaló jel nélkül reszekáltak.
- Az antikoagulánsok egyidejű alkalmazása tilos, ha az 1. napot megelőzően legalább 2 hétig nem alkalmazzák stabilan.
Az alábbi gyógyszerek bármelyikének egyidejű alkalmazása, és nem stabil séma (a vizsgáló megítélése szerint) a szűrést megelőzően jelzett ideig:
- eritropoetint vagy immunszuppresszánsokat legalább 8 hétig
- Szisztémás kortikoszteroidok legalább 4 hétig
- K-vitamin antagonisták (például warfarin), amelyek stabil nemzetközi normalizált arányú legalább 4 hétig
- Vas-kiegészítők vagy folsav 4 hétig
- Élő vakcina(ok) a szűrést megelőző 1 hónapon belül, vagy ilyen vakcinák beadását tervezi a vizsgálat során.
- Több mint 1 LDH érték > 2 × ULN az 1. napot megelőző 6 hónapon belül.
- Thrombocytaszám < 30 000/köbmilliméter (30 × 10^9/liter [L]) a szűréskor.
- Abszolút neutrofilszám < 500/mikroliter (0,5 × 10^9/l) a szűréskor.
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Ravulizumab
A résztvevők ekulizumabot kapnak a 3 hónapos szűrési időszak alatt.
A résztvevők ezután átállnak a ravulizumab testtömeg-alapú adagjaira, és a vizsgálati kezelési időszak (351 nap) időtartama alatt megkapják.
|
A résztvevőknek 1200 milligramm (mg) ekulizumab stabil adagot kell felírniuk és kapniuk kell 2 hetente (q2w) legalább 3 hónapig a szűrési időszak előtt.
A szűrési időszak alatt a résztvevők továbbra is 1200 mg ekulizumabot kapnak naponta kétszer.
Más nevek:
A kezelési időszak alatt a résztvevők telítő adag ravulizumabot kapnak az 1. napon, majd fenntartó adagokat a 15. napon és 8 hetente, intravénás infúzió formájában.
A ravulizumab telítő és fenntartó adagja a résztvevők testsúlyán alapul, jóváhagyott adagolási rend szerint.
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Azon résztvevők aránya, akik áttöréses hemolízist (BTH) tapasztaltak az 5. ingyenes kiegészítő komponenshez (C5)
Időkeret: Alaphelyzet a 351. napig
|
Alaphelyzet a 351. napig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
A BTH-t tapasztaló résztvevők aránya
Időkeret: Alaphelyzet a 351. napig
|
Alaphelyzet a 351. napig
|
|
A laktát-dehidrogenáz (LDH) által közvetlenül mért hemolízis százalékos változása az alapvonaltól a 351. napig
Időkeret: Alapállapot, 351. nap
|
Alapállapot, 351. nap
|
|
Transzfúziót kapó résztvevők aránya
Időkeret: Alaphelyzet a 351. napig
|
Alaphelyzet a 351. napig
|
|
Stabilizált hemoglobinnal rendelkező résztvevők aránya
Időkeret: Alaphelyzet a 351. napig
|
Alaphelyzet a 351. napig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2021. március 26.
Elsődleges befejezés (Tényleges)
2022. december 20.
A tanulmány befejezése (Tényleges)
2022. december 20.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2020. március 23.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2020. március 23.
Első közzététel (Tényleges)
2020. március 25.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2023. január 23.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2023. január 20.
Utolsó ellenőrzés
2023. január 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
- Urológiai betegségek
- Urológiai megnyilvánulások
- Csontvelő-betegségek
- Hematológiai betegségek
- Vizelési zavarok
- Anémia
- Proteinuria
- Vérszegénység, hemolitikus
- Mielodiszpláziás szindrómák
- Hemoglobinuria
- Hemoglobinuria, paroxizmális
- A gyógyszerek élettani hatásai
- Immunszuppresszív szerek
- Immunológiai tényezők
- Inaktiváló szerek kiegészítése
- Ekulizumab
- Ravulizumab
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ALXN1210-PNH-401
- 2019-003440-74 (EudraCT szám)
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .