Ravulizumab en participantes adultos con hemoglobinuria paroxística nocturna actualmente tratados con dosis altas de eculizumab

Criterios clave de inclusión:

1. Diagnóstico documentado de PNH, confirmado por evaluación de citometría de flujo de alta sensibilidad de glóbulos rojos y glóbulos blancos, con tamaño de clon de granulocitos o monocitos de ≥ 5%.
2. Recibió 1200 mg de eculizumab cada 12 a 16 días (cada 2 semanas) durante al menos 3 meses antes de la selección.
3. LDH ≤ 2 x límite superior de la normalidad (ULN) según el laboratorio central, en la selección.
4. Para reducir el riesgo de infección meningocócica (Neisseria meningitidis), todos los participantes deben vacunarse contra las infecciones meningocócicas dentro de los 3 años anteriores al inicio del fármaco del estudio.
5. Peso corporal ≥ 40 kilogramos.

Criterios clave de exclusión:

1. Historial de eventos vasculares adversos mayores dentro de los 6 meses del Día 1.
2. Historia del trasplante de médula ósea.
3. Linfoma, leucemia, síndrome mielodisplásico o cualquier neoplasia maligna en los últimos 5 años, excepto carcinomas basocelulares o epiteliales escamosos de la piel que hayan sido extirpados sin evidencia de enfermedad metastásica durante 3 años.
4. Se prohíbe el uso concomitante de anticoagulantes si no se sigue un régimen estable durante al menos 2 semanas antes del Día 1.

5. Uso concomitante de cualquiera de los siguientes medicamentos y no en un régimen estable (a juicio del Investigador) durante el período de tiempo indicado antes de la Selección:

   • Eritropoyetina o inmunosupresores durante al menos 8 semanas
   • Corticoides sistémicos durante al menos 4 semanas
   • Antagonistas de la vitamina K (por ejemplo, warfarina) con un nivel de razón normalizada internacional estable durante al menos 4 semanas
   • Suplementos de hierro o ácido fólico durante 4 semanas
6. Vacuna(s) viva(s) dentro de 1 mes antes de la selección o planes para recibir dichas vacunas durante el estudio.
7. Más de 1 valor de LDH > 2 × ULN en los 6 meses anteriores al Día 1.
8. Recuento de plaquetas < 30 000/milímetro cúbico (30 × 10^9/litro [L]) en la selección.
9. Recuento absoluto de neutrófilos < 500/microlitro (0,5 × 10^9/L) en la selección.