Ravulizumabe em participantes adultos com hemoglobinúria paroxística noturna atualmente tratados com altas doses de eculizumabe

Principais Critérios de Inclusão:

1. Diagnóstico documentado de HPN, confirmado por avaliação por citometria de fluxo de alta sensibilidade de glóbulos vermelhos e glóbulos brancos, com tamanho de clone de granulócitos ou monócitos ≥ 5%.
2. Recebeu 1200 mg de eculizumabe a cada 12 a 16 dias (a cada 2 semanas) por pelo menos 3 meses antes da triagem.
3. LDH ≤ 2 x limite superior do normal (LSN) de acordo com o laboratório central, na Triagem.
4. Para reduzir o risco de infecção meningocócica (Neisseria meningitidis), todos os participantes devem ser vacinados contra infecções meningocócicas dentro de 3 anos antes de iniciar o medicamento do estudo.
5. Peso corporal ≥ 40 kg.

Principais Critérios de Exclusão:

1. Histórico de eventos vasculares adversos maiores dentro de 6 meses do Dia 1.
2. Histórico de transplante de medula óssea.
3. Linfoma, leucemia, síndrome mielodisplásica ou qualquer malignidade nos últimos 5 anos, exceto células basais ou carcinomas epiteliais escamosos da pele que foram ressecados sem evidência de doença metastática por 3 anos.
4. O uso concomitante de anticoagulantes é proibido se não estiver em um regime estável por pelo menos 2 semanas antes do Dia 1.

5. Uso concomitante de qualquer um dos seguintes medicamentos e não em um regime estável (conforme julgado pelo investigador) pelo período de tempo indicado antes da triagem:

   • Eritropoetina ou imunossupressores por pelo menos 8 semanas
   • Corticosteroides sistêmicos por pelo menos 4 semanas
   • Antagonistas da vitamina K (por exemplo, varfarina) com um nível estável de relação normalizada internacional por pelo menos 4 semanas
   • Suplementos de ferro ou ácido fólico por 4 semanas
6. Vacina(s) viva(s) dentro de 1 mês antes da triagem ou planeja receber tais vacinas durante o estudo.
7. Mais de 1 valor de LDH > 2 × ULN nos 6 meses anteriores ao Dia 1.
8. Contagem de plaquetas < 30.000/milímetro cúbico (30 × 10^9/litro [L]) na triagem.
9. Contagem absoluta de neutrófilos < 500/microlitro (0,5 × 10^9/L) na triagem.