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현재 고용량 에쿨리주맙으로 치료 중인 발작성 야간 혈색소뇨증이 있는 성인 참가자의 라불리주맙

2024년 8월 12일 업데이트: Alexion Pharmaceuticals, Inc.

현재 고용량 에쿨리주맙으로 치료 중인 발작성 야간 혈색소뇨증이 있는 성인 참가자를 대상으로 하는 라불리주맙의 4상 단일군 연구

이 연구의 1차 목적은 발작성 야간 혈색소뇨증(PNH)을 치료하기 위해 에쿨리주맙을 처방받고 승인된 용량보다 높은 용량을 받고 있는 참가자에서 라불리주맙의 안전성, 효능, 약동학 및 약력학을 평가하는 것입니다.

연구 개요

상태

완전한

정황

개입 / 치료

연구 유형

중재적

등록 (실제)

18

단계

  • 4단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 영국
      • Leeds, 영국, LS9 7TF
        • Research Site
      • Leeds, 영국, LS9 7TF
        • Clinical Study Site
      • London, 영국, SE5 9RS
        • Research Site
      • London, 영국, SE5 9RS
        • Clinical Study Site

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 이상 (어린이, 성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

주요 포함 기준:

  1. 과립구 또는 단핵구 클론 크기가 5% 이상인 적혈구 및 백혈구의 고감도 유세포분석 평가로 확인된 PNH의 문서화된 진단.
  2. 스크리닝 전 적어도 3개월 동안 12 내지 16일마다(2주마다) 1200 mg 에쿨리주맙을 받았다.
  3. LDH ≤ 2 x 스크리닝 시 중앙 검사실에 따른 정상 상한(ULN).
  4. 수막구균 감염(Neisseria meningitidis)의 위험을 줄이기 위해 모든 참가자는 연구 약물을 시작하기 전 3년 이내에 수막구균 감염에 대한 예방접종을 받아야 합니다.
  5. 체중 ≥ 40kg.

주요 제외 기준:

  1. 1일차로부터 6개월 이내에 주요 혈관 부작용의 병력.
  2. 골수 이식의 역사.
  3. 3년 동안 전이성 질환의 증거 없이 절제된 피부의 기저 세포 또는 편평 상피 암종을 제외하고 지난 5년 이내에 림프종, 백혈병, 골수이형성 증후군 또는 모든 악성 종양.
  4. 항응고제 병용은 1일 전 최소 2주 동안 안정적인 요법이 아닌 경우 금지됩니다.

  5. 스크리닝 이전에 지시된 기간 동안 안정적인 요법(연구자가 판단한 대로)이 아닌 다음 약물 중 임의의 병용:

    • 최소 8주 동안 에리트로포이에틴 또는 면역억제제
    • 최소 4주 동안 전신 코르티코스테로이드
    • 최소 4주 동안 안정적인 국제 표준화 비율 수준의 비타민 K 길항제(예: 와파린)
    • 4주 동안 철분 보충제 또는 엽산
  6. 스크리닝 전 1개월 이내의 생백신(들) 또는 연구 동안 그러한 백신을 받을 계획.
  7. 1일 이전 6개월 이내에 1개 이상의 LDH 값 > 2 × ULN.
  8. 스크리닝 시 혈소판 수 < 30,000/입방 밀리미터(30 × 10^9/리터[L]).
  9. 스크리닝 시 절대 호중구 수 < 500/마이크로리터(0.5 × 10^9/L).

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 라불리주맙
참가자는 3개월 스크리닝 기간 동안 에쿨리주맙을 받게 됩니다. 그런 다음 참가자는 연구 치료 기간(351일) 동안 체중 기반 용량의 라불리주맙으로 전환하여 투여받게 됩니다.
생물학적: 에쿨리주맙
참가자는 스크리닝 기간 이전 최소 3개월 동안 2주마다(q2w) 에쿨리주맙 1200밀리그램(mg)의 ​​안정적인 용량을 처방받았고 받아야 합니다. 스크리닝 기간 동안 참가자는 계속해서 eculizumab 1200 mg q2w를 받습니다.
다른 이름들:
  • 솔리리스
생물학적: 라불리주맙
치료 기간 동안 참가자는 1일차에 라불리주맙 부하 용량을 투여받은 후 15일차 및 8주마다 유지 용량을 정맥 주사로 투여받습니다. Ravulizumab 로딩 및 유지 용량은 승인된 용량 요법당 참가자의 체중을 기준으로 합니다.
다른 이름들:
  • 울토미리스
  • ALXN1210

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
무료 C5 관련 BTH를 경험한 참가자의 비율
기간: 351일까지의 기준선
유리 C5 관련 BTH는 유리 C5 농도가 ≥0.5 마이크로그램(μg)/밀리리터(mL)인 BTH로 정의되었습니다. BTH는 적어도 하나의 새로운 또는 악화되는 혈관 내 용혈 증상 또는 징후(피로, 혈색소뇨증, 복통, 호흡 곤란[호흡곤란], 빈혈[헤모글로빈 <10g{g}/데시리터{dL}], 주요 혈관 부작용)로 정의되었습니다. 혈전증, 삼킴곤란 또는 발기부전을 포함한 이벤트 [MAVE]) 증가된 젖산탈수소효소(LDH) ≥2 * 정상 상한(ULN)이 있는 경우.
351일까지의 기준선

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
BTH를 경험한 참가자 비율
기간: 351일까지의 기준선
BTH는 적어도 하나의 새로운 또는 악화되는 혈관 내 용혈 증상(피로, 혈색소뇨증, 복통, 숨가쁨[호흡곤란], 빈혈[헤모글로빈 <10g/dL], 혈전증, 연하곤란 또는 발기 등을 포함한 MAVE)으로 정의됩니다. 기능 장애) LDH ≥2 * ULN이 상승한 경우.
351일까지의 기준선
351일차 LDH 기준선 대비 백분율 변화
기간: 기준선, 351일차
기준선, 351일차
적혈구(RBC) 수혈을 받은 참가자의 비율
기간: 351일까지의 기준선
351일까지의 기준선
안정화된 헤모글로빈을 가진 참가자의 비율
기간: 351일까지의 기준선
안정화 헤모글로빈은 기준 시점부터 351일차까지 수혈을 하지 않은 상태에서 기준 시점보다 헤모글로빈 수치가 2g/dL 이상 감소하는 것을 방지하는 것으로 정의되었습니다.
351일까지의 기준선

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Alexion Pharmaceuticals, Inc.

간행물 및 유용한 링크

연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.

유용한 링크

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2021년 4월 14일

기본 완료 (실제)

2022년 12월 20일

연구 완료 (실제)

2022년 12월 20일

연구 등록 날짜

최초 제출

2020년 3월 23일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2020년 3월 23일

처음 게시됨 (실제)

2020년 3월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 9월 5일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 8월 12일

마지막으로 확인됨

2024년 7월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

키워드

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • ALXN1210-PNH-401
  • 2019-003440-74 (EudraCT 번호)

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

아니

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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